Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Mi-iron - Умеренно повышенное содержание железа - необходимо ли снижать перегрузку железом? (Mi-iron)

25 сентября 2016 г. обновлено: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

Mi-Iron - Умеренно повышенное содержание железа - необходимо ли снижать перегрузку железом?

Гемохроматоз является предотвратимым генетическим заболеванием, связанным с перегрузкой железом. Без лечения это может сократить жизнь, в основном из-за цирроза печени и рака. Его можно предотвратить путем сдачи крови для поддержания нормального уровня железа. Однако неясно, необходимо ли лечение при умеренном повышении уровня железа в организме. В рамках этого исследовательского проекта будут изучены эффекты лечения в этой группе путем оценки ряда сканирований, опросников и анализов крови у получавших и не получавших лечения лиц.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Появляется все больше доказательств того, что лечение умеренной перегрузки железом при наследственном гемохроматозе (HH), связанном с HFE, не является необходимым. Этот проект направлен на проведение рандомизированного слепого испытания эритроцитафереза ​​по сравнению с фиктивным эритроцитаферезом (с использованием плазмафереза) у лиц, у которых уровень ферритина в сыворотке (SF) выше верхней границы нормального диапазона, но < 1000 мкг/л (определяется здесь как умеренная перегрузка железом). ) из-за мутаций HFE и для сравнения распространенности симптомов и объективных маркеров заболевания в двух группах лечения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

100

Фаза

  • Непригодный

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4072
        • Royal Brisbane and Woman's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3081
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Австралия
        • Royal Melbourne Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 70 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. HFE C282Y гомозиготный.
  2. Возраст 18-70 лет.
  3. SF выше верхнего предела нормального диапазона 300 мкг/л, но ниже 1000 мкг/л с повышенным в настоящее время или ранее TS (>больше, чем верхний предел нормы для испытательной лаборатории).

Критерий исключения:

  1. HH из-за генотипов, отличных от гомозиготности HFE C282Y.
  2. Нормальный SF, SF > 1000 мкг/л.
  3. Другие основные факторы риска гепатотоксичности или других значительных сопутствующих заболеваний, включая положительный результат на гепатит B или C, избыточное потребление алкоголя (> 60 г/день у мужчин и 40 г/день у женщин) или индекс массы тела > 35.
  4. Проходил венесекцию по поводу ГГ за последние два года.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Одинокий

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Активный компаратор: Эритроцитаферез

Эритроцитаферез – это процедура, при которой у человека берут цельную кровь и все элементы, кроме эритроцитов, возвращают донору. Автоматизированный процесс фильтрации удаляет эритроциты.

Пациентам из группы 1 будет проводиться эритроцитаферез в третий раз в неделю до тех пор, пока их SF не вернется к нормальному диапазону.
Процедура: Эритроцитаферез

Для проведения слепого рандомизированного исследования будет использоваться лечение аферезом. У пациентов из группы 1 будет эритроцитаферез, снижающий уровень железа, а у пациентов из группы 2 будет плазмаферез, и их уровни железа не будут снижены.

Аппарат для афереза ​​будет использоваться для удаления эритроцитов только из группы эритроцитафереза. Субъекты будут проходить третью еженедельную обработку до тех пор, пока уровни SF не снизятся до ~ 100 мкг / л в соответствии с текущими рекомендациями.

Другие имена:
  • удаление эритроцитов, аферез эритроцитов
Фальшивый компаратор: Плазмаферез

При плазмаферезе плазма удаляется с помощью автоматизированного процесса фильтрации, в то время как другие элементы крови, включая эритроциты, возвращаются субъекту.

Пациентам из группы 2 будет проведен плазмаферез с приблизительным количеством эпизодов афереза, которое потребовалось бы для снижения их SF до нормы, если бы они были рандомизированы в группу истинного лечения.
Процедура: Плазмаферез
Аппарат для афереза ​​будет использоваться для удаления плазмы крови только из группы плазмафереза. У пациентов из группы 2 будет примерное количество эпизодов афереза, которое потребовалось бы для снижения их SF до нормы, если бы они были рандомизированы в группу истинного лечения. Участникам ложной группы будет предложено сделать венесекцию в выбранном ими месте или нормализовать их SF с помощью эритроцитафереза ​​после начальной слепой части исследования. Это будет сделано, потому что в течение некоторого времени не будет известно, есть ли польза от нормализации SF и, следовательно, оставление людей с повышенным SF, которые могут быть вредными.
Другие имена:
  • удаление плазмы, ложный эритроцитаферез

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Усталость
Временное ограничение: Будут сравниваться клинически и статистически значимые изменения показателей, принятых на исходном уровне и в конце лечения. Пациенты будут проходить примерно 6 сеансов лечения в третью неделю, однако это будет варьироваться в зависимости от начального SF.
Модифицированная шкала воздействия усталости (MFIS). MFIS — это сокращенная версия шкалы воздействия усталости. Эта шкала из 21 пункта может быть заполнена самостоятельно и измеряет влияние усталости на физическое, когнитивное и психосоциальное функционирование. Каждый пункт оценивается от 0 (никогда) до 4 (почти всегда), что дает результат от 0 до 84. Кроме того, можно получить физические (0–36), когнитивные (0–40) и психосоциальные (0–8) баллы по субшкалам.
Будут сравниваться клинически и статистически значимые изменения показателей, принятых на исходном уровне и в конце лечения. Пациенты будут проходить примерно 6 сеансов лечения в третью неделю, однако это будет варьироваться в зависимости от начального SF.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение маркеров фиброза печени
Временное ограничение: Будут сравниваться клинически и статистически значимые изменения показателей, принятых на исходном уровне и в конце лечения. В среднем пациенты будут проходить лечение 6 раз в третью неделю (15 недель).
Фиброз печени будет оцениваться с помощью Hepascore и Fibrometer (анализы крови) и транзиторной эластографии (ультразвук).
Будут сравниваться клинически и статистически значимые изменения показателей, принятых на исходном уровне и в конце лечения. В среднем пациенты будут проходить лечение 6 раз в третью неделю (15 недель).
Качество жизни
Временное ограничение: Будут сравниваться клинически и статистически значимые изменения показателей, принятых на исходном уровне и в конце лечения. В среднем пациенты будут проходить лечение 6 раз в третью неделю (15 недель).
Краткая форма из 36 пунктов исследования медицинских результатов (SF36). Поскольку не существует специальных инструментов качества жизни для HH, мы будем использовать этот очень широко используемый общий инструмент, который применялся в ряде исследований HH. Этот инструмент охватывает восемь аспектов здоровья и благополучия. Одно исследование показало, что люди, наблюдаемые в клинике HH и не имевшие клинических симптомов, имели значительно более низкие баллы по ряду параметров SF36 по сравнению с популяционными нормами.
Будут сравниваться клинически и статистически значимые изменения показателей, принятых на исходном уровне и в конце лечения. В среднем пациенты будут проходить лечение 6 раз в третью неделю (15 недель).
Депрессия и тревога
Временное ограничение: Будут сравниваться клинически и статистически значимые изменения показателей, принятых на исходном уровне и в конце лечения. В среднем пациенты будут проходить лечение 6 раз в третью неделю (15 недель).
Больничная шкала тревожности и депрессии (HADS) представляет собой краткую шкалу самоотчета, предназначенную для выявления симптомов тревоги и депрессии в условиях стационара. Он состоит из двух подшкал из семи пунктов: подшкал тревоги (HADS-A) и депрессии (HADS-D) и общей шкалы из 14 пунктов (HADS-T). Участники используют четырехбалльную шкалу типа Лайкерта, чтобы оценить, как они себя чувствовали на прошлой неделе. Было обнаружено, что он действителен и надежен в различных группах населения.
Будут сравниваться клинически и статистически значимые изменения показателей, принятых на исходном уровне и в конце лечения. В среднем пациенты будут проходить лечение 6 раз в третью неделю (15 недель).
Артрит
Временное ограничение: Будут сравниваться клинически и статистически значимые изменения показателей, принятых на исходном уровне и в конце лечения. В среднем пациенты будут проходить лечение 6 раз в третью неделю (15 недель).
Наличие и воздействие артрита будет измеряться с помощью короткой формы Шкалы измерения воздействия артрита 2. Это утвержденная шкала из 24 пунктов, которая оценивает влияние артрита на человека за последние четыре недели. Мы также установим использование лекарств от артрита в начале и в конце эритроцитафереза/фиктивного эритроцитафереза.
Будут сравниваться клинически и статистически значимые изменения показателей, принятых на исходном уровне и в конце лечения. В среднем пациенты будут проходить лечение 6 раз в третью неделю (15 недель).
Маркеры оксидативного стресса
Временное ограничение: Будут сравниваться клинически и статистически значимые изменения показателей, принятых на исходном уровне и в конце лечения. В среднем пациенты будут проходить лечение 6 раз в третью неделю (15 недель).
Чтобы оценить окислительный стресс, мы будем измерять F2-изопростаны, подтвержденный маркер окислительного повреждения клеточных липидов, в моче и крови.
Будут сравниваться клинически и статистически значимые изменения показателей, принятых на исходном уровне и в конце лечения. В среднем пациенты будут проходить лечение 6 раз в третью неделю (15 недель).

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Murdoch Childrens Research Institute

Соавторы

Melbourne Health
Austin Health
Royal Brisbane and Women's Hospital
The University of Queensland
Fremantle Hospital and Health Service

Следователи

  • Главный следователь: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 июня 2012 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 июля 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 июля 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 июня 2012 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 июня 2012 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

29 июня 2012 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

27 сентября 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 сентября 2016 г.

Последняя проверка

1 сентября 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 04609

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться