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Mi-iron - Mäßig erhöhtes Eisen - ist die Reduzierung der Eisenüberladung notwendig? (Mi-iron)

25. September 2016 aktualisiert von: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

Mi-Iron - Mäßig erhöhtes Eisen - ist eine Reduzierung der Eisenüberladung notwendig?

Hämochromatose ist eine vermeidbare genetisch bedingte Eisenüberladungsstörung. Unbehandelt kann es das Leben verkürzen, hauptsächlich aufgrund von Leberzirrhose und Krebs. Es kann durch Blutspende verhindert werden, um einen normalen Eisenspiegel aufrechtzuerhalten. Es ist jedoch unklar, ob eine Behandlung notwendig ist, wenn der Eisenspiegel im Körper mäßig erhöht ist. Dieses Forschungsprojekt wird die Auswirkungen der Behandlung in dieser Gruppe untersuchen, indem es eine Reihe von Scans, Fragebögen und Bluttests bei behandelten und unbehandelten Personen auswertet.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Es gibt zunehmend Hinweise darauf, dass eine Behandlung einer mäßigen Eisenüberladung bei HFE-bedingter hereditärer Hämochromatose (HH) nicht erforderlich ist. Dieses Projekt zielt darauf ab, eine randomisierte, patientenblinde Studie zur Erythrozytapherese im Vergleich zur Schein-Erythrozytapherese (unter Verwendung von Plasmapherese) bei Personen durchzuführen, deren Serumferritin (SF) über der Obergrenze des Normalbereichs, aber < 1000 ug/L liegt (hier definiert als mäßige Eisenüberladung ) aufgrund von HFE-Mutationen und zum Vergleich der Prävalenz von Symptomen und objektiven Krankheitsmarkern in den beiden Behandlungsarmen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

100

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4072
        • Royal Brisbane and Woman's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3081
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • Royal Melbourne Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 70 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. HFE C282Y homozygot.
  2. Alter 18 - 70 Jahre .
  3. SF über der Obergrenze des Normalbereichs von 300 µg/L, aber unter 1000 µg/L bei aktuell oder zuvor erhöhtem TS (> größer als die Obergrenze des Normalbereichs für das Testlabor).

Ausschlusskriterien:

  1. HH aufgrund anderer Genotypen als HFE C282Y-Homozygotie.
  2. Normaler SF, SF > 1000 µg/L.
  3. Andere wichtige Risikofaktoren für Lebertoxizität oder andere signifikante Komorbiditäten, einschließlich Positivität für Hepatitis B oder C, übermäßiger Alkoholkonsum (> 60 g/Tag bei Männern und 40 g/Tag bei Frauen) oder Body-Mass-Index > 35.
  4. Hatte in den letzten zwei Jahren eine Aderlasstherapie für HH.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Single

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Erythrozytapherese

Die Erythrozytapherese ist ein Verfahren, bei dem einem Individuum Vollblut entnommen wird und alle Elemente außer Erythrozyten an den Spender zurückgegeben werden. Ein automatisierter Filtrationsprozess entfernt die Erythrozyten.

Diejenigen in Arm 1 erhalten eine dritte wöchentliche Erythrozytapherese, bis ihr SF wieder in den normalen Bereich zurückgekehrt ist.
Verfahren: Erythrozytapherese

Um eine verblindete randomisierte Studie zu erreichen, wird eine Apheresebehandlung verwendet. Bei den Patienten in Arm 1 wird eine Erythrozytapherese durchgeführt, die den Eisenspiegel reduziert, und bei den Patienten in Arm 2 wird eine Plasmapherese durchgeführt, und ihre Eisenspiegel werden nicht reduziert.

Ein Apheresegerät wird verwendet, um rote Blutkörperchen nur aus der Erythrozytapherese-Gruppe zu entfernen. Die Probanden werden in der dritten Woche behandelt, bis die SF-Werte gemäß den aktuellen Richtlinien auf ~ 100 ug / l reduziert sind.

Andere Namen:
  • Entfernung roter Blutkörperchen, Apherese roter Blutkörperchen
Schein-Komparator: Plasmapherese

Bei der Plasmapherese wird das Plasma durch den automatisierten Filtrationsprozess entfernt, während andere Blutbestandteile, einschließlich Erythrozyten, dem Patienten wieder zugeführt werden.

Diejenigen in Arm 2 erhalten eine Plasmapherese mit der ungefähren Anzahl von Apherese-Episoden, die erforderlich wären, um ihre SF auf den Normalwert zu reduzieren, wenn sie in den Arm mit echter Behandlung randomisiert worden wären.
Verfahren: Plasmapherese
Ein Apheresegerät wird verwendet, um Blutplasma nur aus der Plasmapheresegruppe zu entnehmen. Diejenigen in Arm 2 haben die ungefähre Anzahl von Apherese-Episoden, die erforderlich wären, um ihre SF auf den Normalwert zu reduzieren, wenn sie in den echten Behandlungsarm randomisiert worden wären. Denjenigen im Schein-Arm wird angeboten, sich am Ort ihrer Wahl einer Aderlassuntersuchung zu unterziehen oder ihre SF nach dem ersten verblindeten Teil der Studie durch Erythrozytapherese normalisieren zu lassen. Dies wird getan, weil für einige Zeit nicht bekannt sein wird, ob eine Normalisierung von SF einen Nutzen bringt und daher Menschen mit erhöhtem SF zurückbleibt, der schädlich sein kann.
Andere Namen:
  • Plasmaentfernung, Schein-Erythrozytapherese

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ermüdung
Zeitfenster: Klinisch und statistisch signifikante Veränderungen der zu Beginn und am Ende der Behandlung durchgeführten Messungen werden verglichen. Die Patienten werden ungefähr 6 dritte wöchentliche Behandlungen erhalten, dies variiert jedoch je nach anfänglichem SF.
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS). Die MFIS ist eine verkürzte Version der Fatigue Impact Scale. Diese 21-Punkte-Skala kann selbst ausgefüllt werden und misst die Auswirkungen von Müdigkeit auf körperliche, kognitive und psychosoziale Funktionen. Jedes Item wird von 0 (nie) bis 4 (fast immer) bewertet, was zu einer Punktzahl von 0-84 führt. Darüber hinaus können körperliche (0–36), kognitive (0–40) und psychosoziale (0–8) Subskalenwerte abgeleitet werden.
Klinisch und statistisch signifikante Veränderungen der zu Beginn und am Ende der Behandlung durchgeführten Messungen werden verglichen. Die Patienten werden ungefähr 6 dritte wöchentliche Behandlungen erhalten, dies variiert jedoch je nach anfänglichem SF.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Marker der Leberfibrose
Zeitfenster: Klinisch und statistisch signifikante Veränderungen der zu Beginn und am Ende der Behandlung durchgeführten Messungen werden verglichen. Die Patienten werden im Durchschnitt 6 dritte wöchentliche Behandlungen (15 Wochen) erhalten.
Leberfibrose wird mit Hepascore und Fibrometer (Bluttests) und transienter Elastographie (Ultraschall) beurteilt.
Klinisch und statistisch signifikante Veränderungen der zu Beginn und am Ende der Behandlung durchgeführten Messungen werden verglichen. Die Patienten werden im Durchschnitt 6 dritte wöchentliche Behandlungen (15 Wochen) erhalten.
Lebensqualität
Zeitfenster: Klinisch und statistisch signifikante Veränderungen der zu Beginn und am Ende der Behandlung durchgeführten Messungen werden verglichen. Die Patienten werden im Durchschnitt 6 dritte wöchentliche Behandlungen (15 Wochen) erhalten.
Medical Outcomes Study 36 Items Kurzform (SF36). Da es keine spezifischen Tools zur Lebensqualität für HH gibt, verwenden wir dieses sehr weit verbreitete generische Tool, das in einer Reihe von HH-Studien verwendet wurde. Dieses Tool deckt acht Dimensionen von Gesundheit und Wohlbefinden ab. Eine Studie ergab, dass Personen, die in einer HH-Klinik gesehen wurden und keine klinischen Symptome hatten, im Vergleich zu Bevölkerungsnormen signifikant niedrigere Werte in einer Reihe von Dimensionen des SF36 aufwiesen.
Klinisch und statistisch signifikante Veränderungen der zu Beginn und am Ende der Behandlung durchgeführten Messungen werden verglichen. Die Patienten werden im Durchschnitt 6 dritte wöchentliche Behandlungen (15 Wochen) erhalten.
Depression und Angst
Zeitfenster: Klinisch und statistisch signifikante Veränderungen der zu Beginn und am Ende der Behandlung durchgeführten Messungen werden verglichen. Die Patienten werden im Durchschnitt 6 dritte wöchentliche Behandlungen (15 Wochen) erhalten.
Die Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) ist eine kurze Selbstberichtsmaßnahme, die entwickelt wurde, um in einem Krankenhaus auf Angstsymptome und Depressionssymptome zu untersuchen. Sie besteht aus zwei Subskalen mit sieben Items, den Subskalen Angst (HADS-A) und Depression (HADS-D) sowie einer Gesamtskala mit 14 Items (HADS-T). Die Teilnehmer verwenden eine vierstufige Likert-Skala, um zu bewerten, wie sie sich in der vergangenen Woche gefühlt haben. Es hat sich in verschiedenen Populationen als gültig und zuverlässig erwiesen.
Klinisch und statistisch signifikante Veränderungen der zu Beginn und am Ende der Behandlung durchgeführten Messungen werden verglichen. Die Patienten werden im Durchschnitt 6 dritte wöchentliche Behandlungen (15 Wochen) erhalten.
Arthritis
Zeitfenster: Klinisch und statistisch signifikante Veränderungen der zu Beginn und am Ende der Behandlung durchgeführten Messungen werden verglichen. Die Patienten werden im Durchschnitt 6 dritte wöchentliche Behandlungen (15 Wochen) erhalten.
Das Vorhandensein und die Auswirkungen von Arthritis werden mit der Kurzform Arthritis Impact Measurement Scales 2 gemessen. Dies ist eine validierte Skala mit 24 Punkten, die die Auswirkungen von Arthritis auf die Person in den letzten vier Wochen bewertet. Wir werden auch die Verwendung von Arthritis-Medikamenten zu Beginn und am Ende der Erythrozytapherese/Schein-Erythrozytapherese ermitteln.
Klinisch und statistisch signifikante Veränderungen der zu Beginn und am Ende der Behandlung durchgeführten Messungen werden verglichen. Die Patienten werden im Durchschnitt 6 dritte wöchentliche Behandlungen (15 Wochen) erhalten.
Marker für oxidativen Stress
Zeitfenster: Klinisch und statistisch signifikante Veränderungen der zu Beginn und am Ende der Behandlung durchgeführten Messungen werden verglichen. Die Patienten werden im Durchschnitt 6 dritte wöchentliche Behandlungen (15 Wochen) erhalten.
Um oxidativen Stress zu beurteilen, werden wir F2-Isoprostane, einen validierten Marker für oxidative Schäden durch zelluläre Lipide, in Urin und Blut messen.
Klinisch und statistisch signifikante Veränderungen der zu Beginn und am Ende der Behandlung durchgeführten Messungen werden verglichen. Die Patienten werden im Durchschnitt 6 dritte wöchentliche Behandlungen (15 Wochen) erhalten.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Mitarbeiter

Melbourne Health
Austin Health
Royal Brisbane and Women's Hospital
The University of Queensland
Fremantle Hospital and Health Service

Ermittler

  • Hauptermittler: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juni 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. Juni 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. Juni 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. Juni 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

27. September 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. September 2016

Zuletzt verifiziert

1. September 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 04609

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