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Mi-iron - Ferro moderatamente aumentato - è necessario ridurre il sovraccarico di ferro? (Mi-iron)

25 settembre 2016 aggiornato da: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

Mi-Iron - Ferro moderatamente aumentato - è necessario ridurre il sovraccarico di ferro?

L'emocromatosi è un disturbo genetico da sovraccarico di ferro prevenibile. Se non trattata, può accorciare la vita principalmente a causa della cirrosi epatica e del cancro. Può essere prevenuto con la donazione di sangue per mantenere i normali livelli di ferro. Non è chiaro, tuttavia, se il trattamento sia necessario quando gli individui hanno un moderato aumento di ferro nel corpo. Questo progetto di ricerca studierà gli effetti del trattamento in questo gruppo valutando una serie di scansioni, questionari e analisi del sangue in individui trattati e non trattati.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Emocromatosi ereditaria

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Ci sono prove crescenti che il trattamento del sovraccarico di ferro moderato nell'emocromatosi ereditaria (HH) correlata all'HFE non è necessario. Questo progetto mira a intraprendere uno studio randomizzato in cieco di eritrocitoferesi confrontato con l'eritrocitoferesi fittizia (utilizzando la plasmaferesi) in individui che hanno ferritina sierica (SF) al di sopra del limite superiore del range normale ma < 1000 ug/L (definito qui come moderato sovraccarico di ferro ) a causa di mutazioni HFE e per confrontare la prevalenza dei sintomi e dei marcatori oggettivi della malattia nei due bracci di trattamento.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

100

Fase

Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Australia
- Queensland
  - Brisbane, Queensland, Australia, 4072
    - Royal Brisbane and Woman's Hospital
- Victoria
  - Melbourne, Victoria, Australia, 3081
    - Austin Health
  - Melbourne, Victoria, Australia
    - Royal Melbourne Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 70 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

HFE C282Y omozigote.
Età 18 - 70 anni.
SF superiore al limite superiore dell'intervallo normale di 300 µg/L ma inferiore a 1000 µg/L con un TS attualmente o precedentemente elevato (> superiore al limite superiore della norma per il laboratorio di analisi).

Criteri di esclusione:

HH dovuto a genotipi diversi dall'omozigosi HFE C282Y.
SF normale, SF > 1000µg/L.
Altri importanti fattori di rischio per tossicità epatica o altre comorbilità significative tra cui positività per epatite B o C, consumo eccessivo di alcol (> 60 g/giorno nei maschi e 40 g/giorno nelle femmine) o indice di massa corporea > 35.
Ha avuto una terapia di salasso per HH negli ultimi due anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Scopo principale: Trattamento
Assegnazione: Randomizzato
Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
Mascheramento: Separare

Numero di armi

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm	Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Eritrocitaferesi L'eritrocitaferesi è una procedura mediante la quale il sangue intero viene prelevato da un individuo e tutti gli elementi tranne gli eritrociti vengono restituiti al donatore. Un processo di filtrazione automatizzato rimuove gli eritrociti. Quelli nel braccio 1 avranno la terza eritrocitaferesi settimanale fino a quando il loro SF non sarà tornato al range normale.	Procedura: Eritrocitaferesi Per ottenere uno studio randomizzato in cieco, verrà utilizzato il trattamento di aferesi. Quelli nel braccio 1 avranno l'eritrocitoaferesi che riduce i livelli di ferro e quelli nel braccio 2 avranno la plasmaferesi e i loro livelli di ferro non saranno ridotti. Verrà utilizzata una macchina per aferesi per rimuovere i globuli rossi solo dal gruppo eritrocitaferesi. I soggetti avranno il terzo trattamento settimanale fino a quando i livelli di SF non saranno ridotti a ~ 100 ug/L secondo le attuali linee guida. Altri nomi: rimozione dei globuli rossi, aferesi dei globuli rossi
Comparatore fittizio: Plasmaferesi Nella plasmaferesi, il plasma viene rimosso dal processo di filtrazione automatizzato mentre altri elementi del sangue, compresi gli eritrociti, vengono restituiti al soggetto. Quelli nel braccio 2 avranno la plasmaferesi con il numero approssimativo di episodi di aferesi che sarebbero necessari per ridurre la loro SF alla normalità se fossero stati randomizzati al vero braccio di trattamento.	Procedura: Plasmaferesi Verrà utilizzata una macchina per aferesi per rimuovere il plasma sanguigno solo dal gruppo di plasmaferesi. Quelli nel braccio 2 avranno il numero approssimativo di episodi di aferesi che sarebbero necessari per ridurre il loro SF alla normalità se fossero stati randomizzati al vero braccio di trattamento. A quelli nel braccio fittizio verrà offerto di sottoporsi a salasso nella sede di loro scelta o di far normalizzare il loro SF mediante eritrocitaferesi dopo la parte iniziale in cieco dello studio. Questo sarà fatto perché non si saprà per un po' di tempo se ci sono benefici dalla normalizzazione dell'SF e quindi lasciare le persone con SF elevato che potrebbe essere dannoso. Altri nomi: rimozione del plasma, finta eritrocitaferesi

Gruppo di partecipanti / Arm

Intervento / Trattamento

Comparatore attivo: Eritrocitaferesi

L'eritrocitaferesi è una procedura mediante la quale il sangue intero viene prelevato da un individuo e tutti gli elementi tranne gli eritrociti vengono restituiti al donatore. Un processo di filtrazione automatizzato rimuove gli eritrociti.

Quelli nel braccio 1 avranno la terza eritrocitaferesi settimanale fino a quando il loro SF non sarà tornato al range normale.

Procedura: Eritrocitaferesi

Per ottenere uno studio randomizzato in cieco, verrà utilizzato il trattamento di aferesi. Quelli nel braccio 1 avranno l'eritrocitoaferesi che riduce i livelli di ferro e quelli nel braccio 2 avranno la plasmaferesi e i loro livelli di ferro non saranno ridotti.

Verrà utilizzata una macchina per aferesi per rimuovere i globuli rossi solo dal gruppo eritrocitaferesi. I soggetti avranno il terzo trattamento settimanale fino a quando i livelli di SF non saranno ridotti a ~ 100 ug/L secondo le attuali linee guida.

Altri nomi:

rimozione dei globuli rossi, aferesi dei globuli rossi

Comparatore fittizio: Plasmaferesi

Nella plasmaferesi, il plasma viene rimosso dal processo di filtrazione automatizzato mentre altri elementi del sangue, compresi gli eritrociti, vengono restituiti al soggetto.

Quelli nel braccio 2 avranno la plasmaferesi con il numero approssimativo di episodi di aferesi che sarebbero necessari per ridurre la loro SF alla normalità se fossero stati randomizzati al vero braccio di trattamento.

Procedura: Plasmaferesi

Verrà utilizzata una macchina per aferesi per rimuovere il plasma sanguigno solo dal gruppo di plasmaferesi. Quelli nel braccio 2 avranno il numero approssimativo di episodi di aferesi che sarebbero necessari per ridurre il loro SF alla normalità se fossero stati randomizzati al vero braccio di trattamento. A quelli nel braccio fittizio verrà offerto di sottoporsi a salasso nella sede di loro scelta o di far normalizzare il loro SF mediante eritrocitaferesi dopo la parte iniziale in cieco dello studio. Questo sarà fatto perché non si saprà per un po' di tempo se ci sono benefici dalla normalizzazione dell'SF e quindi lasciare le persone con SF elevato che potrebbe essere dannoso.

Altri nomi:

rimozione del plasma, finta eritrocitaferesi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Fatica Lasso di tempo: Sarà confrontato il cambiamento clinicamente e statisticamente significativo nelle misure prese al basale e alla fine del trattamento. I pazienti avranno circa 6 terzi trattamenti settimanali, tuttavia questo varierà a seconda della SF iniziale.	Scala di impatto della fatica modificata (MFIS). L'MFIS è una versione abbreviata della Fatigue Impact Scale. Questa scala di 21 item può essere autocompilata e misura l'impatto della fatica sul funzionamento fisico, cognitivo e psicosociale. Ogni elemento è valutato da 0 (mai) a 4 (quasi sempre) risultando in un punteggio da 0 a 84. Inoltre, è possibile derivare i punteggi delle sottoscale fisiche (0-36), cognitive (0-40) e psicosociali (0-8).	Sarà confrontato il cambiamento clinicamente e statisticamente significativo nelle misure prese al basale e alla fine del trattamento. I pazienti avranno circa 6 terzi trattamenti settimanali, tuttavia questo varierà a seconda della SF iniziale.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato	Misura Descrizione	Lasso di tempo
Modifica dei marcatori di fibrosi epatica Lasso di tempo: Sarà confrontato il cambiamento clinicamente e statisticamente significativo nelle misure prese al basale e alla fine del trattamento. I pazienti avranno in media 6 terzi trattamenti settimanali (15 settimane).	La fibrosi epatica sarà valutata utilizzando Hepascore e Fibrometer (esami del sangue) ed elastografia transitoria (ecografia).	Sarà confrontato il cambiamento clinicamente e statisticamente significativo nelle misure prese al basale e alla fine del trattamento. I pazienti avranno in media 6 terzi trattamenti settimanali (15 settimane).
Qualità della vita Lasso di tempo: Sarà confrontato il cambiamento clinicamente e statisticamente significativo nelle misure prese al basale e alla fine del trattamento. I pazienti avranno in media 6 terzi trattamenti settimanali (15 settimane).	Medical Outcomes Study 36-item forma abbreviata (SF36). Poiché non sono disponibili strumenti specifici per la qualità della vita per l'HH, utilizzeremo questo strumento generico molto diffuso che è stato utilizzato in numerosi studi sull'HH. Questo strumento copre otto dimensioni della salute e del benessere. Uno studio ha rilevato che gli individui visitati in una clinica HH e che non presentavano sintomi clinici avevano punteggi significativamente inferiori su un numero di dimensioni dell'SF36 rispetto alle norme della popolazione.	Sarà confrontato il cambiamento clinicamente e statisticamente significativo nelle misure prese al basale e alla fine del trattamento. I pazienti avranno in media 6 terzi trattamenti settimanali (15 settimane).
Depressione e ansia Lasso di tempo: Sarà confrontato il cambiamento clinicamente e statisticamente significativo nelle misure prese al basale e alla fine del trattamento. I pazienti avranno in media 6 terzi trattamenti settimanali (15 settimane).	L'Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) è una breve misura di autovalutazione progettata per lo screening dei sintomi di ansia e depressione in ambiente ospedaliero. È composta da due sottoscale di sette item, le sottoscale Ansia (HADS-A) e Depressione (HADS-D) e una scala totale di 14 item (HADS-T). I partecipanti utilizzano una scala di tipo Likert a quattro punti per valutare come si sono sentiti nell'ultima settimana. È stato trovato valido e affidabile in varie popolazioni.	Sarà confrontato il cambiamento clinicamente e statisticamente significativo nelle misure prese al basale e alla fine del trattamento. I pazienti avranno in media 6 terzi trattamenti settimanali (15 settimane).
Artrite Lasso di tempo: Sarà confrontato il cambiamento clinicamente e statisticamente significativo nelle misure prese al basale e alla fine del trattamento. I pazienti avranno in media 6 terzi trattamenti settimanali (15 settimane).	La presenza e l'impatto dell'artrite saranno misurati dalla forma abbreviata delle scale di misurazione dell'impatto dell'artrite 2. Questa è una scala validata di 24 elementi che valuta l'impatto dell'artrite sull'individuo nelle ultime quattro settimane. Verificheremo anche l'uso di farmaci per l'artrite al basale e alla fine dell'eritrocitoferesi/sham eritrocitaferesi.	Sarà confrontato il cambiamento clinicamente e statisticamente significativo nelle misure prese al basale e alla fine del trattamento. I pazienti avranno in media 6 terzi trattamenti settimanali (15 settimane).
Marcatori di stress ossidativo Lasso di tempo: Sarà confrontato il cambiamento clinicamente e statisticamente significativo nelle misure prese al basale e alla fine del trattamento. I pazienti avranno in media 6 terzi trattamenti settimanali (15 settimane).	Per valutare lo stress ossidativo, misureremo gli F2-isoprostani, un marcatore validato del danno ossidativo lipidico cellulare, nelle urine e nel sangue.	Sarà confrontato il cambiamento clinicamente e statisticamente significativo nelle misure prese al basale e alla fine del trattamento. I pazienti avranno in media 6 terzi trattamenti settimanali (15 settimane).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Collaboratori

Melbourne Health

Austin Health

Royal Brisbane and Women's Hospital

The University of Queensland

Fremantle Hospital and Health Service

Investigatori

Investigatore principale: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Haemochromatosis Australia homepage

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2012

Completamento primario (Effettivo)

1 luglio 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 luglio 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 giugno 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 giugno 2012

Primo Inserito (Stima)

29 giugno 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 settembre 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 settembre 2016

Ultimo verificato

1 settembre 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

04609

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