Mi-iron - Hierro moderadamente aumentado - ¿Es necesaria la reducción de la sobrecarga de hierro? (Mi-iron)
25 de septiembre de 2016 actualizado por: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute
Mi-Iron - Hierro moderadamente aumentado - ¿Es necesaria la reducción de la sobrecarga de hierro?
La hemocromatosis es un trastorno de sobrecarga de hierro genético prevenible.
Sin tratamiento, puede acortar la vida debido principalmente a la cirrosis hepática y al cáncer.
Se puede prevenir mediante la donación de sangre para mantener los niveles normales de hierro.
Sin embargo, no está claro si el tratamiento es necesario cuando las personas tienen una elevación moderada de hierro en el cuerpo.
Este proyecto de investigación estudiará los efectos del tratamiento en este grupo mediante la evaluación de una serie de exploraciones, cuestionarios y análisis de sangre en personas tratadas y no tratadas.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Cada vez hay más pruebas de que el tratamiento de la sobrecarga moderada de hierro en la hemocromatosis hereditaria (HH) relacionada con HFE no es necesario.
Este proyecto tiene como objetivo realizar un ensayo aleatorizado y ciego de pacientes de eritrocitaféresis en comparación con eritrocitaféresis simulada (usando plasmaféresis) en individuos que tienen ferritina sérica (SF) por encima del límite superior del rango normal pero < 1000 ug/L (definido aquí como sobrecarga moderada de hierro ) debido a mutaciones HFE y comparar la prevalencia de síntomas y marcadores objetivos de enfermedad en los dos brazos de tratamiento.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
100
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4072
- Royal Brisbane and Woman's Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3081
- Austin Health
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Melbourne, Victoria, Australia
- Royal Melbourne Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 70 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- HFE C282Y homocigoto.
- De 18 a 70 años.
- SF por encima del límite superior del rango normal de 300 µg/L pero inferior a 1000 µg/L con un TS actual o previamente elevado (> mayor que el límite superior normal para el laboratorio de pruebas).
Criterio de exclusión:
- HH debido a genotipos distintos a la homocigosis HFE C282Y.
- FS normal, FS > 1000µg/L.
- Otros factores de riesgo importantes de toxicidad hepática u otras comorbilidades significativas, incluida la positividad para hepatitis B o C, consumo excesivo de alcohol (> 60 g/día en hombres y 40 g/día en mujeres) o índice de masa corporal > 35.
- Ha tenido terapia de venesección para HH en los últimos dos años.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Único
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Eritrocitaféresis
La eritrocitaféresis es un procedimiento mediante el cual se extrae sangre entera de un individuo y todos los elementos, excepto los eritrocitos, se devuelven al donante. Un proceso de filtración automatizado elimina los eritrocitos. Aquellos en el brazo 1 tendrán una tercera eritrocitaféresis semanal hasta que su SF regrese al rango normal. |
Para lograr un ensayo aleatorizado ciego, se utilizará el tratamiento de aféresis. Aquellos en el brazo 1 tendrán eritrocitaféresis que reduce los niveles de hierro y aquellos en el brazo 2 tendrán plasmaféresis y sus niveles de hierro no se reducirán. Se utilizará una máquina de aféresis para extraer los glóbulos rojos solo del grupo de eritrocitaféresis. Los sujetos recibirán un tercer tratamiento semanal hasta que los niveles de SF se reduzcan a ~100 ug/L de acuerdo con las pautas actuales.
Otros nombres:
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Comparador falso: Plasmaféresis
En la plasmaféresis, el plasma se elimina mediante el proceso de filtración automatizado, mientras que otros elementos de la sangre, incluidos los eritrocitos, se devuelven al sujeto. Aquellos en el brazo 2 tendrán plasmaféresis con el número aproximado de episodios de aféresis que serían necesarios para reducir su SF a la normalidad si hubieran sido aleatorizados al brazo de tratamiento verdadero. |
Se utilizará una máquina de aféresis para extraer plasma sanguíneo solo del grupo de plasmaféresis.
Aquellos en el brazo 2 tendrán el número aproximado de episodios de aféresis que serían necesarios para reducir su SF a la normalidad si hubieran sido aleatorizados al brazo de tratamiento verdadero.
A aquellos en el brazo simulado se les ofrecerá una venesección en el lugar que elijan o que su SF se normalice mediante eritrocitaféresis después de la parte inicial ciega del estudio.
Esto se hará porque no se sabrá durante algún tiempo si hay un beneficio de la normalización de FS y, por lo tanto, dejar a las personas con FS elevado que puede ser perjudicial.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Fatiga
Periodo de tiempo: Se compararán los cambios clínica y estadísticamente significativos en las medidas tomadas al inicio y al final del tratamiento. Los pacientes tendrán aproximadamente 6 tercios de tratamientos semanales; sin embargo, esto variará dependiendo de la SF inicial.
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Escala de Impacto de Fatiga Modificada (MFIS).
El MFIS es una versión abreviada de la Escala de Impacto de la Fatiga.
Esta escala de 21 ítems puede autocompletarse y mide el impacto de la fatiga en el funcionamiento físico, cognitivo y psicosocial.
Cada elemento se puntúa de 0 (nunca) a 4 (casi siempre), lo que da como resultado una puntuación de 0 a 84.
Además, se pueden derivar las puntuaciones de las subescalas físicas (0-36), cognitivas (0-40) y psicosociales (0-8).
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Se compararán los cambios clínica y estadísticamente significativos en las medidas tomadas al inicio y al final del tratamiento. Los pacientes tendrán aproximadamente 6 tercios de tratamientos semanales; sin embargo, esto variará dependiendo de la SF inicial.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambio en los marcadores de fibrosis hepática
Periodo de tiempo: Se compararán los cambios clínica y estadísticamente significativos en las medidas tomadas al inicio y al final del tratamiento. Los pacientes tendrán un promedio de 6 tercios de tratamientos semanales (15 semanas).
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La fibrosis hepática se evaluará utilizando Hepascore y Fibrometer (análisis de sangre) y elastografía transitoria (ultrasonido).
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Se compararán los cambios clínica y estadísticamente significativos en las medidas tomadas al inicio y al final del tratamiento. Los pacientes tendrán un promedio de 6 tercios de tratamientos semanales (15 semanas).
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Calidad de vida
Periodo de tiempo: Se compararán los cambios clínica y estadísticamente significativos en las medidas tomadas al inicio y al final del tratamiento. Los pacientes tendrán un promedio de 6 tercios de tratamientos semanales (15 semanas).
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Estudio de resultados médicos formulario corto de 36 ítems (SF36).
Como no hay herramientas de calidad de vida específicas disponibles para HH, utilizaremos esta herramienta genérica muy utilizada que se ha utilizado en varios estudios de HH.
Esta herramienta cubre ocho dimensiones de la salud y el bienestar.
Un estudio encontró que las personas atendidas en una clínica de HH y que no tenían síntomas clínicos tenían puntajes significativamente más bajos en varias dimensiones del SF36 en comparación con las normas de la población.
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Se compararán los cambios clínica y estadísticamente significativos en las medidas tomadas al inicio y al final del tratamiento. Los pacientes tendrán un promedio de 6 tercios de tratamientos semanales (15 semanas).
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Depresion y ansiedad
Periodo de tiempo: Se compararán los cambios clínica y estadísticamente significativos en las medidas tomadas al inicio y al final del tratamiento. Los pacientes tendrán un promedio de 6 tercios de tratamientos semanales (15 semanas).
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La Escala de ansiedad y depresión hospitalaria (HADS) es una medida breve de autoinforme diseñada para detectar síntomas de ansiedad y síntomas de depresión en un entorno hospitalario.
Está compuesto por dos subescalas de siete ítems, las subescalas de Ansiedad (HADS-A) y Depresión (HADS-D), y una escala total de 14 ítems (HADS-T).
Los participantes utilizan una escala tipo Likert de cuatro puntos para calificar cómo se han sentido durante la última semana.
Se ha encontrado que es válido y confiable en varias poblaciones.
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Se compararán los cambios clínica y estadísticamente significativos en las medidas tomadas al inicio y al final del tratamiento. Los pacientes tendrán un promedio de 6 tercios de tratamientos semanales (15 semanas).
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Artritis
Periodo de tiempo: Se compararán los cambios clínica y estadísticamente significativos en las medidas tomadas al inicio y al final del tratamiento. Los pacientes tendrán un promedio de 6 tercios de tratamientos semanales (15 semanas).
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La presencia y el impacto de la artritis se medirán mediante la forma abreviada de las Escalas de medición del impacto de la artritis 2.
Esta es una escala validada de 24 ítems que evalúa el impacto de la artritis en el individuo durante las últimas cuatro semanas.
También determinaremos el uso de medicamentos para la artritis al inicio y al final de la eritrocitaféresis/eritrocitaféresis simulada.
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Se compararán los cambios clínica y estadísticamente significativos en las medidas tomadas al inicio y al final del tratamiento. Los pacientes tendrán un promedio de 6 tercios de tratamientos semanales (15 semanas).
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Marcadores de estrés oxidativo
Periodo de tiempo: Se compararán los cambios clínica y estadísticamente significativos en las medidas tomadas al inicio y al final del tratamiento. Los pacientes tendrán un promedio de 6 tercios de tratamientos semanales (15 semanas).
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Para evaluar el estrés oxidativo, mediremos F2-isoprostanes, un marcador validado de daño oxidativo de lípidos celulares, en orina y sangre.
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Se compararán los cambios clínica y estadísticamente significativos en las medidas tomadas al inicio y al final del tratamiento. Los pacientes tendrán un promedio de 6 tercios de tratamientos semanales (15 semanas).
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Ong SY, Gurrin LC, Dolling L, Dixon J, Nicoll AJ, Wolthuizen M, Wood EM, Anderson GJ, Ramm GA, Allen KJ, Olynyk JK, Crawford D, Ramm LE, Gow P, Durrant S, Powell LW, Delatycki MB. Reduction of body iron in HFE-related haemochromatosis and moderate iron overload (Mi-Iron): a multicentre, participant-blinded, randomised controlled trial. Lancet Haematol. 2017 Dec;4(12):e607-e614. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30214-4.
- Ong SY, Dolling L, Dixon JL, Nicoll AJ, Gurrin LC, Wolthuizen M, Wood EM, Anderson GJ, Ramm GA, Allen KJ, Olynyk JK, Crawford D, Kava J, Ramm LE, Gow P, Durrant S, Powell LW, Delatycki MB. Should HFE p.C282Y homozygotes with moderately elevated serum ferritin be treated? A randomised controlled trial comparing iron reduction with sham treatment (Mi-iron). BMJ Open. 2015 Aug 12;5(8):e008938. doi: 10.1136/bmjopen-2015-008938.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de junio de 2012
Finalización primaria (Actual)
1 de julio de 2016
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
24 de junio de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de junio de 2012
Publicado por primera vez (Estimar)
29 de junio de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
27 de septiembre de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de septiembre de 2016
Última verificación
1 de septiembre de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 04609
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