Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Mi-iron - Średnio zwiększone stężenie żelaza - czy konieczne jest ograniczenie przeładowania żelazem? (Mi-iron)

25 września 2016 zaktualizowane przez: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

Mi-Iron - Średnio zwiększone stężenie żelaza - czy konieczne jest ograniczenie przeładowania żelazem?

Hemochromatoza jest genetyczną chorobą przeładowania żelazem, której można zapobiegać. Nieleczona może skrócić życie głównie z powodu marskości wątroby i raka. Można temu zapobiec poprzez oddawanie krwi w celu utrzymania prawidłowego poziomu żelaza. Nie jest jednak jasne, czy leczenie jest konieczne, gdy osoby mają umiarkowany wzrost żelaza w organizmie. W ramach tego projektu badawczego zbadane zostaną efekty leczenia w tej grupie poprzez ocenę szeregu skanów, kwestionariuszy i badań krwi u osób leczonych i nieleczonych.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Istnieje coraz więcej dowodów na to, że leczenie umiarkowanego obciążenia żelazem w dziedzicznej hemochromatozie (HH) związanej z HFE nie jest konieczne. Celem tego projektu jest przeprowadzenie randomizowanej, zaślepionej próby klinicznej porównującej erytrocytaferezę z erytrocytaferezą pozorowaną (z użyciem plazmaferezy) u osób, u których stężenie ferrytyny (SF) w surowicy przekracza górną granicę normy, ale < 1000 ug/l (zdefiniowane tutaj jako umiarkowane obciążenie żelazem ) z powodu mutacji HFE i porównać częstość występowania objawów i obiektywnych markerów choroby w dwóch ramionach leczenia.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

100

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4072
        • Royal Brisbane and Woman's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3081
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 70 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Homozygota HFE C282Y.
  2. Wiek 18 - 70 lat.
  3. SF powyżej górnej granicy zakresu normy wynoszącej 300 µg/l, ale poniżej 1000 µg/l przy obecnym lub wcześniej podwyższonym TS (>więcej niż górna granica normy dla laboratorium badawczego).

Kryteria wyłączenia:

  1. HH z powodu genotypów innych niż homozygotyczność HFE C282Y.
  2. Normalny SF, SF > 1000µg/L.
  3. Inne główne czynniki ryzyka toksycznego działania na wątrobę lub inne istotne choroby współistniejące, w tym wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C, nadmierne spożycie alkoholu (> 60 g dziennie u mężczyzn i 40 g dziennie u kobiet) lub wskaźnik masy ciała > 35.
  4. W ciągu ostatnich dwóch lat przeszedł terapię wenesekcyjną z powodu HH.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Pojedynczy

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Erytrocytafereza

Erytrocytafereza to procedura polegająca na pobraniu krwi pełnej od osoby i zwróceniu dawcy wszystkich elementów z wyjątkiem erytrocytów. Zautomatyzowany proces filtracji usuwa erytrocyty.

Osoby w ramieniu 1 będą miały trzecią cotygodniową erytrocytaferezę, dopóki ich SF nie powróci do normalnego zakresu.
Procedura: Erytrocytafereza

Aby przeprowadzić ślepą próbę z randomizacją, zastosowane zostanie leczenie aferezą. Osoby w ramieniu 1 będą miały erytrocytaferezę zmniejszającą poziom żelaza, a osoby w ramieniu 2 będą miały plazmaferezę, a ich poziom żelaza nie zostanie zmniejszony.

Maszyna do aferezy zostanie wykorzystana do usunięcia krwinek czerwonych tylko z grupy erytrocytaferezy. Pacjenci będą poddawani trzecim cotygodniowym zabiegom, aż poziomy SF zostaną obniżone do ~100 ug/L zgodnie z aktualnymi wytycznymi.

Inne nazwy:
  • usuwanie krwinek czerwonych, afereza krwinek czerwonych
Pozorny komparator: Plazmafereza

Podczas plazmaferezy osocze jest usuwane w procesie automatycznej filtracji, podczas gdy inne elementy krwi, w tym erytrocyty, są zwracane pacjentowi.

Osoby w ramieniu 2 będą miały plazmaferezę z przybliżoną liczbą epizodów aferezy, które byłyby wymagane do zmniejszenia ich SF do normy, gdyby zostali losowo przydzieleni do ramienia prawdziwego leczenia.
Procedura: Plazmafereza
Maszyna do aferezy będzie używana do pobierania osocza krwi tylko z grupy plazmaferezy. Osoby w ramieniu 2 będą miały przybliżoną liczbę epizodów aferezy, które byłyby wymagane do zmniejszenia ich SF do normy, gdyby zostały losowo przydzielone do ramienia prawdziwego leczenia. Osobom w ramieniu pozorowanym zostanie zaproponowana venesekcja w wybranym przez siebie miejscu lub normalizacja SF przez erytrocytaferezę po początkowej części badania z ślepą próbą. Zostanie to zrobione, ponieważ przez pewien czas nie będzie wiadomo, czy normalizacja SF przyniesie korzyści, a tym samym pozostawienie osób z podwyższonym SF, które mogą być szkodliwe.
Inne nazwy:
  • usuwanie osocza, pozorowana erytrocytafereza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmęczenie
Ramy czasowe: Porównane zostaną klinicznie i statystycznie istotne zmiany w pomiarach podjętych na początku leczenia i na końcu leczenia. Pacjenci będą mieli około 6 trzecich tygodniowych zabiegów, jednak będzie się to różnić w zależności od początkowej SF.
Zmodyfikowana Skala Wpływu Zmęczenia (MFIS). MFIS to skrócona wersja skali wpływu zmęczenia. Ta 21-punktowa skala może być wypełniona samodzielnie i mierzy wpływ zmęczenia na funkcjonowanie fizyczne, poznawcze i psychospołeczne. Każda pozycja jest oceniana w skali od 0 (nigdy) do 4 (prawie zawsze), co daje wynik od 0 do 84. Ponadto można wyprowadzić wyniki w podskalach fizycznych (0-36), poznawczych (0-40) i psychospołecznych (0-8).
Porównane zostaną klinicznie i statystycznie istotne zmiany w pomiarach podjętych na początku leczenia i na końcu leczenia. Pacjenci będą mieli około 6 trzecich tygodniowych zabiegów, jednak będzie się to różnić w zależności od początkowej SF.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wskaźników zwłóknienia wątroby
Ramy czasowe: Porównane zostaną klinicznie i statystycznie istotne zmiany w pomiarach podjętych na początku leczenia i na końcu leczenia. Pacjenci będą mieli średnio 6 trzecich zabiegów tygodniowo (15 tygodni).
Zwłóknienie wątroby zostanie ocenione za pomocą Hepascore i Fibrometru (badania krwi) oraz przejściowej elastografii (USG).
Porównane zostaną klinicznie i statystycznie istotne zmiany w pomiarach podjętych na początku leczenia i na końcu leczenia. Pacjenci będą mieli średnio 6 trzecich zabiegów tygodniowo (15 tygodni).
Jakość życia
Ramy czasowe: Porównane zostaną klinicznie i statystycznie istotne zmiany w pomiarach podjętych na początku leczenia i na końcu leczenia. Pacjenci będą mieli średnio 6 trzecich zabiegów tygodniowo (15 tygodni).
Badanie wyników medycznych 36-punktowy krótki formularz (SF36). Ponieważ dla HH nie ma dostępnych konkretnych narzędzi jakości życia, użyjemy tego bardzo szeroko stosowanego ogólnego narzędzia, które było wykorzystywane w wielu badaniach HH. To narzędzie obejmuje osiem wymiarów zdrowia i dobrego samopoczucia. Jedno z badań wykazało, że osoby obserwowane w klinice HH, które nie miały objawów klinicznych, miały znacznie niższe wyniki w wielu wymiarach SF36 w porównaniu z normami populacyjnymi.
Porównane zostaną klinicznie i statystycznie istotne zmiany w pomiarach podjętych na początku leczenia i na końcu leczenia. Pacjenci będą mieli średnio 6 trzecich zabiegów tygodniowo (15 tygodni).
Depresja i niepokój
Ramy czasowe: Porównane zostaną klinicznie i statystycznie istotne zmiany w pomiarach podjętych na początku leczenia i na końcu leczenia. Pacjenci będą mieli średnio 6 trzecich zabiegów tygodniowo (15 tygodni).
Szpitalna Skala Lęku i Depresji (HADS) to krótka samoopisowa miara przeznaczona do badania objawów lękowych i depresyjnych w warunkach szpitalnych. Składa się z dwóch siedmioelementowych podskal, podskal Lęku (HADS-A) i Depresji (HADS-D) oraz 14-itemowej skali całkowitej (HADS-T). Uczestnicy używają czteropunktowej skali typu Likerta, aby ocenić, jak się czuli w ciągu ostatniego tygodnia. Stwierdzono, że jest ważny i wiarygodny w różnych populacjach.
Porównane zostaną klinicznie i statystycznie istotne zmiany w pomiarach podjętych na początku leczenia i na końcu leczenia. Pacjenci będą mieli średnio 6 trzecich zabiegów tygodniowo (15 tygodni).
Artretyzm
Ramy czasowe: Porównane zostaną klinicznie i statystycznie istotne zmiany w pomiarach podjętych na początku leczenia i na końcu leczenia. Pacjenci będą mieli średnio 6 trzecich zabiegów tygodniowo (15 tygodni).
Obecność i wpływ artretyzmu będą mierzone za pomocą skróconej formy Arthritis Impact Measurement Scales 2. Jest to walidowana skala składająca się z 24 pozycji, która ocenia wpływ artretyzmu na daną osobę w ciągu ostatnich czterech tygodni. Ustalimy również stosowanie leków na zapalenie stawów na początku i na końcu erytrocytaferezy/pozorowanej erytrocytaferezy.
Porównane zostaną klinicznie i statystycznie istotne zmiany w pomiarach podjętych na początku leczenia i na końcu leczenia. Pacjenci będą mieli średnio 6 trzecich zabiegów tygodniowo (15 tygodni).
Markery stresu oksydacyjnego
Ramy czasowe: Porównane zostaną klinicznie i statystycznie istotne zmiany w pomiarach podjętych na początku leczenia i na końcu leczenia. Pacjenci będą mieli średnio 6 trzecich zabiegów tygodniowo (15 tygodni).
Aby ocenić stres oksydacyjny, zmierzymy F2-izoprostany, zwalidowany marker komórkowego uszkodzenia oksydacyjnego lipidów, w moczu i krwi.
Porównane zostaną klinicznie i statystycznie istotne zmiany w pomiarach podjętych na początku leczenia i na końcu leczenia. Pacjenci będą mieli średnio 6 trzecich zabiegów tygodniowo (15 tygodni).

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Współpracownicy

Melbourne Health
Austin Health
Royal Brisbane and Women's Hospital
The University of Queensland
Fremantle Hospital and Health Service

Śledczy

  • Główny śledczy: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 czerwca 2012

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 lipca 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 czerwca 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 czerwca 2012

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 czerwca 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

27 września 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 września 2016

Ostatnia weryfikacja

1 września 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 04609

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj