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Mi-iron - fer modérément augmenté - est-il nécessaire de réduire la surcharge en fer ? (Mi-iron)

25 septembre 2016 mis à jour par: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

Mi-Iron - fer modérément augmenté - est-il nécessaire de réduire la surcharge en fer ?

L'hémochromatose est un trouble génétique évitable de surcharge en fer. Non traitée, elle peut raccourcir la vie en raison principalement de la cirrhose du foie et du cancer. Il peut être prévenu par un don de sang pour maintenir un taux de fer normal. Il n'est pas clair, cependant, si un traitement est nécessaire lorsque les individus ont une élévation modérée du fer dans le corps. Ce projet de recherche étudiera les effets du traitement dans ce groupe en évaluant un certain nombre de scanners, de questionnaires et de tests sanguins chez des individus traités et non traités.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il existe de plus en plus de preuves que le traitement de la surcharge en fer modérée dans l'hémochromatose héréditaire (HH) liée à l'HFE n'est pas nécessaire. Ce projet vise à entreprendre un essai randomisé en aveugle des patients sur l'érythrocytaphérèse par rapport à l'érythrocytaphérèse simulée (utilisant la plasmaphérèse) chez les personnes dont la ferritine sérique (SF) est supérieure à la limite supérieure de la plage normale mais < 1 000 ug/L (définie ici comme une surcharge en fer modérée ) en raison de mutations HFE et de comparer la prévalence des symptômes et des marqueurs objectifs de la maladie dans les deux bras de traitement.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

100

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4072
        • Royal Brisbane and Woman's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3081
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australie
        • Royal Melbourne Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 70 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. HFE C282Y homozygote.
  2. Âgé de 18 à 70 ans.
  3. SF supérieur à la limite supérieure de la plage normale de 300 µg/L mais inférieur à 1 000 µg/L avec un TS actuellement ou précédemment élevé (> supérieur à la limite supérieure de la normale pour le laboratoire d'analyse).

Critère d'exclusion:

  1. HH dû à des génotypes autres que l'homozygotie HFE C282Y.
  2. SF normal, SF > 1000µg/L.
  3. Autre(s) facteur(s) de risque majeur(s) de toxicité hépatique ou d'autres comorbidités significatives, y compris la positivité pour l'hépatite B ou C, la consommation excessive d'alcool (> 60 g/jour chez les hommes et 40 g/jour chez les femmes) ou un indice de masse corporelle > 35.
  4. A suivi une thérapie de venesection pour HH au cours des deux dernières années.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Seul

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: Érythrocytaphérèse

L'érythrocytaphérèse est une procédure par laquelle le sang total est prélevé sur un individu et tous les éléments, à l'exception des érythrocytes, sont renvoyés au donneur. Un processus de filtration automatisé élimine les érythrocytes.

Ceux du bras 1 auront une troisième érythrocytaphérèse hebdomadaire jusqu'à ce que leur SF revienne à la normale.
Procédure: Érythrocytaphérèse

Pour réaliser un essai randomisé en aveugle, un traitement d'aphérèse sera utilisé. Ceux du bras 1 auront une érythrocytaphérèse réduisant les niveaux de fer et ceux du bras 2 auront une plasmaphérèse et leurs niveaux de fer ne seront pas réduits.

Une machine d'aphérèse sera utilisée pour retirer les globules rouges uniquement du groupe érythrocytaphérèse. Les sujets auront des troisièmes traitements hebdomadaires jusqu'à ce que les niveaux de SF soient réduits à ~ 100 ug/L conformément aux directives actuelles.

Autres noms:
  • élimination des globules rouges, aphérèse des globules rouges
Comparateur factice: Plasmaphérèse

Dans la plasmaphérèse, le plasma est éliminé par le processus de filtration automatisé tandis que d'autres éléments sanguins, y compris les érythrocytes, sont renvoyés au sujet.

Ceux du bras 2 auront une plasmaphérèse avec le nombre approximatif d'épisodes d'aphérèse qui seraient nécessaires pour réduire leur SF à la normale s'ils avaient été randomisés dans le vrai bras de traitement.
Procédure: Plasmaphérèse
Une machine d'aphérèse sera utilisée pour retirer le plasma sanguin uniquement du groupe de plasmaphérèse. Ceux du bras 2 auront le nombre approximatif d'épisodes d'aphérèse qui seraient nécessaires pour réduire leur SF à la normale s'ils avaient été randomisés dans le vrai bras de traitement. Ceux du bras factice se verront proposer de subir une saignée au lieu de leur choix ou de faire normaliser leur SF par érythrocytaphérèse après la partie initiale en aveugle de l'étude. Cela sera fait car on ne saura pas avant un certain temps s'il y a un bénéfice à la normalisation du SF et donc en laissant des personnes avec un SF élevé qui peut être nocif.
Autres noms:
  • élimination du plasma, érythrocytaphérèse factice

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fatigue
Délai: Les changements cliniquement et statistiquement significatifs dans les mesures prises au départ et à la fin du traitement seront comparés. Les patients auront environ 6 troisièmes traitements hebdomadaires, mais cela variera en fonction du SF initial.
Échelle d'impact de la fatigue modifiée (MFIS). Le MFIS est une version abrégée de l'échelle d'impact de la fatigue. Cette échelle de 21 items peut être auto-remplie et mesure l'impact de la fatigue sur le fonctionnement physique, cognitif et psychosocial. Chaque élément est noté de 0 (jamais) à 4 (presque toujours), ce qui donne un score de 0 à 84. De plus, les sous-échelles physiques (0-36), cognitives (0-40) et psychosociales (0-8) peuvent être dérivées.
Les changements cliniquement et statistiquement significatifs dans les mesures prises au départ et à la fin du traitement seront comparés. Les patients auront environ 6 troisièmes traitements hebdomadaires, mais cela variera en fonction du SF initial.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des marqueurs de la fibrose hépatique
Délai: Les changements cliniquement et statistiquement significatifs dans les mesures prises au départ et à la fin du traitement seront comparés. Les patients auront en moyenne 6 troisièmes traitements hebdomadaires (15 semaines).
La fibrose hépatique sera évaluée à l'aide d'Hepascore et de Fibrometer (tests sanguins) et d'une élastographie transitoire (échographie).
Les changements cliniquement et statistiquement significatifs dans les mesures prises au départ et à la fin du traitement seront comparés. Les patients auront en moyenne 6 troisièmes traitements hebdomadaires (15 semaines).
Qualité de vie
Délai: Les changements cliniquement et statistiquement significatifs dans les mesures prises au départ et à la fin du traitement seront comparés. Les patients auront en moyenne 6 troisièmes traitements hebdomadaires (15 semaines).
Formulaire abrégé de 36 items de l'étude sur les résultats médicaux (SF36). Comme il n'y a pas d'outils de qualité de vie spécifiques disponibles pour HH, nous utiliserons cet outil générique très largement utilisé qui a été utilisé dans un certain nombre d'études HH. Cet outil couvre huit dimensions de la santé et du bien-être. Une étude a révélé que les personnes vues dans une clinique HH et qui ne présentaient aucun symptôme clinique avaient des scores significativement inférieurs sur un certain nombre de dimensions du SF36 par rapport aux normes de la population.
Les changements cliniquement et statistiquement significatifs dans les mesures prises au départ et à la fin du traitement seront comparés. Les patients auront en moyenne 6 troisièmes traitements hebdomadaires (15 semaines).
Dépression et anxiété
Délai: Les changements cliniquement et statistiquement significatifs dans les mesures prises au départ et à la fin du traitement seront comparés. Les patients auront en moyenne 6 troisièmes traitements hebdomadaires (15 semaines).
L'échelle d'anxiété et de dépression hospitalière (HADS) est une brève mesure d'auto-évaluation conçue pour dépister les symptômes d'anxiété et les symptômes de dépression en milieu hospitalier. Il est composé de deux sous-échelles de sept éléments, les sous-échelles d'anxiété (HADS-A) et de dépression (HADS-D), et d'une échelle totale de 14 éléments (HADS-T). Les participants utilisent une échelle de type Likert à quatre points pour évaluer comment ils se sont sentis au cours de la semaine écoulée. Il s'est avéré valide et fiable dans diverses populations.
Les changements cliniquement et statistiquement significatifs dans les mesures prises au départ et à la fin du traitement seront comparés. Les patients auront en moyenne 6 troisièmes traitements hebdomadaires (15 semaines).
Arthrite
Délai: Les changements cliniquement et statistiquement significatifs dans les mesures prises au départ et à la fin du traitement seront comparés. Les patients auront en moyenne 6 troisièmes traitements hebdomadaires (15 semaines).
La présence et l'impact de l'arthrite seront mesurés à l'aide de la forme abrégée de l'échelle de mesure de l'impact de l'arthrite 2. Il s'agit d'une échelle validée de 24 éléments qui évalue l'impact de l'arthrite sur l'individu au cours des quatre dernières semaines. Nous vérifierons également l'utilisation de médicaments contre l'arthrite au départ et à la fin de l'érythrocytaphérèse/simulacre d'érythrocytaphérèse.
Les changements cliniquement et statistiquement significatifs dans les mesures prises au départ et à la fin du traitement seront comparés. Les patients auront en moyenne 6 troisièmes traitements hebdomadaires (15 semaines).
Marqueurs du stress oxydatif
Délai: Les changements cliniquement et statistiquement significatifs dans les mesures prises au départ et à la fin du traitement seront comparés. Les patients auront en moyenne 6 troisièmes traitements hebdomadaires (15 semaines).
Pour évaluer le stress oxydatif, nous mesurerons les F2-isoprostanes, un marqueur validé des dommages oxydatifs des lipides cellulaires, dans l'urine et le sang.
Les changements cliniquement et statistiquement significatifs dans les mesures prises au départ et à la fin du traitement seront comparés. Les patients auront en moyenne 6 troisièmes traitements hebdomadaires (15 semaines).

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Murdoch Childrens Research Institute

Collaborateurs

Melbourne Health
Austin Health
Royal Brisbane and Women's Hospital
The University of Queensland
Fremantle Hospital and Health Service

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 juin 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 juillet 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

1 juillet 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 juin 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 juin 2012

Première publication (Estimation)

29 juin 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

27 septembre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

25 septembre 2016

Dernière vérification

1 septembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 04609

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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