Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Mi-jern - Moderat økt jern - er det nødvendig å redusere jernoverskuddet? (Mi-iron)

25. september 2016 oppdatert av: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

Mi-Iron - Moderat økt jern - er det nødvendig å redusere jernoverskuddet?

Hemokromatose er en genetisk jernoverbelastningsforstyrrelse som kan forebygges. Ubehandlet kan det forkorte livet hovedsakelig på grunn av levercirrhose og kreft. Det kan forebygges ved bloddonasjon for å opprettholde normale jernnivåer. Det er imidlertid uklart om behandling er nødvendig når individer har moderat forhøyelse av jern i kroppen. Dette forskningsprosjektet skal studere effekten av behandling i denne gruppen ved å vurdere en rekke skanninger, spørreskjemaer og blodprøver hos behandlede og ubehandlede individer.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Det er økende bevis for at behandling av moderat jernoverskudd ved HFE-relatert arvelig hemokromatose (HH) ikke er nødvendig. Dette prosjektet tar sikte på å gjennomføre en randomisert pasient-blindet studie av erytrocytaferese sammenlignet med sham erytrocytaferese (ved bruk av plasmaferese) hos individer som har serumferritin (SF) over den øvre grensen av normalområdet, men < 1000 ug/L (definert her som moderat jernoverskudd) ) på grunn av HFE-mutasjoner og for å sammenligne forekomsten av symptomer og objektive sykdomsmarkører i de to behandlingsarmene.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

100

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4072
        • Royal Brisbane and Woman's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3081
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • Royal Melbourne Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 70 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. HFE C282Y homozygot.
  2. I alderen 18-70 år.
  3. SF over den øvre grensen for normalområdet på 300 µg/L, men mindre enn 1000 µg/L med en nåværende eller tidligere forhøyet TS (>større enn den øvre normalgrensen for testlaboratoriet).

Ekskluderingskriterier:

  1. HH på grunn av andre genotyper enn HFE C282Y homozygositet.
  2. Normal SF, SF > 1000 µg/L.
  3. Andre viktige risikofaktorer for levertoksisitet eller andre signifikante komorbiditeter, inkludert positivitet for hepatitt B eller C, overdreven alkoholforbruk (> 60 g/dag hos menn og 40 g/dag hos kvinner) eller kroppsmasseindeks > 35.
  4. Har hatt veneseksjonsbehandling for HH de siste to årene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Enkelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Erytrocytaferese

Erytrocytaferese er en prosedyre der fullblod tas fra et individ og alle elementer unntatt erytrocytter returneres til giveren. En automatisert filtreringsprosess fjerner erytrocyttene.

De i arm 1 vil ha tredje ukentlige erytrocytaferese til deres SF er tilbake til normalområdet.
Fremgangsmåte: Erytrocytaferese

For å oppnå en blindet randomisert studie vil aferesebehandling bli brukt. De i arm 1 vil ha erytrocytaferesereduserende jernnivåer og de i arm 2 vil ha plasmaferese og deres jernnivåer vil ikke bli redusert.

En aferesemaskin vil bli brukt til å fjerne røde blodceller kun fra erytrocytaferesegruppen. Forsøkspersonene vil ha tredje ukentlige behandlinger inntil SF-nivåene er redusert til ~100 ug/L i samsvar med gjeldende retningslinjer.

Andre navn:
  • fjerning av røde blodlegemer, aferese av røde blodlegemer
Sham-komparator: Plasmaferese

Ved plasmaferese fjernes plasmaet ved den automatiserte filtreringsprosessen mens andre blodelementer inkludert erytrocytter returneres til individet.

De i arm 2 vil ha plasmaferese med det omtrentlige antallet episoder av aferese som ville være nødvendig for å redusere deres SF til normal hvis de hadde blitt randomisert til den sanne behandlingsarmen.
Fremgangsmåte: Plasmaferese
En aferesemaskin vil bli brukt til å fjerne blodplasma bare fra plasmaferesegruppen. De i arm 2 vil ha det omtrentlige antallet episoder med aferese som ville være nødvendig for å redusere deres SF til normal hvis de hadde blitt randomisert til den sanne behandlingsarmen. De i den falske armen vil bli tilbudt å få veneseksjon ved valg av sted eller å få normalisert SF ved erytrocytaferese etter den innledende blindede delen av studien. Dette vil bli gjort fordi det ikke vil være kjent på en stund om det er nytte av normalisering av SF og dermed etterlate personer med forhøyet SF som kan være skadelig.
Andre navn:
  • plasmafjerning, falsk erytrocytaferese

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Utmattelse
Tidsramme: Klinisk og statistisk signifikant endring i tiltak tatt ved baseline og ved behandlingsslutt vil bli sammenlignet. Pasienter vil ha ca. 6 tredje ukentlige behandlinger, men dette vil variere avhengig av initial SF.
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS). MFIS er en forkortet versjon av Fatigue Impact Scale. Denne skalaen med 21 elementer kan fullføres selv og måler effekten av tretthet på fysisk, kognitiv og psykososial funksjon. Hvert element scores fra 0 (aldri) til 4 (nesten alltid), noe som resulterer i en poengsum fra 0-84. I tillegg kan fysiske (0-36), kognitive (0-40) og psykososiale (0-8) subskalaskårer utledes.
Klinisk og statistisk signifikant endring i tiltak tatt ved baseline og ved behandlingsslutt vil bli sammenlignet. Pasienter vil ha ca. 6 tredje ukentlige behandlinger, men dette vil variere avhengig av initial SF.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i markører for leverfibrose
Tidsramme: Klinisk og statistisk signifikant endring i tiltak tatt ved baseline og ved behandlingsslutt vil bli sammenlignet. Pasienter vil ha i gjennomsnitt 6 tredje ukentlige behandlinger (15 uker).
Leverfibrose vil bli vurdert ved hjelp av Hepascore og Fibrometer (blodprøver) og forbigående elastografi (ultralyd).
Klinisk og statistisk signifikant endring i tiltak tatt ved baseline og ved behandlingsslutt vil bli sammenlignet. Pasienter vil ha i gjennomsnitt 6 tredje ukentlige behandlinger (15 uker).
Livskvalitet
Tidsramme: Klinisk og statistisk signifikant endring i tiltak tatt ved baseline og ved behandlingsslutt vil bli sammenlignet. Pasienter vil ha i gjennomsnitt 6 tredje ukentlige behandlinger (15 uker).
Medisinsk utfallsstudie 36-element kort skjema (SF36). Siden det ikke er noen spesifikke livskvalitetsverktøy tilgjengelig for HH, vil vi bruke dette svært mye brukte generiske verktøyet som har blitt brukt i en rekke HH-studier. Dette verktøyet dekker åtte dimensjoner av helse og velvære. En studie fant at individer som ble sett på en HH-klinikk og som ikke hadde noen kliniske symptomer, hadde signifikant lavere skåre på en rekke dimensjoner av SF36 sammenlignet med populasjonsnormer.
Klinisk og statistisk signifikant endring i tiltak tatt ved baseline og ved behandlingsslutt vil bli sammenlignet. Pasienter vil ha i gjennomsnitt 6 tredje ukentlige behandlinger (15 uker).
Depresjon og angst
Tidsramme: Klinisk og statistisk signifikant endring i tiltak tatt ved baseline og ved behandlingsslutt vil bli sammenlignet. Pasienter vil ha i gjennomsnitt 6 tredje ukentlige behandlinger (15 uker).
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) er et kort selvrapporteringstiltak designet for å screene for angstsymptomer og depresjonssymptomer på sykehus. Den er sammensatt av to syv-elements underskalaer, Angst (HADS-A) og Depresjon (HADS-D) underskalaer, og en 14-elements totalskala (HADS-T). Deltakerne bruker en firepunkts Likert-skala for å vurdere hvordan de har følt seg den siste uken. Det har vist seg å være gyldig og pålitelig i forskjellige populasjoner.
Klinisk og statistisk signifikant endring i tiltak tatt ved baseline og ved behandlingsslutt vil bli sammenlignet. Pasienter vil ha i gjennomsnitt 6 tredje ukentlige behandlinger (15 uker).
Leddgikt
Tidsramme: Klinisk og statistisk signifikant endring i tiltak tatt ved baseline og ved behandlingsslutt vil bli sammenlignet. Pasienter vil ha i gjennomsnitt 6 tredje ukentlige behandlinger (15 uker).
Tilstedeværelsen og virkningen av leddgikt vil bli målt med Arthritis Impact Measurement Scales 2 kortform. Dette er en validert skala med 24 elementer som vurderer virkningen av leddgikt på individet de siste fire ukene. Vi vil også fastslå bruken av leddgiktmedisiner ved baseline og slutten av erytrocytaferese/sham erytrocytaferese.
Klinisk og statistisk signifikant endring i tiltak tatt ved baseline og ved behandlingsslutt vil bli sammenlignet. Pasienter vil ha i gjennomsnitt 6 tredje ukentlige behandlinger (15 uker).
Markører for oksidativt stress
Tidsramme: Klinisk og statistisk signifikant endring i tiltak tatt ved baseline og ved behandlingsslutt vil bli sammenlignet. Pasienter vil ha i gjennomsnitt 6 tredje ukentlige behandlinger (15 uker).
For å vurdere oksidativt stress vil vi måle F2-isoprostanes, en validert markør for cellulær lipidoksidativ skade, i urin og blod.
Klinisk og statistisk signifikant endring i tiltak tatt ved baseline og ved behandlingsslutt vil bli sammenlignet. Pasienter vil ha i gjennomsnitt 6 tredje ukentlige behandlinger (15 uker).

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Samarbeidspartnere

Melbourne Health
Austin Health
Royal Brisbane and Women's Hospital
The University of Queensland
Fremantle Hospital and Health Service

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juni 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. juli 2016

Studiet fullført (Faktiske)

1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. juni 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

27. juni 2012

Først lagt ut (Anslag)

29. juni 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

27. september 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. september 2016

Sist bekreftet

1. september 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 04609

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Arvelig hemokromatose

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Djibouti

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere