Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Mi-järn - Måttligt ökat järn - är det nödvändigt att minska järnöverskottet? (Mi-iron)

25 september 2016 uppdaterad av: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

Mi-Iron - Måttligt ökat järn - är det nödvändigt att minska järnöverskottet?

Hemokromatos är en genetisk järnöverbelastningsstörning som kan förebyggas. Obehandlad kan det förkorta livet främst på grund av levercirros och cancer. Det kan förebyggas genom blodgivning för att bibehålla normala järnnivåer. Det är dock oklart om behandling är nödvändig när individer har måttlig förhöjning av järn i kroppen. Detta forskningsprojekt kommer att studera effekterna av behandling i denna grupp genom att utvärdera ett antal skanningar, frågeformulär och blodprover hos behandlade och obehandlade individer.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Det finns allt fler bevis för att behandling av måttlig järnöverbelastning vid HFE-relaterad ärftlig hemokromatos (HH) inte är nödvändig. Detta projekt syftar till att genomföra en randomiserad patientblind studie av erytrocytaferes jämfört med sken-erytrocytaferes (med plasmaferes) hos individer som har serumferritin (SF) över den övre gränsen för det normala intervallet men < 1 000 ug/L (definieras här som måttlig järnöverbelastning ) på grund av HFE-mutationer och för att jämföra förekomsten av symtom och objektiva sjukdomsmarkörer i de två behandlingsarmarna.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

100

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4072
        • Royal Brisbane and Woman's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3081
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • Royal Melbourne Hospital

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 70 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. HFE C282Y homozygot.
  2. Åldern 18-70 år.
  3. SF över den övre gränsen för det normala intervallet 300 µg/L men mindre än 1 000 µg/L med en för närvarande eller tidigare förhöjd TS (>större än den övre normalgränsen för testlaboratoriet).

Exklusions kriterier:

  1. HH på grund av andra genotyper än HFE C282Y homozygositet.
  2. Normal SF, SF > 1000 µg/L.
  3. Andra viktiga riskfaktorer för levertoxicitet eller andra signifikanta komorbiditeter inklusive positivitet för hepatit B eller C, överdriven alkoholkonsumtion (> 60 g/dag hos män och 40 g/dag hos kvinnor) eller kroppsmassaindex > 35.
  4. Har haft venesektionsbehandling för HH de senaste två åren.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Enda

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Erytrocytaferes

Erytrocytaferes är en procedur där helblod tas från en individ och alla element utom erytrocyter återförs till givaren. En automatiserad filtreringsprocess tar bort erytrocyterna.

De i arm 1 kommer att ha erytrocytaferes för tredje veckan tills deras SF återgår till det normala intervallet.
Procedur: Erytrocytaferes

För att uppnå en blindad randomiserad studie kommer aferesbehandling att användas. De i arm 1 kommer att ha erytrocytaferes minskande järnnivåer och de i arm 2 kommer att ha plasmaferes och deras järnnivåer kommer inte att minska.

En aferesmaskin kommer att användas för att ta bort röda blodkroppar endast från erytrocytaferesgruppen. Försökspersonerna kommer att ha behandlingar för tredje veckan tills SF-nivåerna är reducerade till ~100 ug/L i enlighet med gällande riktlinjer.

Andra namn:
  • avlägsnande av röda blodkroppar, aferes av röda blodkroppar
Sham Comparator: Plasmaferes

Vid plasmaferes avlägsnas plasman genom den automatiserade filtreringsprocessen medan andra blodelement inklusive erytrocyter återförs till patienten.

De i arm 2 kommer att ha plasmaferes med det ungefärliga antalet episoder av aferes som skulle krävas för att minska deras SF till det normala om de hade randomiserats till den verkliga behandlingsarmen.
Procedur: Plasmaferes
En aferesmaskin kommer att användas för att avlägsna blodplasma endast från plasmaferesgruppen. De i arm 2 kommer att ha det ungefärliga antalet episoder av aferes som skulle krävas för att reducera deras SF till det normala om de hade randomiserats till den verkliga behandlingsarmen. De i skenarmen kommer att erbjudas att få venesektion vid val av plats eller att få sin SF normaliserad genom erytrocytaferes efter den initiala blinda delen av studien. Detta kommer att göras eftersom det inte kommer att vara känt på ett tag om det finns nytta av normalisering av SF och därför lämnar personer med förhöjd SF som kan vara skadligt.
Andra namn:
  • plasmaavlägsnande, sken-erytrocytaferes

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Trötthet
Tidsram: Kliniskt och statistiskt signifikant förändring av åtgärder vidtagna vid baslinjen och i slutet av behandlingen kommer att jämföras. Patienterna kommer att ha cirka 6 behandlingar per vecka, men detta kommer att variera beroende på initial SF.
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS). MFIS är en förkortad version av Fatigue Impact Scale. Denna skala med 21 punkter kan fyllas i själv och mäter effekten av trötthet på fysisk, kognitiv och psykosocial funktion. Varje objekt får poäng från 0 (aldrig) till 4 (nästan alltid) vilket resulterar i en poäng från 0-84. Dessutom kan fysiska (0-36), kognitiva (0-40) och psykosociala (0-8) subskalepoäng härledas.
Kliniskt och statistiskt signifikant förändring av åtgärder vidtagna vid baslinjen och i slutet av behandlingen kommer att jämföras. Patienterna kommer att ha cirka 6 behandlingar per vecka, men detta kommer att variera beroende på initial SF.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring av markörer för leverfibros
Tidsram: Kliniskt och statistiskt signifikant förändring av åtgärder vidtagna vid baslinjen och i slutet av behandlingen kommer att jämföras. Patienterna kommer att ha i genomsnitt 6 behandlingar per vecka (15 veckor).
Leverfibros kommer att bedömas med hjälp av Hepascore och Fibrometer (blodprov) och transient elastografi (ultraljud).
Kliniskt och statistiskt signifikant förändring av åtgärder vidtagna vid baslinjen och i slutet av behandlingen kommer att jämföras. Patienterna kommer att ha i genomsnitt 6 behandlingar per vecka (15 veckor).
Livskvalité
Tidsram: Kliniskt och statistiskt signifikant förändring av åtgärder vidtagna vid baslinjen och i slutet av behandlingen kommer att jämföras. Patienterna kommer att ha i genomsnitt 6 behandlingar per vecka (15 veckor).
Medical Outcomes Study 36-punkts kortform (SF36). Eftersom det inte finns några specifika livskvalitetsverktyg tillgängliga för HH kommer vi att använda detta mycket använda generiska verktyg som har använts i ett antal HH-studier. Detta verktyg täcker åtta dimensioner av hälsa och välbefinnande. En studie fann att individer som setts på en HH-klinik och som inte hade några kliniska symtom hade signifikant lägre poäng på ett antal dimensioner av SF36 jämfört med populationsnormer.
Kliniskt och statistiskt signifikant förändring av åtgärder vidtagna vid baslinjen och i slutet av behandlingen kommer att jämföras. Patienterna kommer att ha i genomsnitt 6 behandlingar per vecka (15 veckor).
Depression och ångest
Tidsram: Kliniskt och statistiskt signifikant förändring av åtgärder vidtagna vid baslinjen och i slutet av behandlingen kommer att jämföras. Patienterna kommer att ha i genomsnitt 6 behandlingar per vecka (15 veckor).
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) är en kort självrapporteringsåtgärd utformad för att screena för ångestsymtom och depressionssymtom på sjukhus. Den består av två underskalor med sju punkter, underskalorna för ångest (HADS-A) och depression (HADS-D), och en totalskala med 14 punkter (HADS-T). Deltagarna använder en fyragradig Likert-skala för att betygsätta hur de har känt sig den senaste veckan. Det har visat sig vara giltigt och tillförlitligt i olika populationer.
Kliniskt och statistiskt signifikant förändring av åtgärder vidtagna vid baslinjen och i slutet av behandlingen kommer att jämföras. Patienterna kommer att ha i genomsnitt 6 behandlingar per vecka (15 veckor).
Artrit
Tidsram: Kliniskt och statistiskt signifikant förändring av åtgärder vidtagna vid baslinjen och i slutet av behandlingen kommer att jämföras. Patienterna kommer att ha i genomsnitt 6 behandlingar per vecka (15 veckor).
Förekomsten och effekten av artrit kommer att mätas med den korta formen Arthritis Impact Measurement Scales 2. Detta är en validerad skala med 24 punkter som bedömer effekten av artrit på individen under de senaste fyra veckorna. Vi kommer också att fastställa användningen av artritmedicin vid baslinjen och slutet av erytrocytaferes/bländande erytrocytaferes.
Kliniskt och statistiskt signifikant förändring av åtgärder vidtagna vid baslinjen och i slutet av behandlingen kommer att jämföras. Patienterna kommer att ha i genomsnitt 6 behandlingar per vecka (15 veckor).
Markörer för oxidativ stress
Tidsram: Kliniskt och statistiskt signifikant förändring av åtgärder vidtagna vid baslinjen och i slutet av behandlingen kommer att jämföras. Patienterna kommer att ha i genomsnitt 6 behandlingar per vecka (15 veckor).
För att bedöma oxidativ stress kommer vi att mäta F2-isoprostanes, en validerad markör för cellulär lipidoxidativ skada, i urin och blod.
Kliniskt och statistiskt signifikant förändring av åtgärder vidtagna vid baslinjen och i slutet av behandlingen kommer att jämföras. Patienterna kommer att ha i genomsnitt 6 behandlingar per vecka (15 veckor).

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Samarbetspartners

Melbourne Health
Austin Health
Royal Brisbane and Women's Hospital
The University of Queensland
Fremantle Hospital and Health Service

Utredare

  • Huvudutredare: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 juni 2012

Primärt slutförande (Faktisk)

1 juli 2016

Avslutad studie (Faktisk)

1 juli 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 juni 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

27 juni 2012

Första postat (Uppskatta)

29 juni 2012

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

27 september 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 september 2016

Senast verifierad

1 september 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 04609

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera