Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Mi-iron - Matig verhoogd ijzer - is het nodig om ijzerstapeling te verminderen? (Mi-iron)

25 september 2016 bijgewerkt door: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

Mi-Iron - Matig verhoogd ijzer - is het nodig om ijzerstapeling te verminderen?

Hemochromatose is een te voorkomen genetische ijzerstapelingsziekte. Onbehandeld kan het het leven verkorten, voornamelijk als gevolg van levercirrose en kanker. Het kan worden voorkomen door bloeddonatie om een ​​normaal ijzergehalte te behouden. Het is echter onduidelijk of behandeling nodig is wanneer individuen een matige verhoging van ijzer in het lichaam hebben. Dit onderzoeksproject zal de effecten van behandeling bij deze groep bestuderen door een aantal scans, vragenlijsten en bloedonderzoeken te beoordelen bij behandelde en onbehandelde personen.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Er zijn steeds meer aanwijzingen dat behandeling van matige ijzerstapeling bij HFE-gerelateerde erfelijke hemochromatose (HH) niet nodig is. Dit project beoogt een gerandomiseerde, patiëntblinde studie van erytrocytaferese uit te voeren in vergelijking met schijn-erytrocytaferese (met behulp van plasmaferese) bij personen met serumferritine (SF) boven de bovengrens van het normale bereik maar < 1000ug/L (hier gedefinieerd als matige ijzerstapeling). ) als gevolg van HFE-mutaties en om de prevalentie van symptomen en objectieve ziektemarkers in de twee behandelarmen te vergelijken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

100

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australië, 4072
        • Royal Brisbane and Woman's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australië, 3081
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australië
        • Royal Melbourne Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 70 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. HFE C282Y homozygoot.
  2. Leeftijd 18 - 70 jaar .
  3. SF boven de bovengrens van het normale bereik van 300 µg/L maar minder dan 1000 µg/L met een momenteel of eerder verhoogde TS (>groter dan de bovengrens van normaal voor het testlaboratorium).

Uitsluitingscriteria:

  1. HH vanwege andere genotypen dan HFE C282Y homozygositeit.
  2. Normale SF, SF > 1000µg/L.
  3. Andere belangrijke risicofactor(en) voor levertoxiciteit of andere significante comorbiditeiten, waaronder positiviteit voor hepatitis B of C, overmatig alcoholgebruik (> 60 g/dag bij mannen en 40 g/dag bij vrouwen) of body mass index > 35.
  4. Heeft de afgelopen twee jaar aderlatingstherapie gehad voor HH.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Enkel

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Erytrocytaferese

Erytrocytaferese is een procedure waarbij volbloed wordt afgenomen van een persoon en alle elementen behalve erytrocyten worden teruggegeven aan de donor. Een geautomatiseerd filtratieproces verwijdert de erytrocyten.

Degenen in arm 1 zullen een derde wekelijkse erytrocytaferese ondergaan totdat hun SF is teruggekeerd naar het normale bereik.
Procedure: Erytrocytaferese

Om tot een geblindeerde gerandomiseerde studie te komen, zal een aferesebehandeling worden gebruikt. Degenen in arm 1 zullen erytrocytaferese hebben die het ijzergehalte verlaagt en die in arm 2 zullen plasmaferese hebben en hun ijzergehalte zal niet worden verlaagd.

Een aferese-machine zal worden gebruikt om rode bloedcellen alleen uit de erytrocytaferese-groep te verwijderen. Proefpersonen krijgen derde wekelijkse behandelingen totdat SF-niveaus zijn verlaagd tot ~100 ug/L in overeenstemming met de huidige richtlijnen.

Andere namen:
  • verwijdering van rode bloedcellen, aferese van rode bloedcellen
Sham-vergelijker: Plasmaferese

Bij plasmaferese wordt het plasma verwijderd door het geautomatiseerde filtratieproces, terwijl andere bloedelementen, waaronder erytrocyten, worden teruggevoerd naar de proefpersoon.

Degenen in arm 2 zullen plasmaferese ondergaan met het geschatte aantal aferese-episodes dat nodig zou zijn om hun SF tot normaal terug te brengen als ze gerandomiseerd waren naar de echte behandelingsarm.
Procedure: Plasmaferese
Een aferese-machine zal worden gebruikt om bloedplasma alleen uit de plasmaferese-groep te verwijderen. Degenen in arm 2 zullen bij benadering het aantal episodes van aferese hebben dat nodig zou zijn om hun SF tot normaal te reduceren als ze gerandomiseerd waren naar de echte behandelingsarm. Degenen in de schijnarm zullen worden aangeboden om aderlating te ondergaan op hun locatie naar keuze of om hun SF te laten normaliseren door erytrocytaferese na het eerste geblindeerde deel van het onderzoek. Dit zal worden gedaan omdat het enige tijd niet bekend zal zijn of er voordeel is van normalisatie van SF en daarom mensen met verhoogde SF achterlaten die schadelijk kunnen zijn.
Andere namen:
  • plasmaverwijdering, nep erytrocytaferese

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Vermoeidheid
Tijdsspanne: Klinisch en statistisch significante veranderingen in maatregelen genomen bij baseline en aan het einde van de behandeling zullen worden vergeleken. Patiënten zullen ongeveer 6 derde wekelijkse behandelingen ondergaan, maar dit zal variëren afhankelijk van de initiële SF.
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS). De MFIS is een verkorte versie van de Fatigue Impact Scale. Deze schaal met 21 items kan door uzelf worden ingevuld en meet de impact van vermoeidheid op fysiek, cognitief en psychosociaal functioneren. Elk item wordt gescoord van 0 (nooit) tot 4 (bijna altijd), wat resulteert in een score van 0-84. Daarnaast kunnen fysieke (0-36), cognitieve (0-40) en psychosociale (0-8) subschaalscores worden afgeleid.
Klinisch en statistisch significante veranderingen in maatregelen genomen bij baseline en aan het einde van de behandeling zullen worden vergeleken. Patiënten zullen ongeveer 6 derde wekelijkse behandelingen ondergaan, maar dit zal variëren afhankelijk van de initiële SF.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in markers van leverfibrose
Tijdsspanne: Klinisch en statistisch significante veranderingen in maatregelen genomen bij baseline en aan het einde van de behandeling zullen worden vergeleken. Patiënten krijgen gemiddeld 6 derde wekelijkse behandelingen (15 weken).
Leverfibrose zal worden beoordeeld met behulp van Hepascore en Fibrometer (bloedtesten) en voorbijgaande elastografie (echografie).
Klinisch en statistisch significante veranderingen in maatregelen genomen bij baseline en aan het einde van de behandeling zullen worden vergeleken. Patiënten krijgen gemiddeld 6 derde wekelijkse behandelingen (15 weken).
Kwaliteit van het leven
Tijdsspanne: Klinisch en statistisch significante veranderingen in maatregelen genomen bij baseline en aan het einde van de behandeling zullen worden vergeleken. Patiënten krijgen gemiddeld 6 derde wekelijkse behandelingen (15 weken).
Medical Outcomes Study Korte vorm van 36 items (SF36). Aangezien er geen specifieke hulpmiddelen voor levenskwaliteit beschikbaar zijn voor HH, zullen we deze zeer veelgebruikte generieke tool gebruiken die in een aantal HH-onderzoeken is gebruikt. Deze tool behandelt acht dimensies van gezondheid en welzijn. Een studie toonde aan dat personen die in een HH-kliniek werden gezien en geen klinische symptomen hadden, significant lagere scores hadden op een aantal dimensies van de SF36 in vergelijking met de populatienormen.
Klinisch en statistisch significante veranderingen in maatregelen genomen bij baseline en aan het einde van de behandeling zullen worden vergeleken. Patiënten krijgen gemiddeld 6 derde wekelijkse behandelingen (15 weken).
Depressie en angst
Tijdsspanne: Klinisch en statistisch significante veranderingen in maatregelen genomen bij baseline en aan het einde van de behandeling zullen worden vergeleken. Patiënten krijgen gemiddeld 6 derde wekelijkse behandelingen (15 weken).
De Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) is een korte zelfrapportagemaatstaf die is ontworpen om te screenen op angstsymptomen en depressiesymptomen in een ziekenhuisomgeving. Het is samengesteld uit twee subschalen van zeven items, de subschalen Angst (HADS-A) en Depressie (HADS-D), en een totaalschaal van 14 items (HADS-T). Deelnemers gebruiken een vierpunts Likert-schaal om te beoordelen hoe ze zich de afgelopen week hebben gevoeld. Het is valide en betrouwbaar gebleken in verschillende populaties.
Klinisch en statistisch significante veranderingen in maatregelen genomen bij baseline en aan het einde van de behandeling zullen worden vergeleken. Patiënten krijgen gemiddeld 6 derde wekelijkse behandelingen (15 weken).
Artritis
Tijdsspanne: Klinisch en statistisch significante veranderingen in maatregelen genomen bij baseline en aan het einde van de behandeling zullen worden vergeleken. Patiënten krijgen gemiddeld 6 derde wekelijkse behandelingen (15 weken).
De aanwezigheid en impact van artritis zal worden gemeten door middel van de Arthritis Impact Measurement Scales 2 short form. Dit is een gevalideerde schaal met 24 items die de impact van artritis op het individu in de afgelopen vier weken beoordeelt. We zullen ook het gebruik van artritismedicatie vaststellen bij aanvang en einde van erytrocytaferese/schijn-erytrocytaferese.
Klinisch en statistisch significante veranderingen in maatregelen genomen bij baseline en aan het einde van de behandeling zullen worden vergeleken. Patiënten krijgen gemiddeld 6 derde wekelijkse behandelingen (15 weken).
Markers van oxidatieve stress
Tijdsspanne: Klinisch en statistisch significante veranderingen in maatregelen genomen bij baseline en aan het einde van de behandeling zullen worden vergeleken. Patiënten krijgen gemiddeld 6 derde wekelijkse behandelingen (15 weken).
Om oxidatieve stress te beoordelen, zullen we F2-isoprostanen meten, een gevalideerde marker van cellulaire oxidatieve schade door lipiden, in urine en bloed.
Klinisch en statistisch significante veranderingen in maatregelen genomen bij baseline en aan het einde van de behandeling zullen worden vergeleken. Patiënten krijgen gemiddeld 6 derde wekelijkse behandelingen (15 weken).

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Medewerkers

Melbourne Health
Austin Health
Royal Brisbane and Women's Hospital
The University of Queensland
Fremantle Hospital and Health Service

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2012

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 juli 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 juni 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 juni 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

29 juni 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

27 september 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 september 2016

Laatst geverifieerd

1 september 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 04609

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Poland

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren