Mi-iron – středně zvýšené železo – je snížení přetížení železem nutné? (Mi-iron)
25. září 2016 aktualizováno: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute
Mi-Iron – Mírně zvýšené železo – je snížení přetížení železem nutné?
Hemochromatóza je genetická porucha přetížení železem, které lze předejít.
Neléčená může zkrátit život především kvůli jaterní cirhóze a rakovině.
Dá se tomu předejít dárcovstvím krve k udržení normální hladiny železa.
Není však jasné, zda je léčba nezbytná, pokud mají jednotlivci mírné zvýšení železa v těle.
Tento výzkumný projekt bude studovat účinky léčby v této skupině pomocí hodnocení řady skenů, dotazníků a krevních testů u léčených a neléčených jedinců.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Přibývá důkazů, že léčba středně těžkého přetížení železem u hereditární hemochromatózy související s HFE (HH) není nutná.
Tento projekt si klade za cíl provést randomizovanou pacientem zaslepenou studii erytrocytaferézy ve srovnání s falešnou erytrocytaferézou (pomocí plazmaferézy) u jedinců, kteří mají sérový feritin (SF) nad horní hranicí normálního rozmezí, ale < 1000 ug/l (zde definováno jako středně těžké přetížení železem ) kvůli HFE mutacím a porovnat prevalenci symptomů a objektivní markery onemocnění ve dvou léčebných ramenech.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
100
Fáze
- Nelze použít
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Austrálie, 4072
- Royal Brisbane and Woman's Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3081
- Austin Health
-
Melbourne, Victoria, Austrálie
- Royal Melbourne Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let až 70 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Kritéria pro zařazení:
- HFE C282Y homozygotní.
- Ve věku 18-70 let.
- SF nad horní hranicí normálního rozmezí 300 µg/l, ale méně než 1000 µg/l s aktuálně nebo dříve zvýšeným TS (>vyšším než horní limit normálu pro testovací laboratoř).
Kritéria vyloučení:
- HH v důsledku genotypů jiných než homozygotnost HFE C282Y.
- Normální SF, SF > 1000 µg/L.
- Další hlavní rizikové faktory jaterní toxicity nebo jiných významných komorbidit, včetně pozitivity na hepatitidu B nebo C, nadměrné konzumace alkoholu (> 60 g/den u mužů a 40 g/den u žen) nebo indexu tělesné hmotnosti > 35.
- V posledních dvou letech podstoupil venesekční terapii HH.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Singl
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Aktivní komparátor: Erytrocytaferéza
Erytrocytaferéza je postup, při kterém je jedinci odebrána plná krev a všechny prvky kromě erytrocytů jsou vráceny dárci. Automatizovaný proces filtrace odstraňuje erytrocyty. Ti v rameni 1 budou mít třetí týdenní erytrocytaferézu, dokud se jejich SF nevrátí do normálního rozmezí. |
K dosažení zaslepené randomizované studie bude použita léčba aferézou. Ti v rameni 1 budou mít erytrocytaferézu snižující hladiny železa a ti v rameni 2 budou mít plazmaferézu a jejich hladiny železa nebudou sníženy. K odstranění červených krvinek pouze ze skupiny erytrocytaferézy bude použit aferézní přístroj. Subjekty budou mít léčbu třetí týden, dokud se hladiny SF nesníží na ~100 ug/l v souladu se současnými směrnicemi.
Ostatní jména:
|
|
Falešný srovnávač: Plazmaferéza
Při plazmaferéze je plazma odstraněna automatickým filtračním procesem, zatímco ostatní krevní elementy včetně erytrocytů jsou vráceny subjektu. Ti v rameni 2 budou mít plazmaferézu s přibližným počtem epizod aferézy, které by byly potřeba ke snížení jejich SF na normální, pokud by byli randomizováni do skutečného léčebného ramene. |
K odběru krevní plazmy pouze ze skupiny plazmaferézy bude použit aferetický přístroj.
Ti v rameni 2 budou mít přibližný počet epizod aferézy, který by byl nutný ke snížení jejich SF na normální, pokud by byli randomizováni do skutečného léčebného ramene.
Těm, kteří jsou ve simulovaném rameni, bude nabídnuto provedení venesekce podle jejich výběru nebo normalizace SF pomocí erytrocytaferézy po úvodní zaslepené části studie.
To bude provedeno proto, že po nějakou dobu nebude známo, zda normalizace SF přináší prospěch, a tedy ponechání lidí se zvýšenou SF, která může být škodlivá.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Únava
Časové okno: Bude porovnána klinicky a statisticky významná změna v opatřeních přijatých na začátku a na konci léčby. Pacienti absolvují přibližně 6 terapií třetího týdne, ale to se bude lišit v závislosti na počáteční SF.
|
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS).
MFIS je zkrácená verze stupnice dopadu únavy.
Tuto 21bodovou stupnici lze samostatně vyplnit a měří dopad únavy na fyzické, kognitivní a psychosociální fungování.
Každá položka je hodnocena od 0 (nikdy) do 4 (téměř vždy), výsledkem je skóre 0-84.
Kromě toho lze odvodit fyzické (0-36), kognitivní (0-40) a psychosociální (0-8) subškálové skóre.
|
Bude porovnána klinicky a statisticky významná změna v opatřeních přijatých na začátku a na konci léčby. Pacienti absolvují přibližně 6 terapií třetího týdne, ale to se bude lišit v závislosti na počáteční SF.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna markerů jaterní fibrózy
Časové okno: Bude porovnána klinicky a statisticky významná změna v opatřeních přijatých na začátku a na konci léčby. Pacienti absolvují v průměru 6 třetí týdenní léčby (15 týdnů).
|
Jaterní fibróza bude hodnocena pomocí Hepascore a Fibrometer (krevní testy) a přechodné elastografie (ultrazvuk).
|
Bude porovnána klinicky a statisticky významná změna v opatřeních přijatých na začátku a na konci léčby. Pacienti absolvují v průměru 6 třetí týdenní léčby (15 týdnů).
|
|
Kvalita života
Časové okno: Bude porovnána klinicky a statisticky významná změna v opatřeních přijatých na začátku a na konci léčby. Pacienti absolvují v průměru 6 třetí týdenní léčby (15 týdnů).
|
Studie lékařských výsledků 36-položková krátká forma (SF36).
Protože pro HH nejsou k dispozici žádné specifické nástroje kvality života, použijeme tento velmi široce používaný generický nástroj, který byl použit v řadě studií HH.
Tento nástroj pokrývá osm dimenzí zdraví a pohody.
Jedna studie zjistila, že jedinci pozorovaní na klinice HH, kteří neměli žádné klinické příznaky, měli významně nižší skóre v řadě dimenzí SF36 ve srovnání s populačními normami.
|
Bude porovnána klinicky a statisticky významná změna v opatřeních přijatých na začátku a na konci léčby. Pacienti absolvují v průměru 6 třetí týdenní léčby (15 týdnů).
|
|
Deprese a úzkosti
Časové okno: Bude porovnána klinicky a statisticky významná změna v opatřeních přijatých na začátku a na konci léčby. Pacienti absolvují v průměru 6 třetí týdenní léčby (15 týdnů).
|
Nemocniční škála úzkosti a deprese (HADS) je stručná sebereportážní opatření určená ke screeningu příznaků úzkosti a příznaků deprese v nemocničním prostředí.
Skládá se ze dvou sedmipoložkových subškál, subškály Úzkost (HADS-A) a Deprese (HADS-D) a 14položkové celkové škály (HADS-T).
Účastníci používají čtyřbodovou stupnici Likertova typu k hodnocení toho, jak se cítili v uplynulém týdnu.
Bylo zjištěno, že je platný a spolehlivý v různých populacích.
|
Bude porovnána klinicky a statisticky významná změna v opatřeních přijatých na začátku a na konci léčby. Pacienti absolvují v průměru 6 třetí týdenní léčby (15 týdnů).
|
|
Artritida
Časové okno: Bude porovnána klinicky a statisticky významná změna v opatřeních přijatých na začátku a na konci léčby. Pacienti absolvují v průměru 6 třetí týdenní léčby (15 týdnů).
|
Přítomnost a dopad artritidy bude měřen pomocí zkrácené formy Arthritis Impact Measurement Scale 2.
Toto je validovaná škála s 24 položkami, která hodnotí dopad artritidy na jednotlivce za poslední čtyři týdny.
Zjistíme také použití léků na artritidu na začátku a na konci erytrocytaferézy/falešné erytrocytaferézy.
|
Bude porovnána klinicky a statisticky významná změna v opatřeních přijatých na začátku a na konci léčby. Pacienti absolvují v průměru 6 třetí týdenní léčby (15 týdnů).
|
|
Markery oxidačního stresu
Časové okno: Bude porovnána klinicky a statisticky významná změna v opatřeních přijatých na začátku a na konci léčby. Pacienti absolvují v průměru 6 třetí týdenní léčby (15 týdnů).
|
K posouzení oxidačního stresu budeme měřit F2-isoprostany, validovaný marker oxidačního poškození buněčných lipidů, v moči a krvi.
|
Bude porovnána klinicky a statisticky významná změna v opatřeních přijatých na začátku a na konci léčby. Pacienti absolvují v průměru 6 třetí týdenní léčby (15 týdnů).
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Ong SY, Gurrin LC, Dolling L, Dixon J, Nicoll AJ, Wolthuizen M, Wood EM, Anderson GJ, Ramm GA, Allen KJ, Olynyk JK, Crawford D, Ramm LE, Gow P, Durrant S, Powell LW, Delatycki MB. Reduction of body iron in HFE-related haemochromatosis and moderate iron overload (Mi-Iron): a multicentre, participant-blinded, randomised controlled trial. Lancet Haematol. 2017 Dec;4(12):e607-e614. doi: 10.1016/S2352-3026(17)30214-4.
- Ong SY, Dolling L, Dixon JL, Nicoll AJ, Gurrin LC, Wolthuizen M, Wood EM, Anderson GJ, Ramm GA, Allen KJ, Olynyk JK, Crawford D, Kava J, Ramm LE, Gow P, Durrant S, Powell LW, Delatycki MB. Should HFE p.C282Y homozygotes with moderately elevated serum ferritin be treated? A randomised controlled trial comparing iron reduction with sham treatment (Mi-iron). BMJ Open. 2015 Aug 12;5(8):e008938. doi: 10.1136/bmjopen-2015-008938.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. června 2012
Primární dokončení (Aktuální)
1. července 2016
Dokončení studie (Aktuální)
1. července 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. června 2012
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. června 2012
První zveřejněno (Odhad)
29. června 2012
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)
27. září 2016
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. září 2016
Naposledy ověřeno
1. září 2016
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 04609
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .