Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Mi-jern - Moderat øget jern - er det nødvendigt at reducere jernoverbelastningen? (Mi-iron)

25. september 2016 opdateret af: Martin Delatycki, Murdoch Childrens Research Institute

Mi-Iron - Moderat øget jern - er det nødvendigt at reducere jernoverbelastningen?

Hæmokromatose er en genetisk jernoverbelastningsforstyrrelse, der kan forebygges. Ubehandlet kan det forkorte livet primært på grund af levercirrose og kræft. Det kan forebygges ved bloddonation for at opretholde normale jernniveauer. Det er dog uklart, om behandling er nødvendig, når individer har moderat forhøjelse af jern i kroppen. Dette forskningsprojekt vil studere effekten af ​​behandling i denne gruppe ved at vurdere en række scanninger, spørgeskemaer og blodprøver hos behandlede og ubehandlede personer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Der er stigende evidens for, at behandling af moderat jernoverskud ved HFE-relateret arvelig hæmokromatose (HH) ikke er nødvendig. Dette projekt har til formål at gennemføre et randomiseret patient-blindet forsøg med erytrocytaferese sammenlignet med sham erytrocytaferese (ved hjælp af plasmaferese) hos personer, som har serumferritin (SF) over den øvre grænse af normalområdet, men < 1000 ug/L (her defineret som moderat jernoverbelastning) ) på grund af HFE-mutationer og for at sammenligne forekomsten af ​​symptomer og objektive sygdomsmarkører i de to behandlingsarme.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

100

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4072
        • Royal Brisbane and Woman's Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3081
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australien
        • Royal Melbourne Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 70 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. HFE C282Y homozygot.
  2. I alderen 18-70 år.
  3. SF over den øvre grænse for normalområdet på 300 µg/L, men mindre end 1000 µg/L med en aktuelt eller tidligere forhøjet TS (>større end den øvre grænse for normalen for testlaboratoriet).

Ekskluderingskriterier:

  1. HH på grund af andre genotyper end HFE C282Y homozygositet.
  2. Normal SF, SF > 1000 µg/L.
  3. Andre væsentlige risikofaktorer for levertoksicitet eller andre signifikante komorbiditeter, herunder positivitet for hepatitis B eller C, overdreven alkoholforbrug (> 60 g/dag hos mænd og 40 g/dag hos kvinder) eller body mass index > 35.
  4. Har haft venesektionsbehandling for HH de sidste to år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Erytrocytaferese

Erytrocytaferese er en procedure, hvorved fuldblod udtages fra et individ, og alle elementer undtagen erytrocytter returneres til donoren. En automatiseret filtreringsproces fjerner erytrocytterne.

Dem i arm 1 vil have tredje ugentlige erytrocytaferese, indtil deres SF er returneret til det normale område.
Procedure: Erytrocytaferese

For at opnå et blindet randomiseret forsøg vil aferesebehandling blive brugt. Dem i arm 1 vil have erytrocytaferese-reducerende jernniveauer, og dem i arm 2 vil have plasmaferese, og deres jernniveauer vil ikke blive reduceret.

En aferesemaskine vil kun blive brugt til at fjerne røde blodlegemer fra erytrocytaferesegruppen. Forsøgspersoner vil have tredje ugentlige behandlinger, indtil SF-niveauer er reduceret til ~100 ug/L i overensstemmelse med gældende retningslinjer.

Andre navne:
  • fjernelse af røde blodlegemer, aferese af røde blodlegemer
Sham-komparator: Plasmaferese

Ved plasmaferese fjernes plasmaet ved den automatiserede filtreringsproces, mens andre blodelementer, herunder erytrocytter, returneres til individet.

De i arm 2 vil have plasmaferese med det omtrentlige antal episoder af aferese, der ville være påkrævet for at reducere deres SF til normal, hvis de var blevet randomiseret til den sande behandlingsarm.
Procedure: Plasmaferese
En aferesemaskine vil kun blive brugt til at fjerne blodplasma fra plasmaferesegruppen. De i arm 2 vil have det omtrentlige antal episoder af aferese, der ville være påkrævet for at reducere deres SF til normal, hvis de var blevet randomiseret til den sande behandlingsarm. Dem i den falske arm vil blive tilbudt at få venesektion på deres valg af sted eller at få normaliseret deres SF ved erytrocytaferese efter den indledende blindede del af undersøgelsen. Dette vil blive gjort, fordi det ikke vil være kendt i nogen tid, om der er fordel ved normalisering af SF og derfor efterlade personer med forhøjet SF, der kan være skadeligt.
Andre navne:
  • plasmafjernelse, sham-erythrocytaferese

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Træthed
Tidsramme: Klinisk og statistisk signifikant ændring i foranstaltninger truffet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen vil blive sammenlignet. Patienterne vil have cirka 6 tredje ugentlige behandlinger, men dette vil variere afhængigt af initial SF.
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS). MFIS er en forkortet version af Fatigue Impact Scale. Denne skala med 21 punkter kan udfyldes selv og måler trætheds indvirkning på fysisk, kognitiv og psykosocial funktion. Hvert emne scores fra 0 (aldrig) til 4 (næsten altid), hvilket resulterer i en score fra 0-84. Derudover kan der udledes fysiske (0-36), kognitive (0-40) og psykosociale (0-8) subskala-scores.
Klinisk og statistisk signifikant ændring i foranstaltninger truffet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen vil blive sammenlignet. Patienterne vil have cirka 6 tredje ugentlige behandlinger, men dette vil variere afhængigt af initial SF.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i markører for leverfibrose
Tidsramme: Klinisk og statistisk signifikant ændring i foranstaltninger truffet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen vil blive sammenlignet. Patienterne vil i gennemsnit have 6 tredje ugentlige behandlinger (15 uger).
Leverfibrose vil blive vurderet ved hjælp af Hepascore og Fibrometer (blodprøver) og forbigående elastografi (ultralyd).
Klinisk og statistisk signifikant ændring i foranstaltninger truffet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen vil blive sammenlignet. Patienterne vil i gennemsnit have 6 tredje ugentlige behandlinger (15 uger).
Livskvalitet
Tidsramme: Klinisk og statistisk signifikant ændring i foranstaltninger truffet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen vil blive sammenlignet. Patienterne vil i gennemsnit have 6 tredje ugentlige behandlinger (15 uger).
Medical Outcomes Study 36-item short form (SF36). Da der ikke findes specifikke livskvalitetsværktøjer til HH, vil vi bruge dette meget udbredte generiske værktøj, som er blevet brugt i en række HH studier. Dette værktøj dækker otte dimensioner af sundhed og velvære. En undersøgelse viste, at personer set i en HH-klinik og som ikke havde nogen kliniske symptomer havde signifikant lavere score på en række dimensioner af SF36 sammenlignet med befolkningsnormer.
Klinisk og statistisk signifikant ændring i foranstaltninger truffet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen vil blive sammenlignet. Patienterne vil i gennemsnit have 6 tredje ugentlige behandlinger (15 uger).
Depression og angst
Tidsramme: Klinisk og statistisk signifikant ændring i foranstaltninger truffet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen vil blive sammenlignet. Patienterne vil i gennemsnit have 6 tredje ugentlige behandlinger (15 uger).
Hospital Anxiety and Depression Scale (HADS) er en kort selvrapporteringsmåling designet til at screene for angstsymptomer og depressionssymptomer i et hospitalsmiljø. Den er sammensat af to underskalaer med syv punkter, Angst (HADS-A) og Depression (HADS-D) underskalaerne og en totalskala med 14 punkter (HADS-T). Deltagerne bruger en fire-punkts Likert-skala til at vurdere, hvordan de har haft det i den seneste uge. Det har vist sig at være gyldigt og pålideligt i forskellige populationer.
Klinisk og statistisk signifikant ændring i foranstaltninger truffet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen vil blive sammenlignet. Patienterne vil i gennemsnit have 6 tredje ugentlige behandlinger (15 uger).
Gigt
Tidsramme: Klinisk og statistisk signifikant ændring i foranstaltninger truffet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen vil blive sammenlignet. Patienterne vil i gennemsnit have 6 tredje ugentlige behandlinger (15 uger).
Tilstedeværelsen og virkningen af ​​arthritis vil blive målt ved den korte form for Arthritis Impact Measurement Scales 2. Dette er en valideret skala med 24 elementer, der vurderer virkningen af ​​arthritis på individet i løbet af de sidste fire uger. Vi vil også konstatere brugen af ​​gigtmedicin ved baseline og slutningen af ​​erytrocytaferese/sham-erythrocytaferese.
Klinisk og statistisk signifikant ændring i foranstaltninger truffet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen vil blive sammenlignet. Patienterne vil i gennemsnit have 6 tredje ugentlige behandlinger (15 uger).
Markører for oxidativ stress
Tidsramme: Klinisk og statistisk signifikant ændring i foranstaltninger truffet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen vil blive sammenlignet. Patienterne vil i gennemsnit have 6 tredje ugentlige behandlinger (15 uger).
For at vurdere oxidativ stress vil vi måle F2-isoprostanes, en valideret markør for cellulær lipidoxidativ skade, i urin og blod.
Klinisk og statistisk signifikant ændring i foranstaltninger truffet ved baseline og ved slutningen af ​​behandlingen vil blive sammenlignet. Patienterne vil i gennemsnit have 6 tredje ugentlige behandlinger (15 uger).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Murdoch Childrens Research Institute

Samarbejdspartnere

Melbourne Health
Austin Health
Royal Brisbane and Women's Hospital
The University of Queensland
Fremantle Hospital and Health Service

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Martin B Delatycki, Austin Health/Murdoch Childrens Research Institute

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juni 2012

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. juli 2016

Studieafslutning (Faktiske)

1. juli 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. juni 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juni 2012

Først opslået (Skøn)

29. juni 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. september 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. september 2016

Sidst verificeret

1. september 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 04609

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig hæmokromatose

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner