测试 Ivacaftor 对囊性纤维化和残余 CFTR 功能受试者肺功能影响的初步研究
2015年4月30日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项初步研究，测试 Ivacaftor 对囊性纤维化、残余 CFTR 功能和 FEV1 ≥ 40% 预测受试者肺功能的影响
本研究是一项多参与者交叉研究，旨在评估 ivacaftor 对 12 岁及以上患有囊性纤维化 (CF) 且具有残留 CF 跨膜电导调节剂 (CFTR) 功能的表型或分子证据的参与者肺功能的影响。
研究概览
详细说明
与残余功能或有缺陷的信使核糖核酸 (mRNA) 剪接相关的 CFTR 突变包括：
R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, S1235R, D1270N, 2789+5G->A, 3849+2->10k 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1.6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
24
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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-
Colorado
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Denver、Colorado、美国
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
12年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 确诊为 CF 的男性或女性参与者
- 基于以下任何一项的残余 CFTR 功能的临床证据：1) 临床记录的残余胰腺外分泌功能，2) 筛选时汗液氯化物值小于等于 (<=) 80 毫摩尔每升 (mmol/L)，或 3 ) 诊断年龄大于等于 (>=) 12 岁且至少有 1 个与残余 CFTR 功能或缺陷 mRNA 剪接相关的 CFTR 突变拷贝
- FEV1 >= 40% (%)
- 12岁或以上
- 愿意同意满足避孕要求
- 能够吞服药片
排除标准：
- 以下任何 CFTR 突变的副本：G551D、G178R、S549N、S549R、G551S、G970R、G1244E、S1251N、S1255P 或 G1349D
- 无法进行肺活量测定
- 第 1 天前 4 周内出现急性上呼吸道或下呼吸道感染、肺部恶化或肺部疾病治疗（包括抗生素）发生变化
- 在筛选前 30 天内持续参与另一项治疗性临床研究或先前参与药物研究
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：跨界
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：依伐卡托，安慰剂，依伐卡托，安慰剂 (IPIP)
在交叉期间，研究药物以 2 周的交替周期给药，第 1 周期 [（第 1 周期 - 第 1 至 14 天）（第 2 周期 - 第 15 至 29 天）] 和第 2 周期之间至少有 4 周的清除期[（第 1 期 - 第 1 至 14 天）（第 2 期 - 第 15 至 29 天）] 和第 2 周期与开放标签期（第 1 至 57 天）之间。
在开放标签期间，所有参与者都接受了 ivacaftor。
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每 12 小时口服 150 毫克 (mg) 片剂，最多 12 周。
其他名称：
每 12 小时口服一次，最多 4 周。
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实验性的：Ivacaftor，安慰剂，安慰剂，Ivacaftor (IPPI)
在交叉期间，研究药物以 2 周的交替周期给药，第 1 周期 [（第 1 周期 - 第 1 至 14 天）（第 2 周期 - 第 15 至 29 天）] 和第 2 周期之间至少有 4 周的清除期[（第 1 期 - 第 1 至 14 天）（第 2 期 - 第 15 至 29 天）] 和第 2 周期与开放标签期（第 1 至 57 天）之间。
在开放标签期间，所有参与者都接受了 ivacaftor。
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每 12 小时口服 150 毫克 (mg) 片剂，最多 12 周。
其他名称：
每 12 小时口服一次，最多 4 周。
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实验性的：安慰剂、依伐卡托、依伐卡托、安慰剂 (PIIP)
在交叉期间，研究药物以 2 周的交替周期给药，第 1 周期 [（第 1 周期 - 第 1 至 14 天）（第 2 周期 - 第 15 至 29 天）] 和第 2 周期之间至少有 4 周的清除期[（第 1 期 - 第 1 至 14 天）（第 2 期 - 第 15 至 29 天）] 和第 2 周期与开放标签期（第 1 至 57 天）之间。
在开放标签期间，所有参与者都接受了 ivacaftor。
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每 12 小时口服 150 毫克 (mg) 片剂，最多 12 周。
其他名称：
每 12 小时口服一次，最多 4 周。
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实验性的：安慰剂、依伐卡托、安慰剂、依伐卡托 (PIPI)
在交叉期间，研究药物以 2 周的交替周期给药，第 1 周期 [（第 1 周期 - 第 1 至 14 天）（第 2 周期 - 第 15 至 29 天）] 和第 2 周期之间至少有 4 周的清除期[（第 1 期 - 第 1 至 14 天）（第 2 期 - 第 15 至 29 天）] 和第 2 周期与开放标签期（第 1 至 57 天）之间。
在开放标签期间，所有参与者都接受了 ivacaftor。
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每 12 小时口服 150 毫克 (mg) 片剂，最多 12 周。
其他名称：
每 12 小时口服一次，最多 4 周。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 1 周期和第 2 周期：治疗 2 周后预测的第一秒用力呼气量百分比 (FEV1) 相对于周期基线的绝对变化
大体时间：第 1 周期基线，第 1 周期第 15 天（针对第 1 周期报告武器）；第 2 周期基线，第 2 周期第 15 天（针对第 2 周期报告组）
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
Hankinson 和 Wang 标准用于计算 FEV1 预测百分比（针对年龄、性别和身高）。
Hankinson 标准用于 18 岁及以上的男性参与者和 16 岁及以上的女性参与者。
Wang 标准用于 12 至 17 岁的男性参与者和 12 至 15 岁的女性参与者。
报告每个周期（第 1 周期和第 2 周期）的数据，并根据药物治疗、整体参与者和基因型（残留功能突变和 mRNA 剪接位点突变）报告数据。
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第 1 周期基线，第 1 周期第 15 天（针对第 1 周期报告武器）；第 2 周期基线，第 2 周期第 15 天（针对第 2 周期报告组）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 1 周期和第 2 周期：治疗 2 周后肺清除率指数 (LCI) 相对于周期基线的绝对变化
大体时间：第 1 周期基线，第 1 周期第 15 天（针对第 1 周期报告武器）；第 2 周期基线，第 2 周期第 15 天（针对第 2 周期报告组）
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LCI 是通气不均匀性的度量，源自多次呼吸冲洗测试。
LCI 计算为将惰性气体的潮气末浓度降低至起始值的 1/40 所需的肺容积周转次数（累计呼出容积除以功能残气量 [FRC]）。
将报告每个周期（第 1 周期和第 2 周期）的数据并按照药物治疗进行报告。
报告每个周期（第 1 周期和第 2 周期）的数据，并根据药物治疗、整体参与者和基因型（残留功能突变和 mRNA 剪接位点突变）报告数据。
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第 1 周期基线，第 1 周期第 15 天（针对第 1 周期报告武器）；第 2 周期基线，第 2 周期第 15 天（针对第 2 周期报告组）
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开放标签期：第 57 天预测第一秒用力呼气量百分比 (FEV1) 相对于开放标签基线的绝对变化
大体时间：开放标签基线，开放标签第 57 天
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FEV1 是在完全吸气后一秒钟内可以用力吹出的空气量。
Hankinson 和 Wang 标准用于计算 FEV1 预测百分比（针对年龄、性别和身高）。
Hankinson 标准用于 18 岁及以上的男性参与者和 16 岁及以上的女性参与者。
Wang 标准用于 12 至 17 岁的男性参与者和 12 至 15 岁的女性参与者。
将报告所有参与者的数据和每个基因型（残留功能突变和 mRNA 剪接位点突变）。
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开放标签基线，开放标签第 57 天
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开放标签期：第 57 天肺清除率指数 (LCI) 相对于开放标签基线的绝对变化
大体时间：开放标签基线，开放标签第 57 天
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LCI 是通气不均匀性的度量，源自多次呼吸冲洗测试。
LCI 计算为将惰性气体的潮气末浓度降低至起始值的 1/40 所需的肺容积周转次数（累计呼出容积除以功能残气量 [FRC]）。
将报告所有参与者的数据和每个基因型（残留功能突变和 mRNA 剪接位点突变）。
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开放标签基线，开放标签第 57 天
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开放标签期：第 57 天汗液氯化物相对于研究基线的绝对变化
大体时间：研究基线，开放标签第 57 天
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使用经批准的 Macroduct（Wescor，Logan，Utah）收集设备收集汗液样本。
测定汗液氯化物需要大于或等于 (>=) 15 微升的体积。
将报告所有参与者的数据和每个基因型（残留功能突变和 mRNA 剪接位点突变）。
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研究基线，开放标签第 57 天
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开放标签期：第 57 天体重相对于开放标签基线的绝对变化
大体时间：开放标签基线，开放标签第 57 天
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将报告所有参与者的数据和每个基因型（残留功能突变和 mRNA 剪接位点突变）。
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开放标签基线，开放标签第 57 天
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出现治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：从首次服用研究药物到完成随访（最多 26 周）
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从第一次研究药物给药到完成随访期间开始（或严重程度增加）的不良事件 (AE) 被视为 TEAE，但如果 AE 在清除期开始并且距离最后一次给药日期超过 14 天，则除外在循环之前，AE 被认为是“清除期”AE，因此不是 TEAE。
TEAE 归因于它开始的治疗，或者如果它在清除期开始则归因于前一个交叉期的第二个周期中的治疗。
SAE：医疗事件或状况，无论其与研究药物的关系如何，均属于以下任何类别：死亡、危及生命的不良经历、住院/住院时间延长、持续/严重残疾或无行为能力、先天性异常/出生缺陷，重要的医疗事件。
数据将通过双盲交叉期（第 1 周期到清除期 2）和开放标签期的药物治疗进行报告。
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从首次服用研究药物到完成随访（最多 26 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年9月1日
初级完成 (实际的)
2014年4月1日
研究完成 (实际的)
2014年4月1日
研究注册日期
首次提交
2012年9月6日
首先提交符合 QC 标准的
2012年9月11日
首次发布 (估计)
2012年9月14日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2015年5月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2015年4月30日
最后验证
2015年4月1日
更多信息
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