Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pilotstudie som tester effekten av Ivacaftor på lungefunksjonen hos personer med cystisk fibrose og gjenværende CFTR-funksjon

30. april 2015 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En pilotstudie som tester effekten av Ivacaftor på lungefunksjonen hos personer med cystisk fibrose, gjenværende CFTR-funksjon og FEV1 ≥40 % predikert

Denne studien er en multippel i deltaker-crossover-studie for å evaluere effekten av ivacaftor på lungefunksjonen hos deltakere i alderen 12 år og eldre med cystisk fibrose (CF) som har fenotypiske eller molekylære bevis på gjenværende CF transmembrane conductance regulator (CFTR) funksjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

CFTR-mutasjoner assosiert med gjenværende funksjon eller defekt messenger-ribonukleinsyre (mRNA)-spleising inkluderer følgende:

R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, S1270N, S1270N, S1270N, S1270N, 5-270N, 5-270N, 5-270N+ 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1,6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere med bekreftet diagnose av CF
  • Klinisk bevis på gjenværende CFTR-funksjon basert på én av følgende: 1) Klinisk dokumentert gjenværende eksokrin pankreasfunksjon, 2) Svettekloridverdi mindre enn lik (<=) 80 millimol per liter (mmol/L) ved screening, eller 3 ) Alder for diagnose større enn lik (>=) 12 år og minst 1 kopi av en CFTR-mutasjon assosiert med gjenværende CFTR-funksjon eller defekt mRNA-spleising
  • FEV1 >= 40 prosent (%)
  • 12 år eller eldre
  • Er villig til å godta å oppfylle prevensjonskravene
  • Kan svelge tabletter

Ekskluderingskriterier:

  • En kopi av en av følgende CFTR-mutasjoner: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D
  • Kan ikke utføre spirometri
  • En akutt øvre eller nedre luftveisinfeksjon, lungeforverring eller endringer i behandling (inkludert antibiotika) for lungesykdom innen 4 uker før dag 1
  • Pågående deltakelse i en annen terapeutisk klinisk studie eller tidligere deltakelse i en legemiddelstudie innen 30 dager før screening

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: DOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor, Placebo (IPIP)
I løpet av crossover-perioden ble studiemedikamentet administrert i 2-ukers alternerende sykluser med en minimum på 4-ukers utvaskingsperiode mellom syklus 1 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og syklus 2 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og mellom syklus 2 og Open-label-perioden (Dag 1 til 57). I løpet av Open-label-perioden fikk alle deltakerne ivacaftor.
Legemiddel: Ivacaftor
150 milligram (mg) tablett oralt hver 12. time i opptil 12 uker.
Andre navn:
  • Kalydeco, VX-770
Legemiddel: Placebo-tilpasset-ivacaftor-tablett
Muntlig hver 12. time opptil 4 uker.
EKSPERIMENTELL: Ivacaftor, Placebo, Placebo, Ivacaftor (IPPI)
I løpet av crossover-perioden ble studiemedikamentet administrert i 2-ukers alternerende sykluser med en minimum på 4-ukers utvaskingsperiode mellom syklus 1 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og syklus 2 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og mellom syklus 2 og Open-label-perioden (Dag 1 til 57). I løpet av Open-label-perioden fikk alle deltakerne ivacaftor.
Legemiddel: Ivacaftor
150 milligram (mg) tablett oralt hver 12. time i opptil 12 uker.
Andre navn:
  • Kalydeco, VX-770
Legemiddel: Placebo-tilpasset-ivacaftor-tablett
Muntlig hver 12. time opptil 4 uker.
EKSPERIMENTELL: Placebo, Ivacaftor, Ivacaftor, Placebo (PIIP)
I løpet av crossover-perioden ble studiemedikamentet administrert i 2-ukers alternerende sykluser med en minimum på 4-ukers utvaskingsperiode mellom syklus 1 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og syklus 2 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og mellom syklus 2 og Open-label-perioden (Dag 1 til 57). I løpet av Open-label-perioden fikk alle deltakerne ivacaftor.
Legemiddel: Ivacaftor
150 milligram (mg) tablett oralt hver 12. time i opptil 12 uker.
Andre navn:
  • Kalydeco, VX-770
Legemiddel: Placebo-tilpasset-ivacaftor-tablett
Muntlig hver 12. time opptil 4 uker.
EKSPERIMENTELL: Placebo, Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor (PIPI)
I løpet av crossover-perioden ble studiemedikamentet administrert i 2-ukers alternerende sykluser med en minimum på 4-ukers utvaskingsperiode mellom syklus 1 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og syklus 2 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og mellom syklus 2 og Open-label-perioden (Dag 1 til 57). I løpet av Open-label-perioden fikk alle deltakerne ivacaftor.
Legemiddel: Ivacaftor
150 milligram (mg) tablett oralt hver 12. time i opptil 12 uker.
Andre navn:
  • Kalydeco, VX-770
Legemiddel: Placebo-tilpasset-ivacaftor-tablett
Muntlig hver 12. time opptil 4 uker.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Syklus 1 og syklus 2: Absolutt endring fra syklusens baseline i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) etter 2 ukers behandling
Tidsramme: Syklus 1 grunnlinje, syklus 1 Dag 15 (for syklus 1 rapporteringsarmer); Syklus 2 grunnlinje, syklus 2 Dag 15 (for syklus 2 rapporteringsarmer)
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Hankinson og Wang standarder ble brukt til å beregne prosent predikert FEV1 (for alder, kjønn og høyde). Hankinson-standarden ble brukt for mannlige deltakere 18 år og eldre og kvinnelige deltakere 16 år og eldre. Wang-standarden ble brukt for mannlige deltakere i alderen 12 til 17 år og for kvinnelige deltakere i alderen 12 til 15 år. Data skulle rapporteres for hver syklus (syklus 1 og syklus 2) og som per medikamentbehandling, for samlede deltakere og per genotype (restfunksjonsmutasjon og mRNA-spleisestedmutasjon).
Syklus 1 grunnlinje, syklus 1 Dag 15 (for syklus 1 rapporteringsarmer); Syklus 2 grunnlinje, syklus 2 Dag 15 (for syklus 2 rapporteringsarmer)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Syklus 1 og syklus 2: Absolutt endring fra syklusens baseline i lungeclearance-indeks (LCI) etter 2 ukers behandling
Tidsramme: Syklus 1 grunnlinje, syklus 1 Dag 15 (for syklus 1 rapporteringsarmer); Syklus 2 grunnlinje, syklus 2 Dag 15 (for syklus 2 rapporteringsarmer)
LCI er et mål på ventilasjonsinhomogenitet som er avledet fra en utvaskingstest med flere pust. LCI ble beregnet som antall lungevolumomsetninger (kumulativt utløpt volum delt på funksjonell gjenværende kapasitet [FRC]) som kreves for å redusere endetidskonsentrasjonen av en inert gass til 1/40 av startverdien. Data skulle rapporteres for hver syklus (syklus 1 og syklus 2) og i henhold til medikamentell behandling. Data skulle rapporteres for hver syklus (syklus 1 og syklus 2) og som per medikamentbehandling, for samlede deltakere og per genotype (restfunksjonsmutasjon og mRNA-spleisestedmutasjon).
Syklus 1 grunnlinje, syklus 1 Dag 15 (for syklus 1 rapporteringsarmer); Syklus 2 grunnlinje, syklus 2 Dag 15 (for syklus 2 rapporteringsarmer)
Åpen periode: Absolutt endring fra åpen grunnlinje i prosent predikert tvungen ekspirasjonsvolum på 1 sekund (FEV1) på dag 57
Tidsramme: Open-label Baseline, Open-label dag 57
FEV1 er volumet av luft som kan tvangsblåses ut på ett sekund, etter full inspirasjon. Hankinson og Wang standarder ble brukt til å beregne prosent predikert FEV1 (for alder, kjønn og høyde). Hankinson-standarden ble brukt for mannlige deltakere 18 år og eldre og kvinnelige deltakere 16 år og eldre. Wang-standarden ble brukt for mannlige deltakere i alderen 12 til 17 år og for kvinnelige deltakere i alderen 12 til 15 år. Data skulle rapporteres for samlede deltakere og i henhold til genotype (restfunksjonsmutasjon og mRNA-spleisestedsmutasjon).
Open-label Baseline, Open-label dag 57
Åpen periode: Absolutt endring fra åpen etikett baseline i lungeclearance-indeksen (LCI) på dag 57
Tidsramme: Open-label Baseline, Open-label dag 57
LCI er et mål på ventilasjonsinhomogenitet som er avledet fra en utvaskingstest med flere pust. LCI ble beregnet som antall lungevolumomsetninger (kumulativt utløpt volum delt på funksjonell gjenværende kapasitet [FRC]) som kreves for å redusere endetidskonsentrasjonen av en inert gass til 1/40 av startverdien. Data skulle rapporteres for samlede deltakere og i henhold til genotype (restfunksjonsmutasjon og mRNA-spleisestedsmutasjon).
Open-label Baseline, Open-label dag 57
Åpen periode: Absolutt endring fra studiens baseline i svetteklorid på dag 57
Tidsramme: Studiens baseline, åpen dag 57
Svetteprøver ble samlet ved å bruke en godkjent Macroduct (Wescor, Logan, Utah) oppsamlingsanordning. Et volum større enn eller lik (>=) 15 mikroliter var nødvendig for bestemmelse av svetteklorid. Data skulle rapporteres for samlede deltakere og i henhold til genotype (restfunksjonsmutasjon og mRNA-spleisestedsmutasjon).
Studiens baseline, åpen dag 57
Open-label-periode: Absolutt endring fra åpen-label baseline i vekt på dag 57
Tidsramme: Open-label Baseline, Open-label dag 57
Data skulle rapporteres for samlede deltakere og i henhold til genotype (restfunksjonsmutasjon og mRNA-spleisestedsmutasjon).
Open-label Baseline, Open-label dag 57
Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Fra første dose studiemedisin til fullføring av oppfølgingsbesøk (opptil 26 uker)
Bivirkninger (AE) som startet (eller økte i alvorlighetsgrad) fra første dose av studiemedikamentet gjennom fullført oppfølging ble ansett som TEAE, med unntak av at hvis en AE startet i løpet av en utvaskingsperiode og var lenger enn 14 dager fra siste dosedato av foregående syklus ble AE betraktet som en "Washout Period" AE, og dermed ikke TEAE. En TEAE ble tilskrevet behandling der den startet eller til behandlingen i andre syklusperiode i forrige Crossover-periode hvis den startet i løpet av en utvaskingsperiode. SAE: medisinsk hendelse eller tilstand, som faller inn under en av følgende kategorier, uavhengig av forholdet til studiemedikamentet: død, livstruende uønskede opplevelser, sykehusinnleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, vedvarende/betydelig funksjonshemming eller inhabilitet, medfødt anomali/fødsel defekt, viktig medisinsk hendelse. Data skulle rapporteres ved medikamentell behandling for dobbeltblind overgangsperiode (syklus 1 til utvaskingsperiode 2) og åpen periode.
Fra første dose studiemedisin til fullføring av oppfølgingsbesøk (opptil 26 uker)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2012

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. april 2014

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

6. september 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2012

Først lagt ut (ANSLAG)

14. september 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (ANSLAG)

19. mai 2015

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. april 2015

Sist bekreftet

1. april 2015

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • VX12-770-113

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Ivacaftor

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Malawi

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere