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Estudo Piloto Testando o Efeito do Ivacaftor na Função Pulmonar em Indivíduos com Fibrose Cística e Função CFTR Residual

30 de abril de 2015 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Um estudo piloto testando o efeito do ivacaftor na função pulmonar em indivíduos com fibrose cística, função CFTR residual e VEF1 ≥40% previsto

Este estudo é um estudo cruzado múltiplo entre participantes para avaliar o efeito de ivacaftor na função pulmonar em participantes com 12 anos ou mais com fibrose cística (FC) que têm evidência fenotípica ou molecular de função residual do regulador de condutância transmembrana (CFTR) da FC.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Mutações CFTR associadas com função residual ou splicing defeituoso do ácido ribonucléico mensageiro (mRNA) incluem o seguinte:

R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, S1235R, D1270N, 2789+5G->A, 3849->2-T, 3849->2kb 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1,6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT, CRIANÇA)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes do sexo masculino ou feminino com diagnóstico confirmado de FC
  • Evidência clínica de função CFTR residual com base em qualquer um dos seguintes: 1) Função pancreática exócrina residual clinicamente documentada, 2) Valor de cloreto de suor inferior a (<=) 80 milimoles por litro (mmol/L) na triagem, ou 3 ) Idade do diagnóstico maior que igual a (>=) 12 anos e pelo menos 1 cópia de uma mutação CFTR associada à função CFTR residual ou splicing de mRNA defeituoso
  • VEF1 >= 40 por cento (%)
  • 12 anos de idade ou mais
  • Disposto a concordar em cumprir os requisitos de contracepção
  • Capaz de engolir comprimidos

Critério de exclusão:

  • Uma cópia de qualquer uma das seguintes mutações CFTR: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P ou G1349D
  • Incapaz de realizar espirometria
  • Uma infecção respiratória aguda superior ou inferior, exacerbação pulmonar ou alterações na terapia (incluindo antibióticos) para doença pulmonar dentro de 4 semanas antes do Dia 1
  • Participação contínua em outro estudo clínico terapêutico ou participação anterior em um estudo de medicamento experimental nos 30 dias anteriores à triagem

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: RANDOMIZADO
  • Modelo Intervencional: CROSSOVER
  • Mascaramento: DOBRO

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor, Placebo (IPIP)
Durante o Período de Crossover, o medicamento do estudo foi administrado em ciclos alternados de 2 semanas com um período mínimo de 4 semanas de washout entre o Ciclo 1 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e o Ciclo 2 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e entre o Ciclo 2 e o Período Aberto (Dia 1 a 57). Durante o período aberto, todos os participantes receberam ivacaftor.
Medicamento: Ivacaftor
150 miligramas (mg) comprimido por via oral a cada 12 horas até 12 semanas.
Outros nomes:
  • Kalydeco, VX-770
Medicamento: Comprimido placebo compatível com ivacaftor
Por via oral a cada 12 horas até 4 semanas.
EXPERIMENTAL: Ivacaftor, Placebo, Placebo, Ivacaftor (IPPI)
Durante o Período de Crossover, o medicamento do estudo foi administrado em ciclos alternados de 2 semanas com um período mínimo de 4 semanas de washout entre o Ciclo 1 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e o Ciclo 2 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e entre o Ciclo 2 e o Período Aberto (Dia 1 a 57). Durante o período aberto, todos os participantes receberam ivacaftor.
Medicamento: Ivacaftor
150 miligramas (mg) comprimido por via oral a cada 12 horas até 12 semanas.
Outros nomes:
  • Kalydeco, VX-770
Medicamento: Comprimido placebo compatível com ivacaftor
Por via oral a cada 12 horas até 4 semanas.
EXPERIMENTAL: Placebo, Ivacaftor, Ivacaftor, Placebo (PIIP)
Durante o Período de Crossover, o medicamento do estudo foi administrado em ciclos alternados de 2 semanas com um período mínimo de 4 semanas de washout entre o Ciclo 1 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e o Ciclo 2 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e entre o Ciclo 2 e o Período Aberto (Dia 1 a 57). Durante o período aberto, todos os participantes receberam ivacaftor.
Medicamento: Ivacaftor
150 miligramas (mg) comprimido por via oral a cada 12 horas até 12 semanas.
Outros nomes:
  • Kalydeco, VX-770
Medicamento: Comprimido placebo compatível com ivacaftor
Por via oral a cada 12 horas até 4 semanas.
EXPERIMENTAL: Placebo, Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor (PIPI)
Durante o Período de Crossover, o medicamento do estudo foi administrado em ciclos alternados de 2 semanas com um período mínimo de 4 semanas de washout entre o Ciclo 1 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e o Ciclo 2 [(Período 1 - Dia 1 a 14) (Período 2 - Dia 15 a 29)] e entre o Ciclo 2 e o Período Aberto (Dia 1 a 57). Durante o período aberto, todos os participantes receberam ivacaftor.
Medicamento: Ivacaftor
150 miligramas (mg) comprimido por via oral a cada 12 horas até 12 semanas.
Outros nomes:
  • Kalydeco, VX-770
Medicamento: Comprimido placebo compatível com ivacaftor
Por via oral a cada 12 horas até 4 semanas.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ciclo 1 e Ciclo 2: Alteração absoluta da linha de base do ciclo em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) após 2 semanas de tratamento
Prazo: Linha de base do Ciclo 1, Dia 15 do Ciclo 1 (para os grupos de relatórios do Ciclo 1); Linha de base do Ciclo 2, Dia 15 do Ciclo 2 (para os grupos de relatórios do Ciclo 2)
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os padrões de Hankinson e Wang foram usados ​​para calcular a porcentagem do VEF1 previsto (para idade, sexo e altura). O padrão de Hankinson foi usado para participantes do sexo masculino com 18 anos ou mais e participantes do sexo feminino com 16 anos ou mais. O padrão Wang foi usado para participantes do sexo masculino de 12 a 17 anos e para participantes do sexo feminino de 12 a 15 anos. Os dados deveriam ser relatados para cada ciclo (Ciclo 1 e Ciclo 2) e conforme o tratamento medicamentoso, para os participantes em geral e conforme o genótipo (mutação da função residual e mutação do local de junção do mRNA).
Linha de base do Ciclo 1, Dia 15 do Ciclo 1 (para os grupos de relatórios do Ciclo 1); Linha de base do Ciclo 2, Dia 15 do Ciclo 2 (para os grupos de relatórios do Ciclo 2)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Ciclo 1 e Ciclo 2: Alteração absoluta da linha de base do ciclo no índice de depuração pulmonar (LCI) após 2 semanas de tratamento
Prazo: Linha de base do Ciclo 1, Dia 15 do Ciclo 1 (para os grupos de relatórios do Ciclo 1); Linha de base do Ciclo 2, Dia 15 do Ciclo 2 (para os grupos de relatórios do Ciclo 2)
O LCI é uma medida da não homogeneidade da ventilação derivada de um teste de washout de múltiplas respirações. O LCI foi calculado como o número de rotações do volume pulmonar (volume expirado cumulativo dividido pela capacidade residual funcional [FRC]) necessário para reduzir a concentração expirada final de um gás inerte para 1/40 do valor inicial. Os dados deveriam ser relatados para cada ciclo (Ciclo 1 e Ciclo 2) e de acordo com o tratamento medicamentoso. Os dados deveriam ser relatados para cada ciclo (Ciclo 1 e Ciclo 2) e conforme o tratamento medicamentoso, para os participantes em geral e conforme o genótipo (mutação da função residual e mutação do local de junção do mRNA).
Linha de base do Ciclo 1, Dia 15 do Ciclo 1 (para os grupos de relatórios do Ciclo 1); Linha de base do Ciclo 2, Dia 15 do Ciclo 2 (para os grupos de relatórios do Ciclo 2)
Período aberto: alteração absoluta da linha de base aberta em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) no dia 57
Prazo: Linha de base aberta, aberta Dia 57
VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total. Os padrões de Hankinson e Wang foram usados ​​para calcular a porcentagem do VEF1 previsto (para idade, sexo e altura). O padrão de Hankinson foi usado para participantes do sexo masculino com 18 anos ou mais e participantes do sexo feminino com 16 anos ou mais. O padrão Wang foi usado para participantes do sexo masculino de 12 a 17 anos e para participantes do sexo feminino de 12 a 15 anos. Os dados deveriam ser relatados para os participantes em geral e de acordo com o genótipo (mutação da função residual e mutação do local de splicing do mRNA).
Linha de base aberta, aberta Dia 57
Período aberto: alteração absoluta da linha de base aberta no índice de depuração pulmonar (LCI) no dia 57
Prazo: Linha de base aberta, aberta Dia 57
O LCI é uma medida da não homogeneidade da ventilação derivada de um teste de washout de múltiplas respirações. O LCI foi calculado como o número de rotações do volume pulmonar (volume expirado cumulativo dividido pela capacidade residual funcional [FRC]) necessário para reduzir a concentração expirada final de um gás inerte para 1/40 do valor inicial. Os dados deveriam ser relatados para os participantes em geral e de acordo com o genótipo (mutação da função residual e mutação do local de splicing do mRNA).
Linha de base aberta, aberta Dia 57
Período aberto: mudança absoluta da linha de base do estudo em cloreto de suor no dia 57
Prazo: Linha de base do estudo, dia aberto 57
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado da Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Um volume maior ou igual a (>=) 15 microlitros foi necessário para a determinação do cloreto no suor. Os dados deveriam ser relatados para os participantes em geral e de acordo com o genótipo (mutação da função residual e mutação do local de splicing do mRNA).
Linha de base do estudo, dia aberto 57
Período de rótulo aberto: alteração absoluta da linha de base aberta em peso no dia 57
Prazo: Linha de base aberta, aberta Dia 57
Os dados deveriam ser relatados para os participantes em geral e de acordo com o genótipo (mutação da função residual e mutação do local de splicing do mRNA).
Linha de base aberta, aberta Dia 57
Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão da visita de acompanhamento (até 26 semanas)
Eventos adversos (EAs) que começaram (ou aumentaram em gravidade) desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão do Acompanhamento foram considerados TEAEs, com exceção de que se um EA começou durante um Período de Washout e foi além de 14 dias da data da última dose de ciclo anterior, o EA foi considerado um EA do "Período de Lavagem" e, portanto, não EAET. Um TEAE foi atribuído ao tratamento no qual foi iniciado ou ao tratamento no segundo período de ciclagem do Período de Crossover anterior se iniciado durante um Período de Washout. SAE: evento ou condição médica, que se enquadra em qualquer uma das seguintes categorias, independentemente de sua relação com o medicamento do estudo: morte, experiência adversa com risco de vida, hospitalização/prolongamento da hospitalização, incapacidade ou incapacidade persistente/significativa, anomalia congênita/nascimento defeito, evento médico importante. Os dados deveriam ser relatados por tratamento medicamentoso para o período cruzado duplo-cego (Ciclo 1 até o Período de Washout 2) e o período aberto.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a conclusão da visita de acompanhamento (até 26 semanas)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2012

Conclusão Primária (REAL)

1 de abril de 2014

Conclusão do estudo (REAL)

1 de abril de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

6 de setembro de 2012

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

11 de setembro de 2012

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

14 de setembro de 2012

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (ESTIMATIVA)

19 de maio de 2015

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

30 de abril de 2015

Última verificação

1 de abril de 2015

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • VX12-770-113

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