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Pilotstudie zum Testen der Wirkung von Ivacaftor auf die Lungenfunktion bei Patienten mit Mukoviszidose und CFTR-Restfunktion

30. April 2015 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine Pilotstudie zum Testen der Wirkung von Ivacaftor auf die Lungenfunktion bei Patienten mit zystischer Fibrose, verbleibender CFTR-Funktion und FEV1 ≥40 % vorhergesagt

Bei dieser Studie handelt es sich um eine Multiple-Internal-Crossover-Studie zur Bewertung der Wirkung von Ivacaftor auf die Lungenfunktion bei Teilnehmern ab 12 Jahren mit zystischer Fibrose (CF), die phänotypische oder molekulare Hinweise auf eine Restfunktion des CFTR (Transmembran Conductance Regulator) aufweisen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

CFTR-Mutationen, die mit einer Restfunktion oder einem fehlerhaften Spleißen von Messenger-Ribonukleinsäure (mRNA) verbunden sind, umfassen Folgendes:

R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, S1235R, D1270N, 2789+5G->A, 3849-72T, 3849-72T, 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1.6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer mit bestätigter CF-Diagnose
  • Klinischer Nachweis einer verbleibenden CFTR-Funktion basierend auf einem der folgenden Punkte: 1) klinisch dokumentierte verbleibende exokrine Pankreasfunktion, 2) Schweißchloridwert kleiner als gleich (<=) 80 Millimol pro Liter (mmol/l) beim Screening oder 3 ) Alter der Diagnose größer als gleich (>=) 12 Jahre und mindestens 1 Kopie einer CFTR-Mutation, die mit einer verbleibenden CFTR-Funktion oder einem defekten mRNA-Spleißen assoziiert ist
  • FEV1 >= 40 Prozent (%)
  • 12 Jahre oder älter
  • Bereit zuzustimmen, die Verhütungsanforderungen zu erfüllen
  • Kann Tabletten schlucken

Ausschlusskriterien:

  • Eine Kopie einer der folgenden CFTR-Mutationen: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P oder G1349D
  • Spirometrie kann nicht durchgeführt werden
  • Eine akute Infektion der oberen oder unteren Atemwege, Lungenverschlimmerung oder Therapieänderungen (einschließlich Antibiotika) für Lungenerkrankungen innerhalb von 4 Wochen vor Tag 1
  • Laufende Teilnahme an einer anderen therapeutischen klinischen Studie oder vorherige Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb der 30 Tage vor dem Screening

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: ZUFÄLLIG
  • Interventionsmodell: ÜBERQUERUNG
  • Maskierung: DOPPELT

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor, Placebo (IPIP)
Während der Crossover-Periode wurde das Studienmedikament in 2-wöchigen abwechselnden Zyklen mit einer mindestens 4-wöchigen Auswaschphase zwischen Zyklus 1 [(Periode 1 – Tag 1 bis 14) (Periode 2 – Tag 15 bis 29)] und Zyklus 2 verabreicht [(Periode 1 – Tag 1 bis 14) (Periode 2 – Tag 15 bis 29)] und zwischen Zyklus 2 und der Open-Label-Periode (Tag 1 bis 57). Während der Open-Label-Phase erhielten alle Teilnehmer Ivacaftor.
Arzneimittel: Ivacaftor
150 Milligramm (mg) Tablette oral alle 12 Stunden bis zu 12 Wochen.
Andere Namen:
  • Kalydeco, VX-770
Arzneimittel: Placebo-abgestimmt auf Ivacaftor-Tablette
Oral alle 12 Stunden bis zu 4 Wochen.
EXPERIMENTAL: Ivacaftor, Placebo, Placebo, Ivacaftor (IPPI)
Während der Crossover-Periode wurde das Studienmedikament in 2-wöchigen abwechselnden Zyklen mit einer mindestens 4-wöchigen Auswaschphase zwischen Zyklus 1 [(Periode 1 – Tag 1 bis 14) (Periode 2 – Tag 15 bis 29)] und Zyklus 2 verabreicht [(Periode 1 – Tag 1 bis 14) (Periode 2 – Tag 15 bis 29)] und zwischen Zyklus 2 und der Open-Label-Periode (Tag 1 bis 57). Während der Open-Label-Phase erhielten alle Teilnehmer Ivacaftor.
Arzneimittel: Ivacaftor
150 Milligramm (mg) Tablette oral alle 12 Stunden bis zu 12 Wochen.
Andere Namen:
  • Kalydeco, VX-770
Arzneimittel: Placebo-abgestimmt auf Ivacaftor-Tablette
Oral alle 12 Stunden bis zu 4 Wochen.
EXPERIMENTAL: Placebo, Ivacaftor, Ivacaftor, Placebo (PIIP)
Während der Crossover-Periode wurde das Studienmedikament in 2-wöchigen abwechselnden Zyklen mit einer mindestens 4-wöchigen Auswaschphase zwischen Zyklus 1 [(Periode 1 – Tag 1 bis 14) (Periode 2 – Tag 15 bis 29)] und Zyklus 2 verabreicht [(Periode 1 – Tag 1 bis 14) (Periode 2 – Tag 15 bis 29)] und zwischen Zyklus 2 und der Open-Label-Periode (Tag 1 bis 57). Während der Open-Label-Phase erhielten alle Teilnehmer Ivacaftor.
Arzneimittel: Ivacaftor
150 Milligramm (mg) Tablette oral alle 12 Stunden bis zu 12 Wochen.
Andere Namen:
  • Kalydeco, VX-770
Arzneimittel: Placebo-abgestimmt auf Ivacaftor-Tablette
Oral alle 12 Stunden bis zu 4 Wochen.
EXPERIMENTAL: Placebo, Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor (PIPI)
Während der Crossover-Periode wurde das Studienmedikament in 2-wöchigen abwechselnden Zyklen mit einer mindestens 4-wöchigen Auswaschphase zwischen Zyklus 1 [(Periode 1 – Tag 1 bis 14) (Periode 2 – Tag 15 bis 29)] und Zyklus 2 verabreicht [(Periode 1 – Tag 1 bis 14) (Periode 2 – Tag 15 bis 29)] und zwischen Zyklus 2 und der Open-Label-Periode (Tag 1 bis 57). Während der Open-Label-Phase erhielten alle Teilnehmer Ivacaftor.
Arzneimittel: Ivacaftor
150 Milligramm (mg) Tablette oral alle 12 Stunden bis zu 12 Wochen.
Andere Namen:
  • Kalydeco, VX-770
Arzneimittel: Placebo-abgestimmt auf Ivacaftor-Tablette
Oral alle 12 Stunden bis zu 4 Wochen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zyklus 1 und Zyklus 2: Absolute Veränderung gegenüber der Zyklusbasislinie in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) nach 2 Behandlungswochen
Zeitfenster: Zyklus 1 Baseline, Zyklus 1 Tag 15 (für Zyklus 1 berichtende Arme); Zyklus 2 Baseline, Zyklus 2 Tag 15 (für Zyklus 2 berichtende Arme)
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Hankinson- und Wang-Standards wurden verwendet, um den Prozentsatz des vorhergesagten FEV1 (für Alter, Geschlecht und Größe) zu berechnen. Der Hankinson-Standard wurde für männliche Teilnehmer ab 18 Jahren und weibliche Teilnehmer ab 16 Jahren verwendet. Der Wang-Standard wurde für männliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 17 Jahren und für weibliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 15 Jahren verwendet. Die Daten sollten für jeden Zyklus (Zyklus 1 und Zyklus 2) und gemäß der medikamentösen Behandlung, für die Gesamtzahl der Teilnehmer und gemäß dem Genotyp (Mutation der Restfunktion und Mutation der mRNA-Spleißstelle) gemeldet werden.
Zyklus 1 Baseline, Zyklus 1 Tag 15 (für Zyklus 1 berichtende Arme); Zyklus 2 Baseline, Zyklus 2 Tag 15 (für Zyklus 2 berichtende Arme)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zyklus 1 und Zyklus 2: Absolute Veränderung des Lung Clearance Index (LCI) gegenüber der Zyklusbasislinie nach 2-wöchiger Behandlung
Zeitfenster: Zyklus 1 Baseline, Zyklus 1 Tag 15 (für Zyklus 1 berichtende Arme); Zyklus 2 Baseline, Zyklus 2 Tag 15 (für Zyklus 2 berichtende Arme)
LCI ist ein Maß für die Beatmungsinhomogenität, das aus einem Washout-Test mit mehreren Atemzügen abgeleitet wird. Der LCI wurde als Anzahl der Lungenvolumenumsätze (kumuliertes ausgeatmetes Volumen dividiert durch die funktionelle Residualkapazität [FRC]) berechnet, die erforderlich sind, um die endtidale Konzentration eines Inertgases auf 1/40 des Ausgangswerts zu reduzieren. Die Daten sollten für jeden Zyklus (Zyklus 1 und Zyklus 2) und gemäß der medikamentösen Behandlung gemeldet werden. Die Daten sollten für jeden Zyklus (Zyklus 1 und Zyklus 2) und gemäß der medikamentösen Behandlung, für die Gesamtzahl der Teilnehmer und gemäß dem Genotyp (Mutation der Restfunktion und Mutation der mRNA-Spleißstelle) gemeldet werden.
Zyklus 1 Baseline, Zyklus 1 Tag 15 (für Zyklus 1 berichtende Arme); Zyklus 2 Baseline, Zyklus 2 Tag 15 (für Zyklus 2 berichtende Arme)
Open-Label-Periode: Absolute Veränderung von der Open-Label-Basislinie in Prozent des vorhergesagten forcierten Ausatmungsvolumens in 1 Sekunde (FEV1) an Tag 57
Zeitfenster: Open-Label-Baseline, Open-Label-Tag 57
FEV1 ist das Luftvolumen, das nach vollständiger Inspiration in einer Sekunde zwangsweise ausgeblasen werden kann. Hankinson- und Wang-Standards wurden verwendet, um den Prozentsatz des vorhergesagten FEV1 (für Alter, Geschlecht und Größe) zu berechnen. Der Hankinson-Standard wurde für männliche Teilnehmer ab 18 Jahren und weibliche Teilnehmer ab 16 Jahren verwendet. Der Wang-Standard wurde für männliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 17 Jahren und für weibliche Teilnehmer im Alter von 12 bis 15 Jahren verwendet. Die Daten sollten für alle Teilnehmer und nach Genotyp (Mutation der Restfunktion und Mutation der mRNA-Spleißstelle) gemeldet werden.
Open-Label-Baseline, Open-Label-Tag 57
Open-Label-Zeitraum: Absolute Veränderung des Lung Clearance Index (LCI) gegenüber dem Open-Label-Ausgangswert an Tag 57
Zeitfenster: Open-Label-Baseline, Open-Label-Tag 57
LCI ist ein Maß für die Beatmungsinhomogenität, das aus einem Washout-Test mit mehreren Atemzügen abgeleitet wird. Der LCI wurde als Anzahl der Lungenvolumenumsätze (kumuliertes ausgeatmetes Volumen dividiert durch die funktionelle Residualkapazität [FRC]) berechnet, die erforderlich sind, um die endtidale Konzentration eines Inertgases auf 1/40 des Ausgangswerts zu reduzieren. Die Daten sollten für alle Teilnehmer und nach Genotyp (Mutation der Restfunktion und Mutation der mRNA-Spleißstelle) gemeldet werden.
Open-Label-Baseline, Open-Label-Tag 57
Open-Label-Periode: Absolute Veränderung des Schweißchlorids gegenüber dem Ausgangswert der Studie an Tag 57
Zeitfenster: Studienbasis, Open-Label-Tag 57
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät von Macroduct (Wescor, Logan, Utah) gesammelt. Zur Bestimmung von Schweißchlorid war ein Volumen von größer oder gleich (>=) 15 Mikroliter erforderlich. Die Daten sollten für alle Teilnehmer und nach Genotyp (Mutation der Restfunktion und Mutation der mRNA-Spleißstelle) gemeldet werden.
Studienbasis, Open-Label-Tag 57
Open-Label-Zeitraum: Absolute Gewichtsveränderung vom Open-Label-Basiswert am Tag 57
Zeitfenster: Open-Label-Baseline, Open-Label-Tag 57
Die Daten sollten für alle Teilnehmer und nach Genotyp (Mutation der Restfunktion und Mutation der mRNA-Spleißstelle) gemeldet werden.
Open-Label-Baseline, Open-Label-Tag 57
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Abschluss des Nachsorgebesuchs (bis zu 26 Wochen)
Unerwünschte Ereignisse (AEs), die von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Abschluss der Nachbeobachtungszeit begannen (oder an Schwere zunahmen), wurden als TEAEs betrachtet, mit der Ausnahme, wenn ein AE während einer Auswaschphase begann und länger als 14 Tage nach dem Datum der letzten Dosis war im vorangehenden Zyklus wurde AE ​​als „Washout-Periode“-AE betrachtet und daher nicht als TEAE. Ein TEAE wurde der Behandlung zugeschrieben, in der es begann, oder der Behandlung in der zweiten Zyklusperiode der vorherigen Crossover-Periode, wenn es während einer Washout-Periode begann. SAE: medizinisches Ereignis oder Zustand, das in eine der folgenden Kategorien fällt, unabhängig von seinem Zusammenhang mit dem Studienmedikament: Tod, lebensbedrohliche unerwünschte Erfahrung, stationärer Krankenhausaufenthalt/Verlängerung des Krankenhausaufenthalts, anhaltende/erhebliche Behinderung oder Arbeitsunfähigkeit, angeborene Anomalie/Geburt Defekt, wichtiges medizinisches Ereignis. Die Daten sollten nach medikamentöser Behandlung für die doppelblinde Crossover-Periode (Zyklus 1 bis zur Washout-Periode 2) und die Open-Label-Periode gemeldet werden.
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zum Abschluss des Nachsorgebesuchs (bis zu 26 Wochen)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2012

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. April 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. April 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

6. September 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. September 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

14. September 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

19. Mai 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. April 2015

Zuletzt verifiziert

1. April 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX12-770-113

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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