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Studio pilota che testa l'effetto di Ivacaftor sulla funzione polmonare in soggetti con fibrosi cistica e funzione CFTR residua

30 aprile 2015 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Uno studio pilota che testa l'effetto di Ivacaftor sulla funzione polmonare in soggetti con fibrosi cistica, funzione CFTR residua e FEV1 ≥40% del previsto

Questo studio è uno studio crossover multiplo all'interno dei partecipanti per valutare l'effetto di ivacaftor sulla funzione polmonare nei partecipanti di età pari o superiore a 12 anni con fibrosi cistica (FC) che hanno evidenza fenotipica o molecolare della funzione residua del regolatore della conduttanza transmembrana CF (CFTR).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Le mutazioni CFTR associate alla funzione residua o allo splicing difettoso dell'acido ribonucleico messaggero (mRNA) includono quanto segue:

R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, S1235R, D1270N, 2789+5G->A, 3849-+10kb3 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1.6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Partecipanti di sesso maschile o femminile con diagnosi confermata di FC
  • Evidenza clinica della funzione CFTR residua basata su uno qualsiasi dei seguenti: 1) Funzione pancreatica esocrina residua clinicamente documentata, 2) Valore di cloruro nel sudore inferiore a (<=) 80 millimoli per litro (mmol/L) allo screening, o 3 ) Età alla diagnosi maggiore o uguale a (>=) 12 anni e almeno 1 copia di una mutazione CFTR associata a funzione CFTR residua o splicing difettoso dell'mRNA
  • FEV1 >= 40 percento (%)
  • 12 anni o più
  • Disposti ad accettare di soddisfare i requisiti di contraccezione
  • In grado di deglutire le compresse

Criteri di esclusione:

  • Una copia di una delle seguenti mutazioni CFTR: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D
  • Impossibile eseguire la spirometria
  • Un'infezione acuta delle vie respiratorie superiori o inferiori, esacerbazione polmonare o cambiamenti nella terapia (inclusi gli antibiotici) per malattie polmonari entro 4 settimane prima del giorno 1
  • Partecipazione in corso a un altro studio clinico terapeutico o precedente partecipazione a uno studio sperimentale sui farmaci nei 30 giorni precedenti lo screening

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: DOPPIO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor, Placebo (IPIP)
Durante il periodo di crossover, il farmaco oggetto dello studio è stato somministrato in cicli alternati di 2 settimane con un periodo di interruzione minimo di 4 settimane tra il ciclo 1 [(Periodo 1 - dal giorno 1 al 14) (Periodo 2 - dal giorno 15 al 29)] e il ciclo 2 [(Periodo 1 - Giorni da 1 a 14) (Periodo 2 - Giorni da 15 a 29)] e tra il Ciclo 2 e il Periodo in aperto (Giorni da 1 a 57). Durante il periodo in aperto, tutti i partecipanti hanno ricevuto ivacaftor.
Droga: Ivacaftor
Compressa da 150 milligrammi (mg) per via orale ogni 12 ore fino a 12 settimane.
Altri nomi:
  • Kalydeco, VX-770
Droga: Compressa abbinata al placebo con ivacaftor
Per via orale ogni 12 ore fino a 4 settimane.
SPERIMENTALE: Ivacaftor, Placebo, Placebo, Ivacaftor (IPPI)
Durante il periodo di crossover, il farmaco oggetto dello studio è stato somministrato in cicli alternati di 2 settimane con un periodo di interruzione minimo di 4 settimane tra il ciclo 1 [(Periodo 1 - dal giorno 1 al 14) (Periodo 2 - dal giorno 15 al 29)] e il ciclo 2 [(Periodo 1 - Giorni da 1 a 14) (Periodo 2 - Giorni da 15 a 29)] e tra il Ciclo 2 e il Periodo in aperto (Giorni da 1 a 57). Durante il periodo in aperto, tutti i partecipanti hanno ricevuto ivacaftor.
Droga: Ivacaftor
Compressa da 150 milligrammi (mg) per via orale ogni 12 ore fino a 12 settimane.
Altri nomi:
  • Kalydeco, VX-770
Droga: Compressa abbinata al placebo con ivacaftor
Per via orale ogni 12 ore fino a 4 settimane.
SPERIMENTALE: Placebo, Ivacaftor, Ivacaftor, Placebo (PIIP)
Durante il periodo di crossover, il farmaco oggetto dello studio è stato somministrato in cicli alternati di 2 settimane con un periodo di interruzione minimo di 4 settimane tra il ciclo 1 [(Periodo 1 - dal giorno 1 al 14) (Periodo 2 - dal giorno 15 al 29)] e il ciclo 2 [(Periodo 1 - Giorni da 1 a 14) (Periodo 2 - Giorni da 15 a 29)] e tra il Ciclo 2 e il Periodo in aperto (Giorni da 1 a 57). Durante il periodo in aperto, tutti i partecipanti hanno ricevuto ivacaftor.
Droga: Ivacaftor
Compressa da 150 milligrammi (mg) per via orale ogni 12 ore fino a 12 settimane.
Altri nomi:
  • Kalydeco, VX-770
Droga: Compressa abbinata al placebo con ivacaftor
Per via orale ogni 12 ore fino a 4 settimane.
SPERIMENTALE: Placebo, Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor (PIPI)
Durante il periodo di crossover, il farmaco oggetto dello studio è stato somministrato in cicli alternati di 2 settimane con un periodo di interruzione minimo di 4 settimane tra il ciclo 1 [(Periodo 1 - dal giorno 1 al 14) (Periodo 2 - dal giorno 15 al 29)] e il ciclo 2 [(Periodo 1 - Giorni da 1 a 14) (Periodo 2 - Giorni da 15 a 29)] e tra il Ciclo 2 e il Periodo in aperto (Giorni da 1 a 57). Durante il periodo in aperto, tutti i partecipanti hanno ricevuto ivacaftor.
Droga: Ivacaftor
Compressa da 150 milligrammi (mg) per via orale ogni 12 ore fino a 12 settimane.
Altri nomi:
  • Kalydeco, VX-770
Droga: Compressa abbinata al placebo con ivacaftor
Per via orale ogni 12 ore fino a 4 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ciclo 1 e Ciclo 2: variazione assoluta rispetto al basale del ciclo in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) dopo 2 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Baseline del ciclo 1, giorno 15 del ciclo 1 (per i bracci di segnalazione del ciclo 1); Basale del ciclo 2, giorno 15 del ciclo 2 (per i bracci di segnalazione del ciclo 2)
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Gli standard di Hankinson e Wang sono stati utilizzati per calcolare la percentuale del FEV1 previsto (per età, sesso e altezza). Lo standard Hankinson è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età pari o superiore a 18 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età pari o superiore a 16 anni. Lo standard Wang è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età compresa tra 12 e 17 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età compresa tra 12 e 15 anni. I dati dovevano essere riportati per ciascun ciclo (ciclo 1 e ciclo 2) e in base al trattamento farmacologico, per i partecipanti complessivi e in base al genotipo (mutazione della funzione residua e mutazione del sito di splicing dell'mRNA).
Baseline del ciclo 1, giorno 15 del ciclo 1 (per i bracci di segnalazione del ciclo 1); Basale del ciclo 2, giorno 15 del ciclo 2 (per i bracci di segnalazione del ciclo 2)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Ciclo 1 e Ciclo 2: variazione assoluta rispetto al basale del ciclo dell'indice di clearance polmonare (LCI) dopo 2 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Baseline del ciclo 1, giorno 15 del ciclo 1 (per i bracci di segnalazione del ciclo 1); Basale del ciclo 2, giorno 15 del ciclo 2 (per i bracci di segnalazione del ciclo 2)
LCI è una misura della disomogeneità della ventilazione derivata da un test di washout multirespiro. L'LCI è stato calcolato come il numero di turnover del volume polmonare (volume espiratorio cumulativo diviso per la capacità funzionale residua [FRC]) necessari per ridurre la concentrazione di fine espirazione di un gas inerte a 1/40 del valore iniziale. I dati dovevano essere riportati per ogni ciclo (Ciclo 1 e Ciclo 2) e secondo il trattamento farmacologico. I dati dovevano essere riportati per ciascun ciclo (ciclo 1 e ciclo 2) e in base al trattamento farmacologico, per i partecipanti complessivi e in base al genotipo (mutazione della funzione residua e mutazione del sito di splicing dell'mRNA).
Baseline del ciclo 1, giorno 15 del ciclo 1 (per i bracci di segnalazione del ciclo 1); Basale del ciclo 2, giorno 15 del ciclo 2 (per i bracci di segnalazione del ciclo 2)
Periodo in aperto: variazione assoluta rispetto al basale in aperto in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) al giorno 57
Lasso di tempo: Basale in aperto, giorno 57 in aperto
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Gli standard di Hankinson e Wang sono stati utilizzati per calcolare la percentuale del FEV1 previsto (per età, sesso e altezza). Lo standard Hankinson è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età pari o superiore a 18 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età pari o superiore a 16 anni. Lo standard Wang è stato utilizzato per i partecipanti di sesso maschile di età compresa tra 12 e 17 anni e per le partecipanti di sesso femminile di età compresa tra 12 e 15 anni. I dati dovevano essere riportati per i partecipanti complessivi e secondo il genotipo (mutazione della funzione residua e mutazione del sito di splicing dell'mRNA).
Basale in aperto, giorno 57 in aperto
Periodo in aperto: variazione assoluta rispetto al basale in aperto dell'indice di clearance polmonare (LCI) al giorno 57
Lasso di tempo: Basale in aperto, giorno 57 in aperto
LCI è una misura della disomogeneità della ventilazione derivata da un test di washout multirespiro. L'LCI è stato calcolato come il numero di turnover del volume polmonare (volume espiratorio cumulativo diviso per la capacità funzionale residua [FRC]) necessari per ridurre la concentrazione di fine espirazione di un gas inerte a 1/40 del valore iniziale. I dati dovevano essere riportati per i partecipanti complessivi e secondo il genotipo (mutazione della funzione residua e mutazione del sito di splicing dell'mRNA).
Basale in aperto, giorno 57 in aperto
Periodo in aperto: variazione assoluta rispetto al basale dello studio nel cloruro del sudore al giorno 57
Lasso di tempo: Basale dello studio, giorno 57 in aperto
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta Macroduct (Wescor, Logan, Utah) approvato. Per la determinazione del cloruro nel sudore è stato richiesto un volume maggiore o uguale a (>=) 15 microlitri. I dati dovevano essere riportati per i partecipanti complessivi e secondo il genotipo (mutazione della funzione residua e mutazione del sito di splicing dell'mRNA).
Basale dello studio, giorno 57 in aperto
Periodo in aperto: variazione assoluta rispetto al basale in aperto in peso al giorno 57
Lasso di tempo: Basale in aperto, giorno 57 in aperto
I dati dovevano essere riportati per i partecipanti complessivi e secondo il genotipo (mutazione della funzione residua e mutazione del sito di splicing dell'mRNA).
Basale in aperto, giorno 57 in aperto
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino al completamento della visita di follow-up (fino a 26 settimane)
Gli eventi avversi (AE) iniziati (o aumentati di gravità) dalla prima dose del farmaco oggetto dello studio fino al completamento del follow-up sono stati considerati TEAE, con l'eccezione che se un EA è iniziato durante un periodo di washout ed è durato oltre 14 giorni dalla data dell'ultima dose di ciclo precedente, AE è stato considerato come un "Washout Period" AE, e quindi non TEAE. Un TEAE è stato attribuito al trattamento in cui è iniziato o al trattamento nel secondo ciclo del precedente Periodo di Crossover se è iniziato durante un Periodo di Washout. SAE: evento o condizione medica, che rientra in una delle seguenti categorie, indipendentemente dalla sua relazione con il farmaco in studio: morte, esperienza avversa pericolosa per la vita, ricovero ospedaliero/prolungamento del ricovero, disabilità o incapacità persistente/significativa, anomalia congenita/nascita difetto, importante evento medico. I dati dovevano essere riportati in base al trattamento farmacologico per il periodo crossover in doppio cieco (ciclo 1 fino al periodo di washout 2) e il periodo in aperto.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino al completamento della visita di follow-up (fino a 26 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2012

Completamento primario (EFFETTIVO)

1 aprile 2014

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 settembre 2012

Primo Inserito (STIMA)

14 settembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (STIMA)

19 maggio 2015

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

30 aprile 2015

Ultimo verificato

1 aprile 2015

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • VX12-770-113

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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