Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie pilotażowe oceniające wpływ iwakaftoru na czynność płuc u pacjentów z mukowiscydozą i resztkową czynnością CFTR

30 kwietnia 2015 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Badanie pilotażowe oceniające wpływ iwakaftoru na czynność płuc u pacjentów z mukowiscydozą, resztkową czynnością CFTR i FEV1 ≥40% wartości należnej

To badanie jest wielokrotnym badaniem naprzemiennym wśród uczestników, mającym na celu ocenę wpływu iwakaftoru na czynność płuc u uczestników w wieku 12 lat i starszych z mukowiscydozą (CF), którzy mają fenotypowe lub molekularne dowody na resztkową funkcję regulatora przewodnictwa przezbłonowego CF (CFTR).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Mutacje CFTR związane z resztkową funkcją lub wadliwym splicingiem informacyjnego kwasu rybonukleinowego (mRNA) obejmują:

R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, S1235R, D1270N, 2789+5G->A, 2-2-T->10kb3 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1.6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

12 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej z potwierdzoną diagnozą mukowiscydozy
  • Dowód kliniczny resztkowej funkcji CFTR na podstawie jednego z poniższych kryteriów: 1) Klinicznie udokumentowana resztkowa czynność zewnątrzwydzielnicza trzustki, 2) Wartość chlorków w pocie mniejsza niż równa (<=) 80 milimoli na litr (mmol/l) podczas badania przesiewowego lub 3 ) Wiek rozpoznania większy niż równy (>=) 12 lat i co najmniej 1 kopia mutacji CFTR związana z resztkową funkcją CFTR lub wadliwym splicingiem mRNA
  • FEV1 >= 40 procent (%)
  • 12 lat lub więcej
  • Gotowość do wyrażenia zgody na spełnienie wymagań dotyczących antykoncepcji
  • Potrafi połykać tabletki

Kryteria wyłączenia:

  • Kopia dowolnej z następujących mutacji CFTR: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P lub G1349D
  • Nie można wykonać spirometrii
  • Ostra infekcja górnych lub dolnych dróg oddechowych, zaostrzenie choroby płuc lub zmiana leczenia (w tym antybiotyków) choroby płuc w ciągu 4 tygodni przed 1. dniem
  • Bieżący udział w innym terapeutycznym badaniu klinicznym lub wcześniejszy udział w badaniu leku eksperymentalnego w ciągu 30 dni przed badaniem przesiewowym

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: PODWÓJNIE

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Iwakaftor, Placebo, Iwakaftor, Placebo (IPIP)
W okresie skrzyżowania badany lek podawano w 2-tygodniowych naprzemiennych cyklach z co najmniej 4-tygodniowym okresem wypłukiwania między cyklem 1 [(okres 1 – dzień 1 do 14) (okres 2 – dzień 15 do 29)] a cyklem 2 [(Okres 1 – Dzień 1 do 14) (Okres 2 – Dzień 15 do 29)] oraz pomiędzy Cyklem 2 a okresem badania otwartego (Dzień 1 do 57). W okresie badania otwartego wszyscy uczestnicy otrzymywali iwakaftor.
Lek: Iwakaftor
Tabletka 150 miligramów (mg) doustnie co 12 godzin przez okres do 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • Kalydeco, VX-770
Lek: Tabletka dopasowana do placebo i iwakaftoru
Doustnie co 12 godzin do 4 tygodni.
EKSPERYMENTALNY: Iwakaftor, Placebo, Placebo, Iwakaftor (IPPI)
W okresie skrzyżowania badany lek podawano w 2-tygodniowych naprzemiennych cyklach z co najmniej 4-tygodniowym okresem wypłukiwania między cyklem 1 [(okres 1 – dzień 1 do 14) (okres 2 – dzień 15 do 29)] a cyklem 2 [(Okres 1 – Dzień 1 do 14) (Okres 2 – Dzień 15 do 29)] oraz pomiędzy Cyklem 2 a okresem badania otwartego (Dzień 1 do 57). W okresie badania otwartego wszyscy uczestnicy otrzymywali iwakaftor.
Lek: Iwakaftor
Tabletka 150 miligramów (mg) doustnie co 12 godzin przez okres do 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • Kalydeco, VX-770
Lek: Tabletka dopasowana do placebo i iwakaftoru
Doustnie co 12 godzin do 4 tygodni.
EKSPERYMENTALNY: Placebo, iwakaftor, iwakaftor, placebo (PIIP)
W okresie skrzyżowania badany lek podawano w 2-tygodniowych naprzemiennych cyklach z co najmniej 4-tygodniowym okresem wypłukiwania między cyklem 1 [(okres 1 – dzień 1 do 14) (okres 2 – dzień 15 do 29)] a cyklem 2 [(Okres 1 – Dzień 1 do 14) (Okres 2 – Dzień 15 do 29)] oraz pomiędzy Cyklem 2 a okresem badania otwartego (Dzień 1 do 57). W okresie badania otwartego wszyscy uczestnicy otrzymywali iwakaftor.
Lek: Iwakaftor
Tabletka 150 miligramów (mg) doustnie co 12 godzin przez okres do 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • Kalydeco, VX-770
Lek: Tabletka dopasowana do placebo i iwakaftoru
Doustnie co 12 godzin do 4 tygodni.
EKSPERYMENTALNY: Placebo, iwakaftor, placebo, iwakaftor (PIPI)
W okresie skrzyżowania badany lek podawano w 2-tygodniowych naprzemiennych cyklach z co najmniej 4-tygodniowym okresem wypłukiwania między cyklem 1 [(okres 1 – dzień 1 do 14) (okres 2 – dzień 15 do 29)] a cyklem 2 [(Okres 1 – Dzień 1 do 14) (Okres 2 – Dzień 15 do 29)] oraz pomiędzy Cyklem 2 a okresem badania otwartego (Dzień 1 do 57). W okresie badania otwartego wszyscy uczestnicy otrzymywali iwakaftor.
Lek: Iwakaftor
Tabletka 150 miligramów (mg) doustnie co 12 godzin przez okres do 12 tygodni.
Inne nazwy:
  • Kalydeco, VX-770
Lek: Tabletka dopasowana do placebo i iwakaftoru
Doustnie co 12 godzin do 4 tygodni.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cykl 1 i cykl 2: Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej cyklu w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) po 2 tygodniach leczenia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy cyklu 1, dzień 15 cyklu 1 (dla ramion raportujących cyklu 1); Punkt wyjściowy cyklu 2, dzień 15 cyklu 2 (dla ramion raportujących cyklu 2)
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Standardy Hankinsona i Wanga wykorzystano do obliczenia procentowego przewidywanego FEV1 (dla wieku, płci i wzrostu). Standard Hankinsona zastosowano dla uczestników płci męskiej w wieku 18 lat i starszych oraz kobiet w wieku 16 lat i starszych. Standard Wanga zastosowano w przypadku uczestników płci męskiej w wieku od 12 do 17 lat oraz kobiet w wieku od 12 do 15 lat. Dane miały być zgłaszane dla każdego cyklu (cykl 1 i cykl 2) oraz zgodnie z leczeniem lekiem, dla wszystkich uczestników i według genotypu (mutacja funkcji resztkowej i mutacja miejsca splicingu mRNA).
Punkt wyjściowy cyklu 1, dzień 15 cyklu 1 (dla ramion raportujących cyklu 1); Punkt wyjściowy cyklu 2, dzień 15 cyklu 2 (dla ramion raportujących cyklu 2)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Cykl 1 i cykl 2: Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płuc (LCI) od wartości wyjściowej cyklu po 2 tygodniach leczenia
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy cyklu 1, dzień 15 cyklu 1 (dla ramion raportujących cyklu 1); Punkt wyjściowy cyklu 2, dzień 15 cyklu 2 (dla ramion raportujących cyklu 2)
LCI jest miarą niejednorodności wentylacji wywodzącą się z testu wypłukiwania wielu oddechów. LCI obliczono jako liczbę obrotów objętościowych płuc (skumulowana objętość wydychana podzielona przez funkcjonalną pojemność resztkową [FRC]) wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 wartości początkowej. Dane miały być zgłaszane dla każdego cyklu (Cykl 1 i Cykl 2) oraz zgodnie z leczeniem lekiem. Dane miały być zgłaszane dla każdego cyklu (cykl 1 i cykl 2) oraz zgodnie z leczeniem lekiem, dla wszystkich uczestników i według genotypu (mutacja funkcji resztkowej i mutacja miejsca splicingu mRNA).
Punkt wyjściowy cyklu 1, dzień 15 cyklu 1 (dla ramion raportujących cyklu 1); Punkt wyjściowy cyklu 2, dzień 15 cyklu 2 (dla ramion raportujących cyklu 2)
Okres badania otwartego: Bezwzględna zmiana od wartości wyjściowej badania otwartego w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) w dniu 57
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania otwartego, dzień badania otwartego 57
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu. Standardy Hankinsona i Wanga wykorzystano do obliczenia procentowego przewidywanego FEV1 (dla wieku, płci i wzrostu). Standard Hankinsona zastosowano dla uczestników płci męskiej w wieku 18 lat i starszych oraz kobiet w wieku 16 lat i starszych. Standard Wanga zastosowano w przypadku uczestników płci męskiej w wieku od 12 do 17 lat oraz kobiet w wieku od 12 do 15 lat. Dane miały być zgłaszane dla wszystkich uczestników i według genotypu (mutacja funkcji resztkowej i mutacja miejsca składania mRNA).
Punkt wyjściowy badania otwartego, dzień badania otwartego 57
Okres badania otwartego: Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płucnego (LCI) w dniu 57. od punktu początkowego badania otwartego
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania otwartego, dzień badania otwartego 57
LCI jest miarą niejednorodności wentylacji wywodzącą się z testu wypłukiwania wielu oddechów. LCI obliczono jako liczbę obrotów objętościowych płuc (skumulowana objętość wydychana podzielona przez funkcjonalną pojemność resztkową [FRC]) wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 wartości początkowej. Dane miały być zgłaszane dla wszystkich uczestników i według genotypu (mutacja funkcji resztkowej i mutacja miejsca składania mRNA).
Punkt wyjściowy badania otwartego, dzień badania otwartego 57
Okres badania otwartego: Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w dniu 57. od punktu początkowego badania
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania, dzień 57. dnia próby otwartej
Próbki potu pobrano za pomocą zatwierdzonego urządzenia zbierającego Macroduct (Wescor, Logan, Utah). Do oznaczenia chlorków w pocie wymagana była objętość większa lub równa (>=) 15 mikrolitrów. Dane miały być zgłaszane dla wszystkich uczestników i według genotypu (mutacja funkcji resztkowej i mutacja miejsca składania mRNA).
Punkt wyjściowy badania, dzień 57. dnia próby otwartej
Okres badania otwartego: Bezwzględna zmiana masy ciała w dniu 57. od wartości wyjściowej badania otwartego
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy badania otwartego, dzień badania otwartego 57
Dane miały być zgłaszane dla wszystkich uczestników i według genotypu (mutacja funkcji resztkowej i mutacja miejsca składania mRNA).
Punkt wyjściowy badania otwartego, dzień badania otwartego 57
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE)
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia wizyty kontrolnej (do 26 tygodni)
Zdarzenia niepożądane (AE), które rozpoczęły się (lub nasiliły się) od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia obserwacji, uznano za TEAE, z wyjątkiem sytuacji, gdy zdarzenie niepożądane rozpoczęło się w okresie wypłukiwania i trwało dłużej niż 14 dni od daty ostatniej dawki poprzedniego cyklu, AE uznano za AE „okresu wymywania”, a zatem nie za TEAE. TEAE przypisywano leczeniu, w którym się rozpoczęło, lub leczeniu w drugim okresie cyklu poprzedniego okresu przejścia, jeśli rozpoczęło się ono w okresie wypłukiwania. SAE: zdarzenie lub stan medyczny, który należy do jednej z następujących kategorii, niezależnie od jego związku z badanym lekiem: śmierć, zagrażające życiu zdarzenie niepożądane, hospitalizacja pacjenta/przedłużenie hospitalizacji, uporczywa/znacząca niepełnosprawność lub niezdolność, wada wrodzona/poród wada, ważne zdarzenie medyczne. Dane miały być zgłaszane według leczenia farmakologicznego w okresie krzyżowania z podwójnie ślepą próbą (cykl 1 do okresu wypłukiwania 2) i okresu otwartej próby.
Od pierwszej dawki badanego leku do zakończenia wizyty kontrolnej (do 26 tygodni)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2012

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 kwietnia 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

6 września 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 września 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

14 września 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

19 maja 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 kwietnia 2015

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • VX12-770-113

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Mukowiscydoza

Badania kliniczne na Iwakaftor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj