Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pilottitutkimus, jossa testattiin ivakaftorin vaikutusta keuhkojen toimintaan potilailla, joilla on kystinen fibroosi ja jäljellä oleva CFTR-toiminto

torstai 30. huhtikuuta 2015 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Pilottitutkimus, jossa testattiin ivakaftorin vaikutusta keuhkojen toimintaan potilailla, joilla on kystinen fibroosi, jäännös-CFTR-toiminto ja FEV1 ≥40 % ennustettu

Tämä tutkimus on moninkertainen osallistujatutkimus, jossa arvioidaan ivakaftorin vaikutusta keuhkojen toimintaan 12-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF), joilla on fenotyyppistä tai molekyylistä näyttöä CF:n transmembraanisen konduktanssin säätelijän (CFTR) jäännöstoiminnasta.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

CFTR-mutaatiot, jotka liittyvät jäännöstoimintoon tai vialliseen lähettiribonukleiinihapon (mRNA) silmukointiin, sisältävät seuraavat:

R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, D1152H, D1235L, D1152H, D1235L, D1152H, D1235L, 3b, 270, 8, 27, 8, 2, 8, 2, 8, 2, 8, 8, 1235 + 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1,6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT, LAPSI)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Mies- tai naispuoliset osallistujat, joilla on vahvistettu CF-diagnoosi
  • Kliininen näyttö CFTR-jäännöstoiminnasta, joka perustuu johonkin seuraavista: 1) kliinisesti dokumentoitu eksokriininen haiman jäännöstoiminto, 2) hikikloridiarvo alle (<=) 80 millimoolia litrassa (mmol/l) seulonnassa tai 3 ) Diagnoosin ikä on suurempi kuin (>=) 12 vuotta ja vähintään yksi kopio CFTR-mutaatiosta, joka liittyy jäännös-CFTR-toimintoon tai vialliseen mRNA-silmukoitumiseen
  • FEV1 >= 40 prosenttia (%)
  • 12-vuotias tai vanhempi
  • Valmis suostumaan täyttämään ehkäisyvaatimukset
  • Pystyy nielemään tabletteja

Poissulkemiskriteerit:

  • Kopio jostakin seuraavista CFTR-mutaatioista: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P tai G1349D
  • Spirometriaa ei voi tehdä
  • Akuutti ylempien tai alempien hengitysteiden infektio, keuhkojen paheneminen tai muutokset keuhkosairauden hoidossa (mukaan lukien antibiootit) 4 viikon sisällä ennen päivää 1
  • Jatkuva osallistuminen toiseen terapeuttiseen kliiniseen tutkimukseen tai aiempi osallistuminen lääketutkimukseen 30 päivän aikana ennen seulontaa

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: SATUNNAISTUNA
  • Inventiomalli: RISTO
  • Naamiointi: KAKSINKERTAINEN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor, Placebo (IPIP)
Crossover-jakson aikana tutkimuslääkettä annettiin 2 viikon vuorottelevina sykleinä vähintään 4 viikon huuhtoutumisjaksolla syklin 1 [(jakso 1 - päivä 1 - 14) (jakso 2 - päivä 15 - 29)] ja syklin 2 välillä [(Jakso 1 - Päivä 1 - 14) (Jakso 2 - Päivä 15 - 29)] ja syklin 2 ja avoimen jakson (päivät 1 - 57) välillä. Avoimen kauden aikana kaikki osallistujat saivat ivakaftoria.
Lääke: Ivakaftori
150 milligrammaa (mg) tabletti suun kautta 12 tunnin välein 12 viikkoon asti.
Muut nimet:
  • Kalydeco, VX-770
Lääke: Plasebo- ja ivakaftori-tabletti
Suun kautta 12 tunnin välein 4 viikkoon asti.
KOKEELLISTA: Ivakaftori, lumelääke, plasebo, ivakaftori (IPPI)
Crossover-jakson aikana tutkimuslääkettä annettiin 2 viikon vuorottelevina sykleinä vähintään 4 viikon huuhtoutumisjaksolla syklin 1 [(jakso 1 - päivä 1 - 14) (jakso 2 - päivä 15 - 29)] ja syklin 2 välillä [(Jakso 1 - Päivä 1 - 14) (Jakso 2 - Päivä 15 - 29)] ja syklin 2 ja avoimen jakson (päivät 1 - 57) välillä. Avoimen kauden aikana kaikki osallistujat saivat ivakaftoria.
Lääke: Ivakaftori
150 milligrammaa (mg) tabletti suun kautta 12 tunnin välein 12 viikkoon asti.
Muut nimet:
  • Kalydeco, VX-770
Lääke: Plasebo- ja ivakaftori-tabletti
Suun kautta 12 tunnin välein 4 viikkoon asti.
KOKEELLISTA: Placebo, Ivacaftor, Ivacaftor, Placebo (PIIP)
Crossover-jakson aikana tutkimuslääkettä annettiin 2 viikon vuorottelevina sykleinä vähintään 4 viikon huuhtoutumisjaksolla syklin 1 [(jakso 1 - päivä 1 - 14) (jakso 2 - päivä 15 - 29)] ja syklin 2 välillä [(Jakso 1 - Päivä 1 - 14) (Jakso 2 - Päivä 15 - 29)] ja syklin 2 ja avoimen jakson (päivät 1 - 57) välillä. Avoimen kauden aikana kaikki osallistujat saivat ivakaftoria.
Lääke: Ivakaftori
150 milligrammaa (mg) tabletti suun kautta 12 tunnin välein 12 viikkoon asti.
Muut nimet:
  • Kalydeco, VX-770
Lääke: Plasebo- ja ivakaftori-tabletti
Suun kautta 12 tunnin välein 4 viikkoon asti.
KOKEELLISTA: Plasebo, ivakaftori, plasebo, ivakaftori (PIPI)
Crossover-jakson aikana tutkimuslääkettä annettiin 2 viikon vuorottelevina sykleinä vähintään 4 viikon huuhtoutumisjaksolla syklin 1 [(jakso 1 - päivä 1 - 14) (jakso 2 - päivä 15 - 29)] ja syklin 2 välillä [(Jakso 1 - Päivä 1 - 14) (Jakso 2 - Päivä 15 - 29)] ja syklin 2 ja avoimen jakson (päivät 1 - 57) välillä. Avoimen kauden aikana kaikki osallistujat saivat ivakaftoria.
Lääke: Ivakaftori
150 milligrammaa (mg) tabletti suun kautta 12 tunnin välein 12 viikkoon asti.
Muut nimet:
  • Kalydeco, VX-770
Lääke: Plasebo- ja ivakaftori-tabletti
Suun kautta 12 tunnin välein 4 viikkoon asti.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sykli 1 ja 2: Absoluuttinen muutos syklin perustasosta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) 2 viikon hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Sykli 1 perusviiva, sykli 1 päivä 15 (syklin 1 raportointihaareille); Sykli 2 perusviiva, sykli 2, päivä 15 (syklin 2 raportointiryhmille)
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen. Hankinsonin ja Wangin standardeja käytettiin ennustetun FEV1:n prosentin laskemiseen (ikä, sukupuoli ja pituus). Hankinson-standardia käytettiin 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille miehille ja 16-vuotiaille ja sitä vanhemmille naisille. Wang-standardia käytettiin 12–17-vuotiaille miehille ja 12–15-vuotiaille naisille. Tiedot oli raportoitava kustakin syklistä (sykli 1 ja sykli 2) ja lääkehoitokohtaisesti, osallistujien kokonaismäärästä ja genotyypin mukaan (jäännösfunktiomutaatio ja mRNA:n silmukointikohdan mutaatio).
Sykli 1 perusviiva, sykli 1 päivä 15 (syklin 1 raportointihaareille); Sykli 2 perusviiva, sykli 2, päivä 15 (syklin 2 raportointiryhmille)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sykli 1 ja sykli 2: Absoluuttinen muutos syklin lähtötasosta keuhkojen puhdistumaindeksissä (LCI) 2 viikon hoidon jälkeen
Aikaikkuna: Sykli 1 perusviiva, sykli 1 päivä 15 (syklin 1 raportointihaareille); Sykli 2 perusviiva, sykli 2, päivä 15 (syklin 2 raportointiryhmille)
LCI on ventilaation epähomogeenisuuden mitta, joka on johdettu usean hengityksen huuhtoutumistestistä. LCI laskettiin keuhkojen tilavuuden vaihtumisten lukumääränä (kumulatiivinen uloshengitystilavuus jaettuna toiminnallisella jäännöskapasiteetilla [FRC]), joka vaadittiin vähentämään inertin kaasun loppuhengityskonsentraatiota 1/40:sosaan aloitusarvosta. Tiedot piti raportoida jokaisesta syklistä (sykli 1 ja sykli 2) ja lääkehoidon mukaan. Tiedot oli raportoitava kustakin syklistä (sykli 1 ja sykli 2) ja lääkehoitokohtaisesti, osallistujien kokonaismäärästä ja genotyypin mukaan (jäännösfunktiomutaatio ja mRNA:n silmukointikohdan mutaatio).
Sykli 1 perusviiva, sykli 1 päivä 15 (syklin 1 raportointihaareille); Sykli 2 perusviiva, sykli 2, päivä 15 (syklin 2 raportointiryhmille)
Avoin jakso: Absoluuttinen muutos avoimesta lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa (FEV1) päivänä 57
Aikaikkuna: Avoin perustila, avoin päivä 57
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen. Hankinsonin ja Wangin standardeja käytettiin ennustetun FEV1:n prosentin laskemiseen (ikä, sukupuoli ja pituus). Hankinson-standardia käytettiin 18-vuotiaille ja sitä vanhemmille miehille ja 16-vuotiaille ja sitä vanhemmille naisille. Wang-standardia käytettiin 12–17-vuotiaille miehille ja 12–15-vuotiaille naisille. Tiedot oli raportoitava kaikista osallistujista ja genotyypin mukaan (jäännösfunktiomutaatio ja mRNA:n silmukointikohdan mutaatio).
Avoin perustila, avoin päivä 57
Avoin jakso: Absoluuttinen muutos avoimesta lähtötasosta keuhkojen puhdistumaindeksissä (LCI) päivänä 57
Aikaikkuna: Avoin perustila, avoin päivä 57
LCI on ventilaation epähomogeenisuuden mitta, joka on johdettu usean hengityksen huuhtoutumistestistä. LCI laskettiin keuhkojen tilavuuden vaihtumisten lukumääränä (kumulatiivinen uloshengitystilavuus jaettuna toiminnallisella jäännöskapasiteetilla [FRC]), joka vaadittiin vähentämään inertin kaasun loppuhengityskonsentraatiota 1/40:sosaan aloitusarvosta. Tiedot oli raportoitava kaikista osallistujista ja genotyypin mukaan (jäännösfunktiomutaatio ja mRNA:n silmukointikohdan mutaatio).
Avoin perustila, avoin päivä 57
Avoin kausi: Absoluuttinen muutos tutkimuksen lähtötasosta hikikloridissa päivänä 57
Aikaikkuna: Tutkimuksen lähtötilanne, avoin päivä 57
Hikinäytteet kerättiin käyttämällä hyväksyttyä Macroduct (Wescor, Logan, Utah) keräyslaitetta. Hikikloridin määrittämiseen vaadittiin tilavuus, joka oli suurempi tai yhtä suuri kuin (>=) 15 mikrolitraa. Tiedot oli raportoitava kaikista osallistujista ja genotyypin mukaan (jäännösfunktiomutaatio ja mRNA:n silmukointikohdan mutaatio).
Tutkimuksen lähtötilanne, avoin päivä 57
Avoin kausi: painon absoluuttinen muutos avoimen merkinnän lähtötasosta 57. päivänä
Aikaikkuna: Avoin perustila, avoin päivä 57
Tiedot oli raportoitava kaikista osallistujista ja genotyypin mukaan (jäännösfunktiomutaatio ja mRNA:n silmukointikohdan mutaatio).
Avoin perustila, avoin päivä 57
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE) ja vakavia haittavaikutuksia (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta seurantakäynnin loppuun asti (jopa 26 viikkoa)
Haittatapahtumat, jotka alkoivat (tai lisääntyivät vaikeusasteeltaan) ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta seurannan loppuun asti, katsottiin TEAE-tapahtumille, paitsi jos haittatapahtuma alkoi pesujakson aikana ja oli yli 14 päivää viimeisestä annospäivästä. edellisen syklin AE katsottiin "pesujakson" AE:ksi, eikä siten TEAE:ksi. TEAE katsottiin hoidosta, jossa se alkoi, tai edellisen Crossover-jakson toisen syklin aikana hoidosta, jos se alkoi pesujakson aikana. SAE: lääketieteellinen tapahtuma tai tila, joka kuuluu johonkin seuraavista luokista riippumatta sen suhteesta tutkimuslääkkeeseen: kuolema, henkeä uhkaava haittakokemus, sairaalahoito/sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva/merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeama/syntyminen vika, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. Tiedot oli raportoitava lääkehoidolla kaksoissokkoutetun risteytysjakson (sykli 1 - pesujakso 2) ja avoimen jakson osalta.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta seurantakäynnin loppuun asti (jopa 26 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Lauantai 1. syyskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 6. syyskuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 11. syyskuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Perjantai 14. syyskuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Tiistai 19. toukokuuta 2015

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 30. huhtikuuta 2015

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2015

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • VX12-770-113

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa