Estudio piloto que prueba el efecto de ivacaftor sobre la función pulmonar en sujetos con fibrosis quística y función residual de CFTR
30 de abril de 2015 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Un estudio piloto que prueba el efecto de ivacaftor sobre la función pulmonar en sujetos con fibrosis quística, función residual de CFTR y FEV1 ≥40 % previsto
Este estudio es un estudio cruzado múltiple dentro de los participantes para evaluar el efecto de ivacaftor sobre la función pulmonar en participantes de 12 años o más con fibrosis quística (FQ) que tienen evidencia fenotípica o molecular de la función residual del regulador de conductancia transmembrana (CFTR) de la FQ.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las mutaciones de CFTR asociadas con la función residual o el empalme defectuoso del ácido ribonucleico mensajero (ARNm) incluyen las siguientes:
R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, S1235R, D1270N, 2789+5G->A, 3849-+2T, 3849-+20k 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1.6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
24
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes masculinos o femeninos con diagnóstico confirmado de FQ
- Evidencia clínica de función residual de CFTR basada en cualquiera de los siguientes: 1) Función pancreática exocrina residual clínicamente documentada, 2) Valor de cloruro en el sudor inferior a (<=) 80 milimoles por litro (mmol/L) en la selección, o 3 ) Edad de diagnóstico mayor que igual a (>=) 12 años y al menos 1 copia de una mutación de CFTR asociada con función residual de CFTR o empalme de ARNm defectuoso
- FEV1 >= 40 por ciento (%)
- 12 años de edad o más
- Dispuesto a aceptar cumplir con los requisitos de anticoncepción
- Capaz de tragar tabletas
Criterio de exclusión:
- Una copia de cualquiera de las siguientes mutaciones de CFTR: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P o G1349D
- No se puede realizar la espirometría
- Una infección aguda de las vías respiratorias superiores o inferiores, exacerbación pulmonar o cambios en el tratamiento (incluidos los antibióticos) para la enfermedad pulmonar en las 4 semanas anteriores al Día 1
- Participación continua en otro estudio clínico terapéutico o participación previa en un estudio de investigación de medicamentos dentro de los 30 días anteriores a la selección
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: TRANSVERSAL
- Enmascaramiento: DOBLE
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor, Placebo (IPIP)
Durante el Período cruzado, el fármaco del estudio se administró en ciclos alternos de 2 semanas con un período de lavado mínimo de 4 semanas entre el Ciclo 1 [(Período 1 - Días 1 a 14) (Período 2 - Días 15 a 29)] y el Ciclo 2 [(Período 1 - Día 1 a 14) (Período 2 - Día 15 a 29)] y entre el Ciclo 2 y el Período de etiqueta abierta (Día 1 a 57).
Durante el período de etiqueta abierta, todos los participantes recibieron ivacaftor.
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Tableta de 150 miligramos (mg) por vía oral cada 12 horas hasta 12 semanas.
Otros nombres:
Por vía oral cada 12 horas hasta 4 semanas.
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EXPERIMENTAL: Ivacaftor, Placebo, Placebo, Ivacaftor (IPPI)
Durante el Período cruzado, el fármaco del estudio se administró en ciclos alternos de 2 semanas con un período de lavado mínimo de 4 semanas entre el Ciclo 1 [(Período 1 - Días 1 a 14) (Período 2 - Días 15 a 29)] y el Ciclo 2 [(Período 1 - Día 1 a 14) (Período 2 - Día 15 a 29)] y entre el Ciclo 2 y el Período de etiqueta abierta (Día 1 a 57).
Durante el período de etiqueta abierta, todos los participantes recibieron ivacaftor.
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Tableta de 150 miligramos (mg) por vía oral cada 12 horas hasta 12 semanas.
Otros nombres:
Por vía oral cada 12 horas hasta 4 semanas.
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EXPERIMENTAL: Placebo, Ivacaftor, Ivacaftor, Placebo (PIIP)
Durante el Período cruzado, el fármaco del estudio se administró en ciclos alternos de 2 semanas con un período de lavado mínimo de 4 semanas entre el Ciclo 1 [(Período 1 - Días 1 a 14) (Período 2 - Días 15 a 29)] y el Ciclo 2 [(Período 1 - Día 1 a 14) (Período 2 - Día 15 a 29)] y entre el Ciclo 2 y el Período de etiqueta abierta (Día 1 a 57).
Durante el período de etiqueta abierta, todos los participantes recibieron ivacaftor.
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Tableta de 150 miligramos (mg) por vía oral cada 12 horas hasta 12 semanas.
Otros nombres:
Por vía oral cada 12 horas hasta 4 semanas.
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EXPERIMENTAL: Placebo, Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor (PIPI)
Durante el Período cruzado, el fármaco del estudio se administró en ciclos alternos de 2 semanas con un período de lavado mínimo de 4 semanas entre el Ciclo 1 [(Período 1 - Días 1 a 14) (Período 2 - Días 15 a 29)] y el Ciclo 2 [(Período 1 - Día 1 a 14) (Período 2 - Día 15 a 29)] y entre el Ciclo 2 y el Período de etiqueta abierta (Día 1 a 57).
Durante el período de etiqueta abierta, todos los participantes recibieron ivacaftor.
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Tableta de 150 miligramos (mg) por vía oral cada 12 horas hasta 12 semanas.
Otros nombres:
Por vía oral cada 12 horas hasta 4 semanas.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Ciclo 1 y Ciclo 2: Cambio absoluto desde el inicio del ciclo en porcentaje del volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) después de 2 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base del Ciclo 1, Día 15 del Ciclo 1 (para los brazos de informes del Ciclo 1); Línea de base del ciclo 2, día 15 del ciclo 2 (para los brazos de informes del ciclo 2)
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FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Se utilizaron los estándares de Hankinson y Wang para calcular el porcentaje de FEV1 previsto (para edad, sexo y altura).
El estándar de Hankinson se utilizó para participantes masculinos de 18 años o más y participantes femeninas de 16 años o más.
El estándar de Wang se utilizó para participantes masculinos de 12 a 17 años y para participantes femeninas de 12 a 15 años.
Los datos debían informarse para cada ciclo (Ciclo 1 y Ciclo 2) y según el tratamiento farmacológico, para los participantes en general y según el genotipo (mutación de la función residual y mutación del sitio de empalme del ARNm).
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Línea de base del Ciclo 1, Día 15 del Ciclo 1 (para los brazos de informes del Ciclo 1); Línea de base del ciclo 2, día 15 del ciclo 2 (para los brazos de informes del ciclo 2)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Ciclo 1 y Ciclo 2: Cambio absoluto desde el inicio del ciclo en el índice de depuración pulmonar (LCI) después de 2 semanas de tratamiento
Periodo de tiempo: Línea de base del Ciclo 1, Día 15 del Ciclo 1 (para los brazos de informes del Ciclo 1); Línea de base del ciclo 2, día 15 del ciclo 2 (para los brazos de informes del ciclo 2)
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LCI es una medida de la falta de homogeneidad de la ventilación que se deriva de una prueba de lavado de múltiples respiraciones.
El LCI se calculó como el número de recambios de volumen pulmonar (volumen espirado acumulativo dividido por la capacidad residual funcional [FRC]) necesario para reducir la concentración al final de la espiración de un gas inerte a 1/40 del valor inicial.
Los datos debían informarse para cada ciclo (Ciclo 1 y Ciclo 2) y según el tratamiento farmacológico.
Los datos debían informarse para cada ciclo (Ciclo 1 y Ciclo 2) y según el tratamiento farmacológico, para los participantes en general y según el genotipo (mutación de la función residual y mutación del sitio de empalme del ARNm).
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Línea de base del Ciclo 1, Día 15 del Ciclo 1 (para los brazos de informes del Ciclo 1); Línea de base del ciclo 2, día 15 del ciclo 2 (para los brazos de informes del ciclo 2)
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Período de etiqueta abierta: Cambio absoluto desde la línea de base de etiqueta abierta en porcentaje de volumen espiratorio forzado previsto en 1 segundo (FEV1) en el día 57
Periodo de tiempo: Línea de base de etiqueta abierta, Día de etiqueta abierta 57
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FEV1 es el volumen de aire que se puede expulsar a la fuerza en un segundo, después de una inspiración completa.
Se utilizaron los estándares de Hankinson y Wang para calcular el porcentaje de FEV1 previsto (para edad, sexo y altura).
El estándar de Hankinson se utilizó para participantes masculinos de 18 años o más y participantes femeninas de 16 años o más.
El estándar de Wang se utilizó para participantes masculinos de 12 a 17 años y para participantes femeninas de 12 a 15 años.
Los datos debían informarse para los participantes en general y según el genotipo (mutación de la función residual y mutación del sitio de empalme del ARNm).
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Línea de base de etiqueta abierta, Día de etiqueta abierta 57
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Período de etiqueta abierta: cambio absoluto desde el inicio de etiqueta abierta en el índice de depuración pulmonar (LCI) en el día 57
Periodo de tiempo: Línea de base de etiqueta abierta, Día de etiqueta abierta 57
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LCI es una medida de la falta de homogeneidad de la ventilación que se deriva de una prueba de lavado de múltiples respiraciones.
El LCI se calculó como el número de recambios de volumen pulmonar (volumen espirado acumulativo dividido por la capacidad residual funcional [FRC]) necesario para reducir la concentración al final de la espiración de un gas inerte a 1/40 del valor inicial.
Los datos debían informarse para los participantes en general y según el genotipo (mutación de la función residual y mutación del sitio de empalme del ARNm).
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Línea de base de etiqueta abierta, Día de etiqueta abierta 57
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Período de etiqueta abierta: cambio absoluto desde el inicio del estudio en cloruro en el sudor en el día 57
Periodo de tiempo: Línea de base del estudio, día abierto 57
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Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado Macroduct (Wescor, Logan, Utah).
Se requirió un volumen mayor o igual a (>=) 15 microlitros para la determinación de cloruro en el sudor.
Los datos debían informarse para los participantes en general y según el genotipo (mutación de la función residual y mutación del sitio de empalme del ARNm).
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Línea de base del estudio, día abierto 57
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Período de etiqueta abierta: cambio absoluto desde el inicio de etiqueta abierta en peso en el día 57
Periodo de tiempo: Línea de base de etiqueta abierta, Día de etiqueta abierta 57
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Los datos debían informarse para los participantes en general y según el genotipo (mutación de la función residual y mutación del sitio de empalme del ARNm).
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Línea de base de etiqueta abierta, Día de etiqueta abierta 57
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Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) y eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la finalización de la visita de seguimiento (hasta 26 semanas)
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Los eventos adversos (EA) que comenzaron (o aumentaron en gravedad) desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la finalización del Seguimiento se consideraron EAET, con la excepción de que si un EA comenzó durante un Período de lavado y duró más de 14 días desde la fecha de la última dosis de ciclo anterior, AE se consideró como un AE de "período de lavado" y, por lo tanto, no como TEAE.
Se atribuyó un TEAE al tratamiento en el que se inició o al tratamiento en el segundo período cíclico del Período de cruce anterior si se inició durante un Período de lavado.
SAE: evento o condición médica, que cae en cualquiera de las siguientes categorías, independientemente de su relación con el fármaco del estudio: muerte, experiencia adversa que amenaza la vida, hospitalización/prolongación de la hospitalización, discapacidad o incapacidad persistente/significativa, anomalía congénita/nacimiento defecto, evento médico importante.
Los datos debían informarse por tratamiento farmacológico para el período cruzado doble ciego (Ciclo 1 hasta el Período de lavado 2) y el período abierto.
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Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la finalización de la visita de seguimiento (hasta 26 semanas)
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Colaboradores e Investigadores
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Publicaciones y enlaces útiles
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de septiembre de 2012
Finalización primaria (ACTUAL)
1 de abril de 2014
Finalización del estudio (ACTUAL)
1 de abril de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
6 de septiembre de 2012
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
11 de septiembre de 2012
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
14 de septiembre de 2012
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ESTIMAR)
19 de mayo de 2015
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
30 de abril de 2015
Última verificación
1 de abril de 2015
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Procesos Patológicos
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades pancreáticas
- Fibrosis
- Fibrosis quística
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas de los canales de cloruro
- Ivacaftor
Otros números de identificación del estudio
- VX12-770-113
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