Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pilotundersøgelse, der tester effekten af ​​Ivacaftor på lungefunktionen hos forsøgspersoner med cystisk fibrose og resterende CFTR-funktion

30. april 2015 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

En pilotundersøgelse, der tester effekten af ​​Ivacaftor på lungefunktionen hos forsøgspersoner med cystisk fibrose, resterende CFTR-funktion og FEV1 ≥40 % forudsagt

Dette studie er et multiplum inden for deltageroverkrydsningsstudie for at evaluere effekten af ​​ivacaftor på lungefunktionen hos deltagere i alderen 12 år og ældre med cystisk fibrose (CF), som har fænotypisk eller molekylær evidens for resterende CF-transmembrankonduktansregulator (CFTR) funktion.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

CFTR-mutationer forbundet med restfunktion eller defekt messenger-ribonukleinsyre (mRNA)-splejsning omfatter følgende:

R117H, E56K, P67L, D110E, D110H, R117C, R347H, R352Q, A455E, D579G, S945L, L206W, R1070W, F1074L, D1152H, D1270N, S127A29+, 5-270N, 5-127A29+ 26A->G, 711+5G->A, 3120G->A, 1811+1,6kbA->G, 711+3A->G, 1898+3A->G, 1898+1G->A, 1717-1G->A, 1717-8G->A, 1342-2A->C, 405+3A->C, 1716G /A 1811+1G->C, 1898+5G->T, 3850-3T->G, IVS14b+5G->A, 1898+1G->T, 4005+2T->C, 621+3A->G , 621+1G->T.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere med bekræftet diagnose af CF
  • Klinisk evidens for resterende CFTR-funktion baseret på en hvilken som helst af følgende: 1) Klinisk dokumenteret resterende eksokrin pancreasfunktion, 2) Svedchloridværdi mindre end lig med (<=) 80 millimol pr. liter (mmol/L) ved screening, eller 3 ) Alder for diagnosen større end lig med (>=) 12 år og mindst 1 kopi af en CFTR-mutation forbundet med resterende CFTR-funktion eller defekt mRNA-splejsning
  • FEV1 >= 40 procent (%)
  • 12 år eller ældre
  • Er villig til at acceptere at opfylde præventionskravene
  • Kan sluge tabletter

Ekskluderingskriterier:

  • En kopi af en af ​​følgende CFTR-mutationer: G551D, G178R, S549N, S549R, G551S, G970R, G1244E, S1251N, S1255P eller G1349D
  • Ude af stand til at udføre spirometri
  • En akut øvre eller nedre luftvejsinfektion, pulmonal eksacerbation eller ændringer i behandling (inklusive antibiotika) for lungesygdom inden for 4 uger før dag 1
  • Løbende deltagelse i en anden terapeutisk klinisk undersøgelse eller forudgående deltagelse i en afprøvende lægemiddelundersøgelse inden for de 30 dage før screening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor, Placebo (IPIP)
Under overkrydsningsperioden blev undersøgelseslægemidlet indgivet i 2-ugers skiftende cyklusser med en minimum på 4-ugers udvaskningsperiode mellem cyklus 1 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og cyklus 2 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og mellem cyklus 2 og Open-label-perioden (Dag 1 til 57). I løbet af Open-label Perioden modtog alle deltagere ivacaftor.
Medicin: Ivacaftor
150 milligram (mg) tablet oralt hver 12. time i op til 12 uger.
Andre navne:
  • Kalydeco, VX-770
Medicin: Placebo-matchet til ivacaftor-tablet
Oralt hver 12. time op til 4 uger.
EKSPERIMENTEL: Ivacaftor, Placebo, Placebo, Ivacaftor (IPPI)
Under overkrydsningsperioden blev undersøgelseslægemidlet indgivet i 2-ugers skiftende cyklusser med en minimum på 4-ugers udvaskningsperiode mellem cyklus 1 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og cyklus 2 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og mellem cyklus 2 og Open-label-perioden (Dag 1 til 57). I løbet af Open-label Perioden modtog alle deltagere ivacaftor.
Medicin: Ivacaftor
150 milligram (mg) tablet oralt hver 12. time i op til 12 uger.
Andre navne:
  • Kalydeco, VX-770
Medicin: Placebo-matchet til ivacaftor-tablet
Oralt hver 12. time op til 4 uger.
EKSPERIMENTEL: Placebo, Ivacaftor, Ivacaftor, Placebo (PIIP)
Under overkrydsningsperioden blev undersøgelseslægemidlet indgivet i 2-ugers skiftende cyklusser med en minimum på 4-ugers udvaskningsperiode mellem cyklus 1 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og cyklus 2 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og mellem cyklus 2 og Open-label-perioden (Dag 1 til 57). I løbet af Open-label Perioden modtog alle deltagere ivacaftor.
Medicin: Ivacaftor
150 milligram (mg) tablet oralt hver 12. time i op til 12 uger.
Andre navne:
  • Kalydeco, VX-770
Medicin: Placebo-matchet til ivacaftor-tablet
Oralt hver 12. time op til 4 uger.
EKSPERIMENTEL: Placebo, Ivacaftor, Placebo, Ivacaftor (PIPI)
Under overkrydsningsperioden blev undersøgelseslægemidlet indgivet i 2-ugers skiftende cyklusser med en minimum på 4-ugers udvaskningsperiode mellem cyklus 1 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og cyklus 2 [(Periode 1 - Dag 1 til 14) (Periode 2 - Dag 15 til 29)] og mellem cyklus 2 og Open-label-perioden (Dag 1 til 57). I løbet af Open-label Perioden modtog alle deltagere ivacaftor.
Medicin: Ivacaftor
150 milligram (mg) tablet oralt hver 12. time i op til 12 uger.
Andre navne:
  • Kalydeco, VX-770
Medicin: Placebo-matchet til ivacaftor-tablet
Oralt hver 12. time op til 4 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cyklus 1 og cyklus 2: Absolut ændring fra cyklusbaseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) efter 2 ugers behandling
Tidsramme: Cyklus 1 baseline, Cyklus 1 Dag 15 (for Cyklus 1 rapporteringsarme); Cyklus 2 baseline, cyklus 2 Dag 15 (for cyklus 2 rapporteringsarme)
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Hankinson og Wang standarder blev brugt til at beregne procent forudsagt FEV1 (for alder, køn og højde). Hankinson-standarden blev brugt til mandlige deltagere 18 år og ældre og kvindelige deltagere 16 år og ældre. Wang-standarden blev brugt til mandlige deltagere i alderen 12 til 17 år og for kvindelige deltagere i alderen 12 til 15 år. Data skulle rapporteres for hver cyklus (cyklus 1 og cyklus 2) og pr. lægemiddelbehandling, for samlede deltagere og pr. genotype (restfunktionsmutation og mRNA-splejsningsstedmutation).
Cyklus 1 baseline, Cyklus 1 Dag 15 (for Cyklus 1 rapporteringsarme); Cyklus 2 baseline, cyklus 2 Dag 15 (for cyklus 2 rapporteringsarme)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cyklus 1 og cyklus 2: Absolut ændring fra cyklusbaseline i lungeclearance-indeks (LCI) efter 2 ugers behandling
Tidsramme: Cyklus 1 baseline, Cyklus 1 Dag 15 (for Cyklus 1 rapporteringsarme); Cyklus 2 baseline, cyklus 2 Dag 15 (for cyklus 2 rapporteringsarme)
LCI er et mål for ventilationsinhomogenitet, der er afledt af en udvaskningstest med flere udåndinger. LCI blev beregnet som antallet af lungevolumen-omsætninger (kumulativt udløbet volumen divideret med den funktionelle restkapacitet [FRC]), der kræves for at reducere sluttidalkoncentrationen af ​​en inert gas til 1/40 af startværdien. Data skulle rapporteres for hver cyklus (cyklus 1 og cyklus 2) og i henhold til lægemiddelbehandling. Data skulle rapporteres for hver cyklus (cyklus 1 og cyklus 2) og pr. lægemiddelbehandling, for samlede deltagere og pr. genotype (restfunktionsmutation og mRNA-splejsningsstedmutation).
Cyklus 1 baseline, Cyklus 1 Dag 15 (for Cyklus 1 rapporteringsarme); Cyklus 2 baseline, cyklus 2 Dag 15 (for cyklus 2 rapporteringsarme)
Open-label-periode: Absolut ændring fra åben-label baseline i procent forudsagt forceret eksspiratorisk volumen på 1 sekund (FEV1) på dag 57
Tidsramme: Open-label Baseline, Open-label dag 57
FEV1 er den mængde luft, der kan tvangsblæses ud på et sekund, efter fuld inspiration. Hankinson og Wang standarder blev brugt til at beregne procent forudsagt FEV1 (for alder, køn og højde). Hankinson-standarden blev brugt til mandlige deltagere 18 år og ældre og kvindelige deltagere 16 år og ældre. Wang-standarden blev brugt til mandlige deltagere i alderen 12 til 17 år og for kvindelige deltagere i alderen 12 til 15 år. Data skulle rapporteres for overordnede deltagere og i henhold til genotype (restfunktionsmutation og mRNA-splejsningsstedmutation).
Open-label Baseline, Open-label dag 57
Open-label-periode: Absolut ændring fra åben-label baseline i lungeclearance-indeks (LCI) på dag 57
Tidsramme: Open-label Baseline, Open-label dag 57
LCI er et mål for ventilationsinhomogenitet, der er afledt af en udvaskningstest med flere udåndinger. LCI blev beregnet som antallet af lungevolumen-omsætninger (kumulativt udløbet volumen divideret med den funktionelle restkapacitet [FRC]), der kræves for at reducere sluttidalkoncentrationen af ​​en inert gas til 1/40 af startværdien. Data skulle rapporteres for overordnede deltagere og i henhold til genotype (restfunktionsmutation og mRNA-splejsningsstedmutation).
Open-label Baseline, Open-label dag 57
Open-label periode: Absolut ændring fra undersøgelsens baseline i svedklorid på dag 57
Tidsramme: Undersøgelsesbaseline, Open-label dag 57
Svedprøver blev opsamlet under anvendelse af en godkendt Macroduct (Wescor, Logan, Utah) opsamlingsanordning. Et volumen på større end eller lig med (>=) 15 mikroliter var påkrævet til bestemmelse af svedchlorid. Data skulle rapporteres for overordnede deltagere og i henhold til genotype (restfunktionsmutation og mRNA-splejsningsstedmutation).
Undersøgelsesbaseline, Open-label dag 57
Open-label-periode: Absolut ændring fra åben-label baseline i vægt på dag 57
Tidsramme: Open-label Baseline, Open-label dag 57
Data skulle rapporteres for overordnede deltagere og i henhold til genotype (restfunktionsmutation og mRNA-splejsningsstedmutation).
Open-label Baseline, Open-label dag 57
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til afslutning af opfølgningsbesøg (op til 26 uger)
Uønskede hændelser (AE'er), der startede (eller øgedes i sværhedsgrad) fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til afslutning af opfølgning blev betragtet som TEAE'er, med undtagelse af, at hvis en AE startede i en udvaskningsperiode og var længere end 14 dage fra sidste dosisdato af forudgående cyklus blev AE betragtet som en "udvaskningsperiode" AE og derfor ikke TEAE. En TEAE blev tilskrevet den behandling, hvor den startede, eller til behandlingen i den anden cykelperiode i den foregående crossover-periode, hvis den startede i en udvaskningsperiode. SAE: medicinsk hændelse eller tilstand, som falder ind under en af ​​følgende kategorier, uanset dets forhold til undersøgelseslægemidlet: død, livstruende uønskede oplevelse, indlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydelig invaliditet eller inhabilitet, medfødt anomali/fødsel defekt, vigtig medicinsk begivenhed. Data skulle rapporteres ved lægemiddelbehandling for dobbeltblind overkrydsningsperiode (cyklus 1 op til udvaskningsperiode 2) og åben-label periode.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til afslutning af opfølgningsbesøg (op til 26 uger)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2012

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

1. april 2014

Studieafslutning (FAKTISKE)

1. april 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. september 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. september 2012

Først opslået (SKØN)

14. september 2012

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (SKØN)

19. maj 2015

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2015

Sidst verificeret

1. april 2015

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX12-770-113

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Ivacaftor

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner