一项评估皮下普乐沙福安全性和有效性的 II 期研究
一项评估皮下普乐沙福用于 HLA 匹配的同胞供体造血干细胞在血液系统恶性肿瘤患者中动员和移植的安全性和有效性的 II 期研究
这是一项 II 期、开放标签、两层、多中心、前瞻性研究，目的是在患有血液恶性肿瘤的受者中进行普乐沙福动员的 HLA 相同同胞同种异体移植物。
本研究将确定为此目的皮下注射 plerixafor 的安全性和有效性。
研究概览
地位
完全的
干预/治疗
详细说明
主要目标是使用意向性治疗分析，确定能够使用足够的 CD34+ 细胞剂量使用普乐沙福作为动员剂成功动员和收集细胞的供体比例。 如果在不超过两次的白细胞分离术收集中收集到 ≥ 2.0x10e6 CD34+ 细胞/kg 受体体重，则普乐沙福后的供体动员将被视为成功。
根据意向治疗原则，所有接受普乐沙福的捐赠者都将被纳入主要目标的分析中。根据他/她的预处理方案，接受者将被分类为清髓性或强度降低的两个层次之一。 目标登记是 64 对捐助者/接受者，每层 32 对。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
127
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Tampa、Florida、美国
- H. Lee Moffitt Cancer Center
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国
- Emory University
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Illinois
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Chicago、Illinois、美国
- University of Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国
- Massachusetts General Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、美国
- University of Minnesota
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Rochester、Minnesota、美国
- Mayo Clinic
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国
- Washington University
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North Carolina
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Durham、North Carolina、美国
- Duke University
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Ohio
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Cleveland、Ohio、美国
- Cleveland Clinic
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Columbus、Ohio、美国
- Ohio State University
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West Virginia
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Morgantown、West Virginia、美国
- West Virginia University
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国
- Medical College of Wisconsin
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 65年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
捐赠者：
- 捐助者资格将根据适用的联邦、州和地方法规和机构标准确定
- 18-65岁
- 6/6 HLA 匹配的兄弟姐妹
- 满足个人移植中心的标准，成为动员的血细胞捐献者
- 血清肌酐<2.0mg/dl
接受者：
- 18至65岁
- 6/6 HLA 抗原匹配的同胞愿意捐献 PBSC 进行移植
- 满足个人移植中心的移植标准
下列诊断之一：
- 急性髓性白血病 (AML) 处于第一次缓解或超过 5% 的骨髓母细胞且无循环母细胞。 骨髓必须在移植调节方案开始后 30 天内完成，并与其他移植前评估保持一致。
- 急性淋巴细胞白血病 (ALL) 第一次缓解或超过 5% 的骨髓母细胞且无循环母细胞
- 骨髓增生异常综合征，国际预后评分系统或输血依赖性中度 1,2 或高风险
- 对基于酪氨酸激酶抑制剂的治疗失败或不耐受的慢性粒细胞白血病 (CML)
- 非霍奇金淋巴瘤 (NHL) 或霍奇金病 (HD) 第二次或多次完全缓解、部分缓解或复发（但在最近的治疗后至少病情稳定）
- 慢性淋巴细胞白血病 (CLL)，在至少一种既往治疗方案后复发，或因 17p 缺失而缓解
- 血清肌酐必须 <2.0mg/dl
- 总胆红素和 AST < 3 倍正常值
- 传染病标志物 (IDM) 监测将按照机构标准进行
- Karnofsky 性能状态为 70% 或更高。
- 接受过自体移植的患者只能进行强度降低的移植
排除标准：
捐赠者：
- 捐赠者不愿意或不能给予知情同意，或不能遵守协议，包括所需的后续和测试
- 捐助者已经参加了另一项研究性药物研究
- 怀孕或哺乳期女性，或性活跃时不愿意或不能采取充分避孕措施的女性
接受者：
- 患者不愿意或不能给予知情同意，或不能遵守协议，包括所需的随访和测试
- 在移植准备方案时患有活动性、不受控制的感染的患者
- 怀孕或哺乳期女性，或性活跃时不愿意或不能采取充分避孕措施的女性
- 有既往中枢神经系统肿瘤受累病史的患者在开始调节后 30 天内在腰椎穿刺和脑部 MRI 上表现出活动性症状或体征以及记录的疾病
- 临床研究者认为会干扰主要和次要终点评估的情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：接受普乐沙福的相关捐赠者
使用普乐沙福作为动员剂收集足够的 CD34+ 细胞。 根据机构标准确定合格捐助者
治疗说明：
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其他名称：
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无干预：接受者，清髓方案
在清髓治疗方案下接受调理的患者 清髓治疗（四种一般治疗方案之一）： 白消安（总计> 9 mg/kg，口服或静脉注射）联合氟达拉滨 白消安（总计> 9 mg/kg，口服或静脉注射）联合环磷酰胺 全身照射（> 1000 cGy）加依托泊苷 全身照射（> 500 cGy）加环磷酰胺 |
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无干预：接受者，降低强度的调理方案。
患者使用降低强度的调理方案进行调理。 降低强度（三种一般方案之一）： 白消安（口服或静脉注射总量 < 9 mg/kg）加氟达拉滨美法仑（静脉注射总量 100-140 mg/m2）加氟达拉滨 氟达拉滨加环磷酰胺（总量 > 2000 mg/m2） |
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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使用意向治疗分析，使用 Plerixafor 作为动员剂，以足够的 CD34+ 细胞剂量成功动员和收集细胞的供体百分比。
大体时间：捐款
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如果在不超过两次白细胞分离术中收集到 ≥ 2.0x106 CD34+ 细胞/kg 受体体重，则认为普乐沙福后的供体动员是成功的。
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捐款
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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急性毒性的发生率和严重程度
大体时间：基线、第 1 天、第 2 天、第 3 天
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接受普乐沙福的捐献者在血浆分离术之前和过程中经历的急性毒性的发生率和严重程度。
急性毒性根据 NCI 不良事件通用术语标准 4.0 版进行分级。
该结果测量是描述性的。
报告所有时间点的最大毒性等级。
分数越高表示结果越差。
0 = 无，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 严重。
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基线、第 1 天、第 2 天、第 3 天
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不利影响
大体时间：每个受试者捐赠后30分钟、60分钟、120分钟、240分钟、1个月、6个月、12个月
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接受普乐沙的捐赠者在捐赠后一年内会经历不良反应。
在每个单独时间点报告的最大 MTC > 0 的参与者数量。
不良反应根据 NCI 不良事件通用术语标准 4.0 版进行分级。
该结果测量是描述性的。
参与者可能会在多个评估时间点经历不良影响。
分数越高表示结果越差。
0 = 无，1 = 轻度，2 = 中度，3 = 严重。
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每个受试者捐赠后30分钟、60分钟、120分钟、240分钟、1个月、6个月、12个月
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普乐沙福动员造血细胞移植后中性粒细胞和血小板恢复的发生率和动力学
大体时间：第 +1 天到中性粒细胞恢复或第 21 天（以先到者为准）
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接受普乐沙福动员的造血细胞移植后第 100 天时，中性粒细胞和血小板恢复的发生率和动力学。
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第 +1 天到中性粒细胞恢复或第 21 天（以先到者为准）
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用 Plerixafor 动员的造血细胞移植后 T 细胞 (CD3+) 和骨髓细胞 (CD33+) 嵌合
大体时间：在 HCT 后的一系列时间点对 RIC 和 MAC 层患者的嵌合状态进行评估。在+28、+100、+180和+365天评估嵌合状态
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移植普乐沙福动员的造血细胞后，受者体内 T 细胞 (CD3+) 和骨髓细胞 (CD33+) 嵌合。
该结果测量是描述性的。
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在 HCT 后的一系列时间点对 RIC 和 MAC 层患者的嵌合状态进行评估。在+28、+100、+180和+365天评估嵌合状态
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用普乐沙福动员造血细胞移植后的原发性移植失败
大体时间：第 28 天
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用普乐沙福动员的造血细胞移植后受者的原发性移植失败的发生率。
该结果测量是描述性的。
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第 28 天
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急性移植物抗宿主病 (GVHD) 的发生率
大体时间：第 100 天
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普乐沙福动员造血细胞移植后受者急性移植物抗宿主病（GVHD）的发生率
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第 100 天
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免疫重建
大体时间：第 28 天、100 天、180 天、365 天
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移植普乐沙福动员的造血细胞后，通过外周血免疫表型证明免疫重建的速度和质量。
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第 28 天、100 天、180 天、365 天
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用 Plerixafor 动员的细胞移植后巨细胞病毒 (CMV) 重新激活的发生率。
大体时间：第 365 天
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先前感染 CMV 的受者在用普乐沙福动员的细胞移植后 CMV 重新激活的百分比
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第 365 天
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治疗相关的死亡率和疾病复发/进展
大体时间：第 180, 365 天
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用普乐沙福动员的造血细胞移植后受者的治疗相关死亡率和疾病复发/进展的发生率
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第 180, 365 天
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无进展生存率和总体生存率
大体时间：第 180, 365 天
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用普乐沙福动员的造血细胞移植后无进展和总生存的概率
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第 180, 365 天
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同种异体移植物的细胞组成
大体时间：捐款
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用普乐沙福动员的同种异体移植物的细胞组成（干细胞/祖细胞、T/B/（自然杀伤）NK 细胞）
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捐款
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慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 的发病率
大体时间：第365天
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普乐沙福动员造血细胞移植后受者慢性移植物抗宿主病 (GVHD) 的发生率
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第365天
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普乐沙福动员造血细胞移植后继发性移植失败
大体时间：第365天
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用普乐沙福动员的造血细胞移植后受者继发性移植失败的发生率。
该结果测量是描述性的。
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第365天
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同种异体移植物的 CD34+ 细胞计数
大体时间：捐款
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用普乐沙福动员的同种异体移植物的 CD34+ 细胞计数
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捐款
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Steve Devine, MD、NMDP/BeTheMatch
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年5月1日
初级完成 (实际的)
2016年8月1日
研究完成 (实际的)
2016年8月1日
研究注册日期
首次提交
2012年9月24日
首先提交符合 QC 标准的
2012年9月26日
首次发布 (估计的)
2012年10月1日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年9月14日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年9月8日
最后验证
2023年5月1日
更多信息
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