Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy II oceniające bezpieczeństwo i skuteczność podskórnego podawania pleryksaforu

8 września 2023 zaktualizowane przez: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Badanie fazy II oceniające bezpieczeństwo i skuteczność podskórnego podania pleryksaforu w celu mobilizacji i przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych dawcy dobranego pod względem HLA u biorców z nowotworami hematologicznymi

Jest to otwarte, dwuwarstwowe, wieloośrodkowe, prospektywne badanie fazy II mobilizowanych pleryksaforem identycznych z HLA przeszczepów rodzeństwa u biorców z nowotworami hematologicznymi. To badanie ustali bezpieczeństwo i skuteczność podskórnego pleryksaforu w tym celu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Głównym celem jest określenie odsetka dawców, których komórki można z powodzeniem zmobilizować i pobrać z odpowiednią dawką komórek CD34+ przy użyciu pleryksaforu jako czynnika mobilizującego, stosując analizę zamiaru leczenia. Mobilizację dawców po pleryksaforze uważa się za pomyślną, jeśli ≥ 2,0x10e6 komórek CD34+/kg masy ciała biorcy zostanie pobranych w nie więcej niż dwóch pobraniach do leukaferezy.

Wszyscy dawcy otrzymujący pleryksafor zostaną włączeni do analizy głównego celu w oparciu o zasadę zamiaru leczenia. Biorcy zostaną zaklasyfikowani do jednej z dwóch warstw, mieloablacyjnej lub o zmniejszonej intensywności, zgodnie z ich/jej schematem kondycjonowania. Docelowa rekrutacja to 64 pary dawca/biorca, po 32 pary na warstwę.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

127

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone
        • University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone
        • Ohio State University
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stany Zjednoczone
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone
        • Medical College of Wisconsin

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

Dawca:

  • Kwalifikacja dawcy zostanie określona zgodnie z obowiązującymi federalnymi, stanowymi i lokalnymi przepisami oraz standardami instytucjonalnymi
  • 18-65 lat
  • 6/6 rodzeństwo dopasowane pod względem HLA
  • Spełnij indywidualne kryteria Centrum Transplantacji, aby zostać zmobilizowanym dawcą krwinek
  • Kreatynina w surowicy <2,0 mg/dl

Odbiorca:

  • od 18 do 65 lat
  • 6/6 rodzeństwo z dopasowanym antygenem HLA, chętne do oddania PBSC do przeszczepu
  • Spełnij indywidualne Kryteria Ośrodka Transplantacyjnego do przeszczepu

  • Jedna z następujących diagnoz:

    • Ostra białaczka szpikowa (AML) w pierwszej remisji lub później z <5% blastów w szpiku i bez krążących blastów. Pobranie szpiku należy wykonać w ciągu 30 dni od rozpoczęcia schematu kondycjonowania przeszczepu, zgodnie z innymi ocenami przed przeszczepem.
    • Ostra białaczka limfoblastyczna (ALL) w 1. remisji lub później z <5% blastów w szpiku i bez krążących blastów
    • Zespół mielodysplastyczny, pośredniego 1,2 lub wysokiego ryzyka według International Prognostic Scoring System lub zależny od transfuzji
    • Przewlekła białaczka szpikowa (CML) niepowodzenie lub nietolerancja terapii opartej na inhibitorach kinazy tyrozynowej
    • Chłoniak nieziarniczy (NHL) lub choroba Hodgkina (HD) w drugiej lub dalszej całkowitej remisji, częściowej remisji lub nawrocie (ale z co najmniej stabilną chorobą po ostatniej terapii)
    • Przewlekła białaczka limfocytowa (PBL), nawracająca po co najmniej jednym wcześniejszym schemacie lub w remisji z delecją 17p
  • Stężenie kreatyniny w surowicy musi wynosić <2,0 mg/dl
  • Bilirubina całkowita i AspAT <3x normalne
  • Monitorowanie markera choroby zakaźnej (IDM) będzie prowadzone zgodnie ze standardami instytucjonalnymi
  • Stan wydajności Karnofsky'ego 70% lub wyższy.
  • Pacjenci, którzy przeszli wcześniej autologiczny przeszczep, kwalifikują się jedynie do przeszczepu o zmniejszonej intensywności

Kryteria wyłączenia:

Dawca:

  • Dawca nie chce lub nie może wyrazić świadomej zgody lub nie jest w stanie zastosować się do protokołu, w tym wymaganej obserwacji i badań
  • Dawca zapisał się już do innego badania agenta badawczego
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety, które nie chcą lub nie mogą stosować odpowiedniej antykoncepcji, jeśli są aktywne seksualnie

Odbiorca:

  • Pacjent nie chce lub nie może wyrazić świadomej zgody lub nie może zastosować się do protokołu, w tym wymaganej obserwacji i badań
  • Pacjenci z aktywnym, niekontrolowanym zakażeniem w czasie schematu przygotowania do przeszczepu
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety, które nie chcą lub nie mogą stosować odpowiedniej antykoncepcji, jeśli są aktywne seksualnie
  • Pacjenci z zajęciem guza ośrodkowego układu nerwowego w wywiadzie, wykazujący aktywne objawy przedmiotowe lub podmiotowe wraz z udokumentowaną chorobą w badaniu nakłucia lędźwiowego i rezonansu magnetycznego mózgu w ciągu 30 dni od rozpoczęcia kondycjonowania
  • Stan, który w opinii badacza klinicznego zakłóciłby ocenę pierwszorzędowych i drugorzędowych punktów końcowych.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Pokrewni dawcy otrzymujący pleryksafor

Pobranie wystarczającej liczby komórek CD34+ przy użyciu pleryksaforu jako środka mobilizującego.

Kwalifikujący się dawcy określeni zgodnie ze standardami instytucjonalnymi

  • 18-65 lat
  • Rodzeństwo dopasowane do HLA 6/6
  • Spełnij indywidualne kryteria Centrum Transplantacji, aby zostać mobilizowanym dawcą krwinek
  • Kreatynina w surowicy <1,5 x górna granica normy instytucji (GGN) lub szacowany klirens kreatyniny (CLCR) >50 ml/min

Opis leczenia:

  • Należy podać podskórnie pleryksafor w dawce 240 µg/kg i rozpocząć leukaferezę około 4 godziny później.
  • Leukaferezę należy wykonywać przez maksymalnie dwa kolejne dni. Docelowa dawka komórek CD34+ wynosi > 4,0 x 106/kg, a minimalna dawka wynosi > 2,0 x 106/kg.
Lek: Pleryksafor
Inne nazwy:
  • Mozobil
  • AMD3000
Brak interwencji: Biorcy, schemat mieloablacyjny

Pacjenci poddawani kondycjonowaniu w ramach schematu mieloablacyjnego

Mieloablacyjny (jeden z czterech ogólnych schematów):

Busulfan (łącznie > 9 mg/kg doustnie lub dożylnie) z fludarabiną Busulfan (łącznie > 9 mg/kg doustnie lub dożylnie) z cyklofosfamidem Napromienianie całego ciała (> 1000 cGy) plus etopozyd Napromieniowanie całego ciała (> 500 cGy) plus cyklofosfamid
Brak interwencji: Biorcy, schemat kondycjonowania o zmniejszonej intensywności.

Pacjenci poddawani kondycjonowaniu z zastosowaniem schematu kondycjonowania o zmniejszonej intensywności.

Zmniejszona intensywność (jeden z trzech ogólnych schematów):

Busulfan (łącznie < 9 mg/kg doustnie lub dożylnie) plus fludarabina Melfalan (łącznie 100-140 mg/m2 iv) plus fludarabina Fludarabina plus cyklofosfamid (łącznie > 2000 mg/m2)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek dawców, których komórki pomyślnie zmobilizowano i pobrano przy użyciu wystarczającej dawki komórek CD34+, stosując pleryksafor jako środek mobilizujący, stosując analizę zamiaru leczenia.
Ramy czasowe: darowizna
Mobilizację dawcy po pleryksaforze uznawano za skuteczną, jeśli w nie więcej niż dwóch kolekcjach leukaferezy zebrano ≥ 2,0x106 komórek CD34+/kg masy ciała biorcy.
darowizna

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i ciężkość ostrych toksyczności
Ramy czasowe: wartość wyjściowa, dzień 1, dzień 2, dzień 3
Częstość występowania i nasilenie ostrych toksyczności przed i w trakcie aferezy, jakich doświadczają dawcy otrzymujący pleryksafor. Ostra toksyczność jest klasyfikowana zgodnie z kryteriami NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events, wersja 4.0. Ta miara wyniku ma charakter opisowy. Podano stopień maksymalnej toksyczności we wszystkich punktach czasowych. Wyższe oceny oznaczają gorsze wyniki. 0 = Brak, 1 = Łagodny, 2 = Umiarkowany, 3 = Ciężki.
wartość wyjściowa, dzień 1, dzień 2, dzień 3
Niekorzystne skutki
Ramy czasowe: 30 minut, 60 minut, 120 minut, 240 minut, 1 miesiąc, 6 miesięcy, 12 miesięcy po oddaniu krwi dla każdego pacjenta
Działania niepożądane doświadczane przez dawców otrzymujących pleryksafor do jednego roku po donacji. Liczba uczestników z maksymalnym MTC > 0 zgłoszona w każdym indywidualnym punkcie czasowym. Działania niepożądane są klasyfikowane zgodnie z kryteriami NCI Common Terminology Criteria for Adverse Events, wersja 4.0. Ta miara wyniku ma charakter opisowy. Uczestnicy mogą doświadczyć działań niepożądanych w więcej niż jednym ocenianym punkcie czasowym. Wyższe oceny oznaczają gorsze wyniki. 0 = Brak, 1 = Łagodny, 2 = Umiarkowany, 3 = Ciężki.
30 minut, 60 minut, 120 minut, 240 minut, 1 miesiąc, 6 miesięcy, 12 miesięcy po oddaniu krwi dla każdego pacjenta
Częstość występowania i kinetyka regeneracji neutrofilów i płytek krwi po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych mobilizowanych pleryksaforem
Ramy czasowe: Dzień +1 do regeneracji neutrofili lub dzień 21 (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Częstość występowania i kinetyka regeneracji neutrofilów i płytek krwi do 100 dnia u biorców po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych mobilizowanych pleryksaforem.
Dzień +1 do regeneracji neutrofili lub dzień 21 (w zależności od tego, co nastąpi wcześniej)
Chimeryzm limfocytów T (CD3+) i szpiku (CD33+) po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych mobilizowanych pleryksaforem
Ramy czasowe: Chimeryzm oceniano w seryjnych punktach czasowych po HCT u pacjentów zarówno w warstwie RIC, jak i MAC. Chimeryzm oceniano w dniu +28, +100, +180 i +365
Chimeryzm limfocytów T (CD3+) i szpiku (CD33+) u biorców po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych mobilizowanych pleryksaforem. Ta miara wyniku ma charakter opisowy.
Chimeryzm oceniano w seryjnych punktach czasowych po HCT u pacjentów zarówno w warstwie RIC, jak i MAC. Chimeryzm oceniano w dniu +28, +100, +180 i +365
Pierwotne uszkodzenie przeszczepu po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych zmobilizowanych pleryksaforem
Ramy czasowe: Dzień 28
Częstość występowania pierwotnej niewydolności przeszczepu u biorców po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych mobilizowanych pleryksaforem. Ta miara wyniku ma charakter opisowy.
Dzień 28
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: Dzień 100
Częstość występowania ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) u biorców po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych mobilizowanych pleryksaforem
Dzień 100
Rekonstrukcja immunologiczna
Ramy czasowe: Dzień 28, 100, 180, 365
Szybkość i jakość odtwarzania układu odpornościowego potwierdzona immunofenotypem krwi obwodowej po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych mobilizowanych pleryksaforem.
Dzień 28, 100, 180, 365
Częstość występowania reaktywacji wirusa cytomegalii (CMV) po przeszczepieniu komórkami zmobilizowanymi pleryksaforem.
Ramy czasowe: dzień 365
Odsetek biorców z wcześniejszym zakażeniem CMV, u których CMV reaktywowano po przeszczepieniu komórkami zmobilizowanymi pleryksaforem
dzień 365
Śmiertelność związana z leczeniem oraz nawrót/progresja choroby
Ramy czasowe: Dzień 180, 365
Częstość występowania śmiertelności związanej z leczeniem oraz nawrotu/progresji choroby u biorców po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych mobilizowanych pleryksaforem
Dzień 180, 365
Czas wolny od progresji i całkowity czas przeżycia
Ramy czasowe: Dzień 180, 365
Prawdopodobieństwo przeżycia wolnego od progresji i całkowitego przeżycia po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych mobilizowanych pleryksaforem
Dzień 180, 365
Skład komórkowy alloprzeszczepów
Ramy czasowe: darowizna
Skład komórkowy alloprzeszczepów mobilizowanych pleryksaforem (komórki macierzyste/progenitorowe, komórki NK T/B/ (naturalny zabójca))
darowizna
Częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciw gospodarzowi (GVHD)
Ramy czasowe: Dzień 365
Częstość występowania przewlekłej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) u biorców po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych mobilizowanych pleryksaforem
Dzień 365
Wtórne uszkodzenie przeszczepu po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych zmobilizowanych pleryksaforem
Ramy czasowe: Dzień 365
Częstość występowania wtórnej niewydolności przeszczepu u biorców po przeszczepieniu komórek krwiotwórczych mobilizowanych pleryksaforem. Ta miara wyniku ma charakter opisowy.
Dzień 365
Liczba komórek CD34+ w alloprzeszczepach
Ramy czasowe: darowizna
Liczba komórek CD34+ w alloprzeszczepach mobilizowanych pleryksaforem
darowizna

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Współpracownicy

Sanofi
Genzyme, a Sanofi Company

Śledczy

  • Główny śledczy: Steve Devine, MD, NMDP/BeTheMatch

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 maja 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 sierpnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 września 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 września 2012

Pierwszy wysłany (Szacowany)

1 października 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

14 września 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

8 września 2023

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 09-PLEX

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Chłoniak nieziarniczy

Badania kliniczne na Pleryksafor

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Ethiopia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj