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Uno studio di fase II che valuta la sicurezza e l'efficacia del plerixafor sottocutaneo

8 settembre 2023 aggiornato da: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Uno studio di fase II che valuta la sicurezza e l'efficacia del plerixafor sottocutaneo per la mobilizzazione e il trapianto di cellule staminali ematopoietiche di donatori di fratelli HLA compatibili in riceventi con neoplasie ematologiche

Questo è uno studio prospettico di fase II, in aperto, a due strati, multicentrico, di allotrapianti di fratelli HLA-identici mobilizzati con plerixafor in riceventi con neoplasie ematologiche. Questo studio stabilirà la sicurezza e l'efficacia del plerixafor sottocutaneo per questo scopo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'obiettivo principale è determinare la percentuale di donatori le cui cellule possono essere mobilizzate e raccolte con successo con una dose sufficiente di cellule CD34+ utilizzando il plerixafor come agente mobilizzante, utilizzando un'analisi per intenzione di trattare. La mobilizzazione del donatore dopo il plerixafor sarà considerata riuscita se ≥ 2,0x10e6 cellule CD34+/kg di peso del ricevente vengono raccolte in non più di due raccolte di leucaferesi.

Tutti i donatori che riceveranno plerixafor saranno inclusi nell'analisi dell'obiettivo primario basato sul principio dell'intenzione di trattare. I riceventi saranno classificati in uno dei due strati, mieloablativo o di intensità ridotta, in base al loro regime di condizionamento. L'iscrizione target è di 64 coppie donatore/ricevente, 32 coppie per strato.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

127

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti
        • H. Lee Moffitt Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti
        • University of Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti
        • University of Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti
        • Duke University
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti
        • Cleveland Clinic
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti
        • Ohio State University
    • West Virginia
      • Morgantown, West Virginia, Stati Uniti
        • West Virginia University
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti
        • Medical College of Wisconsin

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 65 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Donatore:

  • L'idoneità dei donatori sarà determinata in base alle normative federali, statali e locali applicabili e agli standard istituzionali
  • 18-65 anni
  • 6/6 fratello HLA compatibile
  • Soddisfa i criteri del Centro trapianti individuale per servire come donatore di cellule del sangue mobilitato
  • Creatinina sierica <2,0 mg/dl

Destinatario:

  • dai 18 ai 65 anni
  • Fratello 6/6 antigene HLA compatibile disposto a donare PBSC per il trapianto
  • Soddisfare i criteri del centro trapianti individuale per il trapianto

  • Una delle seguenti diagnosi:

    • Leucemia mieloide acuta (LMA) in 1a remissione o oltre con blasti midollari <5% e assenza di blasti circolanti. Il midollo deve essere eseguito entro 30 giorni dall'inizio del regime di condizionamento del trapianto in linea con altre valutazioni pre-trapianto.
    • Leucemia linfoblastica acuta (LLA) in 1a remissione o oltre con <5% blasti midollari e assenza di blasti circolanti
    • Sindrome mielodisplastica, rischio intermedio-1,2 o alto secondo l'International Prognostic Scoring System o trasfusione dipendente
    • Leucemia mieloide cronica (LMC) fallita o intollerante alla terapia a base di inibitori della tirosin-chinasi
    • Linfoma non-Hodgkin (NHL) o malattia di Hodgkin (HD) in 2a remissione completa o maggiore, remissione parziale o in recidiva (ma con malattia almeno stabile dopo la terapia più recente)
    • Leucemia linfocitica cronica (LLC), recidivante dopo almeno un precedente regime o in remissione con delezione 17p
  • La creatinina sierica deve essere <2,0 mg/dl
  • Bilirubina totale e AST <3 volte normale
  • Il monitoraggio dei marcatori di malattie infettive (IDM) sarà eseguito secondo gli standard istituzionali
  • Karnofsky performance status del 70% o superiore.
  • I pazienti che hanno subito un precedente trapianto autologo possono beneficiare solo di un trapianto a intensità ridotta

Criteri di esclusione:

Donatore:

  • Donatore che non vuole o non è in grado di fornire il consenso informato o non è in grado di rispettare il protocollo, inclusi il follow-up e i test richiesti
  • Donatore già arruolato in un altro studio con agente sperimentale
  • Donne incinte o che allattano, o donne che non vogliono o non sono in grado di usare una contraccezione adeguata se sessualmente attive

Destinatario:

  • Paziente che non vuole o non è in grado di fornire il consenso informato o non è in grado di rispettare il protocollo, inclusi il follow-up e i test richiesti
  • Pazienti con infezione attiva e incontrollata al momento del regime di preparazione al trapianto
  • Donne incinte o che allattano, o donne che non vogliono o non sono in grado di usare una contraccezione adeguata se sessualmente attive
  • Pazienti con una storia di precedente coinvolgimento tumorale del SNC che mostrano sintomi o segni attivi insieme a malattia documentata alla puntura lombare e alla risonanza magnetica cerebrale entro 30 giorni dall'inizio del condizionamento
  • Una condizione che, a parere dello sperimentatore clinico, interferirebbe con la valutazione degli endpoint primari e secondari.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Donatori imparentati che ricevono plerixafor

Raccolta di un numero sufficiente di cellule CD34+ utilizzando plerixafor come agente mobilizzante.

Donatori idonei determinati secondo gli standard istituzionali

  • 18-65 anni
  • 6/6 fratelli HLA corrispondenti
  • Soddisfare i criteri individuali del Centro Trapianti per fungere da donatore di cellule del sangue mobilitate
  • Creatinina sierica <1,5 volte il limite superiore normale dell'istituzione (ULN) o clearance stimata della creatinina (CLCR) >50 ml/min

Descrizione del trattamento:

  • Ricevere plerixafor sottocutaneo a 240 μg/kg e iniziare la leucaferesi circa 4 ore dopo.
  • La leucaferesi verrà eseguita fino a due giorni consecutivi. La dose target di cellule CD34+ è > 4,0 x 106/kg con un minimo di > 2,0 x 106/kg.
Droga: Plerixafor
Altri nomi:
  • Mobile
  • AMD3000
Nessun intervento: Destinatari, regime mieloablativo

Pazienti sottoposti a condizionamento con regime mieloablativo

Mieloablativo (uno dei quattro regimi generali):

Busulfan (> 9 mg/kg PO o iv totale) con fludarabina Busulfan (> 9 mg/kg PO o iv totale) con ciclofosfamide Irradiazione corporea totale (> 1000 cGy) più etoposide Irradiazione corporea totale (> 500 cGy) più ciclofosfamide
Nessun intervento: Destinatari, regime di condizionamento a intensità ridotta.

Pazienti sottoposti a condizionamento utilizzando un regime di condizionamento a intensità ridotta.

Intensità ridotta (uno dei tre regimi generali):

Busulfan (< 9 mg/kg PO o ev totali) più fludarabina Melfalan (100-140 mg/m2 ev totali) più fludarabina Fludarabina più ciclofosfamide (> 2.000 mg/m2 totali)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di donatori le cui cellule sono state mobilizzate e raccolte con successo con una dose sufficiente di cellule CD34+ utilizzando Plerixafor come agente mobilizzante, utilizzando un'analisi intent-to-treat.
Lasso di tempo: donazione
La mobilizzazione del donatore dopo plerixafor è stata considerata riuscita se sono state raccolte ≥ 2,0x106 cellule CD34+/kg di peso del ricevente in non più di due raccolte di leucaferesi.
donazione

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità delle tossicità acute
Lasso di tempo: basale, Giorno 1, Giorno 2, Giorno 3
Incidenza e gravità delle tossicità acute prima e durante l'aferesi riscontrate dai donatori che ricevono plerixafor. Le tossicità acute sono classificate secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events dell'NCI, versione 4.0. Questa misura di risultato è descrittiva. Viene riportato il grado di tossicità massima in tutti i punti temporali. I voti più alti indicano risultati peggiori. 0 = Nessuno, 1 = Lieve, 2 = Moderato, 3 = grave.
basale, Giorno 1, Giorno 2, Giorno 3
Effetti collaterali
Lasso di tempo: 30 minuti, 60 minuti, 120 minuti, 240 minuti, 1 mese, 6 mesi, 12 mesi dopo la donazione per ciascun soggetto
Effetti avversi riscontrati dai donatori che ricevono plerixafor fino a un anno dopo la donazione. Numero di partecipanti con un MTC massimo >0 riportato in ogni singolo punto temporale. Gli effetti avversi sono classificati secondo i Common Terminology Criteria for Adverse Events dell'NCI, versione 4.0. Questa misura di risultato è descrittiva. I partecipanti possono sperimentare effetti avversi in più di un momento valutato. I voti più alti indicano risultati peggiori. 0 = Nessuno, 1 = Lieve, 2 = Moderato, 3 = grave.
30 minuti, 60 minuti, 120 minuti, 240 minuti, 1 mese, 6 mesi, 12 mesi dopo la donazione per ciascun soggetto
Incidenza e cinetica del recupero dei neutrofili e delle piastrine dopo il trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con Plerixafor
Lasso di tempo: Giorno +1 fino al recupero dei neutrofili o Giorno 21 (a seconda di quale evento si verifica per primo)
Incidenza e cinetica del recupero dei neutrofili e delle piastrine entro il giorno 100 nei riceventi dopo il trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con plerixafor.
Giorno +1 fino al recupero dei neutrofili o Giorno 21 (a seconda di quale evento si verifica per primo)
Chimerismo delle cellule T (CD3+) e mieloide (CD33+) dopo il trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con Plerixafor
Lasso di tempo: Il chimerismo è stato valutato in punti temporali seriali post HCT in pazienti sia negli strati RIC che MAC. Il chimerismo è stato valutato ai giorni +28, +100, +180 e +365
Chimerismo delle cellule T (CD3+) e mieloide (CD33+) nei riceventi dopo trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con plerixafor. Questa misura di risultato è descrittiva.
Il chimerismo è stato valutato in punti temporali seriali post HCT in pazienti sia negli strati RIC che MAC. Il chimerismo è stato valutato ai giorni +28, +100, +180 e +365
Fallimento primario dell'innesto dopo il trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con Plerixafor
Lasso di tempo: Giorno 28
Incidenza di fallimento primario del trapianto nei riceventi dopo trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con plerixafor. Questa misura di risultato è descrittiva.
Giorno 28
Incidenza della malattia acuta del trapianto contro l’ospite (GVHD)
Lasso di tempo: Giorno 100
Incidenza della malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) nei riceventi dopo trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con plerixafor
Giorno 100
Ricostituzione immunitaria
Lasso di tempo: Giorno 28, 100, 180, 365
Tasso e qualità della ricostituzione immunitaria evidenziati dall'immunofenotipo del sangue periferico dopo il trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con plerixafor.
Giorno 28, 100, 180, 365
Incidenza della riattivazione del citomegalovirus (CMV) dopo il trapianto con cellule mobilitate con Plerixafor.
Lasso di tempo: giorno 365
Percentuale di riceventi con precedente infezione da CMV il cui CMV è stato riattivato dopo il trapianto con cellule mobilizzate con plerixafor
giorno 365
Mortalità correlata al trattamento e recidiva/progressione della malattia
Lasso di tempo: Giorno 180, 365
Incidenza di mortalità correlata al trattamento e recidiva/progressione della malattia nei riceventi dopo trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con plerixafor
Giorno 180, 365
Sopravvivenza libera da progressione e globale
Lasso di tempo: Giorno 180, 365
Probabilità di sopravvivenza libera da progressione e globale dopo il trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con plerixafor
Giorno 180, 365
Composizione cellulare degli allotrapianti
Lasso di tempo: donazione
Composizione cellulare degli allotrapianti mobilizzati con plerixafor (cellule staminali/progenitrici, cellule T/B/(Natural killer) NK)
donazione
Incidenza della malattia cronica del trapianto contro l’ospite (GVHD)
Lasso di tempo: Giorno 365
Incidenza della malattia cronica del trapianto contro l’ospite (GVHD) nei riceventi dopo trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con plerixafor
Giorno 365
Fallimento secondario dell'innesto dopo il trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con Plerixafor
Lasso di tempo: Giorno 365
Incidenza di fallimento del trapianto secondario nei riceventi dopo trapianto di cellule ematopoietiche mobilizzate con plerixafor. Questa misura di risultato è descrittiva.
Giorno 365
Conteggio delle cellule CD34+ degli allotrapianti
Lasso di tempo: donazione
Conta delle cellule CD34+ degli allotrapianti mobilizzati con plerixafor
donazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Collaboratori

Sanofi
Genzyme, a Sanofi Company

Investigatori

  • Investigatore principale: Steve Devine, MD, NMDP/BeTheMatch

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 maggio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 agosto 2016

Completamento dello studio (Effettivo)

1 agosto 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 settembre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 settembre 2012

Primo Inserito (Stimato)

1 ottobre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

14 settembre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

8 settembre 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 09-PLEX

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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