脐带血治疗全球发育迟缓
2018年1月22日 更新者：MinYoung Kim, M.D.
发育迟缓儿童的脐带血疗法
这项开放标签研究旨在评估自体或同种异体脐带血疗法对全身发育迟缓儿童的安全性和有效性。
研究概览
详细说明
整体发育迟缓被定义为以下两个或更多发育领域的显着延迟：粗大/精细运动、言语/语言、认知、社交/个人和日常生活活动。
脐带血已被用于治疗以整体发育迟缓为特征的遗传性代谢疾病，许多实验动物研究表明脐带血可用于修复大脑中的神经损伤。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
14
阶段
- 不适用
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si、Gyeonggi-do、大韩民国、463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6个月 至 15年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 整体发育迟缓
- 愿意遵守所有学习程序
排除标准：
- 入组时身体状况不稳定，包括肺炎或肾功能
- 监护人配合不佳，包括康复态度不积极、随访随访不积极
- 不受控制的持续性癫痫
- 根据主要研究者不符合资格
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：脐带血移植
同种异体脐带血将在非清髓性免疫抑制下静脉内或动脉内给药。
如果是自体脐带血，则不需要免疫抑制。
|
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
认知的变化
大体时间：基线 - 6 个月 - 12 个月
|
Korean Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (K-WPPSI)（更高的值意味着更好的认知功能（K-WPPSI：低于 70 - 最差，超过 130 - 最好）
|
基线 - 6 个月 - 12 个月
|
|
认知神经发育结果的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
Bayley Scale of Infant Development-II Mental Scales 韩国版（数值越高认知功能越好：原始分数0-最差，178-最好。）
|
基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
运动性能的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
GMPM（粗大运动性能测量）作为一种标准化测量工具，用于评估关于 5 个属性中的 3 个属性的运动质量； alignment, coordination, dissociated movement, stability, and weight shift (range: 0~100, 更高的值意味着更好的运动质量。)
|
基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
|
标准化粗大运动功能的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
GMFM（粗大运动功能测量）作为评估粗大运动功能的标准化测量工具，由子量表组成；躺&滚、坐、爬&跪、站、走、跑&跳（范围：0~100，数值越大粗大运动功能越好。）
|
基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
|
运动神经发育结果的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
韩国版 Bayley Scale of Infant Development-II Motor Scales（数值越高表示运动功能越好：原始分数 0 - 最差，112 - 最好）
|
基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
|
日常活动功能独立性的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
WeeFIM（儿童功能独立性测量）测量日常活动中的功能独立性。
WeeFIM 包含 18 个项目，每个项目从完全依赖（得分为 1）到完全独立（得分为 7）进行排序。
范围从 18 到 126，分数越高意味着在日常活动中的独立表现越强。
|
基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
|
视觉感知测试的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
视觉感知功能通过以下三种措施之一进行评估：DTVP（视觉感知发展测试）、MVPT（无电机视觉感知测试）和 VMI（视觉-电机集成）。
所有这些都可以按照从 0 到 100 的百分位排名进行评分。
较高的值意味着更好的视觉感知能力。
|
基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
|
肌肉力量的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
MMT 总和（手动肌肉测试）：屈肌、伸肌、外展肌的手动肌肉力量测试总分（零=0，痕迹=1，差=2，一般=3，良好=4，正常=5）双侧肩关节和髋关节的内收肌；双侧肘、腕和膝的屈肌和伸肌；脚踝的背屈肌和跖屈肌（范围：0 ~ 160）。
更高的分数意味着更好的肌肉力量。
|
基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
|
日常活动中功能表现的变化
大体时间：基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
儿科残疾量表评估 (PEDI)，用于评估儿童日常活动中的功能表现（所有值都经过调整，更高的值意味着更好的功能表现，0 - 最差，100 - 最好。）
|
基线 - 1个月 - 3个月 - 6个月 - 12个月
|
|
语言评估的变化
大体时间：基线 - 6 个月 - 12 个月
|
婴儿序列语言量表 (SELSI)、学龄前接受-表达语言量表 (PRES) 或韩语西方失语成套测试 (K-WAB)
|
基线 - 6 个月 - 12 个月
|
|
脑葡萄糖代谢的变化
大体时间：基线 - 12 个月
|
FDG-PET
|
基线 - 12 个月
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年12月1日
初级完成 (实际的)
2017年12月1日
研究完成 (实际的)
2017年12月1日
研究注册日期
首次提交
2013年1月15日
首先提交符合 QC 标准的
2013年1月16日
首次发布 (估计)
2013年1月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年1月23日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年1月22日
最后验证
2018年1月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.