Navelsträngsblodterapi för global utvecklingsförsening
22 januari 2018 uppdaterad av: MinYoung Kim, M.D.
Navelsträngsblodterapi för barn med global utvecklingsförsening
Denna öppna studie syftar till att utvärdera säkerheten och effekten av autolog eller allogen navelsträngsblodbehandling för barn med global utvecklingsförsening.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Global utvecklingsfördröjning definieras som betydande försening inom två eller flera av följande utvecklingsdomäner: grov-/finmotorik, tal/språk, kognition, sociala/personliga och dagliga aktiviteter.
Navelsträngsblod har använts för ärftliga metabola sjukdomar som har global utvecklingsförsening och många experimentella djurstudier har visat att navelsträngsblod är användbart för att reparera neurologiska försämringar i hjärnan.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
14
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, Republiken av, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 månader till 15 år (BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Global utvecklingsförsening
- Villig att följa alla studieprocedurer
Exklusions kriterier:
- Medicinsk instabilitet inklusive lunginflammation eller njurfunktion vid inskrivning
- Dåligt samarbete av vårdnadshavare, inklusive inaktiv inställning till rehabilitering och besök för uppföljning
- Okontrollerad ihållande epilepsi
- Ej valbar enligt huvudutredaren
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Navelsträngsblodtransplantation
Allogent navelsträngsblod kommer att administreras intravenöst eller intraarteriellt under icke-myeloablativ immunsuppression.
Vid autologt navelsträngsblod krävs inte immunsuppression.
|
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i kognition
Tidsram: Baslinje - 6 månader - 12 månader
|
Koreanska Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (K-WPPSI) (Högre värde innebär bättre kognitiv funktion (K-WPPSI: under 70 - sämst, över 130 - bäst)
|
Baslinje - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i kognitiva neuroutvecklingsresultat
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Koreansk version av Bayley Scale of Infant Development-II Mental Scales (Högre värde betyder bättre kognitiv funktion: råpoäng 0 - sämst, 178 - bäst.)
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändringar i motorprestanda
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) som ett standardiserat mätverktyg för att bedöma rörelsekvalitet avseende 3 egenskaper av 5 ettor; inriktning, koordination, dissocierad rörelse, stabilitet och viktförskjutning (intervall: 0~100, högre värde betyder bättre motorkvalitet.)
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i standardiserad grovmotorisk funktion
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) som ett standardiserat mätverktyg för att bedöma Gross Motor Function bestående av delskalor; ligga & rulla, sitta, krypa & knä, stå, gå, springa & hoppa (intervall: 0~100, högre värde betyder bättre grovmotorisk funktion.)
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i motoriskt neuroutvecklingsresultat
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Koreansk version av Bayley Scale of Infant Development-II Motor Scales (Högre värde betyder bättre motorisk funktion: råpoäng 0 - sämst, 112 - bäst)
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i funktionellt oberoende i dagliga aktiviteter
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) mäter funktionellt oberoende i dagliga aktiviteter.
WeeFIM innehåller 18 objekt och varje objekt rangordnas från fullständigt beroende (poängs som 1) till fullständigt oberoende (poängs som 7).
Spännet är från 18 till 126 och högre poäng betyder mer självständig prestation i dagliga aktiviteter.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i Visual Perception Test
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Visuell perceptionsfunktion utvärderas med en av tre åtgärder: DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) och VMI (Visual-Motor Integration).
Alla kan poängsättas som percentilrankning från 0 till 100.
Högre värden innebär bättre visuell uppfattningsförmåga.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i muskelstyrka
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Summering av MMT (manuell muskeltestning): summerade poäng för det manuella muskelstyrketestet (noll=0, spår=1, dålig=2, rättvis=3, bra=4, normal=5) för flexorer, extensorer, abduktorer och adduktorer av bilaterala axel- och höftleder; flexorer och extensorer av bilaterala armbågar, handled och knä; dorsiflexorer och plantarflexorer i anklarna (intervall: 0 ~ 160).
Högre poäng betyder bättre muskelstyrka.
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i funktionell prestanda i dagliga aktiviteter
Tidsram: Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) för att bedöma funktionell prestation i dagliga aktiviteter hos barn (Alla värden är justerade och högre värde betyder bättre funktionell prestation, 0 - sämst, 100 - bäst.)
|
Baslinje - 1 månad - 3 månader - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i språkutvärdering
Tidsram: Baslinje - 6 månader - 12 månader
|
Sequenced Language Scale for Infant (SELSI), Preschool Receptive-Expressive Language Scale (PRES) eller Korean Western Aphasia Battery (K-WAB)
|
Baslinje - 6 månader - 12 månader
|
|
Förändringar i hjärnans glukosmetabolism
Tidsram: Baslinje - 12 månader
|
FDG-PET
|
Baslinje - 12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 december 2012
Primärt slutförande (FAKTISK)
1 december 2017
Avslutad studie (FAKTISK)
1 december 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 januari 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
16 januari 2013
Första postat (UPPSKATTA)
17 januari 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
23 januari 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
22 januari 2018
Senast verifierad
1 januari 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Andra studie-ID-nummer
- UCBGDD
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .