Navelstrengbloedtherapie voor wereldwijde ontwikkelingsachterstand
22 januari 2018 bijgewerkt door: MinYoung Kim, M.D.
Navelstrengbloedtherapie voor kinderen met een wereldwijde ontwikkelingsachterstand
Deze open-label studie heeft tot doel de veiligheid en werkzaamheid van autologe of allogene navelstrengbloedtherapie voor kinderen met een globale ontwikkelingsachterstand te evalueren.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Globale ontwikkelingsachterstand wordt gedefinieerd als een significante achterstand in twee of meer van de volgende ontwikkelingsdomeinen: grove/fijne motoriek, spraak/taal, cognitie, sociaal/persoonlijk en activiteiten van het dagelijks leven.
Navelstrengbloed is gebruikt voor erfelijke stofwisselingsziekten met een wereldwijde ontwikkelingsachterstand en veel experimentele dierstudies hebben aangetoond dat navelstrengbloed nuttig is om neurologische stoornissen in de hersenen te herstellen.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
14
Fase
- Niet toepasbaar
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Korea, republiek van, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 maanden tot 15 jaar (KIND)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Wereldwijde ontwikkelingsachterstand
- Bereid om te voldoen aan alle studieprocedures
Uitsluitingscriteria:
- Medische instabiliteit inclusief longontsteking of nierfunctie bij inschrijving
- Slechte medewerking van voogd, inclusief inactieve houding voor rehabilitatie en bezoeken voor follow-up
- Ongecontroleerde aanhoudende epilepsie
- Niet subsidiabel volgens de hoofdonderzoeker
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: BEHANDELING
- Toewijzing: NA
- Interventioneel model: SINGLE_GROUP
- Masker: GEEN
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
EXPERIMENTEEL: Navelstrengbloedtransplantatie
Allogeen navelstrengbloed zal intraveneus of intra-arterieel worden toegediend onder niet-myeloablatieve immunosuppressie.
Bij autoloog navelstrengbloed is immunosuppressie niet nodig.
|
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in cognitie
Tijdsspanne: Basislijn - 6 maanden - 12 maanden
|
Korean Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (K-WPPSI) (Hogere waarde betekent betere cognitieve functie (K-WPPSI: minder dan 70 - slechtste, meer dan 130 - beste)
|
Basislijn - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in cognitieve neurologische uitkomst
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
Koreaanse versie van Bayley Scale of Infant Development-II Mental Scales (Hogere waarde betekent betere cognitieve functie: ruwe score 0 - slechtste, 178 - beste.)
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Veranderingen in motorprestaties
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) als gestandaardiseerd meetinstrument voor het beoordelen van de kwaliteit van beweging met betrekking tot 3 van de 5 eigenschappen; uitlijning, coördinatie, gedissocieerde beweging, stabiliteit en gewichtsverplaatsing (bereik: 0~100, hogere waarde betekent betere motorkwaliteit.)
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in gestandaardiseerde grove motoriek
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) als een gestandaardiseerd meetinstrument voor het beoordelen van de grove motoriek bestaande uit subschalen; liggen & rollen, zitten, kruipen & knielen, staan, lopen, rennen & springen (bereik: 0~100 , Hogere waarde betekent betere grove motoriek.)
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in motorische neurologische ontwikkelingsresultaten
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
Koreaanse versie van Bayley Scale of Infant Development-II Motor Scales (Hogere waarde betekent betere motorische functie: ruwe score 0 - slechtste, 112 - beste)
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in functionele onafhankelijkheid in dagelijkse activiteiten
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) meet functionele onafhankelijkheid bij dagelijkse activiteiten.
WeeFIM bevat 18 items en elk item is gerangschikt van volledige afhankelijkheid (gescoord als 1) tot volledige onafhankelijkheid (gescoord als 7).
Het bereik loopt van 18 tot 126 en hogere scores betekenen meer onafhankelijke prestaties bij dagelijkse activiteiten.
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in visuele waarnemingstest
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
De visuele perceptiefunctie wordt geëvalueerd met een van de volgende drie maatregelen: DTVP (Developmental Test of Visual Perception), MVPT (Motor-free Visual Perception Test) en VMI (Visual-Motor Integration).
Alle kunnen worden gescoord als percentielrang van 0 tot 100.
Hogere waarden betekenen een beter visueel waarnemingsvermogen.
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in spierkracht
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
Sommatie van MMT (handmatige spiertest): opgetelde scores van de handmatige spierkrachttest (nul=0, spoor=1, slecht=2, redelijk=3, goed=4, normaal=5) voor flexoren, extensoren, abductoren en adductoren van bilaterale schouder- en heupgewrichten; flexoren en extensoren van bilaterale elleboog, pols en knie; dorsiflexoren en plantairflexoren van de enkels (bereik: 0 ~ 160).
Hogere scores betekenen een betere spierkracht.
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in functionele prestaties bij dagelijkse activiteiten
Tijdsspanne: Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) voor het beoordelen van functionele prestaties bij dagelijkse activiteiten bij kinderen (alle waarden zijn aangepast en een hogere waarde betekent betere functionele prestaties, 0 - slechtste, 100 - beste.)
|
Baseline - 1 maand - 3 maanden - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in taalevaluatie
Tijdsspanne: Basislijn - 6 maanden - 12 maanden
|
Sequenced Language Scale for Infant (SELSI), Preschool Receptive-Expressive Language Scale (PRES) of Korean Western Aphasia Battery (K-WAB)
|
Basislijn - 6 maanden - 12 maanden
|
|
Veranderingen in het glucosemetabolisme in de hersenen
Tijdsspanne: Basislijn - 12 maanden
|
FDG-PET
|
Basislijn - 12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 december 2012
Primaire voltooiing (WERKELIJK)
1 december 2017
Studie voltooiing (WERKELIJK)
1 december 2017
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
15 januari 2013
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
16 januari 2013
Eerst geplaatst (SCHATTING)
17 januari 2013
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (WERKELIJK)
23 januari 2018
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
22 januari 2018
Laatst geverifieerd
1 januari 2018
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Andere studie-ID-nummers
- UCBGDD
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .