Terapia krwią pępowinową w przypadku globalnego opóźnienia rozwojowego
22 stycznia 2018 zaktualizowane przez: MinYoung Kim, M.D.
Terapia krwią pępowinową dla dzieci z globalnym opóźnieniem rozwojowym
To otwarte badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności autologicznej lub allogenicznej terapii krwią pępowinową u dzieci z globalnym opóźnieniem rozwojowym.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Globalne opóźnienie rozwojowe definiuje się jako znaczące opóźnienie w dwóch lub więcej z następujących domen rozwojowych: motoryki dużej/małej, mowy/języka, funkcji poznawczych, społecznych/osobistych oraz czynności życia codziennego.
Krew pępowinowa była stosowana w przypadku dziedzicznych chorób metabolicznych, które charakteryzują się globalnym opóźnieniem rozwojowym, a wiele eksperymentalnych badań na zwierzętach wykazało, że krew pępowinowa jest przydatna do naprawy uszkodzeń neurologicznych w mózgu.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
14
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Gyeonggi-do
-
Seongnam-si, Gyeonggi-do, Republika Korei, 463-712
- CHA Bundang Medical Center, CHA University
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 miesięcy do 15 lat (DZIECKO)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Globalne opóźnienie rozwojowe
- Gotowość do przestrzegania wszystkich procedur badania
Kryteria wyłączenia:
- Niestabilność medyczna, w tym zapalenie płuc lub czynność nerek podczas rejestracji
- Słaba współpraca opiekuna, w tym bierna postawa wobec rehabilitacji i wizyt kontrolnych
- Niekontrolowana uporczywa padaczka
- Nie kwalifikuje się według głównego badacza
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: LECZENIE
- Przydział: NA
- Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
- Maskowanie: NIC
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
EKSPERYMENTALNY: Przeszczep krwi pępowinowej
Allogeniczna krew pępowinowa będzie podawana dożylnie lub dotętniczo w warunkach niemieloablacyjnej immunosupresji.
W przypadku autologicznej krwi pępowinowej immunosupresja nie jest wymagana.
|
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w poznaniu
Ramy czasowe: Linia bazowa - 6 miesięcy - 12 miesięcy
|
Koreańska Wechsler Preschool and Primary Scale of Intelligence (K-WPPSI) (wyższa wartość oznacza lepszą funkcję poznawczą (K-WPPSI: poniżej 70 - najgorzej, powyżej 130 - najlepiej)
|
Linia bazowa - 6 miesięcy - 12 miesięcy
|
|
Zmiany poznawczego wyniku neurorozwojowego
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Koreańska wersja Bayley Scale of Infant Development-II Mental Scales (Wyższa wartość oznacza lepszą funkcję poznawczą: surowy wynik 0 – najgorszy, 178 – najlepszy).
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiany w wydajności silnika
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
GMPM (Gross Motor Performance Measure) jako wystandaryzowane narzędzie pomiarowe do oceny jakości ruchu pod kątem 3 właściwości z 5; wyrównanie, koordynacja, dysocjacja ruchu, stabilność i zmiana ciężaru ciała (zakres: 0~100, wyższa wartość oznacza lepszą jakość motoryczną).
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w znormalizowanej funkcji motoryki dużej
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) jako wystandaryzowane narzędzie pomiarowe do oceny funkcji motoryki dużej składające się z podskal; leżenie i turlanie się, siedzenie, raczkowanie i klęczenie, stanie, chodzenie, bieganie i skakanie (zakres: 0~100, wyższa wartość oznacza lepszą motorykę dużą).
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w wynikach rozwoju neuronów ruchowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Koreańska wersja Bayley Scale of Infant Development-II Motor Scales (wyższa wartość oznacza lepszą funkcję motoryczną: surowy wynik 0 – najgorszy, 112 – najlepszy)
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w niezależności funkcjonalnej w codziennych czynnościach
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
WeeFIM (Functional Independence Measure for Children) mierzy funkcjonalną niezależność w codziennych czynnościach.
WeeFIM zawiera 18 pozycji, a każda pozycja jest uszeregowana od całkowitej zależności (ocena 1) do całkowitej niezależności (ocena 7).
Zakres wynosi od 18 do 126, a wyższe wyniki oznaczają większą samodzielność w wykonywaniu codziennych czynności.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w teście percepcji wzrokowej
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Funkcja percepcji wzrokowej jest oceniana za pomocą jednej z trzech metod: DTVP (rozwojowy test percepcji wzrokowej), MVPT (bezsilnikowy test percepcji wzrokowej) i VMI (integracja wzrokowo-motoryczna).
Wszystkie można ocenić jako rangę percentyla od 0 do 100.
Wyższe wartości oznaczają lepszą zdolność percepcji wzrokowej.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w sile mięśni
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Podsumowanie MMT (ręczne badanie mięśni): sumowane wyniki ręcznego testu siły mięśni (zero=0, ślad=1, słaba=2, zadowalająca=3, dobra=4, normalna=5) dla zginaczy, prostowników, odwodzicieli i przywodziciele obustronnych stawów barkowych i biodrowych; zginacze i prostowniki obustronnego łokcia, nadgarstka i kolana; zginaczy grzbietowych i podeszwowych kostek (zakres: 0 ~ 160).
Wyższe wyniki oznaczają lepszą siłę mięśni.
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany wydajności funkcjonalnej w codziennych czynnościach
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
Pediatric Evaluation of Disability Inventory (PEDI) do oceny sprawności funkcjonalnej w codziennych czynnościach u dzieci (wszystkie wartości są skorygowane, a wyższa wartość oznacza lepszą sprawność funkcjonalną, 0 – najgorzej, 100 – najlepiej).
|
Wartość bazowa — 1 miesiąc — 3 miesiące — 6 miesięcy — 12 miesięcy
|
|
Zmiany w ocenianiu języka
Ramy czasowe: Linia bazowa - 6 miesięcy - 12 miesięcy
|
Sekwencyjna Skala Języka dla Niemowląt (SELSI), Preschool Receptive-Expressive Language Scale (PRES) lub Koreańska Bateria Zachodniej Afazji (K-WAB)
|
Linia bazowa - 6 miesięcy - 12 miesięcy
|
|
Zmiany w metabolizmie glukozy w mózgu
Ramy czasowe: Wartość bazowa — 12 miesięcy
|
FDG-PET
|
Wartość bazowa — 12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 grudnia 2012
Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)
1 grudnia 2017
Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)
1 grudnia 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
15 stycznia 2013
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 stycznia 2013
Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)
17 stycznia 2013
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
23 stycznia 2018
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
22 stycznia 2018
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2018
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- UCBGDD
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .