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口服 Rigosertib 治疗 ESAs 难治性低风险 MDS 患者

2021年6月15日 更新者：Onconova Therapeutics, Inc.

基于国际预后评分系统评估口服 Rigosertib 在输血依赖性低度或中度 1 骨髓增生异常综合征患者中的疗效和安全性的单臂研究

该研究将招募需要红细胞输注且对红细胞生成刺激剂无效或未使用红细胞生成刺激剂的低风险 MDS 患者。 该研究的目的是根据 2006 年国际工作组标准确定口服 rigosertib 治疗是否会导致这些患者的血液学改善。 该研究还将记录研究期间可能发生的任何副作用。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这将是一项 II 期、单臂、多中心研究（大约 15 个中心）。 国际预后评分系统 (IPSS) 将招募大约 40 名患有低风险或 Int-1 风险骨髓增生异常综合征 (MDS) 的输血依赖患者，并在 21 天周期的连续 21 天中每天两次口服 rigosertib 进行治疗（连续方案）以获得至少 35 名可评估的患者至少治疗 8 周。 在禁食条件下，患者将在早上服用 560 mg rigosertib（两颗 280 mg 胶囊），下午服用 280 mg（一颗 280 mg 胶囊）。 所有在协议修正案 2 时采用间歇性方案的患者都将转为连续方案，包括减少剂量的患者。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

45

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
    • NRW
      • Düsseldorf、NRW、德国、40225
        • Heinrich Heine Universitat
      • Köln、NRW、德国、50937
        • Universitätsklinikum Köln
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、德国、01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus An Der Technischen Universitat Dresden
  • 法国
    • IDF
      • Paris、IDF、法国、75475
        • Hôpital Saint-Louis, Service d'Hématologie
  • 美国
    • California
      • Stanford、California、美国、94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Anschutz Cancer Pavilion University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、美国、20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、美国、21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、美国、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 根据世界卫生组织 (WHO) 标准（附录 2）或法国-美国-英国 (FAB) 分类诊断 MDS，必须在筛选前 6 周内通过骨髓 (BM) 抽吸和/或活检确认。
  • 根据国际预后评分系统 (IPSS) 分类，骨髓增生异常综合征 (MDS) 被归类为低风险或 Int-1 风险；此外，自诊断出 MDS 以来，患者不应该被归类为 Int-2 或高风险；
  • 输血依赖性定义为在筛选前 56 天内输注至少 4 个单位的红细胞 (RBC)（考虑输血前 Hgb 值必须≤ 9 g/dL）。
  • 在入组前的过去 2 年内接受过 8 至 12 周的促红细胞生成剂 (ESA) 疗程，或促红细胞生成素 (EPO) 水平 ˃ 500 mU/mL 并且在筛选前至少 8 周内不接受 ESA。
  • 在筛选前至少 2 周停止所有其他 MDS 治疗（阿扎胞苷、地西他滨、来那度胺、化学疗法、免疫疗法）。
  • 东部肿瘤协作组 (ECOG) 表现状态为 0、1 或 2。
  • 愿意遵守本协议规定的禁令和限制。
  • 患者必须签署知情同意书 (ICF)，表明她/他了解研究的目的和所需的程序并愿意参与。

排除标准：

  • 由于铁、维生素 B12 或叶酸缺乏、自身免疫或遗传性溶血或胃肠道 (GI) 出血等因素导致的持续临床显着贫血。
  • 血清铁蛋白 < 50 ng/mL。
  • 发育不良 MDS（细胞结构 <10%）
  • 过去一年内的任何活动性恶性肿瘤，基底细胞或鳞状细胞皮肤癌或宫颈或乳房原位癌除外。
  • 不受控制的并发疾病，包括但不限于有症状的充血性心力衰竭、不稳定型心绞痛或心律失常。
  • 活动性感染对适当的治疗反应不充分。
  • 总胆红素 ≥ 2.0 mg/dL 与溶血或吉尔伯特病无关。
  • 丙氨酸转氨酶 (ALT) 或天冬氨酸转氨酶 (AST) ≥ 2.5 x 正常上限 (ULN)。
  • 血清肌酐 ≥ 2.0 mg/dL。
  • 腹水需要积极的医疗管理，包括穿刺术。
  • 低钠血症（定义为血清钠值 < 130 mEq/L）。
  • 怀孕或哺乳期的女性患者。
  • 不愿遵守严格避孕要求的育龄期患者。
  • 筛选时血液或尿液妊娠试验未呈阴性的具有生育潜力的女性患者。
  • 未完全康复的大手术或筛选后 3 周内的大手术。
  • 未控制的高血压（定义为收缩压≥ 160 mmHg 和/或舒张压≥ 110 mmHg）。
  • 新发癫痫发作（在首次服用 rigosertib 前 3 个月内）或癫痫发作控制不佳。
  • 任何其他同时进行的研究药物或化学疗法、放射疗法或免疫疗法。
  • 筛选后 4 周内长期使用（˃ 2 周）皮质类固醇（˃ 10 毫克/24 小时等效泼尼松）。
  • 筛选后 4 周内的研究性治疗。
  • 对局部麻醉剂过敏。
  • 会限制患者容忍和/或遵守研究要求的能力的精神疾病或社会状况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：口服rigosertib
患者将在早上服用 560 毫克口服 rigosertib（两颗 280 毫克胶囊），下午服用 280 毫克（一颗 280 毫克胶囊），在禁食条件下连续服用 21 天，周期为 21 天（连续方案）。
药品：口服rigosertib
560 毫克的剂量由两 (2) 个 280 毫克的 rigosertib 软胶囊组成。
其他名称：
  • rigosertib钠
  • ON 01910.Na

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
血液学改善
大体时间：24周
将记录实现血液学改善的患者人数。 血液学改善由 2006 年国际工作组 (IWG) 对红细胞、血小板和中性粒细胞谱系的反应标准定义。
24周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总体反应
大体时间：长达 2 年
将记录完全缓解或部分缓解的患者人数。 完全缓解和部分缓解是根据 2006 年 IWG 对 MDS 的反应标准定义的。 总体反应=完全缓解+部分缓解。
长达 2 年
反应持续时间
大体时间：长达 2 年
将记录在患者中观察到的完全缓解或部分缓解的周数。
长达 2 年
不良事件数
大体时间：长达 2 年
具体的安全参数和程序将包括记录病史、用药史、身体检查、生命体征测量（血压、体温、呼吸率和脉搏）、体重、实验室评估以及毒性和 AE 评估。
长达 2 年

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Onconova Therapeutics, Inc.

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年7月1日

初级完成 (实际的)

2020年12月1日

研究完成 (实际的)

2021年5月1日

研究注册日期

首次提交

2013年7月14日

首先提交符合 QC 标准的

2013年7月17日

首次发布 (估计)

2013年7月22日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年6月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年6月15日

最后验证

2021年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Onconova 09-07
  • 2013-000672-15 (EudraCT编号)

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