Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Orális rigosertib alacsony kockázatú MDS-betegeknél, akik ellenállnak az ESA-knak

2021. június 15. frissítette: Onconova Therapeutics, Inc.

Egykaros vizsgálat az orális rigosertib hatékonyságának és biztonságosságának felmérésére transzfúziófüggő, alacsony vagy közepes 1-es, mielodiszpláziás szindrómás betegeknél a nemzetközi prognosztikus pontozási rendszer alapján

A vizsgálatba olyan alacsony kockázatú MDS-betegeket vonnak be, akiknek vörösvérsejt-transzfúzióra van szükségük, és akik nem reagálnak az eritropoézist stimuláló szerekre, vagy nem használnak. A vizsgálat célja annak meghatározása, hogy az orális rigosertib-kezelés eredményez-e hematológiai javulást a 2006-os Nemzetközi Munkacsoport kritériumai szerint ezeknél a betegeknél. A vizsgálat rögzíti a vizsgálat során esetlegesen előforduló mellékhatásokat is.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy II. fázisú, egykarú, többközpontú vizsgálat lesz (körülbelül 15 központ). Körülbelül 40 transzfúziótól függő, alacsony vagy Int-1 kockázatú mielodiszpláziás szindrómában (MDS) szenvedő beteget vonnak be a Nemzetközi Prognostikai Pontozó Rendszer (IPSS) szerint, és napi kétszeri orális rigosertib-kezelésben részesülnek 21 napos ciklusban (folyamatos) 21 egymást követő napon keresztül. kezelési rend), hogy legalább 35 értékelhető, legalább 8 héten keresztül kezelt beteget kapjanak. A betegek 560 mg rigosertibet (két 280 mg-os kapszula) reggel és 280 mg-ot (egy 280 mg-os kapszulát) délután kapnak, éhgyomorra. A jegyzőkönyv 2. módosításának időpontjában időszakos kezelésben részesülő összes beteget folyamatos kezelésre kell átállítani, beleértve a csökkentett dózisú betegeket is.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

45

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Anschutz Cancer Pavilion University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Egyesült Államok, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • Franciaország
    • IDF
      • Paris, IDF, Franciaország, 75475
        • Hôpital Saint-Louis, Service d'Hématologie
  • Németország
    • NRW
      • Düsseldorf, NRW, Németország, 40225
        • Heinrich Heine Universitat
      • Köln, NRW, Németország, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Németország, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus An Der Technischen Universitat Dresden

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • MDS diagnózisa az Egészségügyi Világszervezet (WHO) kritériumai szerint (2. függelék) vagy a francia-amerikai-brit (FAB) besorolása szerint, amelyet csontvelő-leszívással (BM) és/vagy biopsziával kell megerősíteni a szűrést megelőző 6 héten belül.
  • A myelodysplasiás szindróma (MDS) a Nemzetközi Prognostikai Pontozási Rendszer (IPSS) besorolása szerint alacsony kockázatú vagy Int-1 kockázatú kategóriába sorolt; ezenfelül a betegeket soha nem lett volna szabad Int-2 vagy magas kockázatú kategóriába sorolni az MDS diagnosztizálása óta;
  • Transzfúziófüggőség, amelyet legalább 4 egység vörösvérsejt (RBC) transzfúziójával határoznak meg a szűrést megelőző 56 napon belül (a transzfúzió előtti Hgb értékeket ≤ 9 g/dl-nél kell figyelembe venni).
  • Ellenáll a 8-12 hetes Erythropoiesis-stimulating agent (ESA) kúrának, amelyet a beiratkozás előtti elmúlt 2 évben adtak be, vagy az eritropoetin (EPO) szintje ˃ 500 mU/mL és a szűrés előtt legalább 8 hétig ESA-n kívül.
  • A szűrés előtt legalább 2 hétig le kell tiltani az összes többi MDS-kezelést (azacitidin, decitabin, lenalidomid, kemoterápia, immunterápia).
  • Az Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) teljesítménye 0, 1 vagy 2.
  • Hajlandó betartani a jelen jegyzőkönyvben meghatározott tilalmakat és korlátozásokat.
  • A páciensnek alá kell írnia egy informált beleegyezési űrlapot (ICF), jelezve, hogy megérti a vizsgálat célját és az ahhoz szükséges eljárásokat, és hajlandó részt venni.

Kizárási kritériumok:

  • Folyamatos klinikailag jelentős vérszegénység olyan tényezők miatt, mint a vas-, B12-vitamin- vagy folsavhiány, autoimmun vagy örökletes hemolízis, vagy gyomor-bélrendszeri (GI) vérzés.
  • Szérum ferritin < 50 ng/ml.
  • Hipoplasztikus MDS (sejtszám <10%)
  • Bármilyen aktív rosszindulatú daganat az elmúlt egy évben, kivéve a bazálissejtes vagy laphámsejtes bőrrákot vagy a méhnyak vagy az emlő in situ karcinómáját.
  • Kontrollálatlan interkurrens betegség, beleértve, de nem kizárólagosan, a tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget, instabil angina pectorist vagy szívritmuszavart.
  • Aktív fertőzés, amely nem reagál megfelelően a megfelelő terápiára.
  • Összes bilirubin ≥ 2,0 mg/dl, ami nem kapcsolódik hemolízishez vagy Gilbert-kórhoz.
  • Alanin-transzamináz (ALT) vagy aszpartát-transzamináz (AST) a normálérték felső határának (ULN) ≥ 2,5-szerese.
  • A szérum kreatinin ≥ 2,0 mg/dl.
  • Aktív orvosi kezelést igénylő ascites, beleértve a paracentézist.
  • Hiponatrémia (a szérum nátriumértéke < 130 mEq/l).
  • Terhes vagy szoptató nőbetegek.
  • Fogamzóképes korú betegek, akik nem hajlandók szigorú fogamzásgátlási előírásokat betartani.
  • Reproduktív potenciállal rendelkező nőbetegek, akiknél a szűrés során nem volt negatív a vér vagy vizelet terhességi tesztje.
  • Nagy műtét teljes felépülés nélkül vagy nagyobb műtét a szűrést követő 3 héten belül.
  • Nem kontrollált magas vérnyomás (a szisztolés nyomás ≥ 160 Hgmm és/vagy a diasztolés nyomás ≥ 110 Hgmm).
  • Újonnan fellépő rohamok (a rigosertib első adagját megelőző 3 hónapon belül) vagy rosszul kontrollált rohamok.
  • Bármilyen más egyidejű vizsgálati szer vagy kemoterápia, sugárterápia vagy immunterápia.
  • Kortikoszteroidok (˃ 10 mg/24 óra ekvivalens prednizon) krónikus (~ 2 hét) alkalmazása a szűrést követő 4 héten belül.
  • Kivizsgáló terápia a szűrést követő 4 héten belül.
  • Allergia helyi érzéstelenítőre.
  • Pszichiátriai betegség vagy szociális helyzet, amely korlátozza a páciens képességét a vizsgálati követelmények elviselésére és/vagy teljesítésére.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Orális rigosertib
A betegek 560 mg orális rigosertibet (két 280 mg-os kapszula) reggel és 280 mg-ot (egy 280 mg-os kapszulát) délután kapnak, éhgyomorra, 21 egymást követő napon, 21 napos ciklusban (folyamatos kezelés).
Drog: Orális rigosertib
Az 560 mg-os adag két (2) 280 mg-os rigosertib lágy gél kapszulából áll.
Más nevek:
  • rigosertib-nátrium
  • ON 01910.Na

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Hematológiai javulás
Időkeret: 24 hét
A hematológiai javulást elérő betegek számát dokumentálni kell. A hematológiai javulást a 2006-os Nemzetközi Munkacsoport (IWG) válaszkritériumai határozzák meg az eritroid, a vérlemezke és a neutrofil vonalra vonatkozóan.
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Általános válasz
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A teljes vagy részleges remisszióban szenvedő betegek számát dokumentálni kell. A teljes remissziót és a részleges remissziót az MDS 2006-os IWG válaszkritériumai szerint határozzák meg. Általános válasz = teljes remisszió + részleges remisszió.
Legfeljebb 2 év
A válasz időtartama
Időkeret: Legfeljebb 2 év
Dokumentálni kell, hogy hány hetek alatt teljes vagy részleges remissziót figyeltek meg egy betegnél.
Legfeljebb 2 év
Nemkívánatos események száma
Időkeret: Legfeljebb 2 év
A speciális biztonsági paraméterek és eljárások magukban foglalják az anamnézis, a gyógyszeres kezelés, a fizikális vizsgálat, a létfontosságú jelek (vérnyomás, hőmérséklet, légzésszám és pulzus), a testtömeg, a laboratóriumi értékelések, valamint a toxicitás és az AE felmérések rögzítését.
Legfeljebb 2 év

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Onconova Therapeutics, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2013. július 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2020. december 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2013. július 14.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2013. július 17.

Első közzététel (Becslés)

2013. július 22.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2021. június 16.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 15.

Utolsó ellenőrzés

2021. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • Onconova 09-07
  • 2013-000672-15 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel