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Rigosertib orale in pazienti affetti da MDS a basso rischio refrattari agli ESA

15 giugno 2021 aggiornato da: Onconova Therapeutics, Inc.

Uno studio a braccio singolo per valutare l'efficacia e la sicurezza del Rigosertib orale nei pazienti con sindrome mielodisplastica trasfusionale, bassa o intermedia-1, basato sul sistema di punteggio prognostico internazionale

Lo studio arruolerà pazienti affetti da sindrome mielodisplastica a basso rischio che necessitano di trasfusioni di globuli rossi e che sono refrattari o non utilizzano agenti stimolanti l'eritropoiesi. Lo scopo dello studio è determinare se il trattamento orale con rigosertib porti a miglioramenti ematologici secondo i criteri del gruppo di lavoro internazionale del 2006 in questi pazienti. Lo studio registrerà anche eventuali effetti collaterali che possono verificarsi durante lo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo sarà uno studio di fase II, a braccio singolo, multicentrico (circa 15 centri). Saranno arruolati circa 40 pazienti dipendenti da trasfusioni con sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio basso o Int-1 secondo l'International Prognostic Scoring System (IPSS) e trattati con rigosertib orale somministrato due volte al giorno per 21 giorni consecutivi di un ciclo di 21 giorni (continuo regime) al fine di ottenere almeno 35 pazienti valutabili trattati per almeno 8 settimane. I pazienti assumeranno 560 mg di rigosertib (due capsule da 280 mg) al mattino e 280 mg (una capsula da 280 mg) al pomeriggio, a digiuno. Tutti i pazienti in regime intermittente al momento dell'Emendamento 2 del Protocollo passeranno al regime continuo, compresi i pazienti a dosi ridotte.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

45

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
    • IDF
      • Paris, IDF, Francia, 75475
        • Hôpital Saint-Louis, Service d'Hématologie
  • Germania
    • NRW
      • Düsseldorf, NRW, Germania, 40225
        • Heinrich Heine Universitat
      • Köln, NRW, Germania, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Germania, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus An Der Technischen Universitat Dresden
  • Stati Uniti
    • California
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Anschutz Cancer Pavilion University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stati Uniti, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di MDS secondo i criteri dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) (Appendice 2) o la classificazione franco-americana-britannica (FAB) che deve essere confermata dall'aspirato di midollo osseo (BM) e/o dalla biopsia entro 6 settimane prima dello screening.
  • Sindrome mielodisplastica (MDS) classificata come rischio basso o rischio Int-1, secondo la classificazione dell'International Prognostic Scoring System (IPSS); inoltre, i pazienti non avrebbero mai dovuto essere classificati come Int-2 o ad alto rischio da quando è stata diagnosticata la loro sindrome mielodisplastica;
  • Dipendenza trasfusionale definita dalla trasfusione di almeno 4 unità di globuli rossi (RBC) entro 56 giorni prima dello Screening (i valori pre-trasfusionali di Hgb devono essere considerati ≤ 9 g/dL per essere presi in considerazione).
  • Refrattario a un ciclo da 8 a 12 settimane di agente stimolante l'eritropoiesi (ESA) somministrato negli ultimi 2 anni prima dell'arruolamento o livello di eritropoietina (EPO) ˃ 500 mU / mL e senza ESA per almeno 8 settimane prima dello screening.
  • Interrompere tutti gli altri trattamenti per MDS (azacitidina, decitabina, lenalidomide, chemioterapia, immunoterapia) per almeno 2 settimane prima dello screening.
  • Performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0, 1 o 2.
  • Disposto a rispettare i divieti e le restrizioni specificate in questo protocollo.
  • Il paziente deve firmare un modulo di consenso informato (ICF) indicando che comprende lo scopo e le procedure richieste per lo studio ed è disposto a partecipare.

Criteri di esclusione:

  • Anemia clinicamente significativa in corso dovuta a fattori quali carenza di ferro, vitamina B12 o folati, emolisi autoimmune o ereditaria o sanguinamento gastrointestinale (GI).
  • Ferritina sierica < 50 ng/mL.
  • SMD ipoplastica (cellularità <10%)
  • Qualsiasi tumore maligno attivo nell'ultimo anno, ad eccezione del carcinoma cutaneo a cellule basali o a cellule squamose o del carcinoma in situ della cervice o della mammella.
  • Malattie intercorrenti non controllate incluse, ma non limitate a, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile o aritmia cardiaca.
  • Infezione attiva che non risponde adeguatamente alla terapia appropriata.
  • Bilirubina totale ≥ 2,0 mg/dL non correlata a emolisi o malattia di Gilbert.
  • Alanina transaminasi (ALT) o aspartato transaminasi (AST) ≥ 2,5 volte il limite superiore della norma (ULN).
  • Creatinina sierica ≥ 2,0 mg/dL.
  • Ascite che richiede una gestione medica attiva inclusa la paracentesi.
  • Iponatremia (definita come valore di sodio sierico < 130 mEq/L).
  • Pazienti di sesso femminile in gravidanza o in allattamento.
  • Pazienti in età fertile che non sono disposti a seguire rigorosi requisiti di contraccezione.
  • Pazienti di sesso femminile con potenziale riproduttivo che non hanno un test di gravidanza su sangue o urina negativo allo Screening.
  • Intervento chirurgico maggiore senza recupero completo o intervento chirurgico maggiore entro 3 settimane dallo screening.
  • Ipertensione incontrollata (definita come pressione sistolica ≥ 160 mmHg e/o pressione diastolica ≥ 110 mmHg).
  • Crisi di nuova insorgenza (entro 3 mesi prima della prima dose di rigosertib) o convulsioni scarsamente controllate.
  • Qualsiasi altro agente sperimentale concomitante o chemioterapia, radioterapia o immunoterapia.
  • Uso cronico (˃ 2 settimane) di corticosteroidi (˃ 10 mg/24 ore di prednisone equivalente) entro 4 settimane dallo screening.
  • Terapia sperimentale entro 4 settimane dallo screening.
  • Allergia ad un anestetico locale.
  • Malattia psichiatrica o situazione sociale che limiterebbe la capacità del paziente di tollerare e/o soddisfare i requisiti dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Rigosertib orale
I pazienti assumeranno 560 mg di rigosertib per via orale (due capsule da 280 mg) al mattino e 280 mg (una capsula da 280 mg) al pomeriggio, a digiuno, per 21 giorni consecutivi di un ciclo di 21 giorni (regime continuo).
Droga: Rigosertib orale
La dose di 560 mg consiste in due (2) capsule di gel morbido da 280 mg di rigosertib.
Altri nomi:
  • rigosertib sodico
  • SU 01910.Na

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento ematologico
Lasso di tempo: 24 settimane
Verrà documentato il numero di pazienti che ottengono un miglioramento ematologico. Il miglioramento ematologico è definito dai criteri di risposta dell'International Working Group (IWG) del 2006 per i lignaggi eritroidi, piastrinici e neutrofili.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta globale
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Verrà documentato il numero di pazienti con remissione completa o remissione parziale. La remissione completa e la remissione parziale sono definite in base ai criteri di risposta dell'IWG del 2006 per la MDS. Risposta complessiva = remissione completa + remissione parziale.
Fino a 2 anni
Durata della risposta
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
Verrà documentato il numero di settimane in cui si osserva una remissione completa o una remissione parziale in un paziente.
Fino a 2 anni
Numero di eventi avversi
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
I parametri e le procedure di sicurezza specifici includeranno la registrazione dell'anamnesi, la storia dei farmaci, l'esame obiettivo, la misurazione dei segni vitali (pressione sanguigna, temperatura, frequenza respiratoria e polso), il peso, le valutazioni di laboratorio e le valutazioni di tossicità e AE.
Fino a 2 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Onconova Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2020

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 luglio 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 luglio 2013

Primo Inserito (Stima)

22 luglio 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

16 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

15 giugno 2021

Ultimo verificato

1 giugno 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • Onconova 09-07
  • 2013-000672-15 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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