Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oral Rigosertib til lavrisiko MDS-patienter, der er refraktære over for ESA'er

15. juni 2021 opdateret af: Onconova Therapeutics, Inc.

En enkeltarmsundersøgelse for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​oral rigosertib til transfusionsafhængige, lav- eller mellem-1, myelodysplastisk syndrompatienter baseret på det internationale prognostiske scoresystem

Undersøgelsen vil inkludere lavrisiko MDS-patienter, som har behov for transfusion af røde blodlegemer, og som er refraktære over for eller ikke bruger erytropoiese-stimulerende midler. Formålet med undersøgelsen er at afgøre, om oral behandling med rigosertib resulterer i hæmatologiske forbedringer i henhold til 2006 International Working Group-kriterierne hos disse patienter. Undersøgelsen vil også registrere eventuelle bivirkninger, der kan opstå under undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette vil være et fase II, enkelt-arm, multicenter studie (ca. 15 centre). Ca. 40 transfusionsafhængige patienter med lav- eller Int-1 risiko Myelodysplastisk Syndrom (MDS) af International Prognostic Scoring System (IPSS) vil blive indskrevet og behandlet med oral rigosertib administreret to gange dagligt i 21 på hinanden følgende dage af en 21-dages cyklus (kontinuerlig). regime) for at opnå mindst 35 evaluerbare patienter behandlet i mindst 8 uger. Patienterne vil tage 560 mg rigosertib (to 280 mg kapsler) om morgenen og 280 mg (én 280 mg kapsel) om eftermiddagen under fastende forhold. Alle patienter på intermitterende regime på tidspunktet for ændring 2 af protokollen vil blive skiftet til det kontinuerlige regime, inklusive patienter på reducerede doser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Anschutz Cancer Pavilion University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forenede Stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • Frankrig
    • IDF
      • Paris, IDF, Frankrig, 75475
        • Hôpital Saint-Louis, Service d'Hématologie
  • Tyskland
    • NRW
      • Düsseldorf, NRW, Tyskland, 40225
        • Heinrich Heine Universitat
      • Köln, NRW, Tyskland, 50937
        • Universitatsklinikum Koln
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus An Der Technischen Universitat Dresden

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af MDS i henhold til Verdenssundhedsorganisationens (WHO) kriterier (bilag 2) eller fransk-amerikansk-britisk (FAB) klassificering, der skal bekræftes ved knoglemarvsaspirat (BM) og/eller biopsi inden for 6 uger før screening.
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS) klassificeret som lav risiko eller Int-1 risiko, ifølge International Prognostic Scoring System (IPSS) klassifikation; desuden skulle patienter aldrig være blevet klassificeret som Int-2 eller højrisiko, siden deres MDS blev diagnosticeret;
  • Transfusionsafhængighed defineret ved transfusion af mindst 4 enheder røde blodlegemer (RBC) inden for 56 dage før screening (Hgb-værdier før transfusion skal være ≤ 9 g/dL for at blive taget i betragtning).
  • Refraktær over for 8- til 12-ugers forløb af erythropoiesis-stimulerende middel (ESA) administreret inden for de seneste 2 år før indskrivning, eller erythropoietin (EPO) niveau ˃ 500 mU/ml og off ESA i mindst 8 uger før screening.
  • Afbryd alle andre behandlinger for MDS (azacitidin, decitabin, lenalidomid, kemoterapi, immunterapi) i mindst 2 uger før screening.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0, 1 eller 2.
  • Villig til at overholde de forbud og begrænsninger, der er specificeret i denne protokol.
  • Patienten skal underskrive en informeret samtykkeformular (ICF), der angiver, at han/hun forstår formålet med og de nødvendige procedurer for undersøgelsen og er villig til at deltage.

Ekskluderingskriterier:

  • Igangværende klinisk signifikant anæmi på grund af faktorer som jern-, vitamin B12- eller folatmangel, autoimmun eller arvelig hæmolyse eller gastrointestinal (GI) blødning.
  • Serum ferritin < 50 ng/ml.
  • Hypoplastisk MDS (cellularitet <10 %)
  • Enhver aktiv malignitet inden for det seneste år, undtagen basalcelle- eller pladecellehudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen eller brystet.
  • Ukontrolleret interkurrent sygdom, herunder, men ikke begrænset til, symptomatisk kongestiv hjertesvigt, ustabil angina pectoris eller hjertearytmi.
  • Aktiv infektion reagerer ikke tilstrækkeligt på passende behandling.
  • Total bilirubin ≥ 2,0 mg/dL ikke relateret til hæmolyse eller Gilberts sygdom.
  • Alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) ≥ 2,5 x den øvre normalgrænse (ULN).
  • Serumkreatinin ≥ 2,0 mg/dL.
  • Ascites, der kræver aktiv medicinsk behandling, herunder paracentese.
  • Hyponatriæmi (defineret som serumnatriumværdi på < 130 mEq/L).
  • Kvindelige patienter, der er gravide eller ammende.
  • Patienter i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at følge strenge præventionskrav.
  • Kvindelige patienter med reproduktionspotentiale, som ikke har en negativ blod- eller uringraviditetstest ved Screening.
  • Større operation uden fuld bedring eller større operation inden for 3 uger efter screening.
  • Ukontrolleret hypertension (defineret som et systolisk tryk ≥ 160 mmHg og/eller et diastolisk tryk ≥ 110 mmHg).
  • Nye anfald (inden for 3 måneder før den første dosis af rigosertib) eller dårligt kontrollerede anfald.
  • Ethvert andet samtidig forsøgsmiddel eller kemoterapi, strålebehandling eller immunterapi.
  • Kronisk brug (˃ 2 uger) af kortikosteroider (˃ 10 mg/24 timers ækvivalent prednison) inden for 4 uger efter screening.
  • Udredningsterapi inden for 4 uger efter screening.
  • Allergi over for lokalbedøvelse.
  • Psykiatrisk sygdom eller social situation, der ville begrænse patientens evne til at tolerere og/eller overholde studiekrav.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oral rigosertib
Patienterne vil tage 560 mg oral rigosertib (to 280 mg kapsler) om morgenen og 280 mg (én 280 mg kapsel) om eftermiddagen, under fastende forhold, i 21 på hinanden følgende dage af 21-dages cyklus (kontinuerlig regime).
Medicin: Oral rigosertib
Dosis på 560 mg består af to (2) 280 mg bløde gelkapsler af rigosertib.
Andre navne:
  • rigosertib natrium
  • ON 01910.Na

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hæmatologisk forbedring
Tidsramme: 24 uger
Antallet af patienter, der opnår hæmatologisk forbedring, vil blive dokumenteret. Hæmatologisk forbedring er defineret af 2006 International Working Groups (IWG) responskriterier for erythroid-, blodplade- og neutrofilafstamningerne.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet respons
Tidsramme: Op til 2 år
Antallet af patienter med fuldstændig eller delvis remission vil blive dokumenteret. Fuldstændig remission og delvis remission er defineret i henhold til 2006 IWG-responskriterier for MDS. Samlet respons = fuldstændig remission + delvis remission.
Op til 2 år
Varighed af svar
Tidsramme: Op til 2 år
Antallet af uger, der observeres en fuldstændig eller delvis remission hos en patient, vil blive dokumenteret.
Op til 2 år
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: Op til 2 år
Specifikke sikkerhedsparametre og procedurer vil omfatte registrering af sygehistorie, medicinhistorie, fysisk undersøgelse, måling af vitale tegn (blodtryk, temperatur, respirationsfrekvens og puls), vægt, laboratorieevalueringer og toksicitets- og AE-vurderinger.
Op til 2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Onconova Therapeutics, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. juli 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2020

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juli 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2013

Først opslået (Skøn)

22. juli 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

16. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. juni 2021

Sidst verificeret

1. juni 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • Onconova 09-07
  • 2013-000672-15 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelodysplastiske syndromer

Kliniske forsøg med Oral rigosertib

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Norway

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner