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ESAに抵抗性の低リスクMDS患者における経口リゴセルチブ

2021年6月15日 更新者：Onconova Therapeutics, Inc.

国際予後スコアリングシステムに基づいて、輸血依存性、低度または中度1度の骨髄異形成症候群患者における経口リゴセルチブの有効性と安全性を評価する単群研究

この研究には、赤血球輸血が必要で、赤血球生成刺激薬に抵抗性がある、または赤血球生成刺激薬を使用していない低リスクMDS患者が登録される。 研究の目的は、これらの患者において、経口リゴセルチブ治療が2006年の国際作業部会の基準に従って血液学的改善をもたらすかどうかを判断することである。 研究では、研究中に発生する可能性のある副作用も記録されます。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

これは第 II 相、単群、多施設共同研究 (約 15 施設) になります。 国際予後スコアリングシステム（IPSS）による低リスクまたはInt-1リスク骨髄異形成症候群（MDS）の輸血依存患者約40人が登録され、経口リゴセルチブを1日2回、21日サイクルのうち連続21日間投与することで治療される。少なくとも 35 人の評価可能な患者を少なくとも 8 週間治療するため。 患者は、絶食状態で、午前中にリゴセルチブ560mg（280mgカプセル2個）を、午後に280mg（280mgカプセル1個）を服用する。 議定書修正第 2 条の時点で間欠的レジメンを受けていたすべての患者は、用量を減らした患者も含めて、継続的レジメンに切り替えられます。

研究の種類

介入

入学 (実際)

45

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Stanford、California、アメリカ、94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • Anschutz Cancer Pavilion University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • New Brunswick、New Jersey、アメリカ、08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • ドイツ
    • NRW
      • Düsseldorf、NRW、ドイツ、40225
        • Heinrich Heine Universitat
      • Köln、NRW、ドイツ、50937
        • Universitätsklinikum Köln
    • Saxony
      • Dresden、Saxony、ドイツ、01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus An Der Technischen Universitat Dresden
  • フランス
    • IDF
      • Paris、IDF、フランス、75475
        • Hôpital Saint-Louis, Service d'Hématologie

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • 世界保健機関 (WHO) の基準 (付録 2) またはフランス・アメリカ・イギリス (FAB) 分類に従った MDS の診断。スクリーニング前 6 週間以内に骨髄 (BM) 吸引液および/または生検によって確認する必要があります。
  • 骨髄異形成症候群 (MDS) は、国際予後スコアリング システム (IPSS) 分類に従って低リスクまたは Int-1 リスクとして分類されます。さらに、患者は MDS と診断されて以来、Int-2 または高リスクに分類されるべきではありませんでした。
  • 輸血依存症は、スクリーニング前の 56 日以内に少なくとも 4 単位の赤血球 (RBC) を輸血することによって定義されます (輸血前の Hgb 値を考慮するには、値が 9 g/dL 以下である必要があります)。
  • 登録前過去2年以内に8～12週間の赤血球生成刺激剤（ESA）投与に抵抗性がある、またはエリスロポエチン（EPO）レベルが500 mU/mL以下でスクリーニング前の少なくとも8週間ESAを中止した。
  • スクリーニング前の少なくとも 2 週間は、MDS の他のすべての治療 (アザシチジン、デシタビン、レナリドマイド、化学療法、免疫療法) を中止してください。
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) のパフォーマンス ステータスが 0、1、または 2。
  • このプロトコルに指定されている禁止事項と制限事項を遵守する意思があります。
  • 患者は、研究の目的と必要な手順を理解し、参加する意思があることを示すインフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名する必要があります。

除外基準:

  • 鉄、ビタミンB12、または葉酸の欠乏、自己免疫または遺伝性の溶血、または胃腸（GI）出血などの要因による進行中の臨床的に重大な貧血。
  • 血清フェリチン < 50 ng/mL。
  • 低形成性 MDS (細胞率 <10%)
  • -過去1年以内に活動性の悪性腫瘍がある。基底細胞または扁平上皮皮膚がん、または子宮頸部または乳房の上皮内がんを除く。
  • 制御不能な併発疾患には、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、または心臓不整脈が含まれますが、これらに限定されません。
  • 活動性感染症が適切な治療に十分に反応しない。
  • 総ビリルビン ≥ 2.0 mg/dL は溶血またはギルバート病に関連しない。
  • アラニントランスアミナーゼ (ALT) またはアスパラギン酸トランスアミナーゼ (AST) ≧ 2.5 × 正常値の上限 (ULN)。
  • 血清クレアチニン ≥ 2.0 mg/dL。
  • 腹水には穿刺を含む積極的な医学的管理が必要です。
  • 低ナトリウム血症（血清ナトリウム値が 130 mEq/L 未満として定義）。
  • 妊娠中または授乳中の女性患者。
  • 妊娠の可能性があるが、厳格な避妊要件に従うことを望まない患者。
  • スクリーニング時に血液または尿の妊娠検査が陰性でない、生殖能力のある女性患者。
  • 完全に回復しない大手術、またはスクリーニング後 3 週間以内の大手術。
  • コントロールされていない高血圧 (収縮期血圧 ≥ 160 mmHg および/または拡張期血圧 ≥ 110 mmHg として定義)。
  • 新たに発症した発作（リゴセルチブの初回投与前3か月以内）、または発作の制御が不十分な場合。
  • 他の同時治験薬または化学療法、放射線療法、または免疫療法。
  • スクリーニング後4週間以内のコルチコステロイド（プレドニゾン10mg/24時間相当量）の慢性使用（～2週間）。
  • スクリーニング後 4 週間以内の治験治療。
  • 局所麻酔薬に対するアレルギー。
  • 患者の忍容能力および/または研究要件に従う能力を制限する精神疾患または社会的状況。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：経口リゴセルチブ
患者は、絶食状態で、朝に経口リゴセルチブ560 mg（280 mgカプセル2錠）、午後に280 mg（280 mgカプセル1錠）を、21日サイクル（連続投与）の21日間連続して服用します。
薬：経口リゴセルチブ
560 mg の用量は、リゴセルチブの 280 mg ソフトゲル カプセル 2 個で構成されます。
他の名前：
  • リゴセルチブナトリウム
  • ON 01910.な

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
血液学的改善
時間枠：24週間
血液学的改善を達成した患者の数が記録されます。 血液学的改善は、赤血球系、血小板系、好中球系に対する 2006 年の国際作業部会 (IWG) の反応基準によって定義されています。
24週間

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
全体的な反応
時間枠：最長2年
完全寛解または部分寛解を示した患者の数が記録されます。 完全寛解と部分寛解は、2006 年の MDS に対する IWG 応答基準に従って定義されます。 全体的な寛解 = 完全寛解 + 部分寛解。
最長2年
反応期間
時間枠：最長2年
患者の完全寛解または部分寛解が観察された週数が記録されます。
最長2年
有害事象の数
時間枠：最長2年
具体的な安全性パラメータと手順には、病歴、薬歴、身体検査、バイタルサイン（血圧、体温、呼吸数、脈拍）の測定、体重、臨床検査室での評価、毒性と有害事象の評価が含まれます。
最長2年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Onconova Therapeutics, Inc.

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2013年7月1日

一次修了 (実際)

2020年12月1日

研究の完了 (実際)

2021年5月1日

試験登録日

最初に提出

2013年7月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年7月17日

最初の投稿 (見積もり)

2013年7月22日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月16日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年6月15日

最終確認日

2021年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • Onconova 09-07
  • 2013-000672-15 (EudraCT番号)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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  • Sidney Kimmel Cancer Center at Thomas Jefferson...
    終了しました
    2つのステップで与えられる強度レジメンを使用した骨髄移植
    ホジキンリンパ腫 | 非ホジキンリンパ腫 | 急性白血病 | 血液悪性腫瘍 | 骨髄腫 | MyElodySplastic症候群（MDS）RAまたはRARSサブタイプ以外 | STI療法に耐性のある慢性骨髄性（または骨髄性）白血病（CML）
    アメリカ

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