Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rygosertib doustny u pacjentów z MDS niskiego ryzyka opornych na ESA

15 czerwca 2021 zaktualizowane przez: Onconova Therapeutics, Inc.

Jednoramienne badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa doustnego rygoserytybu u pacjentów z zespołem mielodysplastycznym zależnym od transfuzji krwi, o niskim lub pośrednim stopniu 1, na podstawie międzynarodowego systemu punktacji prognostycznej

Do badania zostaną włączeni pacjenci z MDS niskiego ryzyka, którzy potrzebują transfuzji krwinek czerwonych i którzy są oporni lub nie stosują środków stymulujących erytropoezę. Celem badania jest ustalenie, czy doustne leczenie rigosertybem powoduje poprawę hematologiczną zgodnie z kryteriami Międzynarodowej Grupy Roboczej z 2006 r. u tych pacjentów. W badaniu zostaną również zarejestrowane wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Będzie to jednoramienne, wieloośrodkowe badanie fazy II (około 15 ośrodków). Około 40 pacjentów zależnych od transfuzji z zespołem mielodysplastycznym (MDS) niskiego ryzyka lub Int-1 ryzyka według Międzynarodowego Systemu Oceny Prognostycznej (IPSS) zostanie włączonych do badania i będzie leczonych doustnym rygosertybem podawanym dwa razy dziennie przez 21 kolejnych dni 21-dniowego cyklu (ciągłe schemacie leczenia) w celu uzyskania co najmniej 35 ocenianych pacjentów leczonych przez co najmniej 8 tygodni. Pacjenci będą przyjmować rygosertyb w dawce 560 mg (dwie kapsułki po 280 mg) rano i 280 mg (jedna kapsułka po 280 mg) po południu, na czczo. Wszyscy pacjenci stosujący schemat przerywany w momencie wprowadzenia poprawki 2 do protokołu zostaną przestawieni na schemat ciągły, w tym pacjenci otrzymujący zmniejszone dawki.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

45

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
    • IDF
      • Paris, IDF, Francja, 75475
        • Hôpital Saint-Louis, Service d'Hématologie
  • Niemcy
    • NRW
      • Düsseldorf, NRW, Niemcy, 40225
        • Heinrich Heine Universitat
      • Köln, NRW, Niemcy, 50937
        • Universitatsklinikum Koln
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Niemcy, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus An Der Technischen Universitat Dresden
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Anschutz Cancer Pavilion University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie MDS zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia (WHO) (Załącznik 2) lub klasyfikacją francusko-amerykańsko-brytyjską (FAB), które należy potwierdzić aspiratem szpiku kostnego (BM) i/lub biopsją w ciągu 6 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Zespół mielodysplastyczny (MDS) sklasyfikowany jako niskiego ryzyka lub ryzyka Int-1, zgodnie z klasyfikacją International Prognostic Scoring System (IPSS); ponadto pacjenci nigdy nie powinni być klasyfikowani jako Int-2 lub wysokiego ryzyka od momentu zdiagnozowania u nich MDS;
  • Uzależnienie od transfuzji zdefiniowane przez przetoczenie co najmniej 4 jednostek krwinek czerwonych (RBC) w ciągu 56 dni przed badaniem przesiewowym (wartości Hgb przed transfuzją muszą być ≤ 9 g/dl, aby zostały wzięte pod uwagę).
  • Oporny na trwający od 8 do 12 tygodni kurs czynnika stymulującego erytropoezę (ESA) podany w ciągu ostatnich 2 lat przed włączeniem do badania lub poziom erytropoetyny (EPO) ˃ 500 mU/ml i brak ESA przez co najmniej 8 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  • Odstawić wszystkie inne metody leczenia MDS (azacytydyna, decytabina, lenalidomid, chemioterapia, immunoterapia) przez co najmniej 2 tygodnie przed badaniem przesiewowym.
  • Stan sprawności Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0, 1 lub 2.
  • Chęć przestrzegania zakazów i ograniczeń określonych w niniejszym protokole.
  • Pacjent musi podpisać formularz świadomej zgody (ICF), wskazujący, że rozumie cel i wymagane procedury badania oraz wyraża chęć udziału.

Kryteria wyłączenia:

  • Trwająca klinicznie znacząca niedokrwistość spowodowana czynnikami takimi jak niedobór żelaza, witaminy B12 lub kwasu foliowego, autoimmunologiczna lub dziedziczna hemoliza lub krwawienie z przewodu pokarmowego.
  • Ferrytyna w surowicy < 50 ng/ml.
  • Hipoplastyczny MDS (komórkowość <10%)
  • Każdy aktywny nowotwór złośliwy w ciągu ostatniego roku, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy lub piersi.
  • Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dusznica bolesna lub zaburzenia rytmu serca.
  • Aktywna infekcja nieodpowiadająca odpowiednio na odpowiednią terapię.
  • Stężenie bilirubiny całkowitej ≥ 2,0 mg/dl niezwiązane z hemolizą lub chorobą Gilberta.
  • Transaminaza alaninowa (ALT) lub transaminaza asparaginianowa (AST) ≥ 2,5 x górna granica normy (GGN).
  • Stężenie kreatyniny w surowicy ≥ 2,0 mg/dl.
  • Wodobrzusze wymagające aktywnego postępowania medycznego, w tym paracentezy.
  • Hiponatremia (zdefiniowana jako stężenie sodu w surowicy < 130 mEq/l).
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią.
  • Pacjenci w wieku rozrodczym, którzy nie chcą przestrzegać ścisłych wymagań dotyczących antykoncepcji.
  • Pacjentki z potencjałem rozrodczym, które nie mają ujemnego wyniku testu ciążowego z krwi lub moczu podczas badania przesiewowego.
  • Poważna operacja bez pełnego wyzdrowienia lub poważna operacja w ciągu 3 tygodni od badania przesiewowego.
  • Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze (zdefiniowane jako ciśnienie skurczowe ≥ 160 mmHg i/lub ciśnienie rozkurczowe ≥ 110 mmHg).
  • Nowe napady padaczkowe (w ciągu 3 miesięcy przed podaniem pierwszej dawki rygosertybu) lub słabo kontrolowane napady padaczkowe.
  • Każdy inny równoczesny badany środek lub chemioterapia, radioterapia lub immunoterapia.
  • Przewlekłe stosowanie (˃ 2 tygodnie) kortykosteroidów (˃ 10 mg/24 h ekwiwalentu prednizonu) w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego.
  • Terapia badawcza w ciągu 4 tygodni od badania przesiewowego.
  • Alergia na środek miejscowo znieczulający.
  • Choroba psychiczna lub sytuacja społeczna, która ogranicza zdolność pacjenta do tolerowania i/lub przestrzegania wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Rygosertyb doustny
Pacjenci będą przyjmować rygosertyb doustnie w dawce 560 mg (dwie kapsułki 280 mg) rano i 280 mg (jedna kapsułka 280 mg) po południu na czczo przez 21 kolejnych dni 21-dniowego cyklu (schemat ciągły).
Lek: Rygosertyb doustny
Dawka 560 mg składa się z dwóch (2) miękkich kapsułek żelowych rigosertybu po 280 mg.
Inne nazwy:
  • sól sodowa rigosertybu
  • ON 01910.Na

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Poprawa hematologiczna
Ramy czasowe: 24 tygodnie
Liczba pacjentów, u których uzyskano poprawę hematologiczną, zostanie udokumentowana. Poprawa hematologiczna jest zdefiniowana przez kryteria odpowiedzi Międzynarodowej Grupy Roboczej (IWG) z 2006 r. dla linii erytroidalnych, płytek krwi i neutrofili.
24 tygodnie

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólna odpowiedź
Ramy czasowe: Do 2 lat
Udokumentowana zostanie liczba pacjentów z całkowitą lub częściową remisją. Całkowitą i częściową remisję definiuje się zgodnie z kryteriami odpowiedzi IWG z 2006 roku dla MDS. Ogólna odpowiedź = całkowita remisja + częściowa remisja.
Do 2 lat
Czas trwania odpowiedzi
Ramy czasowe: Do 2 lat
Udokumentowana zostanie liczba tygodni całkowitej lub częściowej remisji u pacjenta.
Do 2 lat
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: Do 2 lat
Konkretne parametry i procedury bezpieczeństwa będą obejmować zapisywanie historii choroby, historię leczenia, badanie fizykalne, pomiary parametrów życiowych (ciśnienie krwi, temperatura, częstość oddechów i tętno), wagę, oceny laboratoryjne oraz oceny toksyczności i AE.
Do 2 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Onconova Therapeutics, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lipca 2013

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2013

Pierwszy wysłany (Oszacować)

22 lipca 2013

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

16 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 czerwca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • Onconova 09-07
  • 2013-000672-15 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rygosertyb doustny

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Bahamas

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj