Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oral Rigosertib hos lavrisiko MDS-pasienter som er refraktære mot ESA

15. juni 2021 oppdatert av: Onconova Therapeutics, Inc.

En enarmsstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til oral rigosertib hos transfusjonsavhengige, lav- eller middels-1, myelodysplastisk syndrompasienter basert på det internasjonale prognostiske poengsystemet

Studien vil inkludere MDS-pasienter med lav risiko som trenger transfusjoner av røde blodlegemer og som er refraktære eller ikke bruker erytropoese-stimulerende midler. Hensikten med studien er å avgjøre om oral behandling med rigosertib resulterer i hematologiske forbedringer i henhold til 2006 International Working Group-kriteriene hos disse pasientene. Studien vil også registrere eventuelle bivirkninger som kan oppstå under studien.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette vil være en fase II, enarms, multisenterstudie (ca. 15 sentre). Omtrent 40 transfusjonsavhengige pasienter med lav- eller Int-1 risiko myelodysplastisk syndrom (MDS) av International Prognostic Scoring System (IPSS) vil bli registrert og behandlet med oral rigosertib administrert to ganger daglig i 21 påfølgende dager av en 21-dagers syklus (kontinuerlig kur) for å få minst 35 evaluerbare pasienter behandlet i minst 8 uker. Pasienter vil ta 560 mg rigosertib (to 280 mg kapsler) om morgenen og 280 mg (én 280 mg kapsel) om ettermiddagen, under fastende forhold. Alle pasienter på intermitterende regime på tidspunktet for endring 2 av protokollen vil bli byttet til det kontinuerlige regimet, inkludert pasienter på reduserte doser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

45

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • Stanford, California, Forente stater, 94305
        • Stanford University School of Medicine
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Anschutz Cancer Pavilion University of Colorado
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Washington Cancer Institute at MedStar Washington Hospital Center
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60637
        • The University of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21201
        • Greenbaum Cancer Center University of Maryland
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New Jersey
      • New Brunswick, New Jersey, Forente stater, 08903
        • Rutgers Cancer Institute of New Jersey
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • The University of Texas MD Anderson Cancer Center
  • Frankrike
    • IDF
      • Paris, IDF, Frankrike, 75475
        • Hôpital Saint-Louis, Service d'Hématologie
  • Tyskland
    • NRW
      • Düsseldorf, NRW, Tyskland, 40225
        • Heinrich Heine Universitat
      • Köln, NRW, Tyskland, 50937
        • Universitätsklinikum Köln
    • Saxony
      • Dresden, Saxony, Tyskland, 01307
        • Universitatsklinikum Carl Gustav Carus An Der Technischen Universitat Dresden

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av MDS i henhold til Verdens helseorganisasjons (WHO) kriterier (vedlegg 2) eller fransk-amerikansk-britisk (FAB) klassifisering som må bekreftes med benmargsaspirasjon (BM) og/eller biopsi innen 6 uker før screening.
  • Myelodysplastisk syndrom (MDS) klassifisert som lav risiko eller Int-1 risiko, i henhold til International Prognostic Scoring System (IPSS) klassifisering; i tillegg skal pasienter aldri ha blitt klassifisert som Int-2 eller høyrisiko siden deres MDS ble diagnostisert;
  • Transfusjonsavhengighet definert ved transfusjon av minst 4 enheter røde blodlegemer (RBC) innen 56 dager før screening (pre-transfusjons Hgb-verdier må være ≤ 9 g/dL for å bli tatt i betraktning).
  • Refraktært til 8- til 12-ukers kur med erytropoiesis-stimulerende middel (ESA) administrert i løpet av de siste 2 årene før registrering, eller erytropoietin (EPO) nivå ˃ 500 mU/mL og av ESA i minst 8 uker før screening.
  • Avbryt alle andre behandlinger for MDS (azacitidin, decitabin, lenalidomid, kjemoterapi, immunterapi) i minst 2 uker før screening.
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på 0, 1 eller 2.
  • Villig til å følge forbudene og restriksjonene spesifisert i denne protokollen.
  • Pasienten må signere et informert samtykkeskjema (ICF) som indikerer at han/hun forstår formålet med og prosedyrene som kreves for studien og er villig til å delta.

Ekskluderingskriterier:

  • Pågående klinisk signifikant anemi på grunn av faktorer som jern-, vitamin B12- eller folatmangel, autoimmun eller arvelig hemolyse eller gastrointestinal (GI) blødning.
  • Serumferritin < 50 ng/ml.
  • Hypoplastisk MDS (cellularitet <10 %)
  • Enhver aktiv malignitet i løpet av det siste året, unntatt hudkreft i basalcelle eller plateepitel eller karsinom in situ i livmorhalsen eller brystet.
  • Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris eller hjertearytmi.
  • Aktiv infeksjon responderer ikke tilstrekkelig på passende behandling.
  • Totalt bilirubin ≥ 2,0 mg/dL ikke relatert til hemolyse eller Gilberts sykdom.
  • Alanintransaminase (ALT) eller aspartattransaminase (AST) ≥ 2,5 x øvre normalgrense (ULN).
  • Serumkreatinin ≥ 2,0 mg/dL.
  • Ascites som krever aktiv medisinsk behandling inkludert paracentese.
  • Hyponatremi (definert som serumnatriumverdi på < 130 mEq/L).
  • Kvinnelige pasienter som er gravide eller ammende.
  • Pasienter i fertil alder som ikke er villige til å følge strenge prevensjonskrav.
  • Kvinnelige pasienter med reproduksjonspotensial som ikke har negativ blod- eller uringraviditetstest ved Screening.
  • Stor operasjon uten full restitusjon eller større operasjon innen 3 uker etter screening.
  • Ukontrollert hypertensjon (definert som et systolisk trykk ≥ 160 mmHg og/eller et diastolisk trykk ≥ 110 mmHg).
  • Nye anfall (innen 3 måneder før første dose av rigosertib) eller dårlig kontrollerte anfall.
  • Ethvert annet samtidig undersøkelsesmiddel eller kjemoterapi, strålebehandling eller immunterapi.
  • Kronisk bruk (˃ 2 uker) av kortikosteroider (˃ 10 mg/24 timers ekvivalent prednison) innen 4 uker etter screening.
  • Utredningsterapi innen 4 uker etter screening.
  • Allergi mot lokalbedøvelse.
  • Psykiatrisk sykdom eller sosial situasjon som ville begrense pasientens evne til å tolerere og/eller etterleve studiekrav.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Oral rigosertib
Pasienter vil ta 560 mg oral rigosertib (to 280 mg kapsler) om morgenen og 280 mg (én 280 mg kapsel) om ettermiddagen, under fastende forhold, i 21 påfølgende dager av 21-dagers syklus (kontinuerlig regime).
Legemiddel: Oral rigosertib
Dose på 560 mg består av to (2) 280 mg myke gelkapsler med rigosertib.
Andre navn:
  • rigosertibnatrium
  • PÅ 01910.Na

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hematologisk forbedring
Tidsramme: 24 uker
Antall pasienter som oppnår hematologisk bedring vil bli dokumentert. Hematologisk forbedring er definert av responskriteriene fra 2006 International Working Group (IWG) for erytroid-, blodplate- og nøytrofile linjer.
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Samlet respons
Tidsramme: Inntil 2 år
Antall pasienter med fullstendig eller delvis remisjon vil bli dokumentert. Fullstendig remisjon og delvis remisjon er definert i henhold til 2006 IWG responskriterier for MDS. Samlet respons = fullstendig remisjon + delvis remisjon.
Inntil 2 år
Varighet av svar
Tidsramme: Inntil 2 år
Antall uker en fullstendig eller delvis remisjon observeres hos en pasient vil bli dokumentert.
Inntil 2 år
Antall uønskede hendelser
Tidsramme: Inntil 2 år
Spesifikke sikkerhetsparametere og prosedyrer vil inkludere registrering av sykehistorie, medisinhistorie, fysisk undersøkelse, måling av vitale tegn (blodtrykk, temperatur, respirasjonsfrekvens og puls), vekt, laboratorieevalueringer og vurderinger av toksisitet og AE.
Inntil 2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Onconova Therapeutics, Inc.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2013

Primær fullføring (Faktiske)

1. desember 2020

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. juli 2013

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. juli 2013

Først lagt ut (Anslag)

22. juli 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. juni 2021

Sist bekreftet

1. juni 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Onconova 09-07
  • 2013-000672-15 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Myelodysplastiske syndromer

Kliniske studier på Oral rigosertib

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Tanzania

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere