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BMN 701 Phase 3 在 rhGAA 暴露的迟发性庞贝病受试者中（INSPIRE 研究）

2018年6月12日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

BMN 701（GILT 标记的重组人 GAA）的​​有效性和安全性的第 3 期转换研究以及对 rhGAA 暴露的迟发性庞贝病受试者的长期治疗的长期研究

研究 701-301 是一项单臂、开放标签、转换研究，研究对象为已接受重组人酸性 α-葡萄糖苷酶 (rhGAA) 治疗 48 周或更长时间的迟发性庞贝病患者。 有轻度至中度呼吸障碍的门诊患者将直接转为每隔一周通过静脉输注接受 BMN 701 20 mg/kg。 所有参与者都将接受活性药物。 不会漏掉任何现有疗法的剂量——立即开始试验药物。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

24

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 德国
      • Mainz、德国
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München、德国
        • Klinikum der Universität München
      • Münster、德国、48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • 意大利
      • Milano、意大利、20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina、ME、意大利、98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • 比利时
      • Edegem、比利时
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • 法国
      • Garches、法国、92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille、法国、13005
        • CHU de la Timone
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange、California、美国、92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、美国、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、美国、43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84132
        • University of Utah
  • 英国
      • Birmingham、英国
        • University Hospital Birmingham
      • London、英国、NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London、英国
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford、英国、M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • 荷兰
      • Rotterdam、荷兰、3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • 葡萄牙
      • Porto、葡萄牙、4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 在解释研究的性质之后，在任何与研究相关的程序之前，愿意并能够提供书面知情同意书。
  • 根据 2 个目前或以前记录的 GAA 基因突变，以及内源性 GAA 活性 < 由检测实验室报告的正常成人范围下限的 75% 诊断为迟发性庞贝病，通过干血斑或全血化验评估.

  • 已接受以下所有定义的商业 rhGAA 的先前治疗：

    1. 已经接受商业 rhGAA 治疗 ≥ 48 周（但不超过 20% 的研究人群可以接受治疗 ≥ 6 年）。
    2. 在之前的 48 周内接受了 > 80% 的所有预定治疗，并且在之前的 6 次预定治疗中接受了 ≥ 4 次。
    3. 已接受并完成最后两次输注，没有导致剂量中断的药物相关不良事件。
    4. 在预期开始使用 BMN 701 治疗之前已接受商业 rhGAA ≥ 10 且≤ 31 天的最后一次治疗。
  • 参加研究时年满 18 岁。
  • 性活跃的受试者必须愿意在参与研究时使用两种已知的有效避孕方法，并在最后一次 BMN 701 剂量后至少 4 个月内使用。
  • 有生育能力的女性必须在筛选和基线访问时妊娠试验呈阴性，并且愿意在研究期间进行额外的妊娠试验。 被认为不具有生育能力的女性包括已绝经至少 2 年，或在筛选前至少 1 年进行过输卵管结扎，或进行过全子宫切除术的女性。
  • 有 ≥ 30% 预测直立 FVC 和 < 80% 预测直立 FVC。
  • 预测的 MIP ≤ 60%。
  • 在筛选访视期间进行的 6MWT 中能够走动 ≥ 75 米和 ≤ 500 米（允许使用助行器、拐杖或拐杖等辅助设备，并在整个研究过程中始终如一地使用）。
  • 愿意并能够遵守所有学习程序。

排除标准：

  • 在筛选前 4 周内使用任何研究产品或研究医疗设备，或在完成所有预定研究评估的至少前 24 周之前需要除 BMN 701 以外的任何研究药物。
  • 在过去 12 个月内接受过任何针对庞贝病的研究药物。
  • 在研究过程中被诊断患有糖尿病和/或目前正在接受或预计需要接受降糖药治疗。
  • 在过去 12 个月内接受过糖皮质激素以外的任何免疫抑制药物治疗。
  • 在清醒和直立姿势时需要无创通气支持。
  • 之前已注册参加此研究。
  • 在研究期间的任何时间在筛选时进行母乳喂养或计划怀孕（自己或伴侣）。
  • 研究者认为可能危及受试者安全、研究治疗依从性和研究完成或为研究收集的数据的完整性的并发疾病、医疗状况或情有可原的情况。
  • 已知对 BMN 701 或其赋形剂过敏。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：北美
  • 介入模型：单组
  • 屏蔽：没有任何

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：BMN 701 20 毫克/千克
BMN 701 IV 输注 20mg/kg 每 2 周一次，持续 24 周，随后可选择延长 240 周（总治疗时间 264 周）
药品：BMN 701
BMN 701 20 mg/kg，在 24 周的治疗期内每 2 周（总共 13 剂）在大约 4 小时内静脉内给药，在 240 周的延长期内每 2 周给药一次（最多 120 剂额外剂量）。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
预测最大吸气压力百分比 (MIP)
大体时间：基线，第 24 周
肺功能测试：预测最大吸气压力百分比
基线，第 24 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
预测最大呼气压力百分比 (MEP)
大体时间：基线，第 24 周
肺功能测试：预测最大呼气压力百分比
基线，第 24 周
6 分钟步行测试（米）
大体时间：基线，第 24 周
6分钟内步行距离
基线，第 24 周
预测直立用力肺活量百分比 (FVC)
大体时间：基线，第 24 周
肺功能测试：预测直立用力肺活量百分比
基线，第 24 周
具有非严重 AE 的参与者人数
大体时间：基线至第 24 周 +4 周随访
发生非严重不良事件的参与者人数。 与基线相比，在第 24 周的最后时间点获取数据。 有关完整的 AE 数据，请参阅 AE 部分。
基线至第 24 周 +4 周随访

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

BioMarin Pharmaceutical

调查人员

  • 研究主任：Study Monitor、BioMarin Pharmaceutical

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2014年4月1日

初级完成 (实际的)

2016年9月12日

研究完成 (实际的)

2016年9月12日

研究注册日期

首次提交

2013年8月13日

首先提交符合 QC 标准的

2013年8月15日

首次发布 (估计)

2013年8月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2018年6月14日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2018年6月12日

最后验证

2018年6月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER 个)

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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