Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

BMN 701 Фаза 3 у субъектов, подвергшихся воздействию rhGAA, с поздним началом болезни Помпе (исследование INSPIRE)

12 июня 2018 г. обновлено: BioMarin Pharmaceutical

Переходное исследование фазы 3 эффективности и безопасности BMN 701 (рекомбинантный человеческий GAA с меткой GILT) и долгосрочное исследование продолжительного лечения у субъектов, подвергшихся воздействию rhGAA, с поздним началом болезни Помпе

Исследование 701-301 представляет собой одногрупповое открытое переходное исследование у пациентов с поздним началом болезни Помпе, которые получали лечение рекомбинантной кислой альфа-глюкозидазой человека (rhGAA) в течение 48 недель или дольше. Амбулаторные пациенты с нарушением дыхания от легкой до умеренной степени переходят непосредственно на введение BMN 701 20 мг/кг путем внутривенной инфузии каждые две недели. Все участники получат активный препарат. Ни одна доза существующей терапии не будет пропущена - немедленно начинается прием экспериментального препарата.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

24

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Edegem, Бельгия
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Германия
      • Mainz, Германия
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Германия
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Германия, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Италия
      • Milano, Италия, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Италия, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Португалия
      • Porto, Португалия, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Соединенное Королевство
      • Birmingham, Соединенное Королевство
        • University Hospital Birmingham
      • London, Соединенное Королевство, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Соединенное Королевство
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Соединенное Королевство, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
  • Франция
      • Garches, Франция, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille, Франция, 13005
        • CHU de la Timone

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Желание и возможность предоставить письменное информированное согласие после объяснения характера исследования и до любых процедур, связанных с исследованием.
  • Диагноз болезни Помпе с поздним началом на основании 2 зарегистрированных в настоящее время или ранее зарегистрированных мутаций гена GAA и эндогенной активности GAA <75% от нижнего предела нормального диапазона для взрослых, зарегистрированного испытательной лабораторией, по оценке сухой капли крови или анализа цельной крови .

  • Получал предшествующее лечение коммерческим rhGAA, как определено ВСЕМИ из следующего:

    1. получали лечение коммерческим rhGAA в течение ≥ 48 недель (но не более 20% исследуемой популяции могли получать лечение в течение ≥ 6 лет).
    2. получил > 80% всех запланированных процедур за предшествующие 48 недель и ≥ 4 из 6 предшествующих запланированных процедур.
    3. получил и завершил две последние инфузии без нежелательных явлений, связанных с препаратом, что привело к прерыванию приема.
    4. получил последнее лечение коммерческим rhGAA за ≥ 10 и ≤ 31 дней до предполагаемого начала лечения BMN 701.
  • Возраст ≥ 18 лет на момент включения в исследование.
  • Сексуально активные субъекты должны быть готовы использовать два известных эффективных метода контрацепции во время участия в исследовании и в течение как минимум 4 месяцев после последней дозы BMN 701.
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность во время скрининга и исходного визита и быть готовы пройти дополнительные тесты на беременность во время исследования. Женщины, которые считаются неспособными к деторождению, включают тех, кто находился в менопаузе не менее 2 лет, или у которых была перевязка маточных труб, по крайней мере, за 1 год до скрининга, или у которых была тотальная гистерэктомия.
  • Имеет ≥ 30% прогнозируемой ФЖЕЛ в вертикальном положении и < 80% прогнозируемой ФЖЕЛ в вертикальном положении.
  • Имеет ≤60% прогнозируемого MIP.
  • Способен передвигаться на расстояние ≥75 метров и ≤500 метров на 6MWT, проведенном во время скринингового визита (использование вспомогательных устройств, таких как ходунки, трость или костыли, разрешено при постоянном использовании на протяжении всего исследования).
  • Желает и может соблюдать все процедуры обучения.

Критерий исключения:

  • Использование любого исследуемого продукта или исследуемого медицинского устройства в течение 4 недель до скрининга или потребность в любом исследуемом агенте, кроме BMN 701, до завершения как минимум первых 24 недель всех запланированных оценок исследования.
  • Принимал какие-либо исследуемые препараты для лечения болезни Помпе в течение предшествующих 12 месяцев.
  • Имеет диагноз сахарный диабет и/или в настоящее время лечится гипогликемическими препаратами или может нуждаться в лечении гипогликемическими препаратами в ходе исследования.
  • Принимал какие-либо иммуносупрессивные препараты, кроме глюкокортикостероидов, в течение предшествующих 12 месяцев.
  • Требуется неинвазивная вентиляционная поддержка в бодрствующем состоянии и в вертикальном положении.
  • Ранее был зарегистрирован в этом исследовании.
  • Грудное вскармливание во время скрининга или планирование беременности (самостоятельно или через партнера) в любое время во время исследования.
  • Сопутствующее заболевание, состояние здоровья или смягчающие обстоятельства, которые, по мнению исследователя, могут поставить под угрозу безопасность субъекта, соблюдение режима лечения и завершение исследования или целостность данных, собранных для исследования.
  • Имеет известную гиперчувствительность к BMN 701 или его вспомогательным веществам.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: БМН 701 20 мг/кг
BMN 701 В/в инфузия 20 мг/кг каждые 2 недели в течение 24 недель с последующим дополнительным продлением на 240 недель (общая продолжительность терапии 264 недели)
Лекарство: БМН 701
BMN 701 20 мг/кг для внутривенного введения в течение примерно 4 часов каждые 2 недели в течение 24-недельного периода лечения (всего 13 доз) и каждые 2 недели в течение 240-недельного периода продления (до 120 дополнительных доз).

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент прогнозируемого максимального давления вдоха (MIP)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Тест функции легких: процент прогнозируемого максимального давления на вдохе
Исходный уровень, неделя 24

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процент прогнозируемого максимального давления на выдохе (MEP)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Легочные функциональные тесты: процент прогнозируемого максимального давления на выдохе
Исходный уровень, неделя 24
Тест 6-минутной ходьбы (метры)
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Пройденное расстояние за 6 минут
Исходный уровень, неделя 24
Процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких (ФЖЕЛ) в вертикальном положении
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24
Легочная функциональная проба: процент прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких в вертикальном положении
Исходный уровень, неделя 24
Количество участников с несерьезными НЯ
Временное ограничение: Исходный уровень до 24 недели + 4 недели последующего наблюдения
Количество участников с несерьезными нежелательными явлениями. Данные взяты в последний момент времени на 24-й неделе по сравнению с исходным уровнем. Полные данные по АЭ см. в разделе АЭ.
Исходный уровень до 24 недели + 4 недели последующего наблюдения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioMarin Pharmaceutical

Следователи

  • Директор по исследованиям: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

1 апреля 2014 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 сентября 2016 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

12 сентября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

13 августа 2013 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 августа 2013 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

19 августа 2013 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

14 июня 2018 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 июня 2018 г.

Последняя проверка

1 июня 2018 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться