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BMN 701 Fase 3 em Indivíduos Expostos a rhGAA com Doença de Pompe de Início Tardio (Estudo INSPIRE)

12 de junho de 2018 atualizado por: BioMarin Pharmaceutical

Um estudo de transição de fase 3 da eficácia e segurança de BMN 701 (GAA humano recombinante marcado com GILT) e estudo de longo prazo para tratamento prolongado em indivíduos expostos a rhGAA com doença de Pompe de início tardio

O estudo 701-301 é um estudo de transição aberto, de braço único, em pacientes com doença de Pompe de início tardio que receberam tratamento com alfa-glicosidase ácida humana recombinante (rhGAA) por 48 semanas ou mais. Pacientes ambulatoriais com insuficiência respiratória leve a moderada mudarão diretamente para receber BMN 701 20 mg/kg por infusão IV a cada duas semanas. Todos os participantes receberão medicamento ativo. Nenhuma dose da terapia existente será perdida - a droga experimental é iniciada imediatamente.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

24

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Alemanha
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Alemanha, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Bélgica
      • Edegem, Bélgica
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
  • França
      • Garches, França, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille, França, 13005
        • CHU de la Timone
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Itália
      • Milano, Itália, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Itália, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Reino Unido
      • Birmingham, Reino Unido
        • University Hospital Birmingham
      • London, Reino Unido, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Reino Unido
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Reino Unido, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito, após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de quaisquer procedimentos relacionados ao estudo.
  • Diagnosticado com doença de Pompe de início tardio com base em 2 mutações do gene GAA atualmente ou previamente documentadas e atividade endógena de GAA <75% do limite inferior da faixa adulta normal relatada pelo laboratório de teste, conforme avaliado por sangue seco ou análise de sangue total .

  • Recebeu tratamento anterior com rhGAA comercial conforme definido por TODOS os seguintes:

    1. recebeu tratamento com rhGAA comercial por ≥ 48 semanas (mas não mais de 20% da população do estudo pode ter recebido tratamento por ≥ 6 anos).
    2. recebeu > 80% de todos os tratamentos programados nas 48 semanas anteriores e ≥ 4 dos 6 tratamentos programados anteriores.
    3. recebeu e completou as duas últimas infusões sem um evento adverso relacionado ao medicamento resultando em interrupção da dose.
    4. recebeu o último tratamento de rhGAA comercial ≥ 10 e ≤ 31 dias antes do início antecipado do tratamento com BMN 701.
  • ≥ 18 anos de idade no momento da inscrição no estudo.
  • Indivíduos sexualmente ativos devem estar dispostos a usar dois métodos contraceptivos eficazes conhecidos durante a participação no estudo e por pelo menos 4 meses após a última dose de BMN 701.
  • Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo nas visitas de triagem e linha de base e estar dispostas a fazer testes de gravidez adicionais durante o estudo. As mulheres consideradas sem potencial para engravidar incluem aquelas que estão na menopausa há pelo menos 2 anos, ou tiveram laqueadura tubária pelo menos 1 ano antes da triagem, ou que tiveram histerectomia total.
  • Tem ≥ 30% de CVF na posição vertical prevista e < 80% da CVF na posição vertical prevista.
  • Tem ≤60% da PI máx prevista.
  • É capaz de deambular ≥75 metros e ≤500 metros no 6MWT realizado durante a visita de triagem (o uso de dispositivos auxiliares, como andador, bengala ou muletas, é permitido com uso consistente ao longo do estudo).
  • Está disposto e é capaz de cumprir todos os procedimentos do estudo.

Critério de exclusão:

  • Uso de qualquer produto experimental ou dispositivo médico experimental dentro de 4 semanas antes da triagem, ou exigência de qualquer agente experimental diferente do BMN 701 antes da conclusão de pelo menos as primeiras 24 semanas de todas as avaliações de estudo agendadas.
  • Recebeu qualquer medicação experimental para a doença de Pompe nos 12 meses anteriores.
  • Tem um diagnóstico de diabetes e/ou está atualmente sendo tratado ou deve necessitar de tratamento com agentes hipoglicemiantes durante o estudo.
  • Foi tratado com qualquer medicamento imunossupressor que não sejam glicocorticosteroides nos últimos 12 meses.
  • Requer suporte ventilatório não invasivo durante a vigília e na posição ortostática.
  • Foi previamente inscrito neste estudo.
  • Amamentar na triagem ou planejar engravidar (própria ou parceira) a qualquer momento durante o estudo.
  • Doença concomitante, condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, possa comprometer a segurança do sujeito, a adesão ao tratamento do estudo e a conclusão do estudo ou a integridade dos dados coletados para o estudo.
  • Tem hipersensibilidade conhecida ao BMN 701 ou seus excipientes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 IV Infusão de 20 mg/kg a cada 2 semanas por 24 semanas, seguida de uma extensão opcional de 240 semanas (duração total da terapia 264 semanas)
Medicamento: BMN 701
BMN 701 20 mg/kg para administração intravenosa durante aproximadamente 4 horas a cada 2 semanas durante um período de tratamento de 24 semanas (total de 13 doses) e a cada 2 semanas durante um período de extensão de 240 semanas (até 120 doses adicionais).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Percentagem da Pressão Inspiratória Máxima Prevista (MIP)
Prazo: Linha de base, Semana 24
Teste de função pulmonar: Porcentagem da Pressão Inspiratória Máxima Prevista
Linha de base, Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Pressão Expiratória Máxima Prevista Percentual (MEP)
Prazo: Linha de base, Semana 24
Teste de função pulmonar: Porcentagem da Pressão Expiratória Máxima Prevista
Linha de base, Semana 24
Teste de caminhada de 6 minutos (metros)
Prazo: Linha de base, Semana 24
Distância percorrida em 6 minutos
Linha de base, Semana 24
Porcentagem prevista da capacidade vital forçada vertical (FVC)
Prazo: Linha de base, Semana 24
Teste de função pulmonar: Porcentagem prevista da capacidade vital forçada vertical
Linha de base, Semana 24
Número de participantes com EAs não graves
Prazo: Linha de base até a semana 24 +4 semanas de acompanhamento
Número de participantes com eventos adversos não graves. Os dados são obtidos no ponto final da semana 24, em comparação com a linha de base. Para dados AE completos, consulte a seção AE.
Linha de base até a semana 24 +4 semanas de acompanhamento

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioMarin Pharmaceutical

Investigadores

  • Diretor de estudo: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

1 de abril de 2014

Conclusão Primária (REAL)

12 de setembro de 2016

Conclusão do estudo (REAL)

12 de setembro de 2016

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

13 de agosto de 2013

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de agosto de 2013

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

19 de agosto de 2013

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

14 de junho de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

12 de junho de 2018

Última verificação

1 de junho de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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