Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

BMN 701 Phase 3 bei rhGAA-exponierten Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Ausbruch (INSPIRE-Studie)

12. Juni 2018 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical

Eine Phase-3-Switchover-Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von BMN 701 (GILT-markiertes rekombinantes humanes GAA) und Langzeitstudie zur erweiterten Behandlung von rhGAA-exponierten Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Beginn

Studie 701-301 ist eine einarmige, unverblindete Umstellungsstudie bei Patienten mit Morbus Pompe mit spätem Beginn, die mindestens 48 Wochen lang mit rekombinanter humaner saurer Alpha-Glucosidase (rhGAA) behandelt wurden. Ambulante Patienten mit leichter bis mittelschwerer Atmungsstörung werden direkt auf BMN 701 20 mg/kg als intravenöse Infusion alle zwei Wochen umgestellt. Alle Teilnehmer erhalten ein aktives Medikament. Es wird keine Dosis einer bestehenden Therapie ausgelassen – das experimentelle Medikament wird sofort begonnen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Belgien
      • Edegem, Belgien
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Deutschland
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Deutschland, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Frankreich
      • Garches, Frankreich, 92380
        • Hopital Raymond Poincare
      • Marseille, Frankreich, 13005
        • CHU de la Timone
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
  • Vereinigtes Königreich
      • Birmingham, Vereinigtes Königreich
        • University Hospital Birmingham
      • London, Vereinigtes Königreich, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Vereinigtes Königreich, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Bereit und in der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben, nachdem die Art der Studie erklärt wurde und vor allen studienbezogenen Verfahren.
  • Diagnostiziert mit Morbus Pompe mit spätem Beginn, basierend auf 2 derzeit oder zuvor dokumentierten GAA-Genmutationen und einer endogenen GAA-Aktivität von <75 % der Untergrenze des normalen Erwachsenenbereichs, die vom Testlabor gemeldet wurde, wie durch Trockenblut- oder Vollbluttest bestimmt .

  • Hat eine vorherige Behandlung mit kommerziellem rhGAA erhalten, wie durch ALLE der folgenden definiert:

    1. eine Behandlung mit handelsüblichem rhGAA für ≥ 48 Wochen erhalten hat (aber nicht mehr als 20 % der Studienpopulation dürfen eine Behandlung für ≥ 6 Jahre erhalten haben).
    2. > 80 % aller geplanten Behandlungen in den letzten 48 Wochen und ≥ 4 von den vorherigen 6 geplanten Behandlungen erhalten hat.
    3. die letzten beiden Infusionen erhalten und abgeschlossen hat, ohne dass ein arzneimittelbedingtes unerwünschtes Ereignis zu einer Behandlungsunterbrechung geführt hat.
    4. die letzte Behandlung mit kommerziellem rhGAA ≥ 10 und ≤ 31 Tage vor dem voraussichtlichen Beginn der Behandlung mit BMN 701 erhalten hat.
  • ≥ 18 Jahre zum Zeitpunkt der Aufnahme in die Studie.
  • Sexuell aktive Probanden müssen bereit sein, während der Teilnahme an der Studie und für mindestens 4 Monate nach der letzten Dosis von BMN 701 zwei bekannte wirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.
  • Frauen im gebärfähigen Alter müssen bei Screening- und Baseline-Besuchen einen negativen Schwangerschaftstest haben und bereit sein, während der Studie zusätzliche Schwangerschaftstests durchzuführen. Zu den Frauen, die als nicht gebärfähig gelten, gehören Frauen, die mindestens 2 Jahre in der Menopause waren oder mindestens 1 Jahr vor dem Screening eine Tubenligatur hatten oder die sich einer totalen Hysterektomie unterzogen haben.
  • Hat ≥ 30 % vorhergesagte aufrechte FVC und < 80 % vorhergesagte aufrechte FVC.
  • Hat ≤60 % des vorhergesagten MIP.
  • Ist in der Lage, ≥ 75 Meter und ≤ 500 Meter auf dem 6MWT zu gehen, der während des Screening-Besuchs durchgeführt wird (die Verwendung von Hilfsgeräten wie Gehhilfen, Gehstöcken oder Krücken ist bei konsequenter Verwendung während der gesamten Studie gestattet).
  • Ist bereit und in der Lage, alle Studienverfahren einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  • Verwendung eines Prüfprodukts oder Prüfmedizingeräts innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening oder Anforderung eines anderen Prüfpräparats als BMN 701 vor Abschluss von mindestens den ersten 24 Wochen aller geplanten Studienbewertungen.
  • Innerhalb der letzten 12 Monate ein Prüfmedikament gegen Morbus Pompe erhalten.
  • Hat eine Diabetes-Diagnose und / oder wird derzeit mit hypoglykämischen Mitteln behandelt oder wird voraussichtlich im Verlauf der Studie eine Behandlung mit hypoglykämischen Mitteln benötigen.
  • Wurde in den letzten 12 Monaten mit anderen immunsuppressiven Medikamenten als Glukokortikosteroiden behandelt.
  • Benötigt nicht-invasive Beatmungsunterstützung im Wachzustand und in aufrechter Position.
  • Wurde zuvor für diese Studie eingeschrieben.
  • Stillen beim Screening oder Planung einer Schwangerschaft (selbst oder Partnerin) zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie.
  • Gleichzeitige Erkrankung, medizinischer Zustand oder mildernde Umstände, die nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit des Probanden, die Einhaltung der Studienbehandlung und den Abschluss der Studie oder die Integrität der für die Studie gesammelten Daten beeinträchtigen könnten.
  • Hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen BMN 701 oder seine Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 IV-Infusion 20 mg/kg alle 2 Wochen für 24 Wochen, gefolgt von einer optionalen Verlängerung um 240 Wochen (Gesamtdauer der Therapie 264 Wochen)
Arzneimittel: BMN701
BMN 701 20 mg/kg zur intravenösen Verabreichung über etwa 4 Stunden alle 2 Wochen über einen 24-wöchigen Behandlungszeitraum (insgesamt 13 Dosen) und alle 2 Wochen über einen 240-wöchigen Verlängerungszeitraum (bis zu 120 zusätzliche Dosen).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozent vorhergesagter maximaler Inspirationsdruck (MIP)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Lungenfunktionstest: Prozent vorhergesagter maximaler Inspirationsdruck
Baseline, Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozent vorhergesagter maximaler Ausatmungsdruck (MEP)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Lungenfunktionstest: Prozent vorhergesagter maximaler Ausatmungsdruck
Baseline, Woche 24
6-Minuten-Gehtest (Meter)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Entfernung zu Fuß innerhalb von 6 Minuten
Baseline, Woche 24
Prozent vorhergesagte aufrecht erzwungene Vitalkapazität (FVC)
Zeitfenster: Baseline, Woche 24
Lungenfunktionstest: Prozent vorhergesagte aufrecht erzwungene Vitalkapazität
Baseline, Woche 24
Anzahl der Teilnehmer mit nicht schwerwiegenden UE
Zeitfenster: Baseline bis Woche 24 + 4 Wochen Follow-up
Anzahl der Teilnehmer mit nicht schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen. Die Daten werden zum letzten Zeitpunkt von Woche 24 im Vergleich zum Ausgangswert erhoben. Vollständige AE-Daten finden Sie im AE-Abschnitt.
Baseline bis Woche 24 + 4 Wochen Follow-up

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

1. April 2014

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

12. September 2016

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

12. September 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

13. August 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. August 2013

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

19. August 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

14. Juni 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

12. Juni 2018

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur BMN701

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Cambodia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren