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BMN 701 Phase 3 chez des sujets exposés au rhGAA atteints de la maladie de Pompe à début tardif (étude INSPIRE)

12 juin 2018 mis à jour par: BioMarin Pharmaceutical

Une étude de basculement de phase 3 sur l'efficacité et l'innocuité du BMN 701 (GAA humain recombinant étiqueté GILT) et une étude à long terme pour un traitement prolongé chez des sujets exposés au rhGAA atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive

L'étude 701-301 est une étude à un seul bras, en ouvert, avec basculement chez des patients atteints de la maladie de Pompe d'apparition tardive qui ont reçu un traitement avec de l'alpha-glucosidase acide humaine recombinante (rhGAA) pendant 48 semaines ou plus. Les patients ambulatoires qui ont une insuffisance respiratoire légère à modérée passeront directement au BMN 701 20 mg/kg par perfusion IV toutes les deux semaines. Tous les participants recevront un médicament actif. Aucune dose de traitement existant ne sera manquée - le médicament expérimental est commencé immédiatement.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

24

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mainz, Allemagne
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Allemagne
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Allemagne, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Belgique
      • Edegem, Belgique
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • France
      • Garches, France, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille, France, 13005
        • CHU de la Timone
  • Italie
      • Milano, Italie, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Italie, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Le Portugal
      • Porto, Le Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Royaume-Uni
      • Birmingham, Royaume-Uni
        • University Hospital Birmingham
      • London, Royaume-Uni, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Royaume-Uni
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Royaume-Uni, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Volonté et capable de fournir un consentement éclairé écrit, après que la nature de l'étude a été expliquée et avant toute procédure liée à l'étude.
  • Diagnostiqué avec la maladie de Pompe d'apparition tardive sur la base de 2 mutations du gène GAA actuellement ou précédemment documentées, et activité GAA endogène <75 % de la limite inférieure de la plage adulte normale signalée par le laboratoire de test, telle qu'évaluée par une goutte de sang séché ou un test sur sang total .

  • A reçu un traitement antérieur avec du rhGAA commercial tel que défini par TOUS les éléments suivants :

    1. a reçu un traitement par rhGAA commercial pendant ≥ 48 semaines (mais pas plus de 20 % de la population de l'étude peut avoir reçu un traitement pendant ≥ 6 ans).
    2. a reçu > 80 % de tous les traitements programmés au cours des 48 semaines précédentes et ≥ 4 des 6 traitements programmés précédents.
    3. a reçu et terminé les deux dernières perfusions sans événement indésirable lié au médicament entraînant une interruption de la dose.
    4. a reçu le dernier traitement de rhGAA commercial ≥ 10 et ≤ 31 jours avant le début prévu du traitement avec BMN 701.
  • ≥ 18 ans au moment de l'inscription à l'étude.
  • Les sujets sexuellement actifs doivent être disposés à utiliser deux méthodes de contraception efficaces connues tout en participant à l'étude et pendant au moins 4 mois après la dernière dose de BMN 701.
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif lors des visites de dépistage et de référence et être disposées à subir des tests de grossesse supplémentaires pendant l'étude. Les femmes considérées comme n'étant pas en âge de procréer comprennent celles qui sont ménopausées depuis au moins 2 ans, ou qui ont subi une ligature des trompes au moins 1 an avant le dépistage, ou qui ont subi une hystérectomie totale.
  • A ≥ 30 % de CVF en position verticale prédite et < 80 % de CVF en position debout prédite.
  • A ≤60 % de MIP prédit.
  • Est capable de marcher ≥75 mètres et ≤500 mètres sur le 6MWT effectué lors de la visite de dépistage (l'utilisation d'appareils fonctionnels tels qu'une marchette, une canne ou des béquilles est autorisée avec une utilisation constante tout au long de l'étude).
  • Est disposé et capable de se conformer à toutes les procédures d'étude.

Critère d'exclusion:

  • Utilisation de tout produit expérimental ou dispositif médical expérimental dans les 4 semaines précédant le dépistage, ou exigence de tout agent expérimental autre que BMN 701 avant la fin d'au moins les 24 premières semaines de toutes les évaluations d'étude prévues.
  • A reçu un médicament expérimental pour la maladie de Pompe au cours des 12 mois précédents.
  • A un diagnostic de diabète et / ou est actuellement traité ou devrait nécessiter un traitement avec des agents hypoglycémiants au cours de l'étude.
  • A été traité avec un médicament immunosuppresseur autre que les glucocorticostéroïdes au cours des 12 mois précédents.
  • Nécessite une assistance ventilatoire non invasive en état de veille et en position verticale.
  • A déjà été inscrit à cette étude.
  • Allaitement au moment du dépistage ou planification d'une grossesse (soi-même ou partenaire) à tout moment de l'étude.
  • Maladie concomitante, condition médicale ou circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité du sujet, l'observance du traitement de l'étude et l'achèvement de l'étude, ou l'intégrité des données collectées pour l'étude.
  • A une hypersensibilité connue au BMN 701 ou à ses excipients.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 IV Infusion 20mg/kg toutes les 2 semaines pendant 24 semaines suivi d'une prolongation facultative de 240 semaines (durée totale du traitement 264 semaines)
Médicament: BMN 701
BMN 701 20 mg/kg pour administration intraveineuse sur environ 4 heures toutes les 2 semaines sur une période de traitement de 24 semaines (total de 13 doses) et toutes les 2 semaines sur une période de prolongation de 240 semaines (jusqu'à 120 doses supplémentaires).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de pression inspiratoire maximale prévue (MIP)
Délai: Base de référence, semaine 24
Test de la fonction pulmonaire : pourcentage de la pression inspiratoire maximale prévue
Base de référence, semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de pression expiratoire maximale prévue (MEP)
Délai: Base de référence, semaine 24
Test de la fonction pulmonaire : pourcentage de pression expiratoire maximale prévue
Base de référence, semaine 24
Test de marche de 6 minutes (mètres)
Délai: Base de référence, semaine 24
Distance parcourue en 6 minutes
Base de référence, semaine 24
Pourcentage de capacité vitale forcée verticale (FVC) prévue
Délai: Base de référence, semaine 24
Test de la fonction pulmonaire : Pourcentage de capacité vitale forcée verticale prévue
Base de référence, semaine 24
Nombre de participants avec des EI non graves
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 24 + suivi de 4 semaines
Nombre de participants avec des événements indésirables non graves. Les données sont prises au dernier moment de la semaine 24, par rapport à la ligne de base. Pour les données AE complètes, veuillez consulter la section AE.
Ligne de base jusqu'à la semaine 24 + suivi de 4 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

BioMarin Pharmaceutical

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

1 avril 2014

Achèvement primaire (RÉEL)

12 septembre 2016

Achèvement de l'étude (RÉEL)

12 septembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 août 2013

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 août 2013

Première publication (ESTIMATION)

19 août 2013

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

14 juin 2018

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 juin 2018

Dernière vérification

1 juin 2018

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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