RhGAA에 노출된 후발성 폼페병 환자의 BMN 701 3상(INSPIRE 연구)
2018년 6월 12일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
BMN 701(GILT-tagged Recombinant Human GAA)의 효능 및 안전성에 대한 3상 전환 연구 및 rhGAA에 노출된 후발성 폼페병 환자의 연장 치료를 위한 장기 연구
연구 701-301은 48주 이상 동안 재조합 인간 산 알파-글루코시다아제(rhGAA)로 치료를 받아온 후기 발병 폼페병 환자를 대상으로 한 단일군, 공개, 전환 연구입니다.
경증에서 중등도의 호흡 장애가 있는 보행 환자는 격주로 BMN 701 20 mg/kg IV 주입으로 직접 전환됩니다.
모든 참가자는 활성 약물을 받게 됩니다.
기존 요법의 용량을 놓치지 않습니다. 실험 약물이 즉시 시작됩니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Rotterdam, 네덜란드, 3015 GJ
- Erasmus MC University Medical Center
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Mainz, 독일
- Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
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München, 독일
- Klinikum der Universität München
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Münster, 독일, 48149
- Universitatsklinikum Munster
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85028
- Neuromuscular Research Centre
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- University of California, Irvine
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 36110
- Washington University
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North Carolina
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Durham, North Carolina, 미국, 27710
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43210
- The Ohio State University - Wexner Medical Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Edegem, 벨기에
- Antwerp University Hospital (UZA)
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Birmingham, 영국
- University Hospital Birmingham
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London, 영국, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
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London, 영국
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
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Salford, 영국, M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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Milano, 이탈리아, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
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ME
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Messina, ME, 이탈리아, 98125
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
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Porto, 포르투갈, 4200-319
- Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
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Garches, 프랑스, 92380
- Hopital Raymond Poincare
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Marseille, 프랑스, 13005
- CHU de la Timone
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 연구의 성격이 설명된 후, 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 제공할 의향과 능력이 있는 자.
- 현재 또는 이전에 기록된 GAA 유전자 돌연변이 2개와 내인성 GAA 활성도가 건혈반 또는 전혈 검정으로 평가했을 때 검사실에서 보고한 정상 성인 범위 하한치의 75% 미만인 후기 발병형 폼페병으로 진단됨 .
다음 모두에 의해 정의된 상업적 rhGAA로 사전 치료를 받았습니다.
- 상업적 rhGAA로 ≥ 48주 동안 치료를 받았습니다(단, 연구 모집단의 20% 이하가 ≥ 6년 동안 치료를 받을 수 있음).
- 이전 48주 동안 모든 예정된 치료의 > 80% 및 이전 6개의 예정된 치료 중 ≥ 4를 받았습니다.
- 투여 중단을 초래하는 약물 관련 부작용 없이 마지막 두 번의 주입을 받고 완료했습니다.
- BMN 701로 치료를 시작하기로 예상되기 ≥ 10일 및 ≤ 31일 전에 상업용 rhGAA의 마지막 치료를 받았습니다.
- ≥ 연구 등록 당시 18세.
- 성적으로 활동적인 피험자는 연구에 참여하는 동안 그리고 BMN 701의 마지막 투여 후 최소 4개월 동안 알려진 두 가지 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.
- 가임 여성은 스크리닝 및 기준선 방문에서 임신 검사 결과가 음성이어야 하며 연구 기간 동안 추가 임신 검사를 받을 의향이 있어야 합니다. 가임 가능성이 없는 것으로 간주되는 여성은 최소 2년 동안 폐경되었거나 스크리닝 전 최소 1년 동안 난관 결찰술을 받았거나 전체 자궁절제술을 받은 여성을 포함합니다.
- ≥ 30% 예측된 직립 FVC 및 < 80% 예측된 직립 FVC가 있습니다.
- 예측 MIP가 60% 이하입니다.
- 스크리닝 방문 동안 수행된 6MWT에서 ≥75미터 및 ≤500미터를 걸을 수 있음(보행기, 지팡이 또는 목발과 같은 보조 장치의 사용은 연구 기간 내내 일관된 사용으로 허용됨).
- 모든 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있습니다.
제외 기준:
- 스크리닝 전 4주 이내에 조사 제품 또는 조사 의료 기기를 사용하거나 모든 예정된 연구 평가의 첫 24주 이상을 완료하기 전에 BMN 701 이외의 조사 에이전트에 대한 요구 사항.
- 지난 12개월 이내에 폼페병에 대한 연구용 약물을 투여받았습니다.
- 당뇨병 진단을 받았거나 현재 치료 중이거나 연구 과정 동안 혈당 강하제로 치료가 필요할 것으로 예상됩니다.
- 이전 12개월 이내에 글루코코르티코스테로이드 이외의 면역억제제로 치료를 받은 적이 있습니다.
- 깨어 있고 똑바로 선 자세에서 비침습적 환기 지원이 필요합니다.
- 이전에 이 연구에 등록되었습니다.
- 연구 중 언제든지 스크리닝 시 모유 수유 또는 임신 계획(자기 또는 배우자).
- 동시 질병, 의학적 상태 또는 참작할 수 있는 상황으로 연구자의 의견으로는 피험자 안전, 연구 치료 준수 및 연구 완료 또는 연구를 위해 수집된 데이터의 무결성을 손상시킬 수 있습니다.
- BMN 701 또는 그 부형제에 대해 알려진 과민증이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: BMN 701 20mg/kg
BMN 701 IV 24주 동안 2주마다 20mg/kg IV 주입 후 240주의 선택적 연장(총 치료 기간 264주)
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BMN 701 20mg/kg을 24주 치료 기간 동안 2주마다 약 4시간 동안(총 13회 투여), 240주 연장 기간 동안 2주마다(최대 120회 추가 투여) 정맥 투여합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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백분율 예측 최대 흡기압(MIP)
기간: 기준선, 24주차
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폐 기능 테스트: 예상 최대 흡기압 백분율
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기준선, 24주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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퍼센트 예측 최대 호기압(MEP)
기간: 기준선, 24주차
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폐 기능 검사: 예상 최대 호기압 백분율
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기준선, 24주차
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6분 도보 테스트(미터)
기간: 기준선, 24주차
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도보 6분이내 거리
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기준선, 24주차
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백분율 예측 직립 강제 폐활량(FVC)
기간: 기준선, 24주차
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폐 기능 검사: 직립 강제 폐활량 예측 백분율
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기준선, 24주차
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심각하지 않은 AE가 있는 참가자 수
기간: 기준선부터 24주까지 +4주 후속 조치
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심각하지 않은 부작용이 있는 참가자 수.
데이터는 기준선과 비교하여 24주차의 최종 시점에서 수집됩니다.
전체 AE 데이터는 AE 섹션을 참조하십시오.
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기준선부터 24주까지 +4주 후속 조치
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 4월 1일
기본 완료 (실제)
2016년 9월 12일
연구 완료 (실제)
2016년 9월 12일
연구 등록 날짜
최초 제출
2013년 8월 13일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2013년 8월 15일
처음 게시됨 (추정)
2013년 8월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 6월 14일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 6월 12일
마지막으로 확인됨
2018년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 701-301
- 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)
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비엠엔 701에 대한 임상 시험
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BioMarin Pharmaceutical모집하지 않고 적극적으로
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BeBetter Med Inc아직 모집하지 않음
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Terns, Inc.모병만성 골수성 백혈병 | 만성 골수성 백혈병, 만성기스페인, 미국, 프랑스, 호주, 독일, 뉴질랜드, 이탈리아, 영국, 대한민국
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BioMarin Pharmaceutical완전한