BMN 701 Fas 3 i rhGAA-exponerade individer med sent debuterande Pompes sjukdom (INSPIRE-studie)
12 juni 2018 uppdaterad av: BioMarin Pharmaceutical
En fas 3-övergångsstudie av effektiviteten och säkerheten för BMN 701 (GILT-märkt rekombinant human GAA) och långtidsstudie för förlängd behandling hos rhGAA-exponerade patienter med sent debuterande Pompes sjukdom
Studie 701-301 är en enarmad, öppen övergångsstudie på patienter med sent debuterande Pompes sjukdom som har fått behandling med rekombinant humant surt alfa-glukosidas (rhGAA) i 48 veckor eller längre.
Ambulatoriska patienter som har lätt till måttlig andningsnedsättning kommer att byta direkt till att få BMN 701 20 mg/kg som IV-infusion varannan vecka.
Alla deltagare kommer att få aktiv drog.
Ingen dos av befintlig terapi kommer att missas - experimentellt läkemedel påbörjas omedelbart.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
24
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Edegem, Belgien
- Antwerp University Hospital (UZA)
-
-
-
-
-
Garches, Frankrike, 92380
- Hôpital Raymond Poincaré
-
Marseille, Frankrike, 13005
- CHU de la Timone
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
- Neuromuscular Research Centre
-
-
California
-
Orange, California, Förenta staterna, 92868
- University of California, Irvine
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
- University of Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 36110
- Washington University
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- The Ohio State University - Wexner Medical Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
- University of Utah
-
-
-
-
-
Milano, Italien, 20133
- Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
-
-
ME
-
Messina, ME, Italien, 98125
- Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederländerna, 3015 GJ
- Erasmus MC University Medical Center
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4200-319
- Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien
- University Hospital Birmingham
-
London, Storbritannien, NW3 2QG
- Royal Free Hospital
-
London, Storbritannien
- National Hospital For Neurology and Neurosurgery
-
Salford, Storbritannien, M5 5AP
- Salford Royal NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Mainz, Tyskland
- Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
-
München, Tyskland
- Klinikum der Universität München
-
Münster, Tyskland, 48149
- Universitätsklinikum Münster
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Villig och kan ge skriftligt informerat samtycke, efter att studiens karaktär har förklarats, och före eventuella studierelaterade procedurer.
- Diagnostiserats med sent debuterande Pompes sjukdom baserat på 2 för närvarande eller tidigare dokumenterade GAA-genmutationer, och endogen GAA-aktivitet <75 % av den nedre gränsen för det normala vuxenintervallet som rapporterats av testlaboratoriet, bedömd med torkad blodfläck eller helblodsanalys .
Har tidigare fått behandling med kommersiell rhGAA enligt definitionen av ALLA av följande:
- har fått behandling med kommersiell rhGAA i ≥ 48 veckor (men inte mer än 20 % av studiepopulationen kan ha fått behandling i ≥ 6 år).
- har fått > 80 % av alla schemalagda behandlingar under de senaste 48 veckorna och ≥ 4 av de tidigare 6 schemalagda behandlingarna.
- har fått och genomfört de två senaste infusionerna utan att en läkemedelsrelaterad biverkning har resulterat i dosavbrott.
- har fått den senaste behandlingen av kommersiell rhGAA ≥ 10 och ≤ 31 dagar före förväntad behandlingsstart med BMN 701.
- ≥ 18 år vid tidpunkten för inskrivningen i studien.
- Sexuellt aktiva försökspersoner måste vara villiga att använda två kända effektiva preventivmetoder medan de deltar i studien och i minst 4 månader efter den sista dosen av BMN 701.
- Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest vid screening- och baslinjebesök och vara villiga att ta ytterligare graviditetstest under studien. Kvinnor som inte anses vara i fertil ålder inkluderar de som har varit i klimakteriet i minst 2 år, eller haft tubal ligering minst 1 år före screening, eller som har genomgått total hysterektomi.
- Har ≥ 30 % förutsagd upprätt FVC och < 80 % förutspådd upprätt FVC.
- Har ≤60 % förutspådd MIP.
- Kan ambulera ≥75 meter och ≤500 meter på 6MWT som utfördes under screeningbesöket (användning av hjälpmedel som rollator, käpp eller kryckor är tillåten med konsekvent användning under hela studien).
- Är villig och kan följa alla studieprocedurer.
Exklusions kriterier:
- Användning av någon prövningsprodukt eller prövningsmedicinsk utrustning inom 4 veckor före screening, eller krav på något annat prövningsmedel än BMN 701 innan slutförandet av minst de första 24 veckorna av alla planerade studiebedömningar.
- Fick någon undersökningsmedicin för Pompes sjukdom inom de senaste 12 månaderna.
- Har en diabetesdiagnos och/eller behandlas för närvarande med eller förväntas kräva behandling med hypoglykemiska medel under studiens gång.
- Har behandlats med någon annan immunsuppressiv medicin än glukokortikosteroider inom de senaste 12 månaderna.
- Kräver icke-invasivt andningsstöd när du är vaken och i upprätt läge.
- Har tidigare varit inskriven i denna studie.
- Amning vid screening eller planerar att bli gravid (själv eller partner) när som helst under studien.
- Samtidig sjukdom, medicinskt tillstånd eller förmildrande omständighet som, enligt utredarens åsikt, kan äventyra försökspersonens säkerhet, studiebehandlingsöverensstämmelse och slutförande av studien, eller integriteten hos data som samlats in för studien.
- Har känd överkänslighet mot BMN 701 eller dess hjälpämnen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: NA
- Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
- Maskning: INGEN
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 IV Infusion 20 mg/kg varannan vecka i 24 veckor följt av en valfri förlängning med 240 veckor (total behandlingslängd 264 veckor)
|
BMN 701 20 mg/kg för intravenös administrering under cirka 4 timmar varannan vecka under en 24-veckors behandlingsperiod (totalt 13 doser), och varannan vecka under en 240-veckors förlängningsperiod (upp till 120 ytterligare doser).
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procent förväntat maximalt inandningstryck (MIP)
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Lungfunktionstest: Procent förväntat maximalt inandningstryck
|
Baslinje, vecka 24
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procent Predicted Maximum Expiratory Pressure (MEP)
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Lungfunktionstest: Procent förväntat maximalt utandningstryck
|
Baslinje, vecka 24
|
|
6 minuters gångtest (meter)
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Avstånd gick inom 6 minuter
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Procent förväntad upprätt forcerad vitalkapacitet (FVC)
Tidsram: Baslinje, vecka 24
|
Lungfunktionstest: Procent förväntad upprätt forcerad vitalkapacitet
|
Baslinje, vecka 24
|
|
Antal deltagare med icke-allvarliga biverkningar
Tidsram: Baslinje till och med vecka 24 +4 veckors uppföljning
|
Antal deltagare med icke allvarliga biverkningar.
Data tas vid den sista tidpunkten i vecka 24, jämfört med baslinjen.
För fullständig AE-data, se avsnittet AE.
|
Baslinje till och med vecka 24 +4 veckors uppföljning
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
1 april 2014
Primärt slutförande (FAKTISK)
12 september 2016
Avslutad studie (FAKTISK)
12 september 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
13 augusti 2013
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
15 augusti 2013
Första postat (UPPSKATTA)
19 augusti 2013
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
14 juni 2018
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
12 juni 2018
Senast verifierad
1 juni 2018
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Hjärnsjukdomar
- Sjukdomar i centrala nervsystemet
- Sjukdomar i nervsystemet
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Kolhydratmetabolism, medfödda fel
- Metabolism, medfödda fel
- Lysosomala lagringssjukdomar
- Hjärnsjukdomar, metaboliska
- Hjärnsjukdomar, metabola, medfödda
- Lysosomala lagringssjukdomar, nervsystemet
- Glykogenlagringssjukdom
- Glykogenlagringssjukdom typ II
Andra studie-ID-nummer
- 701-301
- 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .