Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

BMN 701 fáze 3 u subjektů vystavených rhGAA s pozdním nástupem Pompeho choroby (studie INSPIRE)

12. června 2018 aktualizováno: BioMarin Pharmaceutical

Fáze 3 přechodové studie účinnosti a bezpečnosti BMN 701 (GILT-značená rekombinantní lidská GAA) a dlouhodobá studie pro rozšířenou léčbu u subjektů exponovaných rhGAA s pozdním nástupem Pompeho choroby

Studie 701-301 je jednoramenná, otevřená, přepínací studie u pacientů s Pompeho chorobou s pozdním nástupem, kteří byli léčeni rekombinantní lidskou kyselou alfa-glukosidázou (rhGAA) po dobu 48 týdnů nebo déle. Ambulantní pacienti s mírnou až středně těžkou poruchou dýchání přejdou přímo na podávání BMN 701 20 mg/kg formou IV infuze každý druhý týden. Všichni účastníci obdrží aktivní drogu. Žádná dávka stávající terapie nebude vynechána - experimentální lék je zahájen okamžitě.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Edegem, Belgie
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Francie
      • Garches, Francie, 92380
        • Hopital Raymond Poincare
      • Marseille, Francie, 13005
        • CHU de la Timone
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Itálie
      • Milano, Itálie, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Itálie, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Německo
      • Mainz, Německo
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Německo
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Německo, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Portugalsko
      • Porto, Portugalsko, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Spojené království
      • Birmingham, Spojené království
        • University Hospital Birmingham
      • London, Spojené království, Nw3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Spojené království
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Spojené království, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Ochota a schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli postupy souvisejícími se studií.
  • Diagnostikována Pompeho nemocí s pozdním nástupem na základě 2 aktuálně nebo dříve zdokumentovaných genových mutací GAA a endogenní aktivita GAA < 75 % spodní hranice normálního rozmezí pro dospělé hlášené testovací laboratoří, jak bylo stanoveno testem suché krevní skvrny nebo plné krve .

  • Podstoupil předchozí léčbu komerční rhGAA, jak je definováno VŠEMI z následujících:

    1. byl léčen komerčním rhGAA po dobu ≥ 48 týdnů (ale ne více než 20 % studované populace mohlo být léčeno po dobu ≥ 6 let).
    2. absolvovala > 80 % všech plánovaných ošetření v předchozích 48 týdnech a ≥ 4 z předchozích 6 plánovaných ošetření.
    3. dostal a dokončil poslední dvě infuze bez nežádoucích účinků souvisejících s lékem, které by vedly k přerušení podávání.
    4. dostal poslední léčbu komerční rhGAA ≥ 10 a ≤ 31 dní před předpokládaným zahájením léčby BMN 701.
  • ≥ 18 let v době zápisu do studie.
  • Sexuálně aktivní subjekty musí být ochotny používat dvě známé účinné metody antikoncepce během účasti ve studii a po dobu alespoň 4 měsíců po poslední dávce BMN 701.
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test při screeningu a vstupních návštěvách a musí být ochotny podstoupit další těhotenské testy během studie. Ženy považované za ženy, které nemohou otěhotnět, zahrnují ženy, které byly v menopauze alespoň 2 roky nebo měly podvázání vejcovodů alespoň 1 rok před screeningem, nebo které prodělaly totální hysterektomii.
  • Má ≥ 30 % předpokládané vzpřímené FVC a < 80 % předpokládané vzpřímené FVC.
  • Má ≤ 60 % předpokládané MIP.
  • Je schopen chodit ≥75 metrů a ≤500 metrů na 6MWT provedené během screeningové návštěvy (používání pomocných zařízení, jako je chodítko, hůl nebo berle, je povoleno při důsledném používání po celou dobu studie).
  • Je ochoten a schopen dodržovat všechny studijní postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Použití jakéhokoli hodnoceného produktu nebo hodnoceného zdravotnického prostředku během 4 týdnů před Screeningem nebo požadavek na jakoukoli jinou hodnocenou látku než BMN 701 před dokončením alespoň prvních 24 týdnů všech plánovaných hodnocení studie.
  • Během předchozích 12 měsíců obdržel jakýkoli zkoumaný lék na Pompeho chorobu.
  • Má diagnózu diabetu a/nebo je v současné době léčen nebo se očekává, že bude v průběhu studie vyžadovat léčbu hypoglykemickými látkami.
  • Byl léčen jakoukoli imunosupresivní medikací kromě glukokortikosteroidů během předchozích 12 měsíců.
  • Vyžaduje neinvazivní ventilační podporu v bdělém stavu a ve vzpřímené poloze.
  • Do této studie byl již dříve zapsán.
  • Kojení při screeningu nebo plánování otěhotnění (sebe nebo partnera) kdykoli během studie.
  • Souběžné onemocnění, zdravotní stav nebo polehčující okolnost, které by podle názoru zkoušejícího mohly ohrozit bezpečnost subjektu, dodržování studijní léčby a dokončení studie nebo integritu dat shromážděných pro studii.
  • Má známou přecitlivělost na BMN 701 nebo jeho pomocné látky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 IV infuze 20 mg/kg každé 2 týdny po dobu 24 týdnů s následným volitelným prodloužením o 240 týdnů (celková délka léčby 264 týdnů)
Lék: BMN 701
BMN 701 20 mg/kg k intravenóznímu podání během přibližně 4 hodin každé 2 týdny během 24týdenního léčebného období (celkem 13 dávek) a každé 2 týdny během 240týdenního prodlouženého období (až 120 dalších dávek).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento předpokládaného maximálního inspiračního tlaku (MIP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Test funkce plic: Procento předpokládaného maximálního inspiračního tlaku
Výchozí stav, týden 24

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento predikovaného maximálního exspiračního tlaku (MEP)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Test funkce plic: Procento předpokládaného maximálního exspiračního tlaku
Výchozí stav, týden 24
Test 6 minut chůze (metry)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Ušla vzdálenost do 6 minut
Výchozí stav, týden 24
Procento predikované vzpřímené vynucené vitální kapacity (FVC)
Časové okno: Výchozí stav, týden 24
Test plicních funkcí: Procento predikované vzpřímené nucené vitální kapacity
Výchozí stav, týden 24
Počet účastníků s nezávažnými AE
Časové okno: Výchozí stav až do týdne 24 + 4 týdny sledování
Počet účastníků s nezávažnými nežádoucími příhodami. Data jsou sbírána v posledním časovém bodě týdne 24, ve srovnání s výchozí hodnotou. Úplná data AE naleznete v části AE.
Výchozí stav až do týdne 24 + 4 týdny sledování

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioMarin Pharmaceutical

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

1. dubna 2014

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

12. září 2016

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

12. září 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. srpna 2013

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. srpna 2013

První zveřejněno (ODHAD)

19. srpna 2013

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

14. června 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. června 2018

Naposledy ověřeno

1. června 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na BMN 701

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Chile

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit