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遅発性ポンペ病のrhGAA曝露被験者におけるBMN 701フェーズ3（INSPIRE研究）

2018年6月12日 更新者：BioMarin Pharmaceutical

BMN 701 (GILT タグ付き組換えヒト GAA) の有効性と安全性に関する第 3 相切り替え研究、および遅発性ポンペ病の rhGAA 曝露被験者における長期治療のための長期研究

試験 701-301 は、48 週間以上組換えヒト酸アルファ-グルコシダーゼ (rhGAA) による治療を受けている遅発性ポンペ病患者を対象とした単群非盲検切り替え試験です。 軽度から中等度の呼吸障害を有する外来患者は、隔週で IV 注入による BMN 701 20 mg/kg の投与に直接切り替えます。 すべての参加者は、アクティブな薬を受け取ります。 既存の治療の投与量を見逃すことはありません - 実験薬はすぐに開始されます。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

24

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange、California、アメリカ、92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
  • イギリス
      • Birmingham、イギリス
        • University Hospital Birmingham
      • London、イギリス、NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London、イギリス
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford、イギリス、M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • イタリア
      • Milano、イタリア、20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina、ME、イタリア、98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ、3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • ドイツ
      • Mainz、ドイツ
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München、ドイツ
        • Klinikum der Universität München
      • Münster、ドイツ、48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • フランス
      • Garches、フランス、92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille、フランス、13005
        • CHU de la Timone
  • ベルギー
      • Edegem、ベルギー
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • ポルトガル
      • Porto、ポルトガル、4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • -研究の性質が説明された後、研究関連の手順の前に、書面によるインフォームドコンセントを提供する意思があり、提供できる。
  • -現在または以前に記録された2つのGAA遺伝子変異に基づいて遅発性ポンペ病と診断され、乾燥血液スポットまたは全血アッセイによって評価されるように、試験所によって報告された通常の成人範囲の下限の75％未満の内因性GAA活性.

  • -次のすべてで定義されている市販のrhGAAによる以前の治療を受けています：

    1. -市販のrhGAAによる治療を48週間以上受けている（ただし、研究集団の20％以下が6年以上治療を受けている可能性があります）.
    2. -過去48週間に予定されたすべての治療の80％以上を受け、過去6回の予定された治療のうち4回以上を受けました。
    3. 投薬中断に至る薬物関連の有害事象なしに、最後の2回の注入を受けて完了しました。
    4. -BMN 701による治療の開始が予想される10日前から31日以内に市販のrhGAAの最後の治療を受けている。
  • -研究への登録時の年齢が18歳以上。
  • 性的に活発な被験者は、研究に参加している間、およびBMN 701の最後の投与から少なくとも4か月間、2つの既知の効果的な避妊方法を喜んで使用する必要があります.
  • -出産の可能性のある女性は、スクリーニングおよびベースラインの訪問時に妊娠検査で陰性でなければならず、研究中に追加の妊娠検査を受けることをいとわない. 出産の可能性がないと考えられる女性には、少なくとも 2 年間閉経しているか、スクリーニングの少なくとも 1 年前に卵管結紮を受けていた女性、または子宮全摘出術を受けた女性が含まれます。
  • -直立FVCの予測値が30%以上で、直立FVCの予測値が80%未満。
  • -予測MIPが60％以下。
  • -スクリーニング訪問中に実施された6MWTで75メートル以上500メートル以下を移動できます（歩行器、杖、松葉杖などの補助具の使用は、調査全体で一貫して使用できます）。
  • -すべての研究手順を喜んで順守することができます。

除外基準:

  • -スクリーニング前の4週間以内の治験薬または治験医療機器の使用、またはすべての予定された研究評価の少なくとも最初の24週間が完了する前のBMN 701以外の治験薬の必要性。
  • -過去12か月以内にポンペ病の治験薬を受け取りました。
  • -糖尿病と診断されている、および/または現在治療を受けている、または研究の過程で血糖降下剤による治療が必要になると予想される。
  • -過去12か月以内にグルココルチコステロイド以外の免疫抑制薬で治療されました。
  • 起きていて直立している間は、非侵襲的な換気補助が必要です。
  • -以前にこの研究に登録されています。
  • -スクリーニング時の母乳育児、または妊娠する計画（自分またはパートナー） 研究中のいつでも。
  • -治験責任医師の意見では、被験者の安全性、治験の遵守および治験の完了、または治験のために収集されたデータの完全性を損なう可能性のある併存疾患、病状、または酌量すべき状況。
  • BMN 701またはその賦形剤に対する既知の過敏症があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BMN701 20mg/kg
BMN 701 IV 点滴 20mg/kg を 2 週間ごとに 24 週間、その後任意で 240 週間延長 (合計治療期間 264 週間)
薬：BMN701
BMN 701 20 mg/kg を、24 週間の治療期間で 2 週間ごとに約 4 時間かけて静脈内投与し (合計 13 回の投与)、240 週間の延長期間で 2 週間ごとに (最大 120 回の追加投与)。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パーセント予測最大吸気圧 (MIP)
時間枠：ベースライン、24週目
肺機能検査: パーセント予測最大吸気圧
ベースライン、24週目

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
パーセント予測最大呼気圧 (MEP)
時間枠：ベースライン、24週目
肺機能検査: パーセント予測最大呼気圧
ベースライン、24週目
6 分歩行テスト (メートル)
時間枠：ベースライン、24週目
6分以内に歩いた距離
ベースライン、24週目
予測直立強制肺活量 (FVC) の割合
時間枠：ベースライン、24週目
肺機能検査: パーセント予測直立強制肺活量
ベースライン、24週目
重篤でない有害事象のある参加者の数
時間枠：ベースラインから 24 週まで +4 週間のフォローアップ
重篤でない有害事象のある参加者の数。 ベースラインと比較して、24週目の最終時点でデータを取得します。 完全な AE データについては、AE セクションを参照してください。
ベースラインから 24 週まで +4 週間のフォローアップ

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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BioMarin Pharmaceutical

捜査官

  • スタディディレクター：Study Monitor、BioMarin Pharmaceutical

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2014年4月1日

一次修了 (実際)

2016年9月12日

研究の完了 (実際)

2016年9月12日

試験登録日

最初に提出

2013年8月13日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年8月15日

最初の投稿 (見積もり)

2013年8月19日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2018年6月14日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2018年6月12日

最終確認日

2018年6月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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