Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BMN 701 fase 3 i rhGAA-eksponerede forsøgspersoner med sent opstået Pompe-sygdom (INSPIRE-undersøgelse)

12. juni 2018 opdateret af: BioMarin Pharmaceutical

En fase 3-omskiftningsundersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​BMN 701 (GILT-mærket rekombinant human GAA) og langtidsundersøgelse for forlænget behandling i rhGAA-eksponerede forsøgspersoner med sent opstået Pompe-sygdom

Undersøgelse 701-301 er et enkelt-arm, åbent, omskiftningsstudie med patienter med sent opstået Pompes sygdom, som har været i behandling med rekombinant human syre alfa-glucosidase (rhGAA) i 48 uger eller længere. Ambulante patienter med let til moderat åndedrætsnedsættelse vil skifte direkte til at modtage BMN 701 20 mg/kg som IV-infusion hver anden uge. Alle deltagere vil modtage aktivt stof. Ingen dosis af eksisterende behandling vil blive savnet - eksperimentelt lægemiddel startes med det samme.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

24

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Edegem, Belgien
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige
        • University Hospital Birmingham
      • London, Det Forenede Kongerige, Nw3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
  • Frankrig
      • Garches, Frankrig, 92380
        • Hopital Raymond Poincare
      • Marseille, Frankrig, 13005
        • CHU de la Timone
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Italien
      • Milano, Italien, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Italien, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Portugal
      • Porto, Portugal, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Tyskland
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Tyskland, 48149
        • Universitätsklinikum Münster

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke, efter at arten af ​​undersøgelsen er blevet forklaret, og før eventuelle undersøgelsesrelaterede procedurer.
  • Diagnosticeret med sent opstået Pompes sygdom baseret på 2 aktuelt eller tidligere dokumenterede GAA-genmutationer og endogen GAA-aktivitet <75 % af den nedre grænse for det normale voksenområde rapporteret af testlaboratoriet, vurderet ved tørret blodplet eller fuldblodsanalyse .

  • Har modtaget tidligere behandling med kommerciel rhGAA som defineret af ALT af følgende:

    1. har modtaget behandling med kommerciel rhGAA i ≥ 48 uger (men ikke mere end 20 % af undersøgelsespopulationen kan have modtaget behandling i ≥ 6 år).
    2. har modtaget > 80 % af alle planlagte behandlinger inden for de foregående 48 uger og ≥ 4 ud af de forudgående 6 planlagte behandlinger.
    3. har modtaget og afsluttet de sidste to infusioner uden en lægemiddelrelateret bivirkning, der har resulteret i dosisafbrydelse.
    4. har modtaget sidste behandling af kommerciel rhGAA ≥ 10 og ≤ 31 dage før forventet påbegyndelse af behandling med BMN 701.
  • ≥ 18 år på tidspunktet for tilmelding til undersøgelsen.
  • Seksuelt aktive forsøgspersoner skal være villige til at bruge to kendte effektive præventionsmetoder, mens de deltager i undersøgelsen og i mindst 4 måneder efter den sidste dosis af BMN 701.
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest ved screening og baseline besøg og være villige til at få yderligere graviditetstest under undersøgelsen. Kvinder, der anses for ikke at være i den fødedygtige alder, omfatter dem, der har været i overgangsalderen i mindst 2 år, eller haft tubal ligering mindst 1 år før screening, eller som har haft total hysterektomi.
  • Har ≥ 30 % forudsagt opretstående FVC og < 80 % forudsagt opretstående FVC.
  • Har ≤60 % forudsagt MIP.
  • Er i stand til at bevæge sig ≥75 meter og ≤500 meter på 6MWT udført under screeningsbesøget (brug af hjælpemidler såsom rollator, stok eller krykker er tilladt med konsekvent brug gennem hele undersøgelsen).
  • Er villig og i stand til at overholde alle undersøgelsesprocedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af ethvert afprøvningsprodukt eller medicinsk udstyr til afprøvning inden for 4 uger før screening, eller krav om ethvert andet forsøgsmiddel end BMN 701 før afslutning af mindst de første 24 uger af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  • Modtaget enhver undersøgelsesmedicin for Pompes sygdom inden for de foregående 12 måneder.
  • Har en diabetesdiagnose og/eller er i øjeblikket i behandling med eller forventes at kræve behandling med hypoglykæmiske midler i løbet af undersøgelsen.
  • Er blevet behandlet med anden immunsuppressiv medicin end glukokortikosteroider inden for de foregående 12 måneder.
  • Kræver ikke-invasiv ventilatorstøtte, mens den er vågen og i oprejst stilling.
  • Har tidligere været tilmeldt dette studie.
  • Amning ved screening eller planlægning af at blive gravid (selv eller partner) når som helst under undersøgelsen.
  • Samtidig sygdom, medicinsk tilstand eller formildende omstændighed, som efter efterforskerens mening kan kompromittere forsøgspersonens sikkerhed, overensstemmelse med undersøgelsesbehandlingen og gennemførelse af undersøgelsen eller integriteten af ​​de data, der er indsamlet til undersøgelsen.
  • Har kendt overfølsomhed over for BMN 701 eller dets hjælpestoffer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 IV Infusion 20 mg/kg hver 2. uge i 24 uger efterfulgt af en valgfri forlængelse på 240 uger (samlet behandlingsvarighed 264 uger)
Medicin: BMN 701
BMN 701 20 mg/kg til intravenøs administration over ca. 4 timer hver 2. uge over en 24-ugers behandlingsperiode (i alt 13 doser) og hver 2. uge over en 240-ugers forlængelsesperiode (op til 120 yderligere doser).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent forudsagt maksimalt inspiratorisk tryk (MIP)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Lungefunktionstest: Procent forudsagt maksimalt inspiratorisk tryk
Baseline, uge ​​24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent forudsagt maksimalt udåndingstryk (MEP)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Lungefunktionstest: Procent forudsagt maksimalt eksspiratorisk tryk
Baseline, uge ​​24
6 minutters gangtest (meter)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Afstand gik inden for 6 minutter
Baseline, uge ​​24
Procent forudsagt opretstående forceret vitalkapacitet (FVC)
Tidsramme: Baseline, uge ​​24
Lungefunktionstest: Procent forudsagt opretstående forceret vitalkapacitet
Baseline, uge ​​24
Antal deltagere med ikke-alvorlige AE'er
Tidsramme: Baseline til og med uge 24 +4 ugers opfølgning
Antal deltagere med ikke-alvorlige bivirkninger. Data er taget på det sidste tidspunkt i uge 24 sammenlignet med baseline. For fuldstændige AE-data, se venligst AE-afsnittet.
Baseline til og med uge 24 +4 ugers opfølgning

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Efterforskere

  • Studieleder: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

1. april 2014

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

12. september 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

12. september 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

13. august 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. august 2013

Først opslået (SKØN)

19. august 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

14. juni 2018

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

12. juni 2018

Sidst verificeret

1. juni 2018

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med BMN 701

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Iran

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner