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BMN 701 fase 3 in soggetti esposti a rhGAA con malattia di Pompe a esordio tardivo (studio INSPIRE)

12 giugno 2018 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical

Uno studio di transizione di fase 3 sull'efficacia e la sicurezza di BMN 701 (GAA umano ricombinante con tag GILT) e uno studio a lungo termine per il trattamento prolungato in soggetti esposti a rhGAA con malattia di Pompe a insorgenza tardiva

Lo studio 701-301 è uno studio di passaggio a braccio singolo, in aperto, condotto su pazienti con malattia di Pompe ad esordio tardivo che hanno ricevuto un trattamento con alfa-glucosidasi acida umana ricombinante (rhGAA) per 48 settimane o più. I pazienti ambulatoriali con compromissione respiratoria da lieve a moderata passeranno direttamente a ricevere BMN 701 20 mg/kg per infusione endovenosa a settimane alterne. Tutti i partecipanti riceveranno un farmaco attivo. Nessuna dose della terapia esistente verrà dimenticata: il farmaco sperimentale viene avviato immediatamente.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

24

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Edegem, Belgio
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Francia
      • Garches, Francia, 92380
        • Hopital Raymond Poincare
      • Marseille, Francia, 13005
        • CHU de la Timone
  • Germania
      • Mainz, Germania
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Germania
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Germania, 48149
        • Universitätsklinikum Münster
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Regno Unito
      • Birmingham, Regno Unito
        • University Hospital Birmingham
      • London, Regno Unito, Nw3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Regno Unito
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Regno Unito, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stati Uniti, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Disponibilità e capacità di fornire il consenso informato scritto, dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi procedura correlata allo studio.
  • Diagnosi di malattia di Pompe ad esordio tardivo sulla base di 2 mutazioni del gene GAA attualmente o precedentemente documentate e attività GAA endogena <75% del limite inferiore del normale intervallo per adulti riportato dal laboratorio di analisi, come valutato mediante prelievo di sangue secco o sangue intero .

  • Ha ricevuto un trattamento precedente con rhGAA commerciale come definito da TUTTI i seguenti:

    1. ha ricevuto un trattamento con rhGAA commerciale per ≥ 48 settimane (ma non più del 20% della popolazione in studio può aver ricevuto un trattamento per ≥ 6 anni).
    2. ha ricevuto > 80% di tutti i trattamenti programmati nelle 48 settimane precedenti e ≥ 4 dei 6 trattamenti programmati precedenti.
    3. ha ricevuto e completato le ultime due infusioni senza che si sia verificato un evento avverso correlato al farmaco che abbia comportato l'interruzione della dose.
    4. ha ricevuto l'ultimo trattamento di rhGAA commerciale ≥ 10 e ≤ 31 giorni prima dell'inizio anticipato del trattamento con BMN 701.
  • ≥ 18 anni di età al momento dell'arruolamento nello studio.
  • I soggetti sessualmente attivi devono essere disposti a utilizzare due metodi contraccettivi efficaci noti durante la partecipazione allo studio e per almeno 4 mesi dopo l'ultima dose di BMN 701.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo alle visite di screening e al basale ed essere disposte a sottoporsi a ulteriori test di gravidanza durante lo studio. Le donne considerate non potenzialmente fertili includono quelle che sono state in menopausa da almeno 2 anni, o che hanno avuto la legatura delle tube almeno 1 anno prima dello screening, o che hanno subito un'isterectomia totale.
  • Ha ≥ 30% di FVC in posizione eretta prevista e < 80% di FVC in posizione eretta prevista.
  • Ha una MIP prevista ≤60%.
  • È in grado di deambulare ≥75 metri e ≤500 metri sul 6MWT condotto durante la visita di screening (l'uso di dispositivi di assistenza come deambulatore, bastone o stampelle è consentito con un uso costante durante lo studio).
  • È disposto e in grado di rispettare tutte le procedure di studio.

Criteri di esclusione:

  • Uso di qualsiasi prodotto sperimentale o dispositivo medico sperimentale entro 4 settimane prima dello Screening o richiesta di qualsiasi agente sperimentale diverso da BMN 701 prima del completamento di almeno le prime 24 settimane di tutte le valutazioni dello studio programmate.
  • - Ricevuto qualsiasi farmaco sperimentale per la malattia di Pompe nei 12 mesi precedenti.
  • - Ha una diagnosi di diabete e/o è attualmente in trattamento o si prevede che richieda un trattamento con agenti ipoglicemizzanti durante il corso dello studio.
  • È stato trattato con qualsiasi farmaco immunosoppressore diverso dai glucocorticosteroidi nei 12 mesi precedenti.
  • Richiede supporto ventilatorio non invasivo da sveglio e in posizione eretta.
  • È stato precedentemente arruolato in questo studio.
  • Allattamento al seno durante lo screening o pianificazione di una gravidanza (sé o del partner) in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Malattia concomitante, condizione medica o circostanza attenuante che, secondo l'opinione dello Sperimentatore, potrebbe compromettere la sicurezza del soggetto, la conformità al trattamento dello studio e il completamento dello studio o l'integrità dei dati raccolti per lo studio.
  • Ha nota ipersensibilità al BMN 701 o ai suoi eccipienti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: BMN701 20mg/kg
BMN 701 IV Infusione 20 mg/kg ogni 2 settimane per 24 settimane seguite da un'estensione facoltativa di 240 settimane (durata totale della terapia 264 settimane)
Droga: BMN 701
BMN 701 20 mg/kg per somministrazione endovenosa per circa 4 ore ogni 2 settimane per un periodo di trattamento di 24 settimane (totale di 13 dosi) e ogni 2 settimane per un periodo di estensione di 240 settimane (fino a 120 dosi aggiuntive).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale della pressione inspiratoria massima prevista (MIP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Test di funzionalità polmonare: percentuale della pressione inspiratoria massima prevista
Basale, settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale della pressione espiratoria massima prevista (MEP)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Test di funzionalità polmonare: percentuale della pressione espiratoria massima prevista
Basale, settimana 24
Test del cammino di 6 minuti (metri)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Distanza percorsa in 6 minuti
Basale, settimana 24
Percentuale prevista della capacità vitale forzata in posizione verticale (FVC)
Lasso di tempo: Basale, settimana 24
Test di funzionalità polmonare: capacità vitale forzata in posizione verticale prevista in percentuale
Basale, settimana 24
Numero di partecipanti con eventi avversi non gravi
Lasso di tempo: Basale fino alla settimana 24 +4 settimane di follow-up
Numero di partecipanti con eventi avversi non gravi. I dati vengono presi al punto temporale finale della settimana 24, rispetto al basale. Per i dati AE completi, consultare la sezione AE.
Basale fino alla settimana 24 +4 settimane di follow-up

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Investigatori

  • Direttore dello studio: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

1 aprile 2014

Completamento primario (EFFETTIVO)

12 settembre 2016

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

12 settembre 2016

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

13 agosto 2013

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 agosto 2013

Primo Inserito (STIMA)

19 agosto 2013

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

14 giugno 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

12 giugno 2018

Ultimo verificato

1 giugno 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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