Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

BMN 701:n vaihe 3 rhGAA:lle altistuneilla potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti (INSPIRE-tutkimus)

tiistai 12. kesäkuuta 2018 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical

Vaiheen 3 siirtymätutkimus BMN 701:n (GILT-merkitty rekombinantti ihmisen GAA) tehosta ja turvallisuudesta ja pitkäaikainen tutkimus rhGAA:lle altistuneiden potilaiden, joilla on myöhään alkanut Pompe-tauti

Tutkimus 701-301 on yksihaarainen, avoin, siirtymätutkimus potilailla, joilla on myöhään alkanut Pompen tauti ja jotka ovat saaneet hoitoa ihmisen rekombinantilla happamalla alfaglukosidaasilla (rhGAA) 48 viikon ajan tai pidempään. Avohoitopotilaat, joilla on lievä tai kohtalainen hengitysvajaus, siirtyvät suoraan saamaan BMN 701 20 mg/kg IV-infuusiona joka toinen viikko. Kaikki osallistujat saavat aktiivilääkettä. Yhtään annosta olemassa olevasta hoidosta ei jää väliin - kokeellinen lääke aloitetaan välittömästi.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015 GJ
        • Erasmus MC University Medical Center
  • Belgia
      • Edegem, Belgia
        • Antwerp University Hospital (UZA)
  • Italia
      • Milano, Italia, 20133
        • Fondazione I.R.C.C.S. Istituto Neurologico Carlo Besta
    • ME
      • Messina, ME, Italia, 98125
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico "G. Martino" - Messina
  • Portugali
      • Porto, Portugali, 4200-319
        • Centro Hospitalar de Sao Joao, EPE
  • Ranska
      • Garches, Ranska, 92380
        • Hôpital Raymond Poincaré
      • Marseille, Ranska, 13005
        • CHU de la Timone
  • Saksa
      • Mainz, Saksa
        • Villa Metabolica, ZKJM MC University Mainz
      • München, Saksa
        • Klinikum der Universität München
      • Münster, Saksa, 48149
        • Universitatsklinikum Munster
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University Hospital Birmingham
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, NW3 2QG
        • Royal Free Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • National Hospital For Neurology and Neurosurgery
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta, M5 5AP
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85028
        • Neuromuscular Research Centre
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 36110
        • Washington University
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43210
        • The Ohio State University - Wexner Medical Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
        • University of Utah

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Halukas ja kykenevä antamaan kirjallinen tietoinen suostumus sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen kaikkia tutkimukseen liittyviä toimenpiteitä.
  • Diagnosoitu myöhään alkava Pompen tauti, joka perustuu kahteen tällä hetkellä tai aiemmin dokumentoituun GAA-geenimutaatioon ja endogeenisen GAA-aktiivisuuden alle 75 % testauslaboratorion raportoiman normaalin aikuisten alueen alarajasta kuivatun veripisteen tai kokoveren määrityksen perusteella. .

  • On saanut aikaisempaa hoitoa kaupallisella rhGAA:lla, kuten KAIKKI seuraavat:

    1. on saanut kaupallista rhGAA-hoitoa ≥ 48 viikon ajan (mutta enintään 20 % tutkimuspopulaatiosta on voinut saada hoitoa ≥ 6 vuotta).
    2. on saanut > 80 % kaikista suunnitelluista hoidoista edellisten 48 viikon aikana ja ≥ 4 edellisestä kuudesta aikataulun mukaisesta hoidosta.
    3. on saanut ja saattanut loppuun kaksi viimeistä infuusiota ilman lääkkeeseen liittyvää haittatapahtumaa, joka olisi johtanut annoksen keskeyttämiseen.
    4. on saanut viimeisen kaupallisen rhGAA-hoidon ≥ 10 ja ≤ 31 päivää ennen BMN 701 -hoidon odotettua aloitusta.
  • ≥ 18-vuotias tutkimukseen ilmoittautumishetkellä.
  • Seksuaalisesti aktiivisten koehenkilöiden on oltava valmiita käyttämään kahta tunnettua tehokasta ehkäisymenetelmää tutkimukseen osallistumisen aikana ja vähintään 4 kuukauden ajan viimeisen BMN 701 -annoksen jälkeen.
  • Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen raskaustesti seulonta- ja lähtötilanteessa, ja heidän on oltava valmiita tekemään lisäraskaustestejä tutkimuksen aikana. Naisia, joita ei pidetä hedelmällisessä iässä, ovat naiset, jotka ovat olleet vaihdevuosissa vähintään 2 vuotta tai joilla on ollut munanjohdinsidonta vähintään 1 vuosi ennen seulontatutkimusta tai joilla on ollut täydellinen kohdunpoisto.
  • Sillä on ≥ 30 % ennustettu pystysuora FVC ja < 80 % ennustettu pystysuora FVC.
  • Ennustettu MIP on ≤60 %.
  • Pystyy liikkumaan ≥ 75 metriä ja ≤ 500 metriä 6MWT:llä seulontakäynnin aikana (apuvälineiden, kuten kävelijän, kepin tai kainalosauvojen käyttö on sallittu jatkuvalla käyttöllä koko tutkimuksen ajan).
  • Hän haluaa ja pystyy noudattamaan kaikkia opiskelumenettelyjä.

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa tutkimustuotteen tai tutkimuslääketieteellisen laitteen käyttö 4 viikon sisällä ennen seulontaa tai vaatimus minkä tahansa muun tutkimusaineen kuin BMN 701:n osalta ennen kuin kaikkien suunniteltujen tutkimusarviointien on suoritettu vähintään 24 ensimmäistä viikkoa.
  • Sai mitä tahansa Pompen taudin tutkittavaa lääkitystä edellisten 12 kuukauden aikana.
  • Hänellä on diagnosoitu diabetes ja/tai häntä hoidetaan parhaillaan tai hänen odotetaan tarvitsevan hoitoa hypoglykeemisillä aineilla tutkimuksen aikana.
  • Häntä on hoidettu muilla immunosuppressiivisilla lääkkeillä kuin glukokortikosteroideilla viimeisten 12 kuukauden aikana.
  • Vaatii noninvasiivista hengitystukea hereillä ja pystyasennossa.
  • On aiemmin ilmoittautunut tähän tutkimukseen.
  • Imetys seulonnassa tai raskaaksi tulemisen suunnitteleminen (itse tai kumppani) milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  • Samanaikainen sairaus, lääketieteellinen tila tai lieventävä seikka, joka tutkijan näkemyksen mukaan saattaa vaarantaa tutkittavan turvallisuuden, tutkimushoidon noudattamisen ja tutkimuksen valmistumisen tai tutkimukseen kerättyjen tietojen eheyden.
  • On tunnettu yliherkkyys BMN 701:lle tai sen apuaineille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: BMN 701 20 mg/kg
BMN 701 IV-infuusio 20 mg/kg 2 viikon välein 24 viikon ajan, jota seuraa valinnainen 240 viikon jatko (hoidon kokonaiskesto 264 viikkoa)
Lääke: 701 BMN
BMN 701 20 mg/kg suonensisäiseen antoon noin 4 tunnin välein 2 viikon välein 24 viikon hoitojakson aikana (yhteensä 13 annosta) ja 2 viikon välein 240 viikon jatkojakson aikana (enintään 120 lisäannosta).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen ennustettu enimmäishengityspaine (MIP)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Keuhkojen toimintatesti: Prosentti ennustettu enimmäishengityspaine
Lähtötilanne, viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosenttia ennustettu maksimi uloshengityspaine (MEP)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Keuhkojen toimintatesti: Prosentti ennustettu maksimi uloshengityspaine
Lähtötilanne, viikko 24
6 minuutin kävelytesti (metriä)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Etäisyys käveltiin 6 minuutissa
Lähtötilanne, viikko 24
Prosenttiosuus ennustettu pystysuorassa pakotettu elinvoimakapasiteetti (FVC)
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24
Keuhkojen toimintatesti: Prosenttiosuus ennustetusta pystyasennossa pakotetusta elinkapasiteetista
Lähtötilanne, viikko 24
Osallistujien määrä, joilla on ei-vakavia haittavaikutuksia
Aikaikkuna: Lähtötilanne viikolle 24 + 4 viikon seuranta
Osallistujien määrä, joilla on ei-vakavia haittatapahtumia. Tiedot otetaan viikon 24 viimeisenä ajankohtana verrattuna lähtötilanteeseen. Katso täydelliset AE-tiedot AE-osiosta.
Lähtötilanne viikolle 24 + 4 viikon seuranta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioMarin Pharmaceutical

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Study Monitor, BioMarin Pharmaceutical

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 12. syyskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 12. syyskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 13. elokuuta 2013

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 15. elokuuta 2013

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 19. elokuuta 2013

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Torstai 14. kesäkuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 12. kesäkuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. kesäkuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 701-301
  • 2013-001768-48 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset 701 BMN

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Angola

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa