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BAX 855 延续

2021年4月30日 更新者：Baxalta now part of Shire

聚乙二醇化重组因子 VIII (PEG-rFVIII；BAX 855) 预防既往治疗过的严重 A 型血友病患者出血的安全性和有效性的 3b 期持续研究

继续评估 BAX 855 预防和治疗年龄 ≤ 75 岁的重度血友病 A 成人和儿童既往治疗患者 (PTP) 出血事件的安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

218

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 乌克兰
      • Donetsk、乌克兰、83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv、乌克兰、79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • 以色列
      • Haifa、以色列、3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan、以色列、52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • 俄罗斯联邦
      • Kirov、俄罗斯联邦、610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk、俄罗斯联邦、660022
        • Regional Clinical Hospital
  • 保加利亚
      • Plovdiv、保加利亚、4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia、保加利亚、1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna、保加利亚、9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • 台湾
      • Taichung、台湾、40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei、台湾、11490
        • Tri-Service General Hospital
  • 大韩民国
      • Busan、大韩民国、602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon、大韩民国、302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul、大韩民国、134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan、大韩民国、682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun、Jeollanam-do、大韩民国、519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • 奥地利
      • Linz、奥地利、4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna、奥地利、1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I
  • 德国
      • Berlin、德国、10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg、德国、20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover、Niedersachsen、德国、30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg、Nordrhein Westfalen、德国、47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • 捷克语
      • Brno、捷克语、625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc、捷克语、775 20
        • Fakultni nemocnice Olomouc
      • Praha 5、捷克语、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • 日本
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi、Aichi-Ken、日本、466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi、Fukuoka-Ken、日本、807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi、Hiroshima-Ken、日本、734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi、Kanagawa-Ken、日本、216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi、Nara-Ken、日本、634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City、Tokyo、日本、167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku、Tokyo-To、日本、160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz、波兰、93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • 澳大利亚
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、澳大利亚、5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、澳大利亚、3004
        • the Alfred hospital
    • Western Australia
      • Fremantle、Western Australia、澳大利亚、6160
        • Fremantle Hospital
  • 火鸡
      • Ankara、火鸡、063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya、火鸡、07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul、火鸡、34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • 瑞典
      • Malmo、瑞典、21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm、瑞典、17164
        • Karolinska
  • 瑞士
      • Zuerich、瑞士、8091
        • Universitaetsspital Zuerich
  • 立陶宛
      • Vilnius、立陶宛、8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius、立陶宛、LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • 罗马尼亚
      • Bucuresti、罗马尼亚、11038
        • Sanador SRL
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、美国、32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria、Illinois、美国、61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、美国、40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville、Kentucky、美国、40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、美国、70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、美国、64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New Hyde Park、New York、美国、11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York、New York、美国、10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599-7016
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus、Ohio、美国、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、美国、73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、美国、17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia、South Carolina、美国、29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、美国、98104
        • Puget Sound Blood Group
  • 英国
      • Oxford、英国、OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol、Avon、英国、BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London、Greater London、英国、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London、Greater London、英国、SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London、Greater London、英国、WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester、Greater Manchester、英国、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton、Hampshire、英国、SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester、Leicestershire、英国、LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、英国、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • 荷兰
      • Amsterdam、荷兰、1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • 西班牙
      • Madrid、西班牙、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia、西班牙、46026
        • Hospital Universitari i Politècnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca、Baleares、西班牙、7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña、La Coruña、西班牙、15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga、Málaga、西班牙、29010
        • Hospital Regional Universitario de Málaga
  • 香港
      • Shatin、香港、00000
        • Prince of Wales Hospital
  • 马来西亚
      • Kuala Lumpur、马来西亚、50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang、马来西亚、10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town、Penang、马来西亚、10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching、Sarawak、马来西亚、93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu、Sarawak、马来西亚、96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang、Selangor、马来西亚、68000
        • Hospital Ampang

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

不超过 75年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准

从其他 BAX 855 研究过渡的参与者：

从其他 BAX 855 研究过渡的参与者可以在研究访问结束前获得继续研究知情同意书 (ICF)，以审查并考虑参与此继续研究。 这些参与者将在上一次研究结束访问后 2 周内完成任何额外的筛选评估，并将在上一次研究结束访问后 6 (± 1) 周内返回研究地点，以确认是否有资格参加此继续研究。

  • 从符合以下所有标准的其他 BAX 855 研究过渡的参与者有资格参加本研究：

    1. 参与者已完成之前的 BAX 855 研究，并愿意立即过渡到此继续研究。
    2. 参与者在之前的 BAX 855 研究筛选时年龄≤75 岁。
    3. 参与者的 Karnofsky（对于年龄 ≥ 16 岁的参与者）或 Lansky（对于年龄 < 16 岁的参与者）的表现评分继续为 ≥ 60。
    4. 参与者是人类免疫缺陷病毒阴性（HIV-）；或 HIV+，病情稳定且 CD4+ 计数 ≥ 200 个细胞/mm^3，由中心实验室在筛选时确认。
    5. 参与者通过抗体或聚合酶链反应 (PCR) 检测为丙型肝炎病毒 (HCV-) 阴性（如果阳性，抗体滴度将通过 PCR 确认），由中心实验室在筛选时确认；或 HCV+ 伴慢性稳定性肝炎。
    6. 如果是有生育能力的女性，参与者的尿妊娠试验呈阴性，并同意在研究期间采取适当的避孕措施。
    7. 参与者和/或合法授权代表愿意并能够遵守协议的要求。
  • BAX 855 天真的参与者：

年龄≥12 岁的 BAX 855 名天真的参与者只能在 2/3 期关键研究的入组结束后才能入组此延续研究。 BAX 855 名年龄 < 12 岁的未接受过治疗的参与者只能在儿科既往治疗患者 (PTP) 研究的招募结束后才能参加这项继续研究。

- BAX 855 天真的参与者的注册只有在赞助商相应地通知研究地点后才会开始。

符合以下所有标准的 BAX 855 名天真的参与者有资格参加本研究：

  1. 参与者在筛查时年龄≤75 岁。
  2. 参与者对 BAX 855 是天真的。
  3. 参与者患有重度血友病 A（FVIII 凝血活性 < 1%），经过至少 72 小时的清除期后由中央实验室在筛选时确认。
  4. 年龄≥ 6 岁的参与者已记录先前使用血浆衍生的 FVIII 或 rFVIII 治疗≥ 150 暴露天数 (ED)。
  5. 年龄 < 6 岁的参与者记录了先前使用血浆衍生的 FVIII 浓缩物或 rFVIII 治疗 ≥ 50 EDs。
  6. 参与者目前正在接受 FVIII 预防或按需治疗。
  7. 参与者的 Karnofsky（对于年龄 ≥ 16 岁的参与者）或 Lansky（对于年龄 < 16 岁的参与者）的表现评分≥ 60。
  8. 参与者是 HIV-；或 HIV+，病情稳定且 CD4+ 计数 ≥ 200 个细胞/mm^3，由中心实验室在筛选时确认。
  9. 参与者是 HCV- 通过抗体或 PCR 检测（如果阳性，抗体滴度将通过 PCR 确认），由中心实验室在筛选时确认；或 HCV+ 伴慢性稳定性肝炎。
  10. 如果是有生育能力的女性，参与者的尿妊娠试验呈阴性，并同意在研究期间采取适当的避孕措施。
  11. 参与者和/或合法授权代表愿意并能够遵守协议的要求。

排除标准

- 从其他 BAX 855 研究过渡的参与者：

从符合以下任何标准的其他 BAX 855 研究过渡的参与者不符合本研究的资格：

  1. 参与者具有可检测的因子 VIII (FVIII) 抑制性抗体（≥ 0.6 Bethesda 单位 (BU)，使用 Nijmegen 改良的 Bethesda 测定法），正如中央实验室在筛选时所证实的那样。
  2. 参与者已经开发出 FVIII 抑制性抗体（≥ 0.6 BU，使用 Nijmegen 改良的 Bethesda 测定法在中央实验室之前的 BAX 855 研究中确定）。
  3. 参与者在先前的 BAX 855 研究中已获得除血友病 A 以外的止血缺陷（例如，定性血小板缺陷或 von Willebrand 病）。
  4. 参与者有严重的慢性肝功能障碍（例如，≥ 5 倍正常丙氨酸氨基转移酶 [ALT] 上限，由中心实验室在筛选时确认）。
  5. 参与者有严重的肾功能损害（血清肌酐 > 2.0 mg/dL），正如中心实验室在筛选时所证实的那样。
  6. 参与者在进入研究前 3 个月内经历过危及生命的或胃肠道出血事件。
  7. 参与者计划在参与研究期间使用其他聚乙二醇化药物。
  8. 参与者计划在继续研究过程中参加任何其他临床研究，任何其他平行 BAX 855 研究除外。
  9. 参与者患有医学、精神病或认知疾病或消遣性药物/酒精使用，研究者认为这会影响参与者的安全或依从性。

  10. 参与者是研究者的家庭成员或雇员。

    • BAX 855 天真的参与者：

符合以下任何标准的 BAX 855 天真参与者不符合本研究的资格：

  1. 参与者具有可检测的 FVIII 抑制性抗体（≥ 0.6 BU，使用贝塞斯达试验的 Nijmegen 修改），由中央实验室在筛选时确认。
  2. 参与者在筛选前的任何时间都有 FVIII 抑制性抗体的病史（≥ 0.6 BU，使用贝塞斯达测定法或贝塞斯达测定法的奈梅亨改良版）。
  3. 参与者被诊断出患有 A 型血友病以外的遗传性或获得性止血缺陷（例如，定性血小板缺陷或血管性血友病）。
  4. 参与者已知对小鼠或仓鼠蛋白、聚乙二醇 (PEG) 或吐温 80 过敏。
  5. 参与者有严重的慢性肝功能障碍，例如，≥正常 ALT 上限的 5 倍，由中心实验室在筛选时确认）。
  6. 参与者有严重的肾功能损害（血清肌酐 > 2.0 mg/dL），正如中心实验室在筛选时所证实的那样。
  7. 参与者在进入研究前 3 个月内经历过危及生命的或胃肠道出血事件。
  8. 参与者在参与研究之前或最近（< 30 天）使用过其他聚乙二醇化药物或在参与研究期间计划使用此类药物。
  9. 参与者在入组前 30 天内参加了另一项涉及 BAX 855 或设备以外的 IP 的临床研究，或计划在本研究过程中参加另一项涉及研究产品 (IP) 或研究设备的临床研究。
  10. 参与者患有医学、精神病或认知疾病或消遣性药物/酒精使用，研究者认为这会影响参与者的安全或依从性。
  11. 参与者是研究者的家庭成员或雇员。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：固定 BAX855 预防
45-80 IU/kg 每周两次至每周一次。
生物：BAX855
抗血友病因子（重组），聚乙二醇化
其他名称：
  • 巴克斯855
  • ADYNOVATE
  • 聚乙二醇化重组因子 VIII
实验性的：药代动力学 (PK) 定制的 BAX 855 预防
基于参与者个人 PK 概况的 PK 定制预防性 BAX855 方案以维持因子 VIII (FVIII) 谷水平
生物：BAX855
抗血友病因子（重组），聚乙二醇化
其他名称：
  • 巴克斯855
  • ADYNOVATE
  • 聚乙二醇化重组因子 VIII

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
具有因子 VIII (FVIII) 抑制性抗体的参与者人数
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
因子 VIII 的抑制性抗体通过 Bethesda 测定法的 Nijmegen 改进来测量。 抑制剂必须在 2 至 4 周的时间内通过中央实验室的 2 次独立评估来确认。
研究结束时的基线（53 个月）
年化出血率 (ABR) - 自发性出血
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
ABR 是根据每个单独的出血事件进行评估的。 出血事件被定义为主观的（与关节出血一致的疼痛）或客观的出血证据，可能需要也可能不需要 FVIII 治疗。 每周两次、PK-t R、每 5 天一次和每 7 天一次的治疗方案在出血时分别报告自发性出血的 ABR。
研究结束时的基线（53 个月）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
总年流失率 (ABR)
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
ABR 是根据每个单独的出血事件进行评估的。 出血事件被定义为主观的（与关节出血一致的疼痛）或客观的出血证据，可能需要也可能不需要 FVIII 治疗。 与同一损伤相关的多个位置发生的出血（例如，跌倒后膝盖和脚踝流血）被计为一次出血事件。 报告了总年化出血率（自发性和外伤性出血事件）。
研究结束时的基线（53 个月）
BAX 855 治疗突破性出血事件的总体止血功效评级
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
参与者或护理人员在治疗开始后 24 (+/- 2) 小时使用 4 点疗效评定量表将总体治疗反应评为优秀：单次输注后疼痛完全缓解，客观出血迹象停止，并且不需要额外输液来控制出血；好：单次输注后明显缓解疼痛和/或改善出血迹象，可能需要超过 1 次输注才能完全解决；一般：单次输注后疼痛略有缓解，出血迹象略有改善，需要超过 1 次输注才能完全解决，无：无改善或病情恶化。
研究结束时的基线（53 个月）
治疗出血事件需要 BAX 855 输液
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
用于治疗每次出血事件的 BAX 855 输注由参与者、参与者的护理人员和/或研究者决定，并基于参与者对治疗的反应。 出血事件被定义为主观的（与关节出血一致的疼痛）或客观的出血证据，可能需要也可能不需要 FVIII 治疗。
研究结束时的基线（53 个月）
出血事件之间的总时间间隔
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
出血事件之间的时间间隔是根据每次出血事件报告的日期和时间计算的。 出血事件被定义为主观的（与关节出血一致的疼痛）或客观的出血证据，可能需要也可能不需要 FVIII 治疗。
研究结束时的基线（53 个月）
每次预防性输注 BAX 855 的平均剂量
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
报告了每次预防性输注 BAX 855 的平均剂量。
研究结束时的基线（53 个月）
发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
AE 是任何不利和意外的体征（例如，异常的实验室发现）、症状（例如，皮疹、疼痛、不适、发烧、头晕等）、疾病（例如，腹膜炎、菌血症等），或结果与使用研究产品 (IP) 在时间上相关的死亡，无论是否被认为与 IP 有因果关系。 严重不良事件 (SAE) 被定义为在任何剂量下都符合以下一项或多项标准的不良医学事件：结果是致命的/导致死亡；有生命危险；需要住院治疗或导致现有住院时间延长；导致持续或严重的残疾/无能力；是先天性异常/出生缺陷；是一个医学上重要的事件。
研究结束时的基线（53 个月）
体温从基线变化
大体时间：基线、研究结束（53 个月）
报告了研究结束时输注前和输注后的体温变化。 下表中，FDR指的是固定剂量方案，PK-tR指的是采样时的PK定制方案。
基线、研究结束（53 个月）
脉率相对于基线的变化
大体时间：基线、研究结束（53 个月）
报告了研究结束时输注前和输注后的脉率变化。 下表中，FDR指的是固定剂量方案，PK-tR指的是采样时的PK定制方案。
基线、研究结束（53 个月）
呼吸频率相对于基线的变化
大体时间：基线、研究结束（53 个月）
报告了研究结束时输注前和输注后呼吸频率的变化。 下表中，FDR指的是固定剂量方案，PK-tR指的是采样时的PK定制方案。
基线、研究结束（53 个月）
血压基线的变化
大体时间：基线、研究结束（53 个月）
报告了研究结束时输注前和输注后收缩压和舒张压的变化。 下表中，FDR指固定剂量方案，PK-tR指采样时PK定制方案，SBP指收缩压，DBP指舒张压。
基线、研究结束（53 个月）
临床化学实验室评估发生变化的参与者人数。
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
从基线时的“正常”“异常临床显着（CS）”和“异常无临床显着（异常NCS）”到“正常”“异常临床显着（CS）和异常临床显着（NCS）”具有临床显着性变化的参与者人数)”完成时进行了报告。 下表中，FDR指采样时的固定剂量方案，AlA指丙氨酸转氨酶，AP指碱性磷酸酶，AsA指天冬氨酸转氨酶。
研究结束时的基线（53 个月）
血液学实验室评估发生变化的参与者人数
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
从基线时的“正常”“异常临床显着（CS）”和“异常无临床显着（异常NCS）”到“正常”“异常临床显着（CS）和异常临床显着（NCS）”具有临床显着性变化的参与者人数)”完成时进行了报告。 下表中，FDR指固定剂量方案，PK-tR指取样时的PK定制方案，Leu指白细胞，MCV指平均红细胞体积，Lym/Leu指淋巴细胞/白细胞。
研究结束时的基线（53 个月）
脂质组评估发生变化的参与者人数
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
从基线时的“正常”“异常临床显着（CS）”和“异常无临床显着（异常NCS）”到“正常”“异常临床显着（CS）和异常临床显着（NCS）”具有临床显着性变化的参与者人数)”完成时被报告.. 下表中，HDL指高密度脂蛋白，LDL指低密度脂蛋白，VLDL指极低密度脂蛋白。
研究结束时的基线（53 个月）
具有结合抗体的参与者人数
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
使用酶联免疫吸附测定 (ELISA) 分析针对 FVIII、聚乙二醇 (PEG) 和聚乙二醇化 FVIII (PEG-FVIII) 的结合抗体（IgG 和 IgM）。
研究结束时的基线（53 个月）
具有抗中国仓鼠卵巢 (CHO) 抗体的参与者人数
大体时间：研究结束时的基线（53 个月）
使用采用多克隆抗人IgG抗体的ELISA在柠檬酸盐抗凝血浆上进行抗CHO蛋白抗体结合的测试。
研究结束时的基线（53 个月）
出血严重程度相对于基线的变化
大体时间：基线、研究结束（53 个月）
血友病症状（haemo-SYM）问卷有两个分量表：疼痛和出血。 它用于评估年龄 >=18 岁的参与者的出血严重程度，如：关节自发性出血的严重性（与受伤或活动无关）、肌肉自发性出血（与受伤或活动无关）、受伤后出血时间延长尽管接受了治疗，但因出血事件引起的剧烈疼痛、活动性出血引起的关节痛和日常个人卫生过程中的出血、尿中带血、流鼻血，评分为 0 = 无，1 = 非常轻微，2 = 轻微， 3=中等，4=严重，5=非常严重。 分数确定为（平均分数/5）*100，其中平均分数是特定子量表中可用结果的平均值。 Haemo-SYM 得分越高表示症状越严重。 因此，负变化分数表明症状有所改善。 这里的“n”是指可为此端点评估的参与者数量。
基线、研究结束（53 个月）
疼痛严重程度相对于基线的变化
大体时间：基线、研究结束（53 个月）
血友病症状（haemo-SYM）问卷有两个分量表：疼痛和出血。 它用于评估年龄≥18 岁的参与者的疼痛严重程度：由于关节肿胀、爬楼梯、清晨醒来、活动性关节炎引起的疼痛；我的肌肉持续疼痛，需要药物治疗；对天气条件的联合敏感性；关节运动范围缩小、关节畸形、因疼痛或流血导致的睡眠障碍、尿中带血、流鼻血，评分为 0=不存在、1=非常轻微、2=轻微、3=中度、4=严重和5=非常严重。 分数确定为（平均分数/5）*100，其中平均分数是特定子量表中可用结果的平均值。 Haemo-SYM 得分越高表示症状越严重。 因此，负变化分数表明症状有所改善。 这里的“n”是指可为此端点评估的参与者数量。
基线、研究结束（53 个月）
患者报告结果相对于基线的变化：健康相关生活质量 (HRQoL)：简表 36 (SF-36)
大体时间：基线、研究结束（53 个月）
使用 SF-36 问卷测量 14 岁以上参与者的 HRQoL。 问卷分为 8 个领域，评分为：身体机能（1=是，限制很多到 3=否，完全没有限制），角色-身体（1=所有时间到 5=从来没有） 、身体疼痛（1=非常严重到 6=无）、一般健康状况（1=差到 5=极好）、活力（1=没有时间到 5=所有时间）、社会功能（1=所有时间：达到 5 = 没有时间），角色情绪（1 = 所有时间到 5 = 没有时间）和心理健康（1 = 所有时间到 5 = 没有时间）。 然后将每个域的分数转换为 0-100 范围，即 [（实际原始分数 - 最低可能原始分数）/可能原始分数范围] * 100。 积极的变化分数表明 HRQoL 得到改善。在下表中，“FDR”表示固定剂量方案，“PK-tr”表示药代动力学定制方案，“n”表示可评估此终点的参与者人数。
基线、研究结束（53 个月）
患者报告结果相对于基线的变化：健康相关生活质量 (HRQoL)：儿科生活质量 (PedsQL) 问卷
大体时间：基线、研究结束（53 个月）
使用 PedsQL 测量 14 岁以下参与者的 HRQoL。 它捕获以下领域的数据：身体机能、情绪机能、社会机能、学校机能、社会心理机能、身体健康和总分。 PedsQL 的每个问题都被评分为从不：100，几乎从不：75，有时：50，经常：25，几乎总是：0。计算单个问题分数的平均值。 PedsQL 得分较低表明 HRQoL 较差。 此处，FDR 指的是固定剂量方案，PK-t R 指的是 PK 定制方案。 这里的“n”是指可为此端点评估的参与者数量。 这里的“n”是指可为此端点评估的参与者数量。
基线、研究结束（53 个月）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Baxalta now part of Shire

合作者

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2013年10月15日

初级完成 (实际的)

2018年3月2日

研究完成 (实际的)

2018年3月2日

研究注册日期

首次提交

2013年9月16日

首先提交符合 QC 标准的

2013年9月16日

首次发布 (估计)

2013年9月18日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年5月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年4月30日

最后验证

2021年4月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 261302
  • 2013-002236-24 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究协议
  • 统计分析计划 (SAP)
  • 知情同意书 (ICF)
  • 临床研究报告（CSR）

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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