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BAX 855 Fortsetzung

30. April 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Eine Phase-3b-Fortsetzungsstudie zur Sicherheit und Wirksamkeit von PEGyliertem rekombinantem Faktor VIII (PEG-rFVIII; BAX 855) in der Blutungsprophylaxe bei vorbehandelten Patienten mit schwerer Hämophilie A

Fortsetzung der Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von BAX 855 zur Prophylaxe und Behandlung von Blutungsepisoden bei erwachsenen und pädiatrischen vorbehandelten Patienten (PTPs) im Alter von ≤ 75 Jahren mit schwerer Hämophilie A.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

218

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australien, 6160
        • Fremantle Hospital
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Deutschland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Deutschland, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Hongkong
      • Shatin, Hongkong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City, Tokyo, Japan, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Korea, Republik von
      • Busan, Korea, Republik von, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Korea, Republik von, 302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korea, Republik von, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Korea, Republik von, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun, Jeollanam-do, Korea, Republik von, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Litauen, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Rumänien
      • Bucuresti, Rumänien, 11038
        • Sanador SRL
  • Russische Föderation
      • Kirov, Russische Föderation, 610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk, Russische Föderation, 660022
        • Regional Clinical Hospital
  • Schweden
      • Malmo, Schweden, 21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm, Schweden, 17164
        • Karolinska
  • Schweiz
      • Zuerich, Schweiz, 8091
        • Universitaetsspital Zuerich
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Truthahn
      • Ankara, Truthahn, 063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Truthahn, 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Truthahn, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, Tschechien, 775 20
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Tschechien, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Vereinigte Staaten, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Vereinigte Staaten, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Vereinigte Staaten, 11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27599-7016
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Vereinigte Staaten, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Vereinigtes Königreich
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol, Avon, Vereinigtes Königreich, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Greater London, Vereinigtes Königreich, WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Vereinigtes Königreich, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Vereinigtes Königreich, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Österreich
      • Linz, Österreich, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 75 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

EINSCHLUSSKRITERIEN

Teilnehmer, die von anderen BAX 855-Studien wechseln:

Teilnehmern, die von anderen BAX 855-Studien wechseln, kann vor dem Ende des Studienbesuchs das Einwilligungsformular für die Fortsetzungsstudie (ICF) zur Verfügung gestellt werden, um die Teilnahme an dieser Fortsetzungsstudie zu überprüfen und zu erwägen. Diese Teilnehmer werden alle zusätzlichen Screening-Beurteilungen innerhalb von 2 Wochen nach dem Ende des Studienbesuchs der vorherigen Studie absolvieren und innerhalb von 6 (± 1) Wochen nach dem vorherigen Studienende des Studienbesuchs zum Studienzentrum zurückkehren, um die Eignung für diese Fortsetzungsstudie zu bestätigen.

  • Teilnehmer, die von anderen BAX 855-Studien wechseln und ALLE der folgenden Kriterien erfüllen, sind für diese Studie geeignet:

    1. Der Teilnehmer hat eine frühere BAX 855-Studie abgeschlossen und ist bereit, sofort in diese Fortsetzungsstudie überzugehen.
    2. Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt des Screenings der vorherigen BAX 855-Studie ≤ 75 Jahre alt.
    3. Der Teilnehmer hat weiterhin einen Karnofsky- (für Teilnehmer im Alter von ≥ 16 Jahren) oder Lansky- (für Teilnehmer im Alter von < 16 Jahren) Leistungsscore von ≥ 60.
    4. Teilnehmer ist humanes Immunschwächevirus-negativ (HIV-); oder HIV+ mit stabiler Erkrankung und CD4+-Zellzahl ≥ 200 Zellen/mm^3, wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
    5. Der Teilnehmer ist Hepatitis-C-Virus-negativ (HCV-) durch Antikörper- oder Polymerase-Kettenreaktion (PCR)-Tests (wenn positiv, wird der Antikörpertiter durch PCR bestätigt), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt; oder HCV+ mit chronisch stabiler Hepatitis.
    6. Bei Frauen im gebärfähigen Alter stellt sich die Teilnehmerin mit einem negativen Urin-Schwangerschaftstest vor und stimmt zu, für die Dauer der Studie angemessene Empfängnisverhütungsmaßnahmen anzuwenden.
    7. Der Teilnehmer und/oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.
  • BAX 855 Naive Teilnehmer:

BAX 855-naive Teilnehmer, die ≥ 12 Jahre alt sind, können nur in diese Fortsetzungsstudie eingeschrieben werden, nachdem die Einschreibung in die Zulassungsstudie der Phase 2/3 abgeschlossen ist. BAX 855-naive Teilnehmer, die < 12 Jahre alt sind, können nur in diese Fortsetzungsstudie aufgenommen werden, nachdem die Aufnahme in die PTP-Studie (Pädiatrische zuvor behandelte Patienten) abgeschlossen ist.

- Die Registrierung von BAX 855-naiven Teilnehmern beginnt erst, nachdem der Sponsor die Studienzentren entsprechend informiert hat.

BAX 855 naive Teilnehmer, die ALLE der folgenden Kriterien erfüllen, sind für diese Studie geeignet:

  1. Der Teilnehmer ist zum Zeitpunkt des Screenings ≤75 Jahre alt.
  2. Der Teilnehmer ist BAX 855 gegenüber naiv.
  3. Der Teilnehmer hat eine schwere Hämophilie A (FVIII-Gerinnungsaktivität < 1 %), wie vom Zentrallabor beim Screening nach mindestens einer 72-stündigen Auswaschphase bestätigt.
  4. Der Teilnehmer im Alter von ≥ 6 Jahren hat eine frühere Behandlung mit aus Plasma gewonnenem FVIII oder rFVIII für ≥ 150 Expositionstage (EDs) dokumentiert.
  5. Der Teilnehmer im Alter von < 6 Jahren hat eine frühere Behandlung mit aus Plasma gewonnenen FVIII-Konzentraten oder rFVIII für ≥ 50 EDs dokumentiert.
  6. Der Teilnehmer erhält derzeit eine Prophylaxe oder Bedarfstherapie mit FVIII.
  7. Der Teilnehmer hat eine Karnofsky- (für Teilnehmer im Alter von ≥ 16 Jahren) oder Lansky- (für Teilnehmer im Alter von < 16 Jahren) Leistungspunktzahl von ≥ 60.
  8. Teilnehmer ist HIV-; oder HIV+ mit stabiler Erkrankung und CD4+-Zellzahl ≥ 200 Zellen/mm^3, wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  9. Der Teilnehmer ist HCV- durch Antikörper- oder PCR-Test (wenn positiv, wird der Antikörpertiter durch PCR bestätigt), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt; oder HCV+ mit chronisch stabiler Hepatitis.
  10. Bei Frauen im gebärfähigen Alter stellt sich die Teilnehmerin mit einem negativen Urin-Schwangerschaftstest vor und stimmt zu, für die Dauer der Studie angemessene Empfängnisverhütungsmaßnahmen anzuwenden.
  11. Der Teilnehmer und/oder gesetzlich bevollmächtigte Vertreter ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten.

AUSSCHLUSSKRITERIEN

- Teilnehmer, die von anderen BAX 855-Studien wechseln:

Teilnehmer, die von anderen BAX 855-Studien wechseln und IRGENDEINES der folgenden Kriterien erfüllen, sind für diese Studie nicht geeignet:

  1. Der Teilnehmer hatte nachweisbare inhibitorische Antikörper gegen Faktor VIII (FVIII) (≥ 0,6 Bethesda-Einheiten (BU) unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt wurde.
  2. Der Teilnehmer hat FVIII-hemmende Antikörper entwickelt (≥ 0,6 BU unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays, wie im Zentrallabor in einer früheren BAX 855-Studie bestimmt).
  3. Der Teilnehmer hat in einer früheren BAX 855-Studie einen anderen hämostatischen Defekt als Hämophilie A (z. B. qualitativer Thrombozytendefekt oder von-Willebrand-Krankheit) erworben.
  4. Der Teilnehmer hat eine schwere chronische Leberfunktionsstörung (z. B. ≥ 5-fache Obergrenze der normalen Alaninaminotransferase [ALT], wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt).
  5. Der Teilnehmer hat eine schwere Nierenfunktionsstörung (Serumkreatinin > 2,0 mg/dL), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  6. Der Teilnehmer erlitt innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt eine lebensbedrohliche oder gastrointestinale Blutungsepisode.
  7. Der Teilnehmer soll während der Studienteilnahme andere PEGylierte Arzneimittel verwenden.
  8. Der Teilnehmer plant, im Laufe der Fortsetzungsstudie an einer anderen klinischen Studie teilzunehmen, mit Ausnahme einer anderen parallelen BAX 855-Studie.
  9. Der Teilnehmer hat eine medizinische, psychiatrische oder kognitive Erkrankung oder einen Freizeitdrogen-/Alkoholkonsum, der nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers beeinträchtigen würde.

  10. Der Teilnehmer ist ein Familienmitglied oder Mitarbeiter des Ermittlers.

    • BAX 855 Naive Teilnehmer:

BAX 855-naive Teilnehmer, die IRGENDEINES der folgenden Kriterien erfüllen, sind für diese Studie nicht geeignet:

  1. Der Teilnehmer hat nachweisbare FVIII-hemmende Antikörper (≥ 0,6 BU unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  2. Der Teilnehmer hatte zu irgendeinem Zeitpunkt vor dem Screening FVIII-hemmende Antikörper (≥ 0,6 BU unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays oder des Bethesda-Assays).
  3. Bei dem Teilnehmer wurde ein anderer erblicher oder erworbener hämostatischer Defekt als Hämophilie A diagnostiziert (z. B. qualitativer Thrombozytendefekt oder von-Willebrand-Krankheit).
  4. Der Teilnehmer hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegenüber Maus- oder Hamsterproteinen, Polyethylenglykol (PEG) oder Tween 80.
  5. Der Teilnehmer hat eine schwere chronische Leberfunktionsstörung (z. B. ≥ 5-fache Obergrenze der normalen ALT, wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt).
  6. Der Teilnehmer hat eine schwere Nierenfunktionsstörung (Serumkreatinin > 2,0 mg/dL), wie vom Zentrallabor beim Screening bestätigt.
  7. Der Teilnehmer erlitt innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt eine lebensbedrohliche oder gastrointestinale Blutungsepisode.
  8. Der Teilnehmer nimmt derzeit oder kürzlich (< 30 Tage) andere PEGylierte Arzneimittel vor der Studienteilnahme oder die geplante Verwendung solcher Arzneimittel während der Studienteilnahme ein.
  9. Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Aufnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem anderen IP als BAX 855 oder einem anderen Gerät teilgenommen oder soll im Laufe dieser Studie an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfprodukt (IP) oder Prüfgerät teilnehmen.
  10. Der Teilnehmer hat eine medizinische, psychiatrische oder kognitive Erkrankung oder einen Freizeitdrogen-/Alkoholkonsum, der nach Ansicht des Prüfarztes die Sicherheit oder Compliance des Teilnehmers beeinträchtigen würde.
  11. Der Teilnehmer ist ein Familienmitglied oder Mitarbeiter des Ermittlers.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Feste BAX855-Prophylaxe
45-80 IE/kg zweimal wöchentlich bis einmal wöchentlich.
Biologisch: BAX855
Antihämophiler Faktor (rekombinant), PEGyliert
Andere Namen:
  • BAX855
  • ADYNOVATE
  • PEGylierter rekombinanter Faktor VIII
Experimental: Pharmakokinetisch (PK)-maßgeschneiderte BAX 855-Prophylaxe
PK-maßgeschneidertes prophylaktisches BAX855-Regime basierend auf dem individuellen PK-Profil des Teilnehmers, um einen Talspiegel von Faktor VIII (FVIII) aufrechtzuerhalten
Biologisch: BAX855
Antihämophiler Faktor (rekombinant), PEGyliert
Andere Namen:
  • BAX855
  • ADYNOVATE
  • PEGylierter rekombinanter Faktor VIII

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit inhibitorischen Antikörpern gegen Faktor VIII (FVIII)
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Inhibitorische Antikörper gegen Faktor VIII wurden durch die Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays gemessen. Inhibitoren mussten durch 2 getrennte Bewertungen innerhalb von 2 bis 4 Wochen vom Zentrallabor bestätigt werden.
Baseline bis Studienende (53 Monate)
Annualisierte Blutungsrate (ABR) – Spontane Blutungen
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Die ABR wurde basierend auf jeder einzelnen Blutungsepisode bewertet. Eine Blutungsepisode wurde als subjektiver (Schmerz im Zusammenhang mit einer Gelenkblutung) oder objektiver Hinweis auf eine Blutung definiert, die eine Behandlung mit FVIII erfordern kann oder nicht. Die ABR spontaner Blutungen wurde separat für zweimal wöchentlich, PK-tR, jedes der Behandlungsschemata alle 5 Tage und alle 7 Tage zum Zeitpunkt der Blutung berichtet.
Baseline bis Studienende (53 Monate)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamte annualisierte Blutungsrate (ABR)
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Die ABR wurde basierend auf jeder einzelnen Blutungsepisode bewertet. Eine Blutungsepisode wurde als subjektiver (Schmerz im Zusammenhang mit einer Gelenkblutung) oder objektiver Hinweis auf eine Blutung definiert, die eine Behandlung mit FVIII erfordern kann oder nicht. Blutungen an mehreren Stellen im Zusammenhang mit derselben Verletzung (z. B. Knie- und Knöchelblutung nach einem Sturz) wurden als eine einzige Blutungsepisode gezählt. Die jährliche Gesamtblutungsrate (spontane und traumatische Blutungsepisoden) wurde berichtet.
Baseline bis Studienende (53 Monate)
Gesamtbewertung der hämostatischen Wirksamkeit von BAX 855 zur Behandlung von Durchbruchblutungsepisoden
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Der Teilnehmer oder Betreuer bewertete das Gesamtansprechen auf die Behandlung 24 (+/- 2) Stunden nach Beginn der Behandlung unter Verwendung einer 4-Punkte-Bewertungsskala für die Wirksamkeit als ausgezeichnet: Vollständige Linderung der Schmerzen und Beendigung objektiver Anzeichen von Blutungen nach einer einzigen Infusion und zur Blutstillung ist keine zusätzliche Infusion erforderlich; Gut: Eindeutige Schmerzlinderung und/oder Besserung der Blutungszeichen nach einer einzigen Infusion und erfordert möglicherweise mehr als 1 Infusion für eine vollständige Auflösung; Mittelmäßig: Leichte Linderung der Schmerzen und leichte Besserung der Anzeichen von Blutungen nach einer einzigen Infusion und mehr als 1 Infusion für eine vollständige Auflösung erforderlich und Keine: Keine Besserung oder Zustandsverschlechterung.
Baseline bis Studienende (53 Monate)
BAX 855 Infusionen zur Behandlung von Blutungsepisoden erforderlich
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Die BAX 855-Infusionen zur Behandlung jeder Blutungsepisode wurden vom Teilnehmer, der Pflegekraft des Teilnehmers und/oder dem Prüfarzt festgelegt und basierten auf dem Ansprechen des Teilnehmers auf die Behandlung. Eine Blutungsepisode wurde als subjektiver (Schmerz im Zusammenhang mit einer Gelenkblutung) oder objektiver Hinweis auf eine Blutung definiert, die eine Behandlung mit FVIII erfordern kann oder nicht.
Baseline bis Studienende (53 Monate)
Gesamtzeitintervalle zwischen Blutungsepisoden
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Das Zeitintervall zwischen Blutungsepisoden wurde basierend auf dem Datum und der Uhrzeit berechnet, die für jede Blutungsepisode angegeben wurden. Eine Blutungsepisode wurde als subjektiver (Schmerz im Zusammenhang mit einer Gelenkblutung) oder objektiver Hinweis auf eine Blutung definiert, die eine Behandlung mit FVIII erfordern kann oder nicht.
Baseline bis Studienende (53 Monate)
Durchschnittliche Dosis von BAX 855 pro prophylaktischer Infusion
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Die durchschnittliche Dosis von BAX 855 pro prophylaktischer Infusion wurde angegeben.
Baseline bis Studienende (53 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (AEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Ein UE war ein ungünstiges und unbeabsichtigtes Anzeichen (z. B. ein anormaler Laborbefund), ein Symptom (z. B. Hautausschlag, Schmerzen, Unwohlsein, Fieber, Schwindel usw.), eine Krankheit (z. B. Peritonitis, Bakteriämie usw.) oder das Ergebnis einer Tod in zeitlichem Zusammenhang mit der Verwendung eines Prüfpräparats (IP), unabhängig davon, ob ein ursächlicher Zusammenhang mit dem IP besteht oder nicht. Ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) wurde als ein unerwünschtes medizinisches Ereignis definiert, das bei einer beliebigen Dosis eines oder mehrere der folgenden Kriterien erfüllte: Ausgang war tödlich/führte zum Tod; war lebensbedrohlich; einen stationären Krankenhausaufenthalt erforderlich machten oder zu einer Verlängerung eines bestehenden Krankenhausaufenthalts führten; zu anhaltender oder erheblicher Behinderung/Unfähigkeit geführt hat; war eine angeborene Anomalie/Geburtsfehler; war ein medizinisch wichtiges Ereignis.
Baseline bis Studienende (53 Monate)
Änderung der Körpertemperatur gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Studienende (53 Monate)
Änderungen der Körpertemperatur vor und nach der Infusion am Ende der Studie wurden berichtet. In der nachstehenden Tabelle bezieht sich FDR auf ein festes Dosisregime, PK-tR bezieht sich auf ein PK-maßgeschneidertes Regime zum Zeitpunkt der Probenahme.
Baseline, Studienende (53 Monate)
Änderung der Pulsfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Studienende (53 Monate)
Am Ende der Studie wurde eine Änderung der Pulsfrequenz vor und nach der Infusion berichtet. In der nachstehenden Tabelle bezieht sich FDR auf ein festes Dosisregime, PK-tR bezieht sich auf ein PK-maßgeschneidertes Regime zum Zeitpunkt der Probenahme.
Baseline, Studienende (53 Monate)
Änderung der Atemfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Studienende (53 Monate)
Am Ende der Studie wurde eine Änderung der Atemfrequenz vor und nach der Infusion berichtet. In der nachstehenden Tabelle bezieht sich FDR auf ein festes Dosisregime, PK-tR bezieht sich auf ein PK-maßgeschneidertes Regime zum Zeitpunkt der Probenahme.
Baseline, Studienende (53 Monate)
Änderung des Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Studienende (53 Monate)
Änderungen des systolischen und diastolischen Blutdrucks vor und nach der Infusion am Ende der Studie wurden berichtet. In der folgenden Tabelle bezieht sich FDR auf ein festes Dosisregime, PK-tR bezieht sich auf ein PK-maßgeschneidertes Regime zum Zeitpunkt der Probenahme, SBP bezieht sich auf den systolischen Blutdruck, DBP bezieht sich auf den diastolischen Blutdruck.
Baseline, Studienende (53 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit Verschiebungen in Laborbewertungen für klinische Chemie.
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Verschiebungen von „normal“, „abnormal klinisch signifikant (CS)“ und „abnormal nicht klinisch signifikant (abnormal NCS)“ zu Studienbeginn zu „normal“, „abnormal klinisch signifikant (CS) und abnorm klinisch signifikant (NCS). )" bei Fertigstellung gemeldet. In der nachstehenden Tabelle bezieht sich FDR auf ein festes Dosierungsschema zum Zeitpunkt der Probenahme, AlA bezieht sich auf Alanin-Aminotransferase, AP bezieht sich auf alkalische Phosphatase, AsA bezieht sich auf Aspartat-Aminotransferase.
Baseline bis Studienende (53 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit Verschiebungen in Hämatologie-Laborbewertungen
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Verschiebungen von „normal“, „abnormal klinisch signifikant (CS)“ und „abnormal nicht klinisch signifikant (abnormal NCS)“ zu Studienbeginn zu „normal“, „abnormal klinisch signifikant (CS) und abnorm klinisch signifikant (NCS). )" bei Fertigstellung gemeldet. In der folgenden Tabelle bezieht sich FDR auf ein festes Dosisregime, PK-tR bezieht sich auf ein PK-maßgeschneidertes Regime zum Zeitpunkt der Probenahme, Leu bezieht sich auf Leukozyten, MCV bezieht sich auf das mittlere korpuskuläre Volumen, Lym/Leu bezieht sich auf Lymphozyten/Leukozyten.
Baseline bis Studienende (53 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit Verschiebungen bei Lipid-Panel-Bewertungen
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Verschiebungen von „normal“, „abnormal klinisch signifikant (CS)“ und „abnormal nicht klinisch signifikant (abnormal NCS)“ zu Studienbeginn zu „normal“, „abnormal klinisch signifikant (CS) und abnorm klinisch signifikant (NCS). )" bei Fertigstellung gemeldet.. In der nachstehenden Tabelle bezieht sich HDL auf Lipoprotein hoher Dichte, LDL bezieht sich auf Lipoprotein niedriger Dichte, VLDL bezieht sich auf Lipoprotein sehr niedriger Dichte.
Baseline bis Studienende (53 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit bindenden Antikörpern
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Bindungsantikörper (IgG und IgM) gegen FVIII, Polyethylenglycol (PEG) und PEGylierten FVIII (PEG-FVIII) wurden unter Verwendung eines enzymgebundenen Immunadsorptionstests (ELISA) analysiert.
Baseline bis Studienende (53 Monate)
Anzahl der Teilnehmer mit Anti-Chinese Hamster Ovary (CHO)-Antikörpern
Zeitfenster: Baseline bis Studienende (53 Monate)
Das Testen auf die Bindung von Anti-CHO-Protein-Antikörpern wurde an Citrat-antikoaguliertem Plasma unter Verwendung eines ELISA unter Verwendung von polyklonalen Anti-Human-IgG-Antikörpern durchgeführt.
Baseline bis Studienende (53 Monate)
Änderung des Schweregrads der Blutung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Studienende (53 Monate)
Der Hämophilie-Symptom-Fragebogen (Hämo-SYM) hat zwei Subskalen: Schmerz und Blutung. Es wurde verwendet, um die Schwere der Blutung für Teilnehmer >= 18 Jahre zu beurteilen als: Schwere spontaner Blutungen in meinen Gelenken (nicht im Zusammenhang mit einer Verletzung oder Aktivität), spontane Blutungen in meinen Muskeln (nicht im Zusammenhang mit einer Verletzung oder Aktivität), verlängerte Blutung nach einer Verletzung trotz Behandlung starke Schmerzen aufgrund von Blutungsereignissen, Gelenkschmerzen aufgrund aktiver Blutungen und Blutungen während der Körperpflegeroutine, Blut im Urin, Nasenbluten und Bewertung mit 0 = nicht vorhanden, 1 = sehr leicht, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = stark und 5 = sehr stark. Die Punktzahl wurde als (mittlere Punktzahl/5)*100 bestimmt, wobei die mittlere Punktzahl der Mittelwert der verfügbaren Ergebnisse in der jeweiligen Subskala ist. Höhere Werte im Haemo-SYM weisen auf schwerere Symptome hin. Daher zeigen negative Änderungswerte an, dass sich die Symptome gebessert haben. Dabei bezieht sich „n“ auf die Anzahl der für diesen Endpunkt auswertbaren Teilnehmer.
Baseline, Studienende (53 Monate)
Änderung der Schmerzstärke gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline, Studienende (53 Monate)
Der Hämophilie-Symptom-Fragebogen (Hämo-SYM) hat zwei Subskalen: Schmerz und Blutung. Es wurde verwendet, um die Schmerzstärke für Teilnehmer > = 18 Jahre zu bewerten als: Schmerzen aufgrund von Schwellungen in meinen Gelenken, Treppensteigen, beim Aufwachen am Morgen, aktive Arthritis; ständige Schmerzen in meinen Muskeln, die Medikamente brauchen; gemeinsame Empfindlichkeit gegenüber Wetterbedingungen; eingeschränkte Bewegungsfreiheit der Gelenke, Gelenkdeformität, Schlafstörungen aufgrund von Schmerzen oder Blutungen, Blut im Urin, Nasenbluten und mit einer Bewertung von 0 = nicht vorhanden, 1 = sehr leicht, 2 = leicht, 3 = mäßig, 4 = schwer und 5 = sehr stark. Die Punktzahl wurde als (mittlere Punktzahl/5)*100 bestimmt, wobei die mittlere Punktzahl der Mittelwert der verfügbaren Ergebnisse in der jeweiligen Subskala ist. Höhere Werte im Haemo-SYM weisen auf schwerere Symptome hin. Daher zeigen negative Änderungswerte an, dass sich die Symptome gebessert haben. Dabei bezieht sich „n“ auf die Anzahl der für diesen Endpunkt auswertbaren Teilnehmer.
Baseline, Studienende (53 Monate)
Änderung der vom Patienten berichteten Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert: Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL): Kurzform-36 (SF-36)
Zeitfenster: Baseline, Studienende (53 Monate)
HRQoL bei Teilnehmern im Alter von >=14 Jahren wurde mit dem SF-36-Fragebogen gemessen. Der Fragebogen wurde in 8 Bereiche unterteilt und wie folgt bewertet: körperliche Funktionsfähigkeit (1 = ja, stark eingeschränkt bis 3 = nein, überhaupt nicht eingeschränkt), Rolle-körperlich (1 = immer bis 5 = nie) , körperliche Schmerzen (1=sehr stark bis 6=keine), allgemeiner Gesundheitszustand (1=schlecht bis 5=ausgezeichnet), Vitalität (1=keine bis 5=immer), soziale Funktionsfähigkeit (1=alles die Zeit: bis 5 = nie), Rolle emotional (1 = immer bis 5 = nie) und psychische Gesundheit (1 = immer bis 5 = nie). Die Punktzahl für jede Domäne ist dann in einen Bereich von 0–100 als [(tatsächliche Rohpunktzahl – niedrigste mögliche Rohpunktzahl)/mögliche Rohpunktzahl-Spanne]*100 umzuwandeln. Positive Änderungswerte weisen auf eine verbesserte HRQoL hin. In der nachstehenden Tabelle steht „FDR“ für ein Regime mit fester Dosis, „PK-tr“ für ein pharmakokinetisch angepasstes Regime und „n“ für die Anzahl der für diesen Endpunkt auswertbaren Teilnehmer.
Baseline, Studienende (53 Monate)
Änderung der vom Patienten gemeldeten Ergebnisse gegenüber dem Ausgangswert: Gesundheitsbezogene Lebensqualität (HRQoL): Pediatrics Quality of Life (PedsQL) Questionnaire
Zeitfenster: Baseline, Studienende (53 Monate)
HRQoL bei Teilnehmern im Alter von <14 Jahren wurde mit dem PedsQL gemessen. Es erfasst Daten für die folgenden Bereiche: körperliche Funktionsfähigkeit, emotionale Funktionsfähigkeit, soziale Funktionsfähigkeit, schulische Funktionsfähigkeit, psychosoziale Funktionsfähigkeit, körperliche Gesundheit und eine Gesamtpunktzahl. Jede Frage des PedsQL wurde mit Nie: 100, fast nie: 75, manchmal: 50, oft: 25, fast immer: 0 bewertet. Aus den einzelnen Fragenwerten wurde der Mittelwert errechnet. Niedrigere Werte bei der PedsQL weisen auf eine schlechtere HRQoL hin. Hier bezieht sich FDR auf ein Schema mit fester Dosis, PK-t R bezieht sich auf ein PK-maßgeschneidertes Schema. Dabei bezieht sich „n“ auf die Anzahl der für diesen Endpunkt auswertbaren Teilnehmer. Dabei bezieht sich „n“ auf die Anzahl der für diesen Endpunkt auswertbaren Teilnehmer.
Baseline, Studienende (53 Monate)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Mitarbeiter

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Oktober 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. März 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. März 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

16. September 2013

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

16. September 2013

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. September 2013

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

24. Mai 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. April 2021

Zuletzt verifiziert

1. April 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 261302
  • 2013-002236-24 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Ja

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugang zu den de-identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für geeignete Studien, um qualifizierte Forscher bei der Verfolgung legitimer wissenschaftlicher Ziele zu unterstützen (Takedas Verpflichtung zur gemeinsamen Nutzung von Daten ist verfügbar unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Anfrage zur gemeinsamen Nutzung von Daten und gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien werden mit qualifizierten Forschern gemäß den Kriterien und dem Verfahren geteilt, die auf https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschrieben sind. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten gemäß den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele gemäß den Bedingungen einer Vereinbarung zur gemeinsamen Nutzung von Daten erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • Studienprotokoll
  • Statistischer Analyseplan (SAP)
  • Einwilligungserklärung (ICF)
  • Klinischer Studienbericht (CSR)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

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