Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

BAX 855 Fortsættelse

30. april 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

Et fase 3b fortsættelsesstudie af sikkerheden og effektiviteten af ​​PEGyleret rekombinant faktor VIII (PEG-rFVIII; BAX 855) i profylakse af blødning hos tidligere behandlede patienter med svær hæmofili A

At fortsætte evalueringen af ​​sikkerheden og effekten af ​​BAX 855 til profylakse og behandling af blødningsepisoder hos voksne og pædiatriske tidligere behandlede patienter (PTP'er) i alderen ≤ 75 år med svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

218

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australien, 5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle, Western Australia, Australien, 6160
        • Fremantle Hospital
  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien, 4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia, Bulgarien, 1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna, Bulgarien, 9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • Den Russiske Føderation
      • Kirov, Den Russiske Føderation, 610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk, Den Russiske Føderation, 660022
        • Regional Clinical Hospital
  • Det Forenede Kongerige
      • Oxford, Det Forenede Kongerige, OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol, Avon, Det Forenede Kongerige, BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London, Greater London, Det Forenede Kongerige, WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester, Greater Manchester, Det Forenede Kongerige, M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton, Hampshire, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester, Leicestershire, Det Forenede Kongerige, LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham, West Midlands, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria, Illinois, Forenede Stater, 61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville, Kentucky, Forenede Stater, 40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • CHILDREN'S MERCY HOSPITALS & CLINICS
    • New York
      • New Hyde Park, New York, Forenede Stater, 11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599-7016
        • University Of North Carolina At Chapel Hill
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City, Oklahoma, Forenede Stater, 73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia, South Carolina, Forenede Stater, 29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98104
        • Puget Sound Blood Group
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • Hong Kong
      • Shatin, Hong Kong, 00000
        • Prince of Wales Hospital
  • Israel
      • Haifa, Israel, 3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan, Israel, 52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi, Aichi-Ken, Japan, 466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi, Fukuoka-Ken, Japan, 807-8556
        • University of Occupational and Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi, Nara-Ken, Japan, 634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City, Tokyo, Japan, 167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku, Tokyo-To, Japan, 160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • Kalkun
      • Ankara, Kalkun, 063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya, Kalkun, 07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul, Kalkun, 34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon, Korea, Republikken, 302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul, Korea, Republikken, 134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan, Korea, Republikken, 682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun, Jeollanam-do, Korea, Republikken, 519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • Litauen
      • Vilnius, Litauen, 8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius, Litauen, LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • Malaysia
      • Kuala Lumpur, Malaysia, 50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang, Malaysia, 10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town, Penang, Malaysia, 10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching, Sarawak, Malaysia, 93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang, Selangor, Malaysia, 68000
        • Hospital Ampang
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz, Polen, 93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • Rumænien
      • Bucuresti, Rumænien, 11038
        • Sanador SRL
  • Schweiz
      • Zuerich, Schweiz, 8091
        • Universitaetsspital Zuerich
  • Spanien
      • Madrid, Spanien, 28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca, Baleares, Spanien, 7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña, La Coruña, Spanien, 15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruña
    • Málaga
      • Malaga, Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • Sverige
      • Malmo, Sverige, 21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm, Sverige, 17164
        • Karolinska
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 11490
        • Tri-Service General Hospital
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet, 625 00
        • Fakultni nemocnice Brno
      • Olomouc, Tjekkiet, 775 20
        • Fakultni nemocnice Olomouc
      • Praha 5, Tjekkiet, 150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover, Niedersachsen, Tyskland, 30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg, Nordrhein Westfalen, Tyskland, 47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • Ukraine
      • Donetsk, Ukraine, 83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv, Ukraine, 79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • Østrig
      • Linz, Østrig, 4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 75 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

INKLUSIONSKRITERIER

Deltagere, der skifter fra andre BAX 855-studier:

Deltagere, der skifter fra andre BAX 855-studier, kan få forsynet med fortsættelsesundersøgelsens informerede samtykkeformular (ICF) før afslutningen af ​​studiebesøget for at gennemgå og overveje deltagelse i denne fortsættelsesundersøgelse. Disse deltagere vil fuldføre eventuelle yderligere screeningsvurderinger inden for 2 uger efter det forrige studies afslutning på studiebesøget og vil vende tilbage til undersøgelsesstedet inden for 6 (± 1) uger efter det forrige studieafslutningsstudiebesøg for at bekræfte berettigelse til denne fortsættelsesundersøgelse.

  • Deltagere, der skifter fra andre BAX 855-studier, der opfylder ALLE følgende kriterier, er kvalificerede til denne undersøgelse:

    1. Deltageren har gennemført en tidligere BAX 855-undersøgelse og er villig til straks at gå over til denne fortsættelsesundersøgelse.
    2. Deltageren er ≤75 år ved screening af det tidligere BAX 855-studie.
    3. Deltageren har fortsat en Karnofsky (for deltagere i alderen ≥ 16 år) eller Lansky (for deltagere i alderen < 16 år) præstationsscore på ≥ 60.
    4. Deltageren er negativ med human immundefektvirus (HIV-); eller HIV+ med stabil sygdom og CD4+-tal ≥ 200 celler/mm^3, som bekræftet af centralt laboratorium ved screening.
    5. Deltageren er hepatitis C-virus negativ (HCV-) ved antistof- eller polymerasekædereaktion (PCR) test (hvis positiv, vil antistoftiter blive bekræftet ved PCR), som bekræftet af centralt laboratorium ved screening; eller HCV+ med kronisk stabil hepatitis.
    6. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, præsenterer deltageren med en negativ uringraviditetstest og indvilliger i at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed.
    7. Deltager og/eller juridisk autoriseret repræsentant er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.
  • BAX 855 naive deltagere:

BAX 855 naive deltagere, der er ≥ 12 år, kan kun optages i dette fortsættelsesstudie, efter at tilmeldingen til fase 2/3 pivotalstudiet er lukket. BAX 855-naive deltagere, som er <12 år, kan kun optages i dette fortsættelsesstudie, efter at tilmeldingen til det pædiatriske tidligere behandlede patientstudie (PTP) er lukket.

- Tilmelding af BAX 855 naive deltagere starter først, når sponsoren har underrettet undersøgelsesstederne i overensstemmelse hermed.

BAX 855 naive deltagere, der opfylder ALLE følgende kriterier, er kvalificerede til denne undersøgelse:

  1. Deltageren er ≤75 år ved screeningen.
  2. Deltageren er naiv over for BAX 855.
  3. Deltageren har svær hæmofili A (FVIII-koagulationsaktivitet < 1%) som bekræftet af centralt laboratorium ved screening efter mindst en 72-timers udvaskningsperiode.
  4. Deltager i alderen ≥ 6 år har dokumenteret tidligere behandling med plasma-afledt FVIII eller rFVIII i ≥ 150 eksponeringsdage (ED'er).
  5. Deltager i alderen < 6 år har dokumenteret tidligere behandling med plasma-afledte FVIII-koncentrater eller rFVIII for ≥ 50 ED'er.
  6. Deltageren modtager i øjeblikket profylakse eller on-demand-terapi med FVIII.
  7. Deltageren har en Karnofsky (for deltagere i alderen ≥ 16 år) eller Lansky (for deltagere i alderen < 16 år) præstationsscore på ≥ 60.
  8. Deltager er HIV-; eller HIV+ med stabil sygdom og CD4+-tal ≥ 200 celler/mm^3, som bekræftet af centralt laboratorium ved screening.
  9. Deltageren er HCV-af antistof eller PCR-test (hvis positiv, vil antistoftiter blive bekræftet ved PCR), som bekræftet af centralt laboratorium ved screening; eller HCV+ med kronisk stabil hepatitis.
  10. Hvis en kvinde i den fødedygtige alder, præsenterer deltageren med en negativ uringraviditetstest og indvilliger i at anvende passende præventionsforanstaltninger under undersøgelsens varighed.
  11. Deltager og/eller juridisk autoriseret repræsentant er villig og i stand til at overholde kravene i protokollen.

EXKLUSIONSKRITERIER

- Deltagere, der skifter fra andre BAX 855-studier:

Deltagere, der skifter fra andre BAX 855-studier, som opfylder ENHVER af følgende kriterier, er ikke kvalificerede til denne undersøgelse:

  1. Deltageren havde påviselige faktor VIII (FVIII)-hæmmende antistoffer (≥ 0,6 Bethesda-enhed (BU) ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen) som bekræftet af centralt laboratorium ved screening.
  2. Deltageren har udviklet FVIII-hæmmende antistoffer (≥ 0,6 BU ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen som bestemt på centralt laboratorium i et tidligere BAX 855-studie).
  3. Deltageren har erhvervet en anden hæmostatisk defekt end hæmofili A (f.eks. kvalitativ blodpladedefekt eller von Willebrands sygdom) i et tidligere BAX 855-studie.
  4. Deltageren har alvorlig kronisk leverdysfunktion (f.eks. ≥ 5 gange øvre grænse for normal alaninaminotransferase [ALT], som bekræftet af centrallaboratoriet ved screening).
  5. Deltageren har alvorligt nedsat nyrefunktion (serumkreatinin > 2,0 mg/dL), som bekræftet af centralt laboratorium ved screening.
  6. Deltageren oplevede en livstruende eller gastrointestinal blødningsepisode inden for 3 måneder før studiestart.
  7. Deltageren er planlagt til at bruge andre PEGylerede lægemidler under undersøgelsesdeltagelsen.
  8. Deltageren planlægger at deltage i enhver anden klinisk undersøgelse i løbet af fortsættelsesundersøgelsen, med undtagelse af enhver anden parallel BAX 855 undersøgelse.
  9. Deltageren har medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sygdom eller rekreativt stof-/alkoholbrug, som efter investigatorens mening ville påvirke deltagernes sikkerhed eller compliance.

  10. Deltageren er et familiemedlem eller ansat hos efterforskeren.

    • BAX 855 naive deltagere:

BAX 855 naive deltagere, der opfylder NOGEN af følgende kriterier, er ikke kvalificerede til denne undersøgelse:

  1. Deltageren har påviselige FVIII-hæmmende antistoffer (≥ 0,6 BU ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen) som bekræftet af centralt laboratorium ved screening.
  2. Deltageren har tidligere haft FVIII-hæmmende antistoffer (≥ 0,6 BU ved brug af Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-analysen eller Bethesda-analysen) på et hvilket som helst tidspunkt før screening.
  3. Deltageren er blevet diagnosticeret med en arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt, som ikke er hæmofili A (f.eks. kvalitativ blodpladedefekt eller von Willebrands sygdom).
  4. Deltageren har kendt overfølsomhed over for mus- eller hamsterproteiner, polyethylenglycol (PEG) eller Tween 80.
  5. Deltageren har alvorlig kronisk leverdysfunktion, f.eks. ≥ 5 gange øvre grænse for normal ALAT, som bekræftet af centralt laboratorium ved screening).
  6. Deltageren har alvorligt nedsat nyrefunktion (serumkreatinin > 2,0 mg/dL), som bekræftet af centralt laboratorium ved screening.
  7. Deltageren oplevede en livstruende eller gastrointestinal blødningsepisode inden for 3 måneder før studiestart.
  8. Deltageren har aktuel eller nylig (< 30 dage) brug af andre PEGylerede lægemidler forud for undersøgelsesdeltagelsen eller planlagt brug af sådanne lægemidler under undersøgelsesdeltagelsen.
  9. Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer en anden IP end BAX 855 eller enhed inden for 30 dage før tilmelding, eller er planlagt til at deltage i en anden klinisk undersøgelse, der involverer et forsøgsprodukt (IP) eller forsøgsudstyr i løbet af denne undersøgelse.
  10. Deltageren har medicinsk, psykiatrisk eller kognitiv sygdom eller rekreativt stof-/alkoholbrug, som efter investigatorens mening ville påvirke deltagernes sikkerhed eller compliance.
  11. Deltageren er et familiemedlem eller ansat hos efterforskeren.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Fast BAX855 profylakse
45-80 IE/kg to gange ugentligt til en gang om ugen.
Biologisk: BAX855
Antihæmofil faktor (rekombinant), PEGyleret
Andre navne:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • PEGyleret rekombinant faktor VIII
Eksperimentel: Farmakokinetisk (PK)-tilpasset BAX 855 profylakse
PK-skræddersyet profylaktisk BAX855-regime baseret på deltagerens individuelle PK-profil for at opretholde et dalniveau for faktor VIII (FVIII)
Biologisk: BAX855
Antihæmofil faktor (rekombinant), PEGyleret
Andre navne:
  • BAX 855
  • ADYNOVATE
  • PEGyleret rekombinant faktor VIII

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med hæmmende antistoffer mod faktor VIII (FVIII)
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Inhiberende antistoffer mod faktor VIII blev målt ved Nijmegen-modifikationen af ​​Bethesda-assayet. Inhibitorer skulle bekræftes ved 2 separate vurderinger inden for en 2 til 4 ugers periode fra centrallaboratoriet.
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Annualized Bleed Rate (ABR) - Spontane blødninger
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
ABR blev vurderet baseret på hver enkelt blødningsepisode. En blødningsepisode blev defineret som subjektiv (smerte i overensstemmelse med en ledblødning) eller objektive tegn på blødning, som muligvis kræver behandling med FVIII. ABR af spontane blødninger blev rapporteret separat for to gange om ugen, PK-t R, hver af behandlingsregimerne hver 5. dag og hver 7. dag på blødningstidspunktet.
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet årlig blødningsrate (ABR)
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
ABR blev vurderet baseret på hver enkelt blødningsepisode. En blødningsepisode blev defineret som subjektiv (smerte i overensstemmelse med en ledblødning) eller objektive tegn på blødning, som muligvis kræver behandling med FVIII. Blødning, der opstod flere steder relateret til den samme skade (f.eks. knæ- og ankelblødninger efter et fald) blev talt som en enkelt blødningsepisode. Den samlede årlige blødningshastighed (spontane og traumatiske blødningsepisoder) blev rapporteret.
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Samlet hæmostatisk effektvurdering af BAX 855 til behandling af gennembrudsblødningsepisoder
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Deltageren eller omsorgspersonen vurderede det overordnede behandlingsrespons 24 (+/- 2) timer efter påbegyndelse af behandlingen ved hjælp af en 4-punkts effektskala som Udmærket: Fuld lindring af smerte og ophør af objektive tegn på blødning efter en enkelt infusion og ingen yderligere infusion er nødvendig for at kontrollere blødning; Godt: Absolut smertelindring og/eller bedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og kræver muligvis mere end 1 infusion for fuldstændig løsning; Rimelig: Let lindring af smerte og let bedring af tegn på blødning efter en enkelt infusion og krævede mere end 1 infusion for fuldstændig opløsning og Ingen: Ingen bedring eller tilstand forværres.
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
BAX 855-infusioner nødvendige for at behandle blødningsepisoder
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
BAX 855-infusionerne til behandling af hver blødningsepisode blev bestemt af deltageren, deltagerens omsorgsperson og/eller investigator og var baseret på deltagerens respons på behandlingen. En blødningsepisode blev defineret som subjektiv (smerte i overensstemmelse med en ledblødning) eller objektive tegn på blødning, som muligvis kræver behandling med FVIII.
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Samlede tidsintervaller mellem blødningsepisoder
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Tidsintervallet mellem blødningsepisoder blev beregnet baseret på datoen og tidspunktet rapporteret for hver blødningsepisode. En blødningsepisode blev defineret som subjektiv (smerte i overensstemmelse med en ledblødning) eller objektive tegn på blødning, som muligvis kræver behandling med FVIII.
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Gennemsnitlig dosis af BAX 855 pr. profylaktisk infusion
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Den gennemsnitlige dosis af BAX 855 pr. profylaktisk infusion blev rapporteret.
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Antal deltagere med uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
En AE var ethvert ugunstigt og utilsigtet tegn (f.eks. et unormalt laboratoriefund), symptom (f.eks. udslæt, smerte, ubehag, feber, svimmelhed osv.), sygdom (f.eks. bughindebetændelse, bakteriæmi osv.) eller udfald af dødsfald, der er midlertidigt forbundet med brugen af ​​et forsøgsprodukt (IP), uanset om det anses for årsagsmæssigt forbundet med IP. En alvorlig uønsket hændelse (SAE) blev defineret som en uheldig medicinsk hændelse, der ved enhver dosis opfyldte et eller flere af følgende kriterier: udfaldet var dødeligt/medførte døden; var livstruende; krævede indlæggelse på hospital eller resulterede i forlængelse af en eksisterende indlæggelse; resulterede i vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet; var en medfødt anomali/fødselsdefekt; var en medicinsk vigtig begivenhed.
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Ændring fra baseline i kropstemperatur
Tidsramme: Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Ændring i kropstemperatur ved præ-infusion og post-infusion ved afslutning af undersøgelsen blev rapporteret. I nedenstående tabel refererer FDR til fast dosisregime, PK-tR refererer til PK skræddersyet regime på prøveudtagningstidspunktet.
Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Ændring fra baseline i pulsfrekvens
Tidsramme: Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Ændring i pulsfrekvens ved præ-infusion og post-infusion ved afslutning af undersøgelsen blev rapporteret. I nedenstående tabel refererer FDR til fast dosisregime, PK-tR refererer til PK skræddersyet regime på prøveudtagningstidspunktet.
Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Ændring fra baseline i respirationsfrekvens
Tidsramme: Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Ændring i respirationsfrekvens ved præ-infusion og post-infusion ved afslutning af undersøgelsen blev rapporteret. I nedenstående tabel refererer FDR til fast dosisregime, PK-tR refererer til PK skræddersyet regime på prøveudtagningstidspunktet.
Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Ændring fra baseline i blodtryk
Tidsramme: Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Ændring i systolisk og diastolisk blodtryk ved præ-infusion og post-infusion ved afslutningen af ​​undersøgelsen blev rapporteret. I nedenstående tabel refererer FDR til fast dosisregime, PK-tR refererer til PK skræddersyet regime på prøveudtagningstidspunktet, SBP refererer til systolisk blodtryk, DBP refererer til diastolisk blodtryk.
Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Antal deltagere med skift i klinisk kemi laboratorievurderinger.
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Antallet af deltagere med klinisk signifikante skift fra "normal" "abnorm klinisk signifikant (CS)" og "abnorm ikke klinisk signifikant (abnormal NCS)" ved baseline til "normal" "abnormal klinisk signifikant (CS) og unormal klinisk signifikant (NCS) )" ved afslutning blev rapporteret. I nedenstående tabel refererer FDR til fast dosisregime på prøveudtagningstidspunktet, AlA refererer til alaninaminotransferase, AP refererer til alkalisk phosphatase, AsA refererer til aspartataminotransferase.
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Antal deltagere med skift i hæmatologiske laboratorievurderinger
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Antallet af deltagere med klinisk signifikante skift fra "normal" "abnorm klinisk signifikant (CS)" og "abnorm ikke klinisk signifikant (abnormal NCS)" ved baseline til "normal" "abnormal klinisk signifikant (CS) og unormal klinisk signifikant (NCS) )" ved afslutning blev rapporteret. I nedenstående tabel refererer FDR til fast dosis regime, PK-tR refererer til PK skræddersyet regime på prøveudtagningstidspunktet, Leu refererer til leukocytter, MCV refererer til middel korpuskulært volumen, Lym/Leu refererer til lymfocytter/leukocytter.
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Antal deltagere med skift i lipidpanelvurderinger
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Antallet af deltagere med klinisk signifikante skift fra "normal" "abnorm klinisk signifikant (CS)" og "abnorm ikke klinisk signifikant (abnormal NCS)" ved baseline til "normal" "abnormal klinisk signifikant (CS) og unormal klinisk signifikant (NCS) )" ved afslutning blev rapporteret.. I nedenstående tabel refererer HDL til lipoprotein med høj densitet, LDL refererer til lipoprotein med lav densitet, VLDL refererer til lipoprotein med meget lav densitet.
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Antal deltagere med bindende antistoffer
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Bindingsantistoffer (IgG og IgM) mod FVIII, polyethylenglycol (PEG) og PEGyleret FVIII (PEG-FVIII) blev analyseret under anvendelse af enzym-linked immunosorbent assay (ELISA).
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Antal deltagere med anti-kinesisk hamster ovarie (CHO) antistoffer
Tidsramme: Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Testning for binding af anti-CHO-proteinantistoffer blev udført på citrat-anti-koaguleret plasma under anvendelse af en ELISA, der anvender polyklonale antihumane IgG-antistoffer.
Baseline til studiets afslutning (53 måneder)
Ændring fra baseline i blødningsalvorlighed
Tidsramme: Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Hæmofili symptom (hæmo-SYM) spørgeskema har to underskalaer: smerte og blødning. Det blev brugt til at vurdere blødningens sværhedsgrad for deltagere >=18 år som: sværhedsgraden af ​​spontan blødning i mine led (ikke relateret til skade eller aktivitet), spontan blødning i mine muskler (ikke relateret til skade eller aktivitet), langvarig blødning efter skade på trods af behandling, intens smerte på grund af blødningshændelse, ledsmerter på grund af aktiv blødning og blødning under personlig hygiejne, blod i min urin, næseblod og tildelt en score på 0=Fraværende, 1=meget mild, 2=mild, 3=moderat, 4=svær og 5=meget svær. Scoren blev bestemt som (middelscore/5)*100, hvor middelscore er middelværdien af ​​de tilgængelige resultater i den bestemte underskala. Højere score på Haemo-SYM indikerer mere alvorlige symptomer. Derfor indikerer negative forandringsscore, at symptomerne er blevet bedre. Her refererer 'n' til antallet af deltagere, der kan evalueres for dette endepunkt.
Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Ændring fra baseline i smertens sværhedsgrad
Tidsramme: Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Hæmofili symptom (hæmo-SYM) spørgeskema har to underskalaer: smerte og blødning. Det blev brugt til at vurdere smertens sværhedsgrad for deltagere >=18 år som: smerter på grund af hævelse i mine led, trappeopgang, ved opvågning om morgenen, aktiv gigt; konstante smerter i mine muskler, der har brug for medicin; fælles følsomhed over for vejrforhold; nedsat rækkevidde af ledbevægelser, leddeformitet, søvnforstyrrelser på grund af smerter eller blødninger, blod i min urin, næseblod og tildelt en score på 0=Fraværende, 1=meget mild, 2=mild, 3=moderat, 4=alvorlig og 5 = meget alvorlig. Scoren blev bestemt som (middelscore/5)*100, hvor middelscore er middelværdien af ​​de tilgængelige resultater i den bestemte underskala. Højere score på Haemo-SYM indikerer mere alvorlige symptomer. Derfor indikerer negative forandringsscore, at symptomerne er blevet bedre. Her refererer 'n' til antallet af deltagere, der kan evalueres for dette endepunkt.
Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater: Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL): Short Form-36 (SF-36)
Tidsramme: Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
HRQoL hos deltagere i alderen >=14 år blev målt ved hjælp af SF-36-spørgeskemaet. Spørgeskemaet blev opdelt i 8 domæner og scoret som: fysisk funktion (1=ja, begrænset meget til 3=nej, slet ikke begrænset), rollefysisk (1=hele tiden til 5=ingen af ​​tiden) , kropslige smerter (1=meget alvorlig til 6=ingen), generelt helbred (1=dårlig til 5=fremragende), vitalitet (1=ingen af ​​tiden til 5=hele tiden), social funktion (1=hele tiden) tiden: til 5=ingen af ​​tiden), følelsesmæssig rolle (1=hele tiden til 5=ingen af ​​tiden) og mental sundhed (1=hele tiden til 5=ingen af ​​tiden). Scoren for hvert domæne skal derefter transformeres til et 0-100-interval som [(faktisk råscore-laveste mulige råscore)/muligt råscoreområde]*100. Positive forandringsscore indikerer forbedret HRQoL. i nedenstående tabel angiver 'FDR' fast dosisregime, 'PK-tr' angiver farmakokinetisk skræddersyet regime og 'n' henviser til antallet af deltagere, der kan evalueres for dette endepunkt.
Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
Ændring fra baseline i patientrapporterede resultater: Sundhedsrelateret livskvalitet (HRQoL): Pædiatrisk livskvalitet (PedsQL) spørgeskema
Tidsramme: Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)
HRQoL hos deltagere i alderen <14 år blev målt ved hjælp af PedsQL. Det fanger data for følgende domæner: fysisk funktion, følelsesmæssig funktion, social funktion, skolefunktion, psykosocial funktion, fysisk sundhed og en samlet score. Hvert spørgsmål i PedsQL blev scoret som Aldrig: 100, næsten aldrig: 75, nogle gange: 50, ofte: 25, næsten altid: 0. Gennemsnittet af de individuelle spørgsmålsscore blev beregnet. Lavere score på PedsQL indikerer dårligere HRQoL. Her refererer FDR til fast dosis regime, PK-t R refererer til PK skræddersyet regime. Her refererer 'n' til antallet af deltagere, der kan evalueres for dette endepunkt. Her refererer 'n' til antallet af deltagere, der kan evalueres for dette endepunkt.
Baseline, afslutning af studiet (53 måneder)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Samarbejdspartnere

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. oktober 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. marts 2018

Studieafslutning (Faktiske)

2. marts 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. september 2013

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. september 2013

Først opslået (Skøn)

18. september 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. maj 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. april 2021

Sidst verificeret

1. april 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 261302
  • 2013-002236-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Formular til informeret samtykke (ICF)
  • Klinisk undersøgelsesrapport (CSR)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med BAX855

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner