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BAX 855 継続

2021年4月30日 更新者：Baxalta now part of Shire

治療歴のある重症血友病 A 患者の出血予防におけるペグ化組換え第 VIII 因子 (PEG-rFVIII; BAX 855) の安全性と有効性に関する第 3b 相継続試験

75 歳以下の重症血友病 A の成人および小児の治療歴のある患者（PTP）における出血エピソードの予防および治療のための BAX 855 の安全性および有効性の評価を継続すること。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

218

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、アメリカ、85016-7710
        • Phoenix Childrens Hospital
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、アメリカ、80045
        • University of Colorado
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610-0278
        • University of Florida College of Medicine
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、アメリカ、60611-2605
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
      • Peoria、Illinois、アメリカ、61614
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Kentucky
      • Lexington、Kentucky、アメリカ、40536-0284
        • University of Kentucky Medical Center
      • Louisville、Kentucky、アメリカ、40202
        • University of Louisville
    • Louisiana
      • New Orleans、Louisiana、アメリカ、70112
        • Tulane University School of Medicine
    • Missouri
      • Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
        • Children's Mercy Hospitals & Clinics
    • New York
      • New Hyde Park、New York、アメリカ、11040
        • North Shore-Long Island Jewish Health System
      • New York、New York、アメリカ、10065
        • New York - Presbyterian/Weill Cornell Medical Center
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、アメリカ、27599-7016
        • University of North Carolina at Chapel Hill
      • Durham、North Carolina、アメリカ、27705
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
      • Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
        • Cleveland Clinic Foundation
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hospital
    • Oklahoma
      • Oklahoma City、Oklahoma、アメリカ、73104
        • University of Oklahoma
    • Pennsylvania
      • Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
        • Penn State Hershey Cancer Center
    • South Carolina
      • Columbia、South Carolina、アメリカ、29203-6863
        • Palmetto Health Richland
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
        • University of Utah
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98104
        • Puget Sound Blood Group
  • イギリス
      • Oxford、イギリス、OX3 7LE
        • The Churchill Hospital
    • Avon
      • Bristol、Avon、イギリス、BS2 8BJ
        • Bristol Royal Hospital for Children
    • Greater London
      • London、Greater London、イギリス、WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children
      • London、Greater London、イギリス、SE1 7EH
        • St Thomas' Hospital
      • London、Greater London、イギリス、WC1E 6AG
        • Royal Free Hospital
    • Greater Manchester
      • Manchester、Greater Manchester、イギリス、M13 9WL
        • Royal Manchester Children's Hospital
    • Hampshire
      • Southampton、Hampshire、イギリス、SO16 6YD
        • Southampton General Hospital
    • Leicestershire
      • Leicester、Leicestershire、イギリス、LE1 5WW
        • Leicester Royal Infirmary
    • West Midlands
      • Birmingham、West Midlands、イギリス、B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital
  • イスラエル
      • Haifa、イスラエル、3109601
        • Rambam Health Care Campus
      • Ramat-Gan、イスラエル、52621
        • Chaim Sheba Medical Center
  • ウクライナ
      • Donetsk、ウクライナ、83045
        • SI V.K.Gusak Emergency and Reconstructive Surgery Institute of NAMSU
      • Lviv、ウクライナ、79044
        • SI Institute of Blood Pathology and Transfusion Medicine of NAMSU
  • オランダ
      • Amsterdam、オランダ、1105 AZ
        • Academisch Medisch Centrum
  • オーストラリア
    • South Australia
      • Adelaide、South Australia、オーストラリア、5000
        • Royal Adelaide Hospital
    • Victoria
      • Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
        • The Alfred Hospital
    • Western Australia
      • Fremantle、Western Australia、オーストラリア、6160
        • Fremantle Hospital
  • オーストリア
      • Linz、オーストリア、4020
        • Landes-Frauen-und Kinderklinik Linz
      • Vienna、オーストリア、1090
        • Universitätsklinik für Innere Medizin I
  • スイス
      • Zuerich、スイス、8091
        • UniversitaetsSpital Zuerich
  • スウェーデン
      • Malmo、スウェーデン、21428
        • Sjukhusapoteket Malmo
      • Stockholm、スウェーデン、17164
        • Karolinska
  • スペイン
      • Madrid、スペイン、28046
        • Hospital Universitario La Paz
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe
    • Baleares
      • Palma de Mallorca、Baleares、スペイン、7010
        • Hospital Universitari Son Espases
    • La Coruña
      • A Coruña、La Coruña、スペイン、15006
        • Complejo Hospitalario Universitario A Coruna
    • Málaga
      • Malaga、Málaga、スペイン、29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga
  • チェコ
      • Brno、チェコ、625 00
        • Fakultní nemocnice Brno
      • Olomouc、チェコ、775 20
        • Fakultni Nemocnice Olomouc
      • Praha 5、チェコ、150 06
        • Fakultni nemocnice v Motole
  • ドイツ
      • Berlin、ドイツ、10249
        • Vivantes Klinikum im Friedrichshain - Landsberger Allee
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Universitaetsklinikum Hamburg-Eppendorf
    • Niedersachsen
      • Hannover、Niedersachsen、ドイツ、30159
        • Werlhof-Institut GmbH
    • Nordrhein Westfalen
      • Duisburg、Nordrhein Westfalen、ドイツ、47051
        • Gerinnungszentrum Rhein-Ruhr
  • ブルガリア
      • Plovdiv、ブルガリア、4002
        • UMHAT "Sv. Georgi", EAD
      • Sofia、ブルガリア、1527
        • SHAT of Oncohaematology Diseases
      • Varna、ブルガリア、9010
        • MHAT 'Sv. Marina', EAD
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Lodz、ポーランド、93-510
        • Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.M.Kopernika w Lodzi
  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア、50400
        • Pusat Darah Negara
      • Pulau Pinang、マレーシア、10450
        • Hospital Pulau Pinang
    • Penang
      • George Town、Penang、マレーシア、10990
        • Penang General Hospital
    • Sarawak
      • Kuching、Sarawak、マレーシア、93586
        • Hospital Umum Sarawak
      • Sibu、Sarawak、マレーシア、96000
        • Hospital Sibu
    • Selangor
      • Ampang、Selangor、マレーシア、68000
        • Hospital Ampang
  • リトアニア
      • Vilnius、リトアニア、8661
        • Vilnius University Hospital Santariskiu Clinics, Public Institution
      • Vilnius、リトアニア、LT-08406
        • Children's Hospital, Affiliate of Vilnius University Hospital Santariskiu Klinikos
  • ルーマニア
      • Bucuresti、ルーマニア、11038
        • Sanador SRL
  • ロシア連邦
      • Kirov、ロシア連邦、610000
        • LLC "Alba Dent"
      • Krasnoyarsk、ロシア連邦、660022
        • Regional Clinical Hospital
  • 七面鳥
      • Ankara、七面鳥、063100
        • Ankara University Medical Faculty
      • Antalya、七面鳥、07059
        • Akdeniz University Faculty of Medicine
      • Istanbul、七面鳥、34098
        • Istanbul University Cerrahpasa Medical Faculty
  • 台湾
      • Taichung、台湾、40705
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei、台湾、11490
        • Tri-Service General Hospital
  • 大韓民国
      • Busan、大韓民国、602-739
        • Pusan National University Hospital
      • Daejeon、大韓民国、302-799
        • Eulji University Hospital
      • Seoul、大韓民国、134-727
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
      • Ulsan、大韓民国、682-714
        • Ulsan University Hospital
    • Jeollanam-do
      • Hwasun-gun、Jeollanam-do、大韓民国、519-763
        • Chonnam National University Hwasun Hospital
  • 日本
    • Aichi-Ken
      • Nagoya-shi、Aichi-Ken、日本、466-8560
        • Nagoya University Hospital
    • Fukuoka-Ken
      • Kitakyushu-shi、Fukuoka-Ken、日本、807-8556
        • University Of Occupational And Environmental Health Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi、Hiroshima-Ken、日本、734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Kawasaki-shi、Kanagawa-Ken、日本、216-8511
        • St. Marianna University School of Medicine Hospital
    • Nara-Ken
      • Kashihara-shi、Nara-Ken、日本、634-8522
        • Nara Medical University Hospital
    • Tokyo
      • Suginami City、Tokyo、日本、167-8515
        • Ogikubo Hospital
    • Tokyo-To
      • Shinjuku-ku、Tokyo-To、日本、160-0023
        • Tokyo Medical University Hospital
  • 香港
      • Shatin、香港、00000
        • Prince of Wales Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

75年歳未満 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準

他のBAX 855研究から移行する参加者:

他のBAX 855研究から移行する参加者には、この継続研究への参加を確認および検討するために、研究訪問の終了前に継続研究インフォームドコンセントフォーム（ICF）を提供できます。 これらの参加者は、前の研究の研究訪問の終了から2週間以内に追加のスクリーニング評価を完了し、研究訪問の前の研究の終了から6（±1）週間以内に研究サイトに戻り、この継続研究の適格性を確認します。

  • 次のすべての基準を満たす他の BAX 855 研究から移行する参加者は、この研究の対象となります。

    1. -参加者は以前のBAX 855研究を完了しており、この継続研究にすぐに移行する意思があります。
    2. -参加者は、以前のBAX 855研究のスクリーニングで75歳以下です。
    3. 参加者は、カルノフスキー（16歳以上の参加者の場合）またはランスキー（16歳未満の参加者の場合）のパフォーマンススコアが60以上です。
    4. 参加者はヒト免疫不全ウイルス陰性（HIV-）です。または安定した疾患を伴う HIV+ および CD4+ 数が ≥ 200 細胞/mm^3 であり、スクリーニング時に中央研究所によって確認されています。
    5. 参加者は、抗体またはポリメラーゼ連鎖反応（PCR）検査によりC型肝炎ウイルス陰性（HCV-）である（陽性の場合、抗体価はPCRによって確認される）、スクリーニング時に中央検査室によって確認された;または慢性安定肝炎を伴うHCV +。
    6. -出産の可能性のある女性の場合、参加者は陰性の尿妊娠検査を提示し、調査期間中、適切な避妊措置を採用することに同意します。
    7. 参加者および/または法的に承認された代表者は、プロトコルの要件を順守する意思があり、順守することができます。
  • BAX 855 ナイーブ参加者:

12 歳以上の BAX 855 ナイーブ参加者は、フェーズ 2/3 ピボタル試験への登録が終了した後にのみ、この継続試験に登録できます。 12歳未満のBAX 855ナイーブ参加者は、小児科の治療歴のある患者（PTP）研究への登録が終了した後にのみ、この継続研究に登録できます。

-BAX 855ナイーブ参加者の登録は、スポンサーが研究サイトに通知した後にのみ開始されます。

以下のすべての基準を満たす BAX 855 ナイーブ参加者は、この研究の対象となります。

  1. -参加者はスクリーニング時の年齢が75歳以下です。
  2. 参加者は BAX 855 に慣れていません。
  3. -参加者は重度の血友病A（FVIII凝固活性<1％）を持っています 少なくとも72時間のウォッシュアウト期間後のスクリーニングで中央検査室によって確認されました。
  4. -年齢が6歳以上の参加者は、血漿由来のFVIIIまたはrFVIIIによる150日以上の暴露日（ED）の以前の治療を記録しています。
  5. -年齢が6歳未満の参加者は、血漿由来のFVIII濃縮物またはrFVIIIによる50以上のEDに対する以前の治療を記録しています。
  6. -参加者は現在、FVIIIの予防またはオンデマンド療法を受けています。
  7. -参加者は、カルノフスキー（16歳以上の参加者の場合）またはランスキー（16歳未満の参加者の場合）のパフォーマンススコアが60以上です。
  8. 参加者はHIV-です。または安定した疾患を伴う HIV+ および CD4+ 数が ≥ 200 細胞/mm^3 であり、スクリーニング時に中央研究所によって確認されています。
  9. 参加者は、スクリーニング時に中央検査室によって確認されるように、抗体またはPCR検査によるHCV-です（陽性の場合、抗体価はPCRによって確認されます）。または慢性安定肝炎を伴うHCV +。
  10. -出産の可能性のある女性の場合、参加者は陰性の尿妊娠検査を提示し、調査期間中、適切な避妊措置を採用することに同意します。
  11. 参加者および/または法的に承認された代表者は、プロトコルの要件を順守する意思があり、順守することができます。

除外基準

-他のBAX 855研究から移行する参加者:

次の基準のいずれかを満たす他の BAX 855 研究から移行する参加者は、この研究の対象外です。

  1. 参加者は、スクリーニング時に中央研究所によって確認されたように、検出可能な第VIII因子（FVIII）阻害抗体（BethesdaアッセイのNijmegen修正を使用して≥0.6 Bethesda単位（BU））を持っていました。
  2. -参加者は、FVIII阻害抗体を開発しました（以前のBAX 855研究で中央研究所で決定された、BethesdaアッセイのNijmegen修正を使用して≥0.6 BU）。
  3. -参加者は、以前のBAX 855研究で血友病A以外の止血障害（例、質的血小板欠損症またはフォン・ヴィレブランド病）を獲得しています。
  4. -参加者は重度の慢性肝機能障害を持っています（例、スクリーニング時に中央検査室によって確認された、正常なアラニンアミノトランスフェラーゼ[ALT]の上限の5倍以上）。
  5. -参加者は重度の腎障害を持っています（血清クレアチニン> 2.0 mg / dL）、スクリーニング時に中央検査室によって確認されました。
  6. -参加者は、研究に参加する前の3か月以内に生命を脅かすまたは胃腸出血のエピソードを経験しました。
  7. -参加者は、研究参加中に他のペグ化薬物を使用する予定です。
  8. -参加者は、継続研究の過程で他の臨床研究に参加する予定です, 他の並行BAX 855研究を除く.
  9. -参加者は、医学的、精神医学的、または認知的な病気、または娯楽用の薬物/アルコールの使用をしており、研究者の意見では、参加者の安全性またはコンプライアンスに影響を与えます。

  10. 参加者は、研究者の家族または従業員です。

    • BAX 855 ナイーブ参加者:

次の基準のいずれかを満たすBAX 855ナイーブ参加者は、この研究の対象外です。

  1. -参加者は、スクリーニング時に中央検査室によって確認されたように、検出可能なFVIII阻害抗体（BethesdaアッセイのNijmegen修正を使用して≥0.6 BU）を持っています。
  2. -参加者は、スクリーニング前の任意の時点で、FVIII阻害抗体（ベセスダアッセイまたはベセスダアッセイのナイメーヘン変更を使用して≥0.6 BU）の病歴があります。
  3. -参加者は、血友病A以外の遺伝的または後天的な止血障害と診断されています（例、質的血小板欠損症またはフォン・ヴィレブランド病）。
  4. -参加者は、マウスまたはハムスターのタンパク質、ポリエチレングリコール（PEG）、またはTween 80に対する既知の過敏症を持っています.
  5. -参加者は重度の慢性肝機能障害を持っています。
  6. -参加者は重度の腎障害を持っています（血清クレアチニン> 2.0 mg / dL）、スクリーニング時に中央検査室によって確認されました。
  7. -参加者は、研究に参加する前の3か月以内に生命を脅かすまたは胃腸出血のエピソードを経験しました。
  8. -参加者は、現在または最近（<30日）、研究参加前に他のペグ化薬物を使用しているか、研究参加中にそのような薬物を使用する予定です。
  9. -参加者は、登録前30日以内にBAX 855またはデバイス以外のIPを含む別の臨床研究に参加したか、この研究の過程で治験薬（IP）または治験デバイスを含む別の臨床研究に参加する予定です。
  10. -参加者は、医学的、精神医学的、または認知的な病気、または娯楽用の薬物/アルコールの使用をしており、研究者の意見では、参加者の安全性またはコンプライアンスに影響を与えます。
  11. 参加者は、研究者の家族または従業員です。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：防止
  • 割り当て：非ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：BAX855の固定予防
45-80 IU/kg 週 2 回から週 1 回。
生物学的：BAX855
抗血友病因子（組換え）、ペグ化
他の名前：
  • バックス855
  • アディノベイト
  • PEG化組換えVIII因子
実験的：薬物動態（PK）に合わせたBAX 855予防
第VIII因子（FVIII）のトラフレベルを維持するために、参加者の個々のPKプロファイルに基づいてPK調整された予防的BAX855レジメン
生物学的：BAX855
抗血友病因子（組換え）、ペグ化
他の名前：
  • バックス855
  • アディノベイト
  • PEG化組換えVIII因子

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
第VIII因子（FVIII）に対する阻害抗体を有する参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
第ＶＩＩＩ因子に対する阻害抗体は、ベセスダアッセイのナイメーヘン変法によって測定した。 阻害剤は、中央検査室から 2 ～ 4 週間以内に 2 回の別々の評価によって確認する必要がありました。
研究終了までのベースライン (53 か月)
年間出血率 (ABR) - 自然出血
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
ABR は、個々の出血エピソードに基づいて評価されました。 出血エピソードは、主観的（関節出血と一致する痛み）または第VIII因子による治療を必要とする場合と必要としない場合がある出血の客観的証拠として定義されました。 自然出血の ABR は、出血時の 5 日ごとおよび 7 日ごとの治療計画のそれぞれについて、週 2 回の PK-t R について別々に報告されました。
研究終了までのベースライン (53 か月)

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
総年間出血率 (ABR)
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
ABR は、個々の出血エピソードに基づいて評価されました。 出血エピソードは、主観的（関節出血と一致する痛み）または第VIII因子による治療を必要とする場合と必要としない場合がある出血の客観的証拠として定義されました。 同じ怪我に関連して複数の場所で発生した出血（例：転倒後の膝と足首の出血）は、単一の出血エピソードとしてカウントされました。 総年間出血率 (自然出血および外傷性出血エピソード) が報告されました。
研究終了までのベースライン (53 か月)
破綻出血エピソードの治療のための BAX 855 の全体的な止血有効性評価
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
参加者または介護者は、治療開始から 24 (+/- 2) 時間後の全体的な治療反応を、4 段階の有効性評価尺度を使用して「非常に優れている」と評価しました。出血を抑えるために追加の注入は必要ありません。良好: 1 回の注入で明らかな痛みの軽減および/または出血の徴候の改善が見られ、完全に解消するには 2 回以上の注入が必要になる場合があります。普通: 1 回の注入後に痛みがわずかに軽減し、出血の徴候がわずかに改善し、完全に解消するには 2 回以上の注入が必要でした。 なし: 改善がないか、状態が悪化していません。
研究終了までのベースライン (53 か月)
出血エピソードの治療に必要な BAX 855 注入
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
各出血エピソードを治療するための BAX 855 注入は、参加者、参加者の介護者、および/または研究者によって決定され、治療に対する参加者の反応に基づいていました。 出血エピソードは、主観的（関節出血と一致する痛み）または第VIII因子による治療を必要とする場合と必要としない場合がある出血の客観的証拠として定義されました。
研究終了までのベースライン (53 か月)
出血エピソード間の合計時間間隔
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
出血エピソード間の時間間隔は、各出血エピソードについて報告された日時に基づいて計算されました。 出血エピソードは、主観的（関節出血と一致する痛み）または第VIII因子による治療を必要とする場合と必要としない場合がある出血の客観的証拠として定義されました。
研究終了までのベースライン (53 か月)
予防注入あたりのBAX 855の平均用量
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
予防的注入あたりのBAX 855の平均用量が報告されました。
研究終了までのベースライン (53 か月)
有害事象（AE）および重篤な有害事象（SAE）のある参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
AE は、好ましくない意図しない徴候 (例: 異常な検査所見)、症状 (例: 発疹、痛み、不快感、発熱、めまいなど)、疾患 (例: 腹膜炎、菌血症など)、または結果でした。 IP に因果関係があると考えられるかどうかにかかわらず、治験薬 (IP) の使用に一時的に関連する死亡。 重大な有害事象（SAE）は、いずれかの用量で以下の基準の 1 つ以上を満たす不都合な医学的発生として定義されました。生命を脅かすものでした。入院患者の入院を必要とした、または既存の入院の延長をもたらしました;永続的または重大な障害/無能力をもたらした;先天異常/先天性欠損症でした;医学的に重要な出来事でした。
研究終了までのベースライン (53 か月)
体温のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、研究終了（53ヶ月）
試験終了時の注入前および注入後の体温の変化を報告した。 以下の表では、FDR は固定用量レジメンを指し、PK-tR はサンプリング時の PK 調整レジメンを指します。
ベースライン、研究終了（53ヶ月）
脈拍数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、研究終了（53ヶ月）
試験終了時の注入前および注入後の脈拍数の変化が報告された。 以下の表では、FDR は固定用量レジメンを指し、PK-tR はサンプリング時の PK 調整レジメンを指します。
ベースライン、研究終了（53ヶ月）
呼吸数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、研究終了（53ヶ月）
試験終了時の注入前および注入後の呼吸数の変化が報告された。 以下の表では、FDR は固定用量レジメンを指し、PK-tR はサンプリング時の PK 調整レジメンを指します。
ベースライン、研究終了（53ヶ月）
血圧のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、研究終了（53ヶ月）
試験終了時の注入前および注入後の収縮期および拡張期血圧の変化が報告された。 以下の表では、FDR は固定用量レジメンを指し、PK-tR はサンプリング時の PK 調整レジメンを指し、SBP は収縮期血圧を指し、DBP は拡張期血圧を指します。
ベースライン、研究終了（53ヶ月）
臨床化学検査室評価のシフトを伴う参加者の数。
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
ベースラインで「正常」「異常な臨床的に有意（CS）」および「異常で臨床的に有意でない（異常なNCS）」から「正常」「異常な臨床的に有意な（CS）および異常な臨床的に有意な（NCS）」への臨床的に有意な変化を伴う参加者の数)」が完了時に報告されました。 以下の表において、FDRはサンプリング時の固定用量レジメンを指し、AlAはアラニンアミノトランスフェラーゼを指し、APはアルカリホスファターゼを指し、AsAはアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼを指す。
研究終了までのベースライン (53 か月)
血液検査の評価にシフトがある参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
ベースラインで「正常」「異常な臨床的に有意（CS）」および「異常で臨床的に有意でない（異常なNCS）」から「正常」「異常な臨床的に有意な（CS）および異常な臨床的に有意な（NCS）」への臨床的に有意な変化を伴う参加者の数)」が完了時に報告されました。 以下の表では、FDR は固定用量レジメンを指し、PK-tR はサンプリング時の PK 調整レジメンを指し、Leu は白血球を指し、MCV は平均赤血球容積を指し、Lym/Leu はリンパ球/白血球を指します。
研究終了までのベースライン (53 か月)
脂質パネル評価が変化した参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
ベースラインで「正常」「異常な臨床的に有意（CS）」および「異常で臨床的に有意でない（異常なNCS）」から「正常」「異常な臨床的に有意な（CS）および異常な臨床的に有意な（NCS）」への臨床的に有意な変化を伴う参加者の数)" 完了時に報告されました.. 以下の表では、HDL は高密度リポタンパク質を指し、LDL は低密度リポタンパク質を指し、VLDL は超低密度リポタンパク質を指します。
研究終了までのベースライン (53 か月)
結合抗体を持つ参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
ＦＶＩＩＩ、ポリエチレングリコール（ＰＥＧ）およびペグ化ＦＶＩＩＩ（ＰＥＧ－ＦＶＩＩＩ）に対する結合抗体（ＩｇＧおよびＩｇＭ）を、酵素結合免疫吸着アッセイ（ＥＬＩＳＡ）を使用して分析した。
研究終了までのベースライン (53 か月)
抗チャイニーズハムスター卵巣 (CHO) 抗体を持つ参加者の数
時間枠：研究終了までのベースライン (53 か月)
抗ＣＨＯタンパク質抗体の結合についての試験は、ポリクローナル抗ヒトＩｇＧ抗体を使用するＥＬＩＳＡを使用して、クエン酸抗凝固血漿で実施した。
研究終了までのベースライン (53 か月)
出血重症度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、研究終了（53ヶ月）
血友病症状 (haemo-SYM) アンケートには、痛みと出血の 2 つのサブスケールがあります。 18 歳以上の参加者の出血の重症度を次のように評価するために使用されました: 関節での自然出血の重症度 (怪我や活動とは無関係)、筋肉での自然出血 (怪我や活動とは無関係)、怪我後の長期出血治療にもかかわらず、出血イベントによる激しい痛み、活動的な出血による関節痛、および個人衛生ルーチン中の出血、尿に血が混じる、鼻血があり、0=なし、1=非常に軽度、2=軽度、 3 = 中程度、4 = 重度、5 = 非常に重度です。 スコアは、(平均スコア/5) * 100 として決定されました。ここで、平均スコアは、特定のサブスケールで利用可能な結果の平均です。 Haemo-SYM のスコアが高いほど、症状がより深刻であることを示します。 したがって、負の変化スコアは、症状が改善したことを示します。 ここで「n」は、このエンドポイントで評価可能な参加者の数を指します。
ベースライン、研究終了（53ヶ月）
痛みの重症度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、研究終了（53ヶ月）
血友病症状 (haemo-SYM) アンケートには、痛みと出血の 2 つのサブスケールがあります。 18歳以上の参加者の痛みの重症度を次のように評価するために使用されました。関節の腫れ、階段の登り、朝の目覚め、活動的な関節炎による痛み。薬が必要な筋肉の絶え間ない痛み。気象条件に対する関節の感受性;関節可動域の減少、関節の変形、痛みや出血による睡眠障害、血尿、鼻血があり、0=なし、1=非常に軽度、2=軽度、3=中等度、4=重度および5=非常に深刻。 スコアは、(平均スコア/5) * 100 として決定されました。ここで、平均スコアは、特定のサブスケールで利用可能な結果の平均です。 Haemo-SYM のスコアが高いほど、症状がより深刻であることを示します。 したがって、負の変化スコアは、症状が改善したことを示します。 ここで「n」は、このエンドポイントで評価可能な参加者の数を指します。
ベースライン、研究終了（53ヶ月）
患者報告アウトカムのベースラインからの変化: 健康関連の生活の質 (HRQoL): Short Form-36 (SF-36)
時間枠：ベースライン、研究終了（53ヶ月）
14 歳以上の参加者の HRQoL は、SF-36 アンケートを使用して測定されました。 アンケートは 8 つの領域に分けられ、次のように採点されました: 身体機能 (1 = はい、かなり制限されている 3 = いいえ、まったく制限されていない)、身体的役割 (1 = 常に、5 = まったく制限されていない) 、体の痛み（1=非常にひどい～6=まったくない）、一般的な健康状態（1=悪い～5=非常によい）、活力（1=まったくない～5=いつも）、社会的機能（1=まったくない）時間: ～ 5 = まったくない)、感情的な役割 (1 = 常に～ 5 = まったくない)、メンタルヘルス (1 = 常に～ 5 = まったくない)。 次に、各ドメインのスコアは、[(実際の生のスコア - 可能な限り低い生のスコア)/可能な生のスコアの範囲] * 100 として 0 ～ 100 の範囲に変換されます。 正の変化スコアは、HRQoL の改善を示します。以下の表で、「FDR」は固定用量レジメンを示し、「PK-tr」は薬物動態学的に調整されたレジメンを示し、「n」はこのエンドポイントについて評価可能な参加者の数を示します。
ベースライン、研究終了（53ヶ月）
患者報告アウトカムのベースラインからの変化: 健康関連の生活の質 (HRQoL): 小児科の生活の質 (PedsQL) アンケート
時間枠：ベースライン、研究終了（53ヶ月）
14歳未満の参加者のHRQoLは、PedsQLを使用して測定されました。 身体機能、情緒機能、社会機能、学校機能、心理社会機能、身体的健康、合計スコアなどの領域のデータを取得します。 PedsQL の各質問は、まったくない: 100、ほとんどない: 75、時々: 50、よく: 25、ほとんど常に: 0 としてスコア付けされました。個々の質問スコアの平均が計算されました。 PedsQL のスコアが低いほど、HRQoL が悪いことを示します。 ここで、FDR は固定用量レジメンを指し、PK-t R は PK 調整レジメンを指します。 ここで「n」は、このエンドポイントで評価可能な参加者の数を指します。 ここで「n」は、このエンドポイントで評価可能な参加者の数を指します。
ベースライン、研究終了（53ヶ月）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Baxalta now part of Shire

協力者

Baxalta Innovations GmbH, now part of Shire

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年10月15日

一次修了 (実際)

2018年3月2日

研究の完了 (実際)

2018年3月2日

試験登録日

最初に提出

2013年9月16日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年9月16日

最初の投稿 (見積もり)

2013年9月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年5月24日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年4月30日

最終確認日

2021年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 261302
  • 2013-002236-24 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。 これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。

IPD 共有アクセス基準

適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。 リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。

IPD 共有サポート情報タイプ

  • 研究プロトコル
  • 統計分析計画 (SAP)
  • インフォームド コンセント フォーム (ICF)
  • 臨床試験報告書（CSR）

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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